FDA cấp chỉ định thuốc mồ côi cho bexmarilimab trong MDS

Theo dõi Drugslib trên

Turku, Phần Lan ngày 3 tháng 3 năm 2025-Faron Dược phẩm Ltd. Bexmarilimab đã được chỉ định thuốc mồ côi để điều trị hội chứng myelodysplastic (MDS) bởi Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Nhận chỉ định thuốc Orphan của FDA cho Bexmarilimab để điều trị hội chứng myelodysplastic đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với dược phẩm Faron khi chúng tôi tiếp tục phát triển bexmarilimab đối với MDS và các bệnh ung thư khác. Sự kỳ quặc của FDA cùng với chỉ định theo dõi nhanh FDA được cấp trước đó làm nổi bật sự tiến bộ liên tục của chúng tôi và củng cố niềm tin của chúng tôi vào tiềm năng của bexmarilimab để giải quyết nhu cầu điều trị MDS chưa được đáp ứng đáng kể này. Các chỉ định này cho phép chúng tôi nhận được hướng dẫn quy định quan trọng cho sự phát triển của bexmarilimab và khả năng độc quyền thị trường bổ sung tiềm năng khi phê duyệt. Trong các khối u ác tính huyết học tích cực của bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) và hội chứng myelodysplastic (MDS). Mục tiêu chính là xác định sự an toàn và khả năng dung nạp của bexmarilimab kết hợp với điều trị SOC (azacitidine). Nhắm mục tiêu trực tiếp thông minh-1 có thể hạn chế khả năng sao chép của các tế bào ung thư, tăng trình bày kháng nguyên, đốt cháy phản ứng miễn dịch và cho phép các phương pháp điều trị hiện tại có hiệu quả hơn. Clever-1 được thể hiện cao trong cả AML và MDS và liên quan đến kháng trị liệu, kích hoạt tế bào T hạn chế và kết quả kém.

Giới thiệu về bexmarilimab bexmarilimab là Faron, hoàn toàn thuộc sở hữu, điều tra liệu pháp miễn dịch được thiết kế để vượt qua khả năng điều trị hiện tại và tối ưu hóa kết quả lâm sàng, bằng cách nhắm mục tiêu chức năng tế bào myeloid và đánh lửa hệ thống miễn dịch. Bexmarilimab liên kết với Clever-1, một thụ thể ức chế miễn dịch được tìm thấy trên các đại thực bào dẫn đến tăng trưởng khối u và di căn (tức là giúp ung thư trốn tránh hệ thống miễn dịch). Bằng cách nhắm mục tiêu thụ thể Clever-1 trên các đại thực bào, Bexmarilimab làm thay đổi môi trường vi mô khối u, lập trình lại các đại thực bào từ trạng thái ức chế miễn dịch (M2) thành một loại PL> class = "MFN-WP-Retain"> về Faron Dược phẩm Ltd. Faron (AIM: Farn, First North: Faron) là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng toàn cầu, tập trung vào việc giải quyết các bệnh ung thư thông qua các liệu pháp miễn dịch mới. Nhiệm vụ của nó là mang lại lời hứa điều trị miễn dịch cho dân số rộng lớn hơn bằng cách khám phá những cách mới lạ để kiểm soát và khai thác sức mạnh của hệ thống miễn dịch. Tài sản dẫn đầu của công ty là Bexmarilimab, một kháng thể được nhân bản hóa mới của clever-1, với khả năng loại bỏ ức chế miễn dịch ung thư thông qua việc lập trình lại chức năng tế bào myeloid. Bexmarilimab đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II như một liệu pháp tiềm năng cho bệnh nhân ung thư huyết học kết hợp với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn khác. Thông tin thêm có sẵn tại www.faron.com.

Các câu lệnh chuyển tiếp một số tuyên bố nhất định trong thông báo này là hoặc có thể được coi là, các câu nhìn về phía trước. Các tuyên bố tìm kiếm về phía trước được xác định bằng cách sử dụng các thuật ngữ và cụm từ của họ, chẳng hạn như tin tưởng, có thể, có thể, thì, nên, một người khác, người khác, người khác đã tìm kiếm, một người khác. Những tuyên bố hướng tới tương lai này không dựa trên các sự kiện lịch sử mà là các giám đốc kỳ vọng và giả định hiện tại về sự tăng trưởng trong tương lai của công ty, kết quả hoạt động, hiệu suất, vốn trong tương lai và các chi tiêu khác (bao gồm số tiền, thiên nhiên và nguồn tài trợ của nó), lợi thế cạnh tranh, triển vọng kinh doanh và cơ hội. Các tuyên bố hướng tới như vậy phản ánh niềm tin và giả định hiện tại của giám đốc và dựa trên thông tin hiện có sẵn cho các giám đốc. Ngoài ra, các yếu tố khác có thể gây ra kết quả thực tế khác nhau bao gồm khả năng của công ty để cấp phép thành công các chương trình của mình trong khung thời gian dự kiến ​​hoặc hoàn toàn, rủi ro liên quan đến dễ bị tổn thương đối với các điều kiện kinh tế và kinh doanh nói chung, cạnh tranh, môi trường và các thay đổi pháp lý khác, hành động của chính phủ, không có cơ sở. Mặc dù bất kỳ tuyên bố hướng tới nào trong thông báo này đều dựa trên những gì mà các giám đốc tin là các giả định hợp lý, công ty không thể đảm bảo với các nhà đầu tư rằng kết quả thực tế sẽ phù hợp với các tuyên bố hướng tới như vậy. Theo đó, độc giả được cảnh báo không đặt sự phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai. Bất kỳ nghĩa vụ liên tục nào theo luật hiện hành hoặc bất kỳ yêu cầu quy tắc mục tiêu nào có liên quan, trong việc cung cấp thông tin này, công ty không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào để cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố nào về phía trước hoặc để tư vấn cho bất kỳ thay đổi nào trong các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh mà bất kỳ tuyên bố nào như vậy.

Nguồn: Faron Dược phẩm Ltd.

Đã đăng : 2025-03-05 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến