FDA cấp phê duyệt nhanh cho Yuviwel (navepegritide) cho trẻ em mắc bệnh Achondroplasia

FDA cấp phê duyệt nhanh cho Yuviwel (navepegritide) dành cho trẻ em mắc bệnh Achondroplasia

COPENHAGEN, Đan Mạch, ngày 27 tháng 2 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phê duyệt theo Chương trình phê duyệt tăng tốc của FDA cho Yuviwel (navepegritide; được phát triển dưới tên TransCon® CNP), phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất một lần mỗi tuần được chỉ định để tăng tốc độ tăng trưởng tuyến tính ở trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc chứng loạn sản sụn với các đầu xương hở và là phương pháp duy nhất cung cấp phơi nhiễm toàn thân liên tục với CNP trong khoảng thời gian dùng thuốc hàng tuần. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này, dựa trên sự cải thiện tốc độ tăng trưởng hàng năm (AGV), có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong (các) thử nghiệm xác nhận.

Liệu pháp điều trị chứng loạn sản sụn đầu tiên và duy nhất được phê duyệt để cung cấp khả năng tiếp xúc toàn thân liên tục với CNP trong khoảng thời gian dùng thuốc hàng tuần

Dự kiến có sẵn trên thị trường vào đầu quý 2 năm 2026

Phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp được cấp liên quan đến phê duyệt

Achondroplasia là một tình trạng di truyền hiếm gặp gây ra chứng loạn sản xương và đối với nhiều người bị ảnh hưởng, làm tăng nguy cơ biến chứng về cơ, thần kinh và tim mạch. Yuviwel là một tiền chất của peptide natriuretic loại C (CNP) dùng một lần mỗi tuần, được thiết kế để cung cấp sự tiếp xúc liên tục của CNP hoạt động với các thụ thể trên các mô khắp cơ thể nhằm chống lại tín hiệu FGFR3 hoạt động quá mức trong chứng loạn sản sụn.

“Việc phê duyệt Yuviwel mỗi tuần một lần là một bước tiến quan trọng trong việc điều trị trẻ em mắc chứng loạn sản sụn, lần đầu tiên mang đến cho các bác sĩ lựa chọn kê đơn thuốc mỗi tuần một lần với hiệu quả hấp dẫn và sự xuất sắc Carlos A. Bacino, MD, FACMG, Giáo sư về Di truyền Phân tử và Con người, Đại học Y Baylor và Bệnh viện Nhi đồng Texas, cho biết. “Mục tiêu của tôi là giúp trẻ em và cha mẹ phát triển các kế hoạch chăm sóc phù hợp với nhu cầu và mục tiêu cá nhân của họ, đồng thời tôi mong muốn được thêm Yuviwel vào các cuộc thảo luận của mình với họ.”

“Little People of America, tổ chức vận động và hỗ trợ quốc gia lớn nhất dành cho những người mắc bệnh lùn, cam kết đảm bảo rằng tiếng nói của những người mắc bệnh lùn vẫn là trọng tâm trong các cuộc trò chuyện về các lựa chọn nghiên cứu và y tế như Yuviwel,” Ban Giám đốc của Little People of America cho biết. "Chúng tôi ủng hộ niềm tự hào của người lùn và người khuyết tật, ủng hộ sự hòa nhập và tôn trọng, đồng thời thúc đẩy đối thoại cởi mở trên nhiều quan điểm khác nhau. Mục tiêu của chúng tôi là trao quyền cho các cá nhân và gia đình đưa ra các quyết định chăm sóc sức khỏe phản ánh giá trị và trải nghiệm của chính họ, đồng thời thúc đẩy các nỗ lực nghiên cứu và các lựa chọn điều trị mới như thế này có tiềm năng hỗ trợ các kết quả thực sự quan trọng đối với cộng đồng của chúng tôi."

FDA dựa trên việc phê duyệt Yuviwel dựa trên đánh giá của họ về gói lâm sàng cho TransCon CNP được gửi cùng với Đơn đăng ký Thuốc Mới của Công ty, bao gồm dữ liệu về an toàn và hiệu quả từ ba loại ngẫu nhiên, thử nghiệm lâm sàng mù đôi, đối chứng giả dược và dữ liệu mở rộng nhãn mở lên đến ba năm. Dữ liệu Thử nghiệm ApproaCH quan trọng có sẵn trong JAMA Pediatrics.i

“Chúng tôi tin tưởng vào tiềm năng của Yuviwel trong việc thay đổi phương pháp điều trị chứng loạn sản sụn và vô cùng biết ơn các bệnh nhân, bác sĩ lâm sàng cũng như những người ủng hộ vì những đóng góp của họ cho cột mốc quan trọng này,” Jan Mikkelsen, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Ascendis Pharma cho biết. "Chúng tôi đã lắng nghe các nhóm vận động cho những người mắc bệnh lùn để đảm bảo rằng chúng tôi giải quyết được điều mà cộng đồng thực sự quan tâm. Điều này phản ánh cam kết liên tục của chúng tôi trong việc theo đuổi những kết quả mà cộng đồng bệnh nhân cho rằng chúng quan trọng đối với họ, đồng thời mang đến cho cộng đồng chứng loạn sản sụn một cách mới để nhìn nhận những hứa hẹn về các lựa chọn điều trị bằng thuốc."

Ascendis dự kiến sẽ cung cấp Yuviwel thông qua các bác sĩ kê đơn ở Hoa Kỳ vào đầu quý 2 năm 2026. Ascendis có kế hoạch cung cấp một loạt các dịch vụ cho bệnh nhân cho Yuviwel thông qua Chương trình tiếp cận chữ ký Ascendis của Hoa Kỳ (A.S.A.P.), bao gồm hỗ trợ định hướng hành trình điều trị và các chương trình hỗ trợ tài chính cho bệnh nhân đủ điều kiện.

Với sự chấp thuận này, FDA cũng đã ban hành Phiếu đánh giá ưu tiên về bệnh nhi hiếm gặp (PRV), trong đó trao quyền đánh giá ưu tiên cho đơn đăng ký thuốc tiếp theo không đủ điều kiện để được xem xét ưu tiên. Chương trình này được thiết kế nhằm khuyến khích phát triển các loại thuốc và sinh phẩm mới để phòng ngừa hoặc điều trị các bệnh hiếm gặp ở trẻ em.

Thông tin sau chỉ dành cho khán giả Hoa Kỳ:

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG VÀ SỬ DỤNG

Yuviwel là gì?Yuviwel là thuốc kê đơn dùng để tăng sự phát triển tuyến tính ở trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc chứng loạn sản sụn với các sụn tăng trưởng mở (epiphyses).

Yuviwel được phê duyệt theo phê duyệt tăng tốc dựa trên sự cải thiện về tốc độ tăng trưởng hàng năm. Việc tiếp tục phê duyệt có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

Những tác dụng phụ có thể xảy ra của Yuviwel là gì?Yuviwel có thể gây ra những tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm nguy cơ huyết áp thấp. Nếu con bạn bị giảm huyết áp hoặc có các triệu chứng huyết áp thấp (chóng mặt, cảm thấy mệt mỏi và/hoặc buồn nôn) khi điều trị bằng Yuviwel, hãy gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của con bạn.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Yuviwel bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm (đỏ, ngứa, đổi màu da, chảy máu, sưng tấy, bầm tím, đau và phồng rộp).

Trước khi bạn đưa Yuviwel cho con mình, hãy thông báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe về tất cả tình trạng bệnh lý của con bạn, kể cả nếu chúng:

có vấn đề về thận

đang mang thai hoặc dự định có thai. Người ta không biết liệu Yuviwel sẽ gây hại cho thai nhi

đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Người ta không biết liệu Yuviwel có truyền vào sữa mẹ hay không

Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe biết về tất cả các loại thuốc mà con bạn dùng, bao gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và thảo dược bổ sung.

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của Yuviwel. Gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn được khuyến khích báo cáo các tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc tại www.fda.gov/medwatch. Bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ cho Ascendis Pharma theo số 1-844-442-7236.

Giới thiệu về AchondroplasiaAchondroplasia là một tình trạng di truyền hiếm gặp phát sinh từ biến thể thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 3 (FGFR3) toàn thân dẫn đến sự mất cân bằng về tác động của đường truyền tín hiệu FGFR3 và CNP, ước tính ảnh hưởng đến nhiều hơn 250.000 người trên toàn thế giới. Mặc dù về mặt lịch sử được coi là rối loạn phát triển xương, biến thể FGFR3 được thấy trong chứng loạn sản xương được biểu hiện ở các mô trên khắp cơ thể và có liên quan đến việc tăng nguy cơ biến chứng cơ, thần kinh và tim mạch cũng như chứng loạn sản xương. Các biến chứng y khoa của chứng loạn sản sụn có thể khác nhau tùy theo từng cá nhân và ở các giai đoạn khác nhau của cuộc đời. Trong suốt thời thơ ấu và thời thơ ấu, các biến chứng được quan sát bao gồm các bất thường về cột sống, não thất mở rộng, suy giảm sức mạnh cơ bắp và giảm sức chịu đựng, suy giảm thính lực và nhiễm trùng tai mãn tính, tắc nghẽn đường hô hấp trên, rối loạn nhịp thở khi ngủ, các vấn đề về hông, cong chân và đau mãn tính; một số trong đó vẫn tồn tại hoặc xấu đi ở tuổi trưởng thành. Những biến chứng y khoa này có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống, sức khỏe thể chất, bị ảnh hưởng bởi một loạt các yếu tố lâm sàng, xã hội và cá nhân. Một số người mắc chứng loạn sản sụn cần thực hiện nhiều thủ thuật và phẫu thuật để giải quyết các vấn đề về chức năng hoặc giải phẫu cụ thể.

Giới thiệu về Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu tập trung vào việc áp dụng nền tảng công nghệ TransCon đổi mới của chúng tôi để tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa cho bệnh nhân. Được hướng dẫn bởi các giá trị cốt lõi của chúng tôi là Bệnh nhân, Khoa học và Niềm đam mê, đồng thời tuân theo thuật toán đổi mới sản phẩm của chúng tôi, chúng tôi áp dụng TransCon để phát triển các liệu pháp mới thể hiện tiềm năng tốt nhất trong phân khúc nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Ascendis có trụ sở tại Copenhagen, Đan Mạch và có thêm cơ sở ở Châu Âu và Hoa Kỳ. Vui lòng truy cập Uprispharma.com để tìm hiểu thêm.

Tuyên bố hướng tới tương lai Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai có chứa những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. Tất cả các tuyên bố, ngoại trừ tuyên bố về sự thật lịch sử, có trong thông cáo báo chí này liên quan đến các hoạt động, kế hoạch và mục tiêu quản lý trong tương lai của Ascendis đều là những tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933 đã được sửa đổi và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934 đã được sửa đổi. Ví dụ về các tuyên bố như vậy bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến (i) thời điểm dự kiến đưa Yuviwel ra thị trường, (ii) tiếp tục phê duyệt chỉ định, (iii) gói dịch vụ dành cho bệnh nhân mà Ascendis dự định cung cấp cho Yuviwel, (iv) tiềm năng của Yuviwel trong việc chuyển đổi phương pháp điều trị chứng loạn sản sụn, (v) khả năng của Ascendis áp dụng nền tảng công nghệ TransCon của mình để tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa cho cuộc sống của bệnh nhân và (vi) việc Ascendis sử dụng TransCon để tạo ra liệu pháp mới và có tiềm năng tốt nhất. Ascendis có thể không thực sự đạt được các kế hoạch, thực hiện các ý định hoặc đáp ứng những kỳ vọng hoặc dự đoán được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai và bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Các kết quả hoặc sự kiện thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kế hoạch, ý định, kỳ vọng và dự đoán được công bố trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Nhiều yếu tố quan trọng khác nhau có thể khiến kết quả hoặc sự kiện thực tế khác biệt đáng kể so với những tuyên bố hướng tới tương lai mà Ascendis đưa ra, bao gồm nhưng không giới hạn ở: sự phụ thuộc vào nhà sản xuất, nhà phân phối và nhà cung cấp dịch vụ bên thứ ba đối với các sản phẩm và ứng cử viên sản phẩm của Ascendis; rủi ro liên quan đến việc xem xét và phê duyệt theo quy định, bao gồm khả năng chậm trễ, yêu cầu dữ liệu hoặc phân tích bổ sung, hạn chế hoặc giới hạn sử dụng, phê duyệt với nhãn mác hạn chế hơn dự kiến hoặc không nhận được sự chấp thuận ở Hoa Kỳ, Liên minh Châu Âu hoặc các khu vực pháp lý khác; rủi ro phát triển lâm sàng, bao gồm cả kết quả từ các thử nghiệm đang diễn ra hoặc trong tương lai có thể không xác nhận dữ liệu trước đó; những phát hiện về tính an toàn hoặc hiệu quả không lường trước được trong các chương trình phát triển hoặc sản phẩm trên thị trường; các vấn đề về sản xuất, chuỗi cung ứng, chất lượng hoặc hậu cần có thể trì hoãn việc phát triển hoặc thương mại hóa; các chi phí không lường trước được liên quan đến việc thương mại hóa bất kỳ sản phẩm Ascendis nào đã được phê duyệt; các chi phí nghiên cứu và phát triển hoặc bán hàng, chi phí chung và hành chính cũng như các chi phí khác ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của Ascendis nói chung; những thách thức về sự chấp nhận của thị trường, giá cả và hoàn trả, bao gồm các quyết định về phạm vi chi trả của người trả tiền và đánh giá công nghệ y tế; sự phát triển mang tính cạnh tranh, bao gồm các liệu pháp mới hoặc cải tiến; bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ, quyền tự do hoạt động và rủi ro kiện tụng; Khả năng của Ascendis có được nguồn tài trợ bổ sung, nếu cần, để hỗ trợ các hoạt động kinh doanh của mình; an ninh mạng, quyền riêng tư dữ liệu và gián đoạn công nghệ thông tin; và tác động của các yếu tố kinh tế, chính trị, pháp lý, tuân thủ, sức khỏe cộng đồng và kinh doanh quốc tế, bao gồm thuế quan, chính sách thương mại, biến động tiền tệ và các sự kiện địa chính trị. Để biết thêm mô tả về những rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác với kết quả được trình bày trong các tuyên bố hướng tới tương lai này, cũng như những rủi ro liên quan đến hoạt động kinh doanh của Ascendis nói chung, hãy xem Báo cáo thường niên của Ascendis theo Mẫu 20-F nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC) vào ngày 11 tháng 2 năm 2026 và các báo cáo tương lai khác của Ascendis được nộp cho SEC. Các tuyên bố hướng tới tương lai không phản ánh tác động tiềm ẩn của bất kỳ hoạt động cấp phép, hợp tác, mua lại, sáp nhập, chuyển nhượng, liên doanh hoặc đầu tư nào trong tương lai mà Ascendis có thể tham gia hoặc thực hiện. Ascendis không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, trừ khi luật pháp yêu cầu.

Ascendis, Ascendis Pharma, logo Ascendis Pharma, TransCon và Yuviwel là các nhãn hiệu thuộc sở hữu của tập đoàn Ascendis Pharma. © Tháng 2 năm 2026 Ascendis Pharma A/S.

i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Xuất bản trực tuyến ngày 17 tháng 11 năm 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

Nguồn: Ascendis Pharma

Nguồn: HealthDay

Các bài viết liên quan

Ascendis công bố gia hạn thời gian xem xét của FDA đối với TransCon CNP (navepegritide) dành cho trẻ em mắc bệnh khuyết tật Chứng loạn sản sụn - ngày 25 tháng 11 năm 2025

FDA chấp nhận NDA của TransCon CNP để xem xét ưu tiên - ngày 2 tháng 6 năm 2025

Ascendis đệ trình NDA của Hoa Kỳ cho TransCon CNP (Navepegritide) để điều trị chứng loạn sản sụn ở trẻ em - ngày 31 tháng 3 năm 2025

Yuviwel (navepegritide) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-03-02 08:49

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.