Az FDA prioritási felülvizsgálatot ad az INSMED BRENSOCATIB -nak a Bronchiectasis kezelésére a PDUFA célkitűzés dátumával, 2025. augusztus 12 -én.

Kezelés: bronchiectasis

Az FDA prioritási felülvizsgálatot ad az INSMED BRENSOCATIB-nak a Bronchiectasis kezelésére a PDUFA célkitűzés dátumával.

Bridgewater, N. J., 2025. február 6./PRNewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), az első globális biofarmakciós vállalat, amely arra törekszik, hogy első és legjobb osztályú terápiákat készítsen a súlyos betegségekkel küzdő betegek életének átalakítására, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) elfogadta A vállalat új gyógyszer-alkalmazása (NDA) a BRENSOCATIB-ra nem cisztikus fibrózis bronchiectasisban szenvedő betegek esetén. A 60. napon az INSMED -vel folytatott kommunikációban az FDA prioritási felülvizsgálatot adott az NDA -nak, és 2025. augusztus 12 -én meghatározta a célkitűzés dátumát a vényköteles gyógyszerhasználati díjról szóló törvény (PDUFA) alapján. Jelenleg az FDA nem jelezte, hogy egy tanácsadó bizottságot hívnak -e össze a kérelem megvitatására. A Brensocatib potenciálisan a bronchectasis első és egyetlen jóváhagyott kezelésére, az első pedig a Dipeptidyl Peptidase 1 (DPP1) gátlók nevű új gyógyszerek osztályában.

"A bronchiektázis egy krónikus, progresszív betegség, amelynek nincs jóváhagyott kezelése, és az Egyesült Államokban több százezer ember marad, anélkül, hogy hatékonyan csökkenti a tüdő súlyosbodásait, amelyek súlyos következményekkel járhatnak" - mondta Martina Flammer, M.D., MBA. Az INSMED főorvosi vezetője. "A Brensocatib képes átalakítani a bronchectasis kezelési környezetét, és örömmel fogadtuk meg az NDA FDA elfogadását a vártnál korábban. A lehető leggyorsabban az első hörgőkezelés kezelése a betegek számára. tanulmány, amely megfelel az elsődleges végpontnak, és mindkét adagolási erősséggel a brensocatib statisztikai és klinikai jelentőséggel bírnak a pulmonális súlyosbodások évesített sebességének csökkentése szempontjából, szemben a placebóval az 52 hetes kezelési időszak alatt. Mindkét adagolási erősség számos előre meghatározott súlyosbodással kapcsolatos másodlagos végpontot is teljesített, ideértve az első súlyosbodás szignifikánsan meghosszabbítását, és szignifikánsan növeli az esélyét, hogy a kezelési időszak alatt fennmaradjon. A BRENSOCATIB 25 mg kezeléssel kezelt betegek szintén szignifikánsan alacsonyabb tüdőfunkciós csökkenést mutattak az 52. héten, a bronchodilátor utáni kényszerített kilégzési térfogatával mérve egy másodperc alatt.

Brensocatib jól tolerálódott a vizsgálatban. A kezelés által okozott mellékhatások, amelyek a bensocatib adaggal kezelt betegek legalább 5,0%-ánál fordulnak elő, és gyakrabban, mint a placebóban, COVID-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), nasopharyngitis (7,7%, 6,3%, 7,6% ), köhögés (7,0%, 6,1%, 6,4%) és fejfájás (6,7%, 8,5%és 6,9%) Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg és placebo. - Az FDA korábban a Brensocatib áttörési terápiás megnevezést adott ki, amelynek célja a súlyos vagy életveszélyes állapot kezelésére irányuló terápiák fejlesztésének és áttekintésének felgyorsítása, és amelyre az előzetes klinikai bizonyítékok azt mutatják, hogy a gyógyszer jelentős javulást mutathat a rendelkezésre álló rendelkezésre álló rendelkezésre álló helyzetben. Terápiák klinikailag szignifikáns végponton.

insmed 2025 -ben az EU -ban és Japánban a BRENSOCATIB szabályozási beadványainak benyújtását tervezi, 2026 -ban várhatóan a kereskedelmi indításokkal, az egyes területeken jóváhagyásig. >

Az Aspen aktív helyek száma 35 országban 391 hely volt. A felnőtt betegeket (18-85 évig) randomizáltuk 1: 1: 1, és serdülőkorú betegeket (12–18 éves korig) 2: 2: 1 randomizáltuk a 10 mg Brensocatib kezelésére, a Brensocatib 25 mg -nál vagy a placebo -val. 52 hét, majd 4 hét a kezeléstől. Az elsődleges hatékonysági elemzés 1 680 felnőtt beteg és 41 serdülőkorú beteg adatait tartalmazta.

A bronchictasis súlyos, krónikus tüdőbetegség, amelyben a hörgők véglegesen kitágulnak a fertőzés, a gyulladás és a tüdőszövet károsodása miatt. Az állapotot az antibiotikum -terápiát és/vagy a kórházi kezeléseket igénylő gyakori tüdő súlyosbodások jellemzik. A tünetek között szerepel a krónikus köhögés, a túlzott köpet előállítás, a légszomj és az ismételt légzőszervi fertőzések, amelyek súlyosbíthatják a mögöttes állapotot. Manapság az Egyesült Államokban körülbelül 500 000 beteg, 600 000 beteg az EU5 -ben (Franciaország, Németország, Olaszország, Spanyolország és az Egyesült Királyság), és 150 000 Japánban diagnosztizálták a bronchiectasis -t, és jelenleg nincsenek jóváhagyott terápiák, amelyek kifejezetten a bronchiektázist célozzák meg ezekben régiók.A

A Brensocatib egy kis molekula, orális, reverzibilis inhibitor a dipeptidil-peptidáz 1 (DPP1), amelyet az INSMED fejlesztett ki a bronchectasis, krónikus rhinosinusitis, nazális polipok, hidradenitis suppurativa és más neutrofil-mediált betegségek kezelésére. A DPP1 egy enzim, amely felelős a neutrofil szerin proteázok (NSP), például a neutrofil elasztáz aktiválásáért, a neutrofilekben, amikor a csontvelőben képződnek. A neutrofilek a fehérvérsejt leggyakoribb típusa, és alapvető szerepet játszanak a kórokozó pusztulásában és a gyulladásos mediációban. A krónikus gyulladásos tüdőbetegségek esetén a neutrofilek felhalmozódnak a légutakban, és túlzott aktív NSP -ket eredményeznek, amelyek tüdő pusztulást és gyulladást okoznak. A Brensocatib csökkentheti a gyulladásos betegségek, például a bronchiectasis káros hatásait a DPP1 gátlásával és az NSP -k aktiválásával. A BRENSOCATIB egy olyan vizsgálati gyógyszertermék, amelyet semmilyen joghatóságon sem hagytak jóvá.A

Insmed Incorporated egy ember első globális biofarmakciós vállalata, amely arra törekszik, hogy első és legjobb osztályú terápiákat szállítson a súlyos betegségekkel küzdő betegek életének átalakítására. A társaság a jóváhagyott és közép- és késői stádiumú vizsgálati gyógyszerek változatos portfólióját, valamint a legfontosabb gyógyszerek felfedezését a betegközösségek kiszolgálására összpontosítja, ahol a legnagyobb szükség van. Az INSMED legfejlettebb programjai tüdő- és fűződő körülmények között vannak, ideértve az Egyesült Államokban, Európában és Japánban jóváhagyott terápiát egy krónikus, gyengítő tüdőbetegség kezelésére. A vállalat korai szakaszában végzett kutatási programjai számos technológiát és módszert foglalnak magukban, beleértve a génterápiát, az AI-vezérelt fehérjetervezést, a fehérjetermelést, az RNS végtagolását és a szintetikus mentést. A Jersey, az Insmed irodái és kutatási helyei vannak az Egyesült Államokban, Európában és Japánban. Az INSMED büszke arra, hogy a biofarmakonipar egyik legjobb munkáltatójaként elismerték, ideértve a négy egymást követő évet az első számú tudományos munkáltatóként. Látogasson el a www.insmed.com webhelyre, ha többet szeretne megtudni.

előretekintő állítások

Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. A "előretekintő nyilatkozatok", amint ezt a kifejezést az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvényben határozzák meg, olyan nyilatkozatok, amelyek nem történelmi tények, és számos kockázatot és bizonytalanságot tartalmaznak. Az itt szereplő szavak, például a "május", "akarat", "" tudnának "," "," elvárják "," tervek "," várnak "," hisznek "," becslések "," projektek "," megjósolja , "" szándékozik "," potenciál "," folytatódik ", és a hasonló kifejezések (valamint más szavak vagy kifejezések, amelyek a jövőbeli eseményekre, feltételekre vagy körülményekre utalnak), azonosíthatják az előretekintő kijelentéseket.

A sajtóközlemény előretekintő kijelentései a társaság jelenlegi elvárásain és hiedelmein alapulnak, és ismert és ismeretlen kockázatokat, bizonytalanságokat és egyéb tényezőket tartalmaznak, amelyek a vállalat tényleges eredményeit, teljesítményét és eredményeit, valamint bizonyos időzítést okozhatnak Az események, amelyek lényegesen különböznek az eredményektől, a teljesítménytől, az eredményektől vagy az időzítésektől, kivetítették, várhatók vagy jeleztek bármely előretekintő nyilatkozatban. Az ilyen kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők többek között a következők: az a kockázat, hogy az Aspen -tanulmányból származó teljes adatkészlet vagy a BRENSOCATIB további klinikai vizsgálatainál generált adatok nem felelnek meg az ASpen -vizsgálat vagy bármely további további eredményekhez, vagy bármilyen további az Aspen -tanulmány eredményei; a Brensocatib -re vonatkozó szabályozási jóváhagyások megszerzésének vagy késleltetésének elmulasztása vagy késleltetése az Egyesült Államokban, Európában vagy Japánban; a Brensocatib sikeres értékesítésének elmulasztása, ha az alkalmazandó szabályozó hatóságok jóváhagyják az Egyesült Államokban, Európában vagy Japánban, vagy fenntartják az Egyesült Államok, európai vagy japán jóváhagyást a BRENSOCATIB számára, miután jóváhagyták; bizonytalanságok a brensocatib piaci elfogadásának mértékében az orvosok, a betegek, a harmadik fél fizetőjei és az egészségügyi közösség mások részéről; pontatlanságok a társaság becsléseiben a potenciális piacok méretéről a Brensocatib vagy azokban az adatokban, amelyeket a vállalat az orvosok azonosítására használt; A betegek felvételének várható aránya, a várt kezelés időtartama vagy a várható betegek betartása vagy abbahagyási aránya; A társaság képtelensége, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. vagy a társaság többi harmadik fél gyártója, hogy megfeleljen a Brensocatib-hez kapcsolódó szabályozási követelményeknek; a vállalat képtelensége a Brensocatib kormányzati vagy harmadik fél fizetőinek megfelelő visszatérítésére vagy a Brensocatib elfogadható áraira; A Brensocatib -vel kapcsolatos váratlan biztonsági vagy hatékonysági aggályok kidolgozása; nem kapott szabályozási jóváhagyást a potenciális jövőbeli Brensocatib indikációkhoz; korlátozások vagy egyéb kötelezettségek, amelyeket a Brensocatib -vel kapcsolatos megállapodások, ideértve az AstraZeneca AB -vel kötött licencszerződésünket, valamint az ilyen megállapodások szerinti kötelezettségeink teljesítésének elmulasztása; a jövőbeni klinikai vizsgálatok sikeres elvégzésének elmulasztása a Brensocatib -rel, ideértve a vállalat potenciális képtelenségét, hogy beiratkozzon vagy megtartson elegendő beteget a vizsgálatok elvégzéséhez és kitöltéséhez, vagy a szabályozási jóváhagyáshoz szükséges adatok előállításához; A vállalat klinikai vizsgálatainak késleltetése, vagy hogy a gyógyszerfejlesztés során a súlyos mellékhatásokat azonosítják; azoknak a harmadik feleknek a kudarca, amelyektől a társaság függ a Brensocatib elegendő mennyiségű Brensocatib gyártásához a kereskedelmi vagy klinikai igényekhez, a társaság klinikai vizsgálatainak elvégzéséhez, vagy a vállalat megállapodásainak vagy törvényeinek betartására, amelyek befolyásolják a társaság üzleti tevékenységét vagy a társasággal kötött megállapodásait, vagy a társasággal kötött megállapodásokat befolyásolják, vagy megállapodásait befolyásolják a társasággal. ; a társaság szellemi tulajdonjogának vagy harmadik felek jogainak ereje és végrehajthatósága; a peres eljárásokból származó költségek és potenciális jó hírnévkárosodások, amelyekben a társaság pártmá válhat, ideértve a termékfelelősségi igényeket is; a társaság üzleti tevékenységére alkalmazandó törvények és rendeletek változásai, valamint az ilyen törvények és rendeletek betartása; a katasztrófák vagy más események miatti üzleti vagy gazdasági zavarok, ideértve a természeti katasztrófákat vagy a közegészségügyi válságokat; és képtelen visszafizetni a vállalat meglévő adósságát és bizonytalanságát a társaság igényével és a jövőbeni tőke elérésére való képességével kapcsolatban. Megjelenítések, mivel természetüknél fogva az előretekintő kijelentések kockázatokat és bizonytalanságokat jelentenek, mivel azok az eseményekhez kapcsolódnak, és olyan körülményektől függnek, amelyek a jövőben előfordulhatnak vagy nem. A vállalat üzleti tevékenységét érintő kockázatokkal és bizonytalanságokkal kapcsolatos további információkért lásd a "Kockázati tényezők" 1A. Tételében tárgyalt tényezőket a vállalat 10-K formájú éves jelentésében, a 2023. december 31-én véget ért évre és az azt követő bármely utáni évre. Vállalati bejelentések az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz (SEC).

A vállalat arra figyelmezteti az olvasókat, hogy ne támogassák az indokolatlanul az ilyen előretekintő nyilatkozatokat, amelyek csak a sajtóközlemény napjától szólnak. A Társaság nem vállal minden kötelezettséget, kivéve, ha a törvény és a SEC szabályait kifejezetten előírja, hogy nyilvánosan frissítse vagy felülvizsgálja az ilyen nyilatkozatokat, hogy tükrözze az elvárások vagy az események, feltételek vagy körülmények változásait, amelyeken az ilyen nyilatkozatok alapulhatnak, vagy Ez befolyásolhatja annak valószínűségét, hogy a tényleges eredmények különböznek az előretekintő állításokban bemutatott eredményektől.

Elküldve : 2025-02-19 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Az FDA prioritási felülvizsgálatot ad az INSMED BRENSOCATIB -nak a Bronchiectasis kezelésére a PDUFA célkitűzés dátumával, 2025. augusztus 12 -én.