FDA cấp chỉ định theo dõi nhanh cho Lipocine cho LPCN 1148 như một phương pháp điều trị chứng thiểu cơ ở bệnh nhân xơ gan mất bù

Theo dõi Drugslib trên

THÀNH PHỐ SALT LAKE, ngày 17 tháng 12 năm 2024 /PRNewswire/ -- Lipocine Inc. (NASDAQ: LPCN), một công ty dược phẩm sinh học tận dụng nền tảng công nghệ độc quyền của mình để tăng cường phương pháp điều trị thông qua đường uống hiệu quả, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ Cơ quan quản lý ("FDA") đã cấp Chỉ định theo dõi nhanh cho LPCN 1148 như một phương pháp điều trị chứng thiểu cơ ở bệnh nhân xơ gan mất bù. LPCN 1148, một tiền chất dạng uống của testosterone sinh học, gần đây đã được nghiên cứu trong nghiên cứu Giai đoạn 2 bằng chứng về khái niệm (POC) ở những bệnh nhân xơ gan mất bù. Điều trị bằng LPCN 1148 trong nghiên cứu POC đã cải thiện tình trạng thiểu cơ và các kết quả lâm sàng liên quan. LPCN 1148 được nhắm mục tiêu trở thành ứng cử viên sản phẩm "Hạng nhất" với cơ chế hoạt động mới để kiểm soát bệnh xơ gan.

"Chúng tôi rất vui mừng khi FDA đã công nhận rằng tình trạng thiểu cơ ở bệnh nhân xơ gan là một tình trạng nghiêm trọng và LPCN 1148 có khả năng mang lại lợi ích lâm sàng cho những bệnh nhân này mà hiện tại chưa có liệu pháp điều trị nào,” Tiến sĩ Mahesh Patel, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Lipocine cho biết. "Chúng tôi được khuyến khích rằng các kết quả cuối cùng tích cực từ nghiên cứu chứng minh khái niệm thành công của chúng tôi đã được FDA công nhận là bằng chứng về hiệu quả lâm sàng của LPCN 1148 trong việc cải thiện tình trạng thiểu cơ ở bệnh nhân xơ gan."

Chương trình Fast Track được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đẩy nhanh quá trình xem xét các sản phẩm, chẳng hạn như LPCN 1148, nhằm mục đích điều trị các bệnh nghiêm trọng và có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Việc chỉ định Fast Track mang lại khả năng đủ điều kiện cho một số hoặc tất cả những điều sau:

  • Các cuộc họp thường xuyên hơn với FDA để thảo luận về kế hoạch phát triển thuốc và đảm bảo thu thập dữ liệu phù hợp cần thiết để hỗ trợ phê duyệt thuốc
  • Thông báo bằng văn bản thường xuyên hơn từ FDA về những vấn đề như thiết kế các thử nghiệm lâm sàng được đề xuất và sử dụng dấu ấn sinh học
  • Tính đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh và đánh giá ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chí liên quan
  • Lăn Đánh giá, có nghĩa là một công ty dược phẩm có thể gửi các phần đã hoàn chỉnh của Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) để FDA xem xét, thay vì đợi cho đến khi mọi phần của NDA được hoàn thành trước khi toàn bộ đơn đăng ký có thể được xem xét

    • Giới thiệu về bệnh xơ gan

    Xơ gan là bệnh gan giai đoạn cuối do nhiều nguyên nhân khác nhau như bệnh gan do rượu, viêm gan siêu vi mãn tính, bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu và viêm đường mật nguyên phát. Các biến chứng của xơ gan bao gồm các biến cố mất bù như bệnh não gan do tích tụ amoniac toàn thân, chảy máu do giãn tĩnh mạch và cổ trướng, cần phải nhập viện thường xuyên. Ngoài ra, nhiều bệnh nhân có biểu hiện sarcopenia (khối lượng cơ thấp).

    Hơn 382.000 bệnh nhân đã được chẩn đoán mắc bệnh xơ gan mất bù ở Hoa Kỳ, với rất ít lựa chọn để kiểm soát bệnh ngoài ghép gan. Chất lượng cuộc sống kém là điều thường gặp trong thời gian chờ ghép gan. Mặc dù nguồn cung cấp gan hiến tặng còn hạn chế nhưng ghép gan là phương pháp chữa trị duy nhất cho bệnh xơ gan giai đoạn cuối.

    Giới thiệu về tình trạng thiểu cơ

    Sarcopenia, tình trạng mất khối lượng và chức năng cơ dần dần, là một biến chứng phổ biến và gây suy nhược ở bệnh nhân xơ gan mất bù. Nó tác động đáng kể đến chất lượng cuộc sống và làm xấu đi kết quả lâm sàng, bao gồm cả việc giảm tỷ lệ sống sót.

    Bệnh nhân bị xơ gan mất bù và thiểu cơ có thời gian sống sót tổng thể ngắn hơn đáng kể so với những bệnh nhân không bị thiểu cơ. Hiện nay, phương pháp điều trị duy nhất cho bệnh xơ gan mất bù là ghép gan. Không có loại thuốc nào được FDA phê chuẩn để điều trị tình trạng thiểu cơ trong xơ gan mất bù ngoài việc điều trị các tình trạng cơ bản.

    Giới thiệu về LPCN 1148

    LPCN 1148 bao gồm testosterone dodecanoate, một chất chủ vận thụ thể androgen độc đáo. Nó được nhắm mục tiêu như một lựa chọn can thiệp khác biệt với MOA đa phương thức mới nhằm thu được những lợi ích tiềm năng trong việc kiểm soát bệnh xơ gan và các bệnh đi kèm liên quan đến bệnh xơ gan.

    Giới thiệu về Lipocine

    Lipocine là một công ty dược phẩm sinh học tận dụng nền tảng công nghệ độc quyền của mình để tăng cường phương pháp điều trị thông qua đường uống hiệu quả nhằm phát triển các sản phẩm khác biệt. Lipocine có các loại thuốc đang được phát triển cũng như các loại thuốc mà chúng tôi đang tìm kiếm quan hệ đối tác. Các loại thuốc ứng cử viên của chúng tôi đại diện cho việc hỗ trợ các lựa chọn phân phối qua đường uống khác biệt, thân thiện với bệnh nhân nhằm mang lại lợi ích thuận lợi cho hồ sơ rủi ro nhắm đến các thị trường lớn có thể định vị được với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.

    Các ứng cử viên phát triển lâm sàng của Lipocine bao gồm: LPCN 1154, brexanolone đường uống, dành cho phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh trầm cảm sau sinh, LPCN 2101 về phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh động kinh, LPCN 2203 một ứng cử viên bằng miệng nhằm mục đích kiểm soát chứng run vô căn, LPCN 2401 và phương pháp điều trị bằng miệng chất chủ vận thụ thể androgen đồng hóa độc quyền, như một liệu pháp bổ trợ cho thuốc bắt chước incretin, như một trợ giúp cải thiện thành phần cơ thể trong quản lý béo phì và LPCN 1148, một tiền chất chủ vận thụ thể androgen mới dùng đường uống nhằm mục đích kiểm soát các triệu chứng liên quan đến xơ gan. Lipocine đang khám phá các cơ hội hợp tác cho LPCN 1107, ứng cử viên của chúng tôi để ngăn ngừa sinh non, LPCN 1154, để giảm nhanh chứng trầm cảm sau sinh, LPCN 2401 để kiểm soát béo phì, LPCN 1148, để kiểm soát bệnh xơ gan mất bù và LPCN 1144, ứng cử viên của chúng tôi cho điều trị NASH không xơ gan. TLANDO, một loại thuốc uống mới chứa testosterone có chứa testosterone undecanoate do Lipocine phát triển, được FDA chấp thuận cho các tình trạng liên quan đến sự thiếu hụt testosterone nội sinh, còn được gọi là suy sinh dục, ở nam giới trưởng thành. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.lipocine.com.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Bản phát hành này chứa "các tuyên bố hướng tới tương lai" được đưa ra theo các điều khoản về bến cảng an toàn của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 và bao gồm các tuyên bố không phải là sự thật lịch sử liên quan đến việc phát triển và thương mại hóa TLANDO và TLANDO XR (LPCN 1111) của những người được cấp phép của chúng tôi, số tiền phí giấy phép, các khoản thanh toán theo mốc và các khoản thanh toán tiền bản quyền mà cuối cùng chúng tôi sẽ nhận được, khả năng của những người được cấp phép của chúng tôi trong việc phát triển Nhượng quyền thương mại TLANDO, nỗ lực phát triển sản phẩm của chúng tôi, ứng dụng nền tảng độc quyền của chúng tôi trong việc phát triển các phương pháp điều trị mới cho rối loạn CNS, các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi và các thử nghiệm lâm sàng liên quan, việc phát triển các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi và các nỗ lực liên quan với FDA, bao gồm cả LPCN 1148 và LPCN 2401, thời điểm chúng tôi gửi NDA cho FDA cho LPCN 1154, cũng như các công dụng và lợi ích tiềm năng của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi. Các nhà đầu tư được cảnh báo rằng tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy đều chứa đựng rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn ở những rủi ro mà chúng tôi có thể không thành công trong việc phát triển các sản phẩm ứng cử viên để điều trị rối loạn CNS, chúng tôi có thể không có đủ vốn để hoàn thành quy trình phát triển cho sản phẩm của mình. các ứng cử viên sản phẩm, chúng tôi không thể tham gia vào các mối quan hệ đối tác hoặc các mối quan hệ chiến lược khác để kiếm tiền từ các tài sản không cốt lõi của mình, FDA sẽ không phê duyệt bất kỳ sản phẩm nào của chúng tôi, các rủi ro liên quan đến sản phẩm của chúng tôi, các lợi ích sản phẩm mong đợi không được hiện thực hóa, lâm sàng và quy định những kỳ vọng và kế hoạch không được thực hiện, những phát triển quy định mới và các yêu cầu, rủi ro liên quan đến quy trình phê duyệt của FDA bao gồm việc nhận được phê duyệt theo quy định và khả năng của chúng tôi trong việc sử dụng lộ trình phê duyệt hợp lý cho LPCN 1154, kết quả và thời gian thử nghiệm lâm sàng, sự chấp nhận của bệnh nhân đối với các sản phẩm của Lipocine, việc sản xuất và thương mại hóa các sản phẩm của Lipocine, và các rủi ro khác được nêu chi tiết trong hồ sơ của Lipocine gửi cho SEC, bao gồm nhưng không giới hạn ở Mẫu 10-K và các báo cáo khác về Mẫu 8-K và 10-Q, tất cả đều có thể lấy được trên trang web của SEC tại www.sec.gov. Lipocine không có nghĩa vụ phải cập nhật hoặc sửa đổi công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong bản phát hành này, trừ khi luật pháp yêu cầu.

    NGUỒN Lipocine Inc.

    Đã đăng : 2024-12-18 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến