Az FDA gyorsított jóváhagyást ad a Yuviwel (navepegritide) számára achondroplasiás gyermekek számára

Az FDA gyorsított jóváhagyást adott a Yuviwel (navepegritid) számára achondroplasiás gyermekek számára

KOPENHÁGA, Dánia, 2026. február 27. (GLOBE NEWSWIRE) -- Az Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: Food Administration) bejelentette, hogy a DruDAF Administration (ASND.) a mai napon megadta a jóváhagyást. Az FDA Yuviwel (navepegritid; TransCon® CNP néven kifejlesztett) gyorsított jóváhagyási programja alapján az első és egyetlen heti egyszeri kezelés azt jelezte, hogy fokozza a lineáris növekedést 2 éves és idősebb gyermekeknél, akiknél nyílt epifízissel járó achondroplasia, és az egyetlen, amely folyamatos szisztémás CNP-expozíciót biztosít a heti adagolási intervallumon keresztül. Az éves növekedési sebesség (AGV) javulására alapozott javallat további jóváhagyása a megerősítő vizsgálat(ok) során a klinikai előny igazolásától és leírásától függhet.

Az achondroplasia egy ritka genetikai állapot, amely csontrendszeri diszpláziát okoz, és sok érintett személynél az izom-, neurológiai és kardiorespirációs szövődmények fokozott kockázatát. A Yuviwel a C-típusú natriuretikus peptid (CNP) prodrugja, amelyet hetente egyszer adnak be, és úgy tervezték, hogy az aktív CNP folyamatos expozícióját biztosítsa a szövetekben található receptoroknak az egész szervezetben, hogy ellensúlyozza a túlműködő FGFR3 jelátvitelt achondroplasiában.

„A hetente egyszeri Yuviwel jóváhagyása jelentős előrelépést jelent az achondroplasia gyermekek kezelésében. heti egyszeri gyógyszer felírása, amelyet három randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat lenyűgöző hatékonysági és kiváló tolerálhatósági adatai támasztanak alá” – mondta Carlos A. Bacino, MD, FACMG, a Baylor College of Medicine és a Texasi Gyermekkórház molekuláris és humángenetikai professzora. „Célom, hogy segítsek a gyerekeknek és a szülőknek egyéni szükségleteikhez és céljaikhoz igazodó gondozási tervek kidolgozásában, és alig várom, hogy Yuviwelt is bevonhassam a velük folytatott megbeszéléseimbe.”

„A Little People of America, a törpebetegek legnagyobb nemzeti érdekvédelmi és támogató szervezete elkötelezett amellett, hogy a törpebetegek hangja továbbra is központi szerepet töltsön be a kutatási és orvosi lehetőségekről, például a Yuviwelről folytatott beszélgetésekben” – mondta a Little People of America igazgatótanácsa. "A törpék és a fogyatékkal élők büszkeségeiért küzdünk, támogatjuk a befogadást és a tiszteletet, valamint előmozdítjuk a nyílt párbeszédet különböző perspektívákon. Célunk, hogy az egyéneket és a családokat képessé tegyük arra, hogy olyan egészségügyi döntéseket hozzanak, amelyek tükrözik saját értékeiket és tapasztalataikat, miközben olyan kutatási erőfeszítéseket és új kezelési lehetőségeket szorgalmazunk, mint ez, amelyek potenciálisan támogathatják a közösségünk számára valóban fontos eredményeket a Transviwel-csomag jóváhagyása alapján."

A CNP a Társaság új gyógyszerkérelmével együtt nyújtotta be, amely három randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat biztonságossági és hatásossági adatait és legfeljebb három évnyi nyílt elrendezésű kiterjesztési adatokat tartalmazott. A kulcsfontosságú ApproaCH Trial adatok a JAMA Pediatrics.i

„Bízunk abban, hogy a Yuviwel képes átalakítani az achondroplasia kezelését, és mélyen hálásak vagyunk a betegeknek, a klinikusoknak és a szószólóknak, hogy hozzájárultak ehhez a fontos mérföldkőhöz” – mondta Jan Mikkelsen, az Ascendis Pharma elnök-vezérigazgatója. „Meghallgattuk a törpebetegek érdekképviseleti csoportjait, hogy megbizonyosodjunk arról, ami a közösséget valójában érdekli. Ez tükrözi folyamatos elkötelezettségünket azon eredmények elérésére, amelyekről a betegek közösségei azt mondták, hogy fontosak számukra, és új módot ad az achondroplasiás közösségnek arra, hogy szemügyre vegye a gyógyszeres kezelési lehetőségek ígéretét.”

Az Egyesült Államokban az Ascenviccribings-en keresztül elérhető orvosok számára elérhetővé kell tenni. 2026 második negyedévének elején. Az Ascendis azt tervezi, hogy az egyesült államokbeli Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.) betegszolgáltatások csomagját kínálja a Yuviwel számára, beleértve a kezelési út eligazításának támogatását és a jogosult betegek pénzügyi segítségnyújtási programjait.

Ezzel a jóváhagyással az FDA Ritka Gyermekbetegségek Priority Review Voucher-t (PRV) is kiadott, amely elsőbbségi felülvizsgálatot biztosít egy későbbi gyógyszerkérelem számára, amely egyébként nem lenne jogosult elsőbbségi felülvizsgálatra. Ennek a programnak az a célja, hogy ösztönözze a ritka gyermekbetegségek megelőzésére vagy kezelésére szolgáló új gyógyszerek és biológiai szerek kifejlesztését.

A következő információk csak az egyesült államokbeli közönségnek szólnak:

HASZNÁLATI ÉS FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

Mi az a Yuviwel?A Yuviwel egy vényköteles gyógyszer, amelyet a 2 éves és idősebb gyermekek lineáris növekedésének fokozására használnak nyitott növekedési lemezekkel (epifízisekkel) járó achondroplasiában.

A Yuviwelt az éves növekedési sebesség javulása alapján gyorsított jóváhagyással engedélyezték. A jóváhagyás folytatása a megerősítő vizsgálatok során a klinikai előny ellenőrzésétől és leírásától függhet.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

Melyek a Yuviwel lehetséges mellékhatásai?A Yuviwel súlyos mellékhatásokat okozhat, beleértve az alacsony vérnyomás kockázatát. Ha gyermeke vérnyomáscsökkenést vagy alacsony vérnyomás tüneteit (szédülést, fáradtságot és/vagy hányingert) tapasztal a Yuviwel-kezelés alatt, hívja gyermeke egészségügyi szolgáltatóját.

A Yuviwel leggyakoribb mellékhatásai a beadás helyén fellépő reakciók (pír, viszketés, bőrelszíneződés, vérzés, duzzanat, véraláfutás, vérzés, duzzanat és/vagy véraláfutás).

Mielőtt a Yuviwel-t beadná gyermekének, tájékoztassa az egészségügyi szolgáltatót gyermeke egészségi állapotáról, beleértve azt is, ha:

Mondja el az egészségügyi szolgáltatót a gyermeke által szedett összes gyógyszerről, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és gyógynövény-kiegészítőket.

Ez nem minden a Yuviwel lehetséges mellékhatása. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. Azt javasoljuk, hogy jelentse a mellékhatásokat az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 telefonszámon vagy a www.fda.gov/medwatch címen. Mellékhatásokat is bejelenthet az Ascendis Pharmanak az 1-844-442-7236 telefonszámon.

Az achondroplasiárólAz achondroplasia egy ritka genetikai állapot, amely egy szisztémás fibroblaszt növekedési faktor receptor 3-ból (FGFR3) és az FGFR3 imbális hatását jelképező variánsból ered. utak, amelyek a becslések szerint több mint 250 000 embert érintenek világszerte. Noha történelmileg csontnövekedési rendellenességnek tartották, az achondroplasiában észlelt FGFR3 variáns az egész test szöveteiben expresszálódik, és a csontváz diszplázia mellett izom-, neurológiai és kardiorespirációs szövődmények fokozott kockázatával jár. Az achondroplasia orvosi szövődményei egyénenként és különböző életszakaszokon változhatnak. Csecsemő- és gyermekkorban a megfigyelt szövődmények közé tartoznak a gerinc rendellenességei, megnagyobbodott agykamrák, csökkent izomerő és csökkent állóképesség, halláskárosodás és krónikus fülfertőzések, felső légúti elzáródások, alvászavaros légzés, csípőproblémák, lábhajlítás és krónikus fájdalom; amelyek egy része felnőttkorban is fennmarad vagy súlyosbodik. Ezek az orvosi szövődmények befolyásolhatják az életminőséget, a fizikai jólétet, számos klinikai, társadalmi és egyéni tényezőtől. Egyes achondroplasiás egyéneknek több eljárásra és műtétre van szükségük bizonyos funkcionális vagy anatómiai problémák megoldásához.

Az Ascendis Pharma A/S-rőlAz Ascendis Pharma egy globális biogyógyszeripari vállalat, amely innovatív TransCon technológiai platformunk alkalmazására összpontosít, hogy jelentős változást hozzon a betegek számára. A betegek, a tudomány és a szenvedély alapértékeitől vezérelve, valamint termékinnovációs algoritmusunkat követve alkalmazzuk a TransCon-t olyan új terápiák kifejlesztésére, amelyek kategóriájában a legjobb lehetőségeket mutatják a kielégítetlen orvosi szükségletek kielégítésére. Az Ascendis központja Koppenhágában, Dániában található, és további létesítményei vannak Európában és az Egyesült Államokban. További információért látogasson el az ascendispharma.com oldalra.

Jövőre tekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény olyan előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. Az ebben a sajtóközleményben szereplő, az Ascendis jövőbeni működésére, terveire és vezetési céljaira vonatkozó, a történelmi tényekre vonatkozó állítások kivételével az 1933. évi értékpapírtörvény 27A. szakasza és a módosított 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. szakasza értelmében előretekintő állítások. Példák az ilyen kijelentésekre többek között a következőkre vonatkozó kijelentések: (i) a Yuviwel kereskedelmi forgalomba hozatalának várható időpontja, (ii) az indikáció folyamatos jóváhagyása, (iii) az Ascendis által a Yuviwel számára kínált betegszolgáltatások sorozata, (iv) a Yuviwel azon képessége, hogy átalakítsa az achondroplasia betegek kezelését, (v) az Ascendis életének és technológiájának transzformációs platformja. (vi) Az Ascendis által használt TransCon új és potenciálisan legjobb terápiák létrehozására. Előfordulhat, hogy az Ascendis nem valósítja meg az előretekintő nyilatkozatokban szereplő terveket, nem hajtja végre a szándékokat vagy teljesíti az elvárásokat vagy előrejelzéseket, és Ön nem hagyatkozhat indokolatlanul ezekre az előretekintő kijelentésekre. A tényleges eredmények vagy események lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban közölt tervektől, szándékoktól, várakozásoktól és előrejelzésektől. Különféle fontos tényezők okozhatják, hogy a tényleges eredmények vagy események lényegesen eltérjenek az Ascendis előretekintő kijelentéseitől, ideértve, de nem kizárólagosan: az Ascendis termékei és termékjelöltjei harmadik fél gyártóitól, forgalmazóitól és szolgáltatóitól való függés; a hatósági felülvizsgálattal és jóváhagyással kapcsolatos kockázatok, ideértve a késések lehetőségét, további adatokra vagy elemzésekre vonatkozó kéréseket, a felhasználás korlátozásait vagy korlátozásait, a vártnál korlátozottabb címkézésű jóváhagyást, vagy az Egyesült Államokban, az Európai Unióban vagy más joghatóságokban történő jóváhagyás meg nem szerzését; a klinikai fejlesztési kockázatok, beleértve azt is, hogy a folyamatban lévő vagy jövőbeli vizsgálatok eredményei nem erősíthetik meg a korábbi adatokat; előre nem látható biztonsági vagy hatékonysági megállapítások a fejlesztési programokban vagy a forgalomban lévő termékekben; gyártási, ellátási lánc, minőségi vagy logisztikai problémák, amelyek késleltethetik a fejlesztést vagy az értékesítést; bármely jóváhagyott Ascendis termék kereskedelmi forgalomba hozatalával kapcsolatos előre nem látható kiadások; előre nem látható kutatási és fejlesztési vagy értékesítési, általános és adminisztratív költségek, valamint az Ascendis üzleti tevékenységét általában érintő egyéb költségek; piaci elfogadási, árképzési és visszatérítési kihívások, beleértve a fizető fedezetre vonatkozó döntéseket és az egészségügyi technológiai értékeléseket; versenyképes fejlesztések, beleértve az új vagy továbbfejlesztett terápiákat; a szellemi tulajdon védelme, a működés szabadsága és a peres eljárások kockázata; az Ascendis azon képessége, hogy szükség esetén további finanszírozáshoz jusson üzleti tevékenységei támogatásához; kiberbiztonsági, adatvédelmi és információs technológiai zavarok; valamint a nemzetközi gazdasági, politikai, jogi, megfelelési, közegészségügyi és üzleti tényezők hatása, beleértve a tarifákat, a kereskedelmi politikákat, az árfolyam-ingadozásokat és a geopolitikai eseményeket. Azon kockázatok és bizonytalanságok további leírását, amelyek miatt a tényleges eredmények eltérhetnek ezekben az előretekintő nyilatkozatokban megfogalmazottaktól, valamint az Ascendis üzleti tevékenységével kapcsolatos kockázatokról általában, lásd az Ascendis éves jelentését a 20-F formanyomtatványon, amelyet az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (SEC) nyújtottak be 2026. február 11-én, valamint az SEC-hez benyújtott többi jelentést, valamint az Ascendis további jelentését. A jövőre vonatkozó kijelentések nem tükrözik az Ascendis által esetlegesen megkötött vagy végrehajtott jövőbeli licencelések, együttműködések, felvásárlások, egyesülések, elidegenítések, vegyesvállalatok vagy befektetések lehetséges hatását. Az Ascendis nem vállal semmilyen kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok frissítésére, kivéve a törvény által előírt eseteket.

Az Ascendis, az Ascendis Pharma, az Ascendis Pharma logó, a TransCon és a Yuviwel az Ascendis Pharma csoport védjegyei. © 2026. február Ascendis Pharma A/S.

i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Közzétéve online: 2025. november 17. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

Forrás: Ascendis Pharma

Forrás: HealthDay

Kapcsolódó cikkek

Yuviwel (navepegritide) FDA jóváhagyási előzmények

További hírforrások

Feliratkozik hírlevelünkre, ha feliratkozik a Drugs.com legjavát a postaládájába kaphatja.

Elküldve : 2026-03-02 08:49

Olvass tovább

• Gyorsított koponyán keresztüli mágneses stimuláció, hatékony súlyos depressziós zavar esetén
• Az FDA új javaslatának célja, hogy segítsen a nehezen kezelhető betegségekben szenvedő betegeknek
• A tudósok törekvése az univerzális vakcinára kulcsfontosságú lépést tesz előre
• A Zepbound (tirzepatid), a leggyakrabban felírt testsúlycsökkentő gyógyszer 2025-ben, már többadagos KwikPenben is elérhető
• Az FDA kiterjeszti a lehetséges műanyagszennyezéssel kapcsolatos Tater Tot visszahívását

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions