FDA มอบการทบทวนลำดับความสำคัญของ Brensocatib ของ InsMed สำหรับการรักษา bronchiectasis ด้วยวันที่ดำเนินการเป้าหมาย PDUFA ที่กำหนดไว้สำหรับวันที่ 12 สิงหาคม 2568

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: bronchiectasis

FDA ให้การทบทวนลำดับความสำคัญของ brensocatib ของ Insmed สำหรับการรักษา bronchiectasis ด้วยวันที่ดำเนินการเป้าหมาย PDUFA ที่กำหนดไว้สำหรับวันที่ 12 สิงหาคม 2025

Bridgewater, N.J. , 6 ก.พ. , 2025/prNewswire/ - insmed Incorporated (NASDAQ: INSM) ซึ่งเป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ทั่วโลกคนแรกที่พยายามจะส่งมอบการรักษาที่ดีที่สุดและดีที่สุดในชั้นเรียนเพื่อเปลี่ยนชีวิตของผู้ป่วยที่ต้องเผชิญกับโรคร้ายแรงประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) แอปพลิเคชั่นยาใหม่ของ บริษัท (NDA) สำหรับ brensocatib สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคหลอดลมที่ไม่ใช่พังผืด ในวันที่ 60 การสื่อสารถึง InsMed องค์การอาหารและยาได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญให้กับ NDA และกำหนดวันที่ดำเนินการเป้าหมายวันที่ 12 สิงหาคม 2568 ภายใต้พระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) ในปัจจุบันองค์การอาหารและยายังไม่ได้ระบุว่าคณะกรรมการที่ปรึกษาจะได้รับการประชุมเพื่อหารือเกี่ยวกับใบสมัครหรือไม่ brensocatib มีศักยภาพที่จะกลายเป็นครั้งแรกและได้รับการอนุมัติการรักษาสำหรับ bronchiectasis และเป็นครั้งแรกในยาประเภทใหม่ที่เรียกว่า dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) สารยับยั้งสำหรับการรักษาโรคนิวโทรฟิล

"bronchiectasis เป็นโรคเรื้อรังและก้าวหน้าโดยไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติทำให้ผู้คนหลายแสนคนในสหรัฐอเมริกาโดยไม่มีวิธีที่มีประสิทธิภาพในการลดอาการกำเริบของปอดที่อาจนำไปสู่ผลกระทบร้ายแรง" Martina Flammer, M.D. , MBA กล่าว หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Insmed "Brensocatib มีศักยภาพในการเปลี่ยนภูมิทัศน์การรักษาสำหรับ bronchiectasis และเรายินดีที่จะได้รับการยอมรับจาก FDA ของ NDA ของเราด้วยการทบทวนลำดับความสำคัญแม้เร็วกว่าที่คาดไว้เราหวังว่าจะได้ทำงานกับ FDA ตลอดกระบวนการตรวจสอบและรอการอนุมัติ การรักษา bronchiectasis ครั้งแรกให้กับผู้ป่วยโดยเร็วที่สุดเท่าที่จะทำได้ "

NDA นี้ใช้ข้อมูลจากสถานที่สำคัญระยะที่ 3 Aspen การศึกษาซึ่งพบจุดสิ้นสุดหลักด้วยความแข็งแรงของปริมาณทั้งสองของ brensocatib ที่ได้รับนัยสำคัญทางสถิติและทางคลินิกสำหรับการลดอัตราการกำเริบของปอดต่อปีเมื่อเทียบกับยาหลอกในช่วงระยะเวลาการรักษา 52 สัปดาห์ ความแข็งแรงของปริมาณทั้งสองยังได้พบกับจุดสิ้นสุดที่เกี่ยวข้องกับการกำเริบของอาการกำเริบล่วงหน้าหลายจุดรวมถึงการยืดเวลาอย่างมีนัยสำคัญในการกำเริบครั้งแรกและเพิ่มอัตราต่อรองของการทำให้กำเริบที่เหลืออยู่ในช่วงระยะเวลาการรักษา ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย brensocatib 25 มก. ยังแสดงให้เห็นว่าการทำงานของปอดลดลงอย่างมีนัยสำคัญในสัปดาห์ที่ 52 ซึ่งวัดโดยโพสต์-บรอนโคดีล

brensocatib ได้รับการยอมรับอย่างดีในการศึกษา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาที่เกิดขึ้นอย่างน้อย 5.0%ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยปริมาณของ brensocatib และบ่อยกว่าในยาหลอกคือ COVID-19 (15.8%, 20.9%, 15.8%), nasopharyngitis (7.7%, 6.3%, 7.6% ), ไอ (7.0%, 6.1%, 6.4%) และปวดศีรษะ (6.7%, 8.5%และ 6.9%) สำหรับ brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg และ placebo ตามลำดับ

การทบทวนลำดับความสำคัญของ FDA ให้ความสำคัญกับการใช้งานสำหรับยาที่หากได้รับการอนุมัติ . ก่อนหน้านี้องค์การอาหารและยาเคยได้รับการแต่งตั้งการรักษาด้วย brensocatib ซึ่งได้รับการออกแบบมาเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนการรักษาที่มีจุดประสงค์เพื่อรักษาอาการร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิตและหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นบ่งชี้ว่ายา การรักษาในจุดสิ้นสุดที่สำคัญทางคลินิก

Insmed วางแผนที่จะยื่นเอกสารการส่งข้อมูลสำหรับ Brensocatib ในสหภาพยุโรปสหราชอาณาจักรและญี่ปุ่นในปี 2568 โดยมีการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในปี 2569 รอการอนุมัติในแต่ละดินแดน

เกี่ยวกับ Aspen

จำนวนไซต์ที่ใช้งานทั้งหมดในแอสเพนคือ 391 ไซต์ใน 35 ประเทศ ผู้ป่วยผู้ใหญ่ (อายุ 18 ถึง 85 ปี) ถูกสุ่ม 1: 1: 1 และผู้ป่วยวัยรุ่น (อายุ 12 ถึง <18 ปี) ถูกสุ่ม 2: 2: 1 สำหรับการรักษาด้วย brensocatib 10 มก., brensocatib 25 มก. หรือยาหลอกวันละครั้ง 52 สัปดาห์ตามด้วยการรักษา 4 สัปดาห์ การวิเคราะห์ประสิทธิภาพหลักรวมข้อมูลจากผู้ป่วยผู้ใหญ่ 1,680 คนและผู้ป่วยวัยรุ่น 41 คน

เกี่ยวกับ bronchiectasis

bronchiectasis เป็นโรคปอดเรื้อรังที่ร้ายแรงซึ่งหลอดลมจะขยายตัวอย่างถาวรเนื่องจากวัฏจักรของการติดเชื้อการอักเสบและความเสียหายของเนื้อเยื่อปอด เงื่อนไขถูกทำเครื่องหมายโดยอาการกำเริบของปอดบ่อยครั้งที่ต้องใช้การรักษาด้วยยาปฏิชีวนะและ/หรือการรักษาในโรงพยาบาล อาการรวมถึงอาการไอเรื้อรังการผลิตเสมหะมากเกินไปการหายใจถี่และการติดเชื้อทางเดินหายใจซ้ำ ๆ ซึ่งอาจทำให้สภาพพื้นฐานแย่ลง วันนี้ผู้ป่วยประมาณ 500,000 คนในสหรัฐอเมริกาผู้ป่วย 600,000 คนใน EU5 (ฝรั่งเศส, เยอรมนี, อิตาลี, สเปนและสหราชอาณาจักร) และผู้ป่วย 150,000 คนในญี่ปุ่นได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคหลอดลมฝอย ภูมิภาค

เกี่ยวกับ brensocatib

brensocatib เป็นโมเลกุลขนาดเล็ก, ปาก, สารยับยั้งการย้อนกลับของ dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) ที่ได้รับการพัฒนาโดย Insmed สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคหลอดลมอักเสบ, rhinosinusitis อักเสบเรื้อรัง DPP1 เป็นเอนไซม์ที่รับผิดชอบในการเปิดใช้งานนิวโทรฟิลซีรีนโปรตีเอส (NSPs) เช่นนิวโทรฟิลอีลาสเตสในนิวโทรฟิลเมื่อเกิดขึ้นในไขกระดูก นิวโทรฟิลเป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวที่พบมากที่สุดและมีบทบาทสำคัญในการทำลายเชื้อโรคและการไกล่เกลี่ยการอักเสบ ในโรคปอดอักเสบเรื้อรังนิวโทรฟิลสะสมในทางเดินหายใจและส่งผลให้ NSP ที่ใช้งานมากเกินไปซึ่งทำให้เกิดการทำลายปอดและการอักเสบ Brensocatib อาจลดผลกระทบที่สร้างความเสียหายของโรคอักเสบเช่น bronchiectasis โดยการยับยั้ง DPP1 และการเปิดใช้งานของ NSP Brensocatib เป็นผลิตภัณฑ์ยาที่สืบสวนซึ่งไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับการบ่งชี้ใด ๆ ในเขตอำนาจศาลใด ๆ

เกี่ยวกับ Insmed

Insmed Incorporated เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ทั่วโลกคนแรกที่มุ่งมั่นที่จะส่งมอบการรักษาที่ดีที่สุดและดีที่สุดในชั้นเรียนเพื่อเปลี่ยนชีวิตของผู้ป่วยที่ต้องเผชิญกับโรคร้ายแรง บริษัท กำลังพัฒนาพอร์ตโฟลิโอที่หลากหลายของยาสืบสวนที่ได้รับการอนุมัติและกลางถึงปลายเช่นเดียวกับการค้นพบยาที่ทันสมัยมุ่งเน้นไปที่การให้บริการชุมชนผู้ป่วยที่ต้องการมากที่สุด โปรแกรมที่ทันสมัยที่สุดของ INSMED อยู่ในปอดและอยู่ในสภาพ fl ammatory รวมถึงการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกายุโรปและญี่ปุ่นเพื่อรักษาโรคปอดเรื้อรัง โปรแกรมการวิจัยขั้นต้นของ บริษัท ครอบคลุมเทคโนโลยีและรังสีที่หลากหลายรวมถึงการบำบัดด้วยยีนวิศวกรรมโปรตีนที่ขับเคลื่อนด้วย AI การผลิตโปรตีนการเข้าร่วม RNA และการช่วยเหลือสังเคราะห์

สำนักงานใหญ่ในบริดจ์วอเตอร์ Jersey, Insmed มีสำนักงานและสถานที่วิจัยทั่วสหรัฐอเมริกายุโรปและญี่ปุ่น Insmed ภูมิใจที่ได้รับการยอมรับว่าเป็นหนึ่งในนายจ้างที่ดีที่สุดในอุตสาหกรรมชีวเวชภัณฑ์รวมถึงการใช้จ่ายสี่ปีติดต่อกันในฐานะนายจ้างชั้นนำอันดับ 1 เยี่ยมชม www.insmed.com เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติม

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนมากมาย "แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า" ตามคำที่กำหนดไว้ในพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538 เป็นข้อความที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์และเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนจำนวนมาก คำพูดในที่นี้เช่น "May," "Will," "ควร" "ทำได้" "จะ" "คาดหวัง" "แผน" "คาดการณ์ไว้" "เชื่อ" "คาดการณ์" "โครงการ" "คาดการณ์ , "" ตั้งใจ "" ศักยภาพ "" ยังคงดำเนินต่อไป "และการแสดงออกที่คล้ายกัน (รวมถึงคำอื่น ๆ หรือการแสดงออกที่อ้างอิงเหตุการณ์ในอนาคตเงื่อนไขหรือสถานการณ์) อาจระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้ขึ้นอยู่กับความคาดหวังและความเชื่อในปัจจุบันของ บริษัท และเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงที่รู้จักและไม่รู้จักความไม่แน่นอนและปัจจัยอื่น ๆ ซึ่งอาจทำให้ผลการดำเนินงานจริงประสิทธิภาพและความสำเร็จของ บริษัท เหตุการณ์ที่แตกต่างอย่างมีนัยสำคัญจากผลลัพธ์ประสิทธิภาพความสำเร็จหรือการกำหนดเวลาที่กล่าวถึงคาดการณ์คาดการณ์หรือระบุไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ความเสี่ยงความไม่แน่นอนและปัจจัยอื่น ๆ รวมถึงสิ่งอื่น ๆ ดังต่อไปนี้: ความเสี่ยงที่ชุดข้อมูลเต็มรูปแบบจากการศึกษา Aspen หรือข้อมูลที่เกิดขึ้นในการทดลองทางคลินิกของ brensocatib จะไม่สอดคล้องกับผลการศึกษาของ Aspen หรือเพิ่มเติมใด ๆ ผลการศึกษาแอสเพน; ความล้มเหลวในการได้รับหรือล่าช้าในการได้รับการอนุมัติกฎระเบียบสำหรับ brensocatib ในสหรัฐอเมริกายุโรปหรือญี่ปุ่น ความล้มเหลวในการซื้อขาย brensocatib ประสบความสำเร็จหากได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลที่บังคับใช้ในสหรัฐอเมริกายุโรปหรือญี่ปุ่นหรือเพื่อรักษาความเห็นชอบของสหรัฐอเมริกายุโรปหรือญี่ปุ่นสำหรับ Brensocatib เมื่อได้รับการอนุมัติ ความไม่แน่นอนในระดับของการยอมรับตลาดของ brensocatib โดยแพทย์ผู้ป่วยผู้จ่ายเงินบุคคลที่สามและอื่น ๆ ในชุมชนการดูแลสุขภาพ; ความไม่ถูกต้องในการประมาณการของ บริษัท ขนาดของตลาดที่มีศักยภาพสำหรับ brensocatib หรือในข้อมูลที่ บริษัท ใช้ในการระบุแพทย์ อัตราการได้รับการรักษาผู้ป่วยระยะเวลาการรักษาที่คาดหวังหรือการปฏิบัติตามผู้ป่วยที่คาดหวังหรืออัตราการหยุดทำงาน การไร้ความสามารถของ บริษัท Esteve Química, S.A. , Thermo Fisher Scientific, Inc. หรือผู้ผลิตบุคคลที่สามของ บริษัท อื่น ๆ เพื่อปฏิบัติตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบที่เกี่ยวข้องกับ brensocatib; การไร้ความสามารถของ บริษัท ที่จะได้รับเงินคืนที่เพียงพอจากรัฐบาลหรือผู้จ่ายเงินบุคคลที่สามสำหรับ brensocatib หรือราคาที่ยอมรับได้สำหรับ brensocatib; การพัฒนาความปลอดภัยที่ไม่คาดคิดหรือความกังวลเกี่ยวกับประสิทธิภาพที่เกี่ยวข้องกับ brensocatib; ความล้มเหลวในการได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบสำหรับข้อบ่งชี้ brensocatib ในอนาคตที่อาจเกิดขึ้น; ข้อ จำกัด หรือภาระผูกพันอื่น ๆ ที่เรากำหนดโดยข้อตกลงที่เกี่ยวข้องกับ brensocatib รวมถึงข้อตกลงใบอนุญาตของเรากับ AstraZeneca AB และความล้มเหลวในการปฏิบัติตามภาระผูกพันของเราภายใต้ข้อตกลงดังกล่าว ความล้มเหลวในการดำเนินการทดลองทางคลินิกในอนาคตสำหรับ brensocatib รวมถึงเนื่องจากศักยภาพของ บริษัท ไม่สามารถลงทะเบียนหรือรักษาผู้ป่วยที่เพียงพอในการดำเนินการและดำเนินการทดลองหรือสร้างข้อมูลที่จำเป็นสำหรับการอนุมัติกฎระเบียบ ความเสี่ยงที่การศึกษาทางคลินิกของ บริษัท จะล่าช้าหรือผลข้างเคียงที่ร้ายแรงจะถูกระบุในระหว่างการพัฒนายา ความล้มเหลวของบุคคลที่สามที่ บริษัท ขึ้นอยู่กับการผลิต brensocatib ในปริมาณที่เพียงพอสำหรับความต้องการเชิงพาณิชย์หรือทางคลินิกเพื่อดำเนินการทดลองทางคลินิกของ บริษัท หรือปฏิบัติตามข้อตกลงของ บริษัท หรือกฎหมายและข้อบังคับที่ส่งผลกระทบต่อธุรกิจหรือข้อตกลงของ บริษัท กับ บริษัท ; ความแข็งแกร่งและการบังคับใช้สิทธิในทรัพย์สินทางปัญญาของ บริษัท หรือสิทธิของบุคคลที่สาม ค่าใช้จ่ายและความเสียหายด้านชื่อเสียงที่อาจเกิดขึ้นซึ่งเป็นผลมาจากการดำเนินคดีซึ่ง บริษัท อาจกลายเป็นพรรครวมถึงการเรียกร้องความรับผิดต่อผลิตภัณฑ์ การเปลี่ยนแปลงกฎหมายและข้อบังคับที่ใช้บังคับกับธุรกิจของ บริษัท และความล้มเหลวในการปฏิบัติตามกฎหมายและข้อบังคับดังกล่าว การหยุดชะงักทางธุรกิจหรือเศรษฐกิจเนื่องจากภัยพิบัติหรือเหตุการณ์อื่น ๆ รวมถึงภัยธรรมชาติหรือวิกฤตการณ์สาธารณสุข และไม่สามารถชำระคืนหนี้ที่มีอยู่ของ บริษัท และความไม่แน่นอนเกี่ยวกับความต้องการและความสามารถของ บริษัท ในการเข้าถึงเงินทุนในอนาคต

บริษัท อาจไม่บรรลุผลตามผลลัพธ์แผนความตั้งใจหรือความคาดหวังที่ระบุโดย บริษัท ไปข้างหน้า- การมองคำแถลงเพราะโดยธรรมชาติแล้วข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเพราะเกี่ยวข้องกับเหตุการณ์และขึ้นอยู่กับสถานการณ์ที่อาจเกิดขึ้นหรือไม่เกิดขึ้นในอนาคต สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจของ บริษัท โปรดดูปัจจัยที่กล่าวถึงในรายการ 1a "ปัจจัยเสี่ยง" ในรายงานประจำปีของ บริษัท ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 และต่อมา การยื่นเอกสารของ บริษัท กับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC).

บริษัท เตือนผู้อ่านไม่ให้พึ่งพาคำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ซึ่งพูดถึง ณ วันที่ข่าวประชาสัมพันธ์นี้เท่านั้น บริษัท ขอปฏิเสธข้อผูกพันใด ๆ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนดโดยเฉพาะและกฎของ ก.ล.ต. เพื่อปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความดังกล่าวเพื่อสะท้อนการเปลี่ยนแปลงใด ๆ ในความคาดหวังหรือในเหตุการณ์เงื่อนไขหรือสถานการณ์ที่อาจใช้งบดังกล่าว ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อโอกาสที่ผลลัพธ์จริงจะแตกต่างจากที่กำหนดไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

แหล่งที่มาของ Insmed Incorporated

โพสต์แล้ว : 2025-02-19 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม