FDA cấp đánh giá ưu tiên cho brensocatib của Insmed để điều trị phế quản với ngày hành động mục tiêu PDUFA được thiết lập cho ngày 12 tháng 8 năm 2025

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: phế quản

Bridgewater, N.J., ngày 6 tháng 2 năm 2025/prnewswire/ - Insmed Incorporated . Ứng dụng thuốc mới của công ty (NDA) cho brensocatib cho bệnh nhân mắc bệnh phế quản không gây bệnh. Trong ngày 60 giao tiếp với InsMed, FDA đã cấp đánh giá ưu tiên cho NDA và đặt ngày hành động mục tiêu vào ngày 12 tháng 8 năm 2025, theo Đạo luật Phí người dùng thuốc theo toa (PDUFA). Hiện tại, FDA đã không cho biết liệu một ủy ban tư vấn sẽ được triệu tập để thảo luận về ứng dụng. Brensocatib có khả năng trở thành phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho phế quản và lần đầu tiên trong một nhóm thuốc mới gọi là thuốc ức chế dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) để điều trị các bệnh qua trung gian bạch cầu trung tính.

"BRONCHIECTASIS là một bệnh mãn tính, tiến triển không có phương pháp điều trị được phê duyệt, khiến hàng trăm ngàn người ở Hoa Kỳ mà không có cách nào hiệu quả để giảm các đợt trầm trọng phổi có thể dẫn đến hậu quả nghiêm trọng", Martina Flammer, M.D., MBA, MBA, MBA, MBA, MBA, nói Giám đốc y tế của Insmed. "Brensocatib có khả năng chuyển đổi bối cảnh điều trị cho phế quản và chúng tôi rất vui khi nhận được sự chấp nhận của FDA đối với NDA của chúng tôi với đánh giá ưu tiên thậm chí sớm hơn dự đoán. Điều trị phế quản đầu tiên cho bệnh nhân càng nhanh càng tốt. "

NDA này dựa trên dữ liệu từ giai đoạn 3 Nghiên cứu Aspen, đáp ứng điểm cuối chính của nó với cả cường độ liều của brensocatib đạt được ý nghĩa thống kê và lâm sàng để giảm tỷ lệ trầm trọng phổi hàng năm so với giả dược trong thời gian điều trị 52 tuần. Cả hai cường độ liều cũng đáp ứng một số điểm cuối thứ cấp liên quan đến trầm trọng, bao gồm kéo dài đáng kể thời gian làm trầm trọng hơn và làm tăng đáng kể tỷ lệ không có trầm trọng hơn trong thời gian điều trị. Bệnh nhân được điều trị bằng brensocatib 25 mg cũng cho thấy sự suy giảm chức năng phổi thấp hơn đáng kể ở tuần 52 được đo bằng thể tích thở bắt buộc sau ống giãn quá hạn trong một giây.

brensocatib được dung nạp tốt trong nghiên cứu. Các tác dụng phụ xuất hiện điều trị xảy ra ở ít nhất 5,0%bệnh nhân được điều trị bằng liều brensocatib và thường xuyên hơn so với giả dược là covid-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), viêm mũi họng (7,7%, 6,3%, 7,6% ), ho (7,0%, 6,1%, 6,4%) và đau đầu (6,7%, 8,5%và 6,9%) cho Brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg và giả dược tương ứng. . FDA trước đây đã cấp chỉ định điều trị đột phá brensocatib, được thiết kế để thúc đẩy sự phát triển và xem xét các liệu pháp có ý định điều trị một tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa đến tính mạng, và bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy thuốc có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể so với khả năng Các liệu pháp về điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng.

Insmed có kế hoạch nộp đơn nộp quy định cho brensocatib ở EU, Vương quốc Anh và Nhật Bản vào năm 2025, với các lần ra mắt thương mại dự kiến ​​vào năm 2026, đang chờ phê duyệt ở mỗi lãnh thổ. >

Tổng số trang web hoạt động trong Aspen là 391 trang web tại 35 quốc gia. Bệnh nhân trưởng thành (từ 18 đến 85 tuổi) được chọn ngẫu nhiên 1: 1: 1 và bệnh nhân vị thành niên (từ 12 đến <18 tuổi) được chọn ngẫu nhiên 2: 1 52 tuần, sau đó là 4 tuần điều trị. phân tích hiệu quả chính bao gồm dữ liệu từ 1.680 bệnh nhân trưởng thành và 41 vị niên.

phế quản là một bệnh phổi nghiêm trọng, mãn tính, trong đó phế quản bị giãn ra vĩnh viễn do chu kỳ nhiễm trùng, viêm và tổn thương mô phổi. Tình trạng này được đánh dấu bằng các đợt trầm trọng phổi thường xuyên cần điều trị bằng kháng sinh và/hoặc nhập viện. Các triệu chứng bao gồm ho mãn tính, sản xuất đờm quá mức, khó thở và nhiễm trùng đường hô hấp lặp đi lặp lại, có thể làm xấu đi tình trạng tiềm ẩn. Ngày nay, khoảng 500.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ, 600.000 bệnh nhân ở EU5 (Pháp, Đức, Ý, Tây Ban Nha và Vương quốc Anh) và 150.000 bệnh nhân ở Nhật Bản đã được chẩn đoán mắc bệnh phế quản, và hiện tại không có liệu pháp được phê duyệt cụ thể các vùng.

về brensocatib

brensocatib là một phân tử nhỏ, thuốc ức chế bằng miệng, có thể đảo ngược của dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) đang được phát triển bằng cách điều trị bệnh nhân phế quản, viêm mũi họng mãn tính mà không bị viêm mũi. DPP1 là một enzyme chịu trách nhiệm kích hoạt các protease serine bạch cầu trung tính (NSP), như bạch cầu trung tính, trong bạch cầu trung tính khi chúng được hình thành trong tủy xương. Bạch cầu trung tính là loại tế bào bạch cầu phổ biến nhất và đóng vai trò thiết yếu trong phá hủy mầm bệnh và hòa giải viêm. Trong các bệnh phổi viêm mãn tính, bạch cầu trung tính tích tụ trong đường thở và dẫn đến các NSP hoạt động quá mức gây ra sự phá hủy và viêm phổi. Brensocatib có thể làm giảm tác dụng gây hại của các bệnh viêm như phế quản bằng cách ức chế DPP1 và kích hoạt NSP của nó. Brensocatib là một sản phẩm thuốc điều tra chưa được phê duyệt cho bất kỳ dấu hiệu nào trong bất kỳ khu vực tài phán nào.

Insmed Incorporated là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu đầu tiên của mọi người phấn đấu để cung cấp các liệu pháp trị liệu đầu tiên và tốt nhất trong lớp để biến đổi cuộc sống của những bệnh nhân phải đối mặt với các bệnh nghiêm trọng. Công ty đang thúc đẩy một danh mục đầu tư đa dạng của các loại thuốc điều tra được phê duyệt và từ trung bình đến muộn cũng như khám phá thuốc tiên tiến tập trung vào việc phục vụ các cộng đồng bệnh nhân nơi nhu cầu là lớn nhất. Các chương trình tiên tiến nhất của InsMed là trong các điều kiện phổi và trong điều kiện, bao gồm một liệu pháp được phê duyệt ở Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản để điều trị một bệnh phổi mãn tính, suy nhược. Các chương trình nghiên cứu giai đoạn đầu của công ty bao gồm một loạt các công nghệ và phương thức, bao gồm trị liệu gen, kỹ thuật protein điều khiển AI, sản xuất protein, kết thúc RNA và giải cứu tổng hợp. Jersey, Insmed có văn phòng và địa điểm nghiên cứu trên khắp Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản. Insmed tự hào được công nhận là một trong những nhà tuyển dụng tốt nhất trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học, bao gồm dành bốn năm liên tiếp làm nhà tuyển dụng khoa học số 1. Truy cập www.insmed.com để tìm hiểu thêm.

Các câu lệnh chuyển tiếp

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. "Các tuyên bố hướng tới tương lai", vì thuật ngữ đó được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, là những tuyên bố không phải là sự thật lịch sử và liên quan đến một số rủi ro và sự không chắc chắn. Các từ trong tài liệu này như "May", "Will", "Nên" , "" dự định "," tiềm năng "," tiếp tục "và các biểu thức tương tự (cũng như các từ hoặc biểu thức khác tham chiếu các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai)

Các tuyên bố hướng tới trong thông cáo báo chí này dựa trên những kỳ vọng và niềm tin hiện tại của công ty, và liên quan đến các rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác của công ty Các sự kiện khác nhau về mặt vật chất so với kết quả, hiệu suất, thành tích hoặc thời gian được thảo luận, dự kiến, dự đoán hoặc được chỉ ra trong bất kỳ tuyên bố hướng tới nào. Những rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác bao gồm, trong số những người khác, sau đây: nguy cơ dữ liệu đầy đủ được đặt từ nghiên cứu ASPEN hoặc dữ liệu được tạo ra trong các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo của brensocatib sẽ không phù hợp với kết quả topline của nghiên cứu ASPEN hoặc bất kỳ nghiên cứu bổ sung nào kết quả của nghiên cứu Aspen; không đạt được, hoặc chậm trễ trong việc có được sự chấp thuận theo quy định cho brensocatib ở Hoa Kỳ, Châu Âu hoặc Nhật Bản; không thương mại hóa thành công brensocatib, nếu được các cơ quan quản lý hiện hành chấp thuận, tại Hoa Kỳ, Châu Âu hoặc Nhật Bản hoặc để duy trì sự chấp thuận của Hoa Kỳ, Châu Âu hoặc Nhật Bản cho brensocatib một khi được phê duyệt; Sự không chắc chắn về mức độ chấp nhận thị trường của brensocatib bởi các bác sĩ, bệnh nhân, người trả tiền của bên thứ ba và những người khác trong cộng đồng chăm sóc sức khỏe; Sự không chính xác trong ước tính của công ty về quy mô của các thị trường tiềm năng cho brensocatib hoặc trong dữ liệu mà công ty đã sử dụng để xác định các bác sĩ; tỷ lệ dự kiến ​​của sự hấp thu của bệnh nhân, thời gian điều trị dự kiến ​​hoặc tỷ lệ tuân thủ hoặc ngừng của bệnh nhân dự kiến; Không có khả năng của công ty, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Khoa học, Inc. hoặc các nhà sản xuất bên thứ ba khác của công ty để tuân thủ các yêu cầu quy định liên quan đến brensocatib; Công ty không có khả năng được bồi hoàn đầy đủ từ các nhà trả tiền của chính phủ hoặc bên thứ ba đối với brensocatib hoặc giá chấp nhận được cho brensocatib; phát triển các mối quan tâm về an toàn hoặc hiệu quả bất ngờ liên quan đến brensocatib; không có được sự chấp thuận theo quy định cho các chỉ định brensocatib tiềm năng trong tương lai; Các hạn chế hoặc các nghĩa vụ khác áp đặt đối với chúng tôi bởi các thỏa thuận liên quan đến brensocatib, bao gồm thỏa thuận cấp phép của chúng tôi với AstraZeneca AB và không tuân thủ các nghĩa vụ của chúng tôi theo các thỏa thuận đó; không thực hiện thành công các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai cho brensocatib, bao gồm do tiềm năng của công ty không có khả năng đăng ký hoặc giữ lại đủ bệnh nhân để thực hiện và hoàn thành các thử nghiệm hoặc tạo dữ liệu cần thiết để phê duyệt theo quy định, trong số những thứ khác; Rủi ro mà các nghiên cứu lâm sàng của công ty sẽ bị trì hoãn hoặc các tác dụng phụ nghiêm trọng sẽ được xác định trong quá trình phát triển thuốc; Thất bại của các bên thứ ba mà công ty phụ thuộc vào việc sản xuất đủ số lượng brensocatib cho các nhu cầu thương mại hoặc lâm sàng, để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng của công ty hoặc tuân thủ các thỏa thuận hoặc luật và quy định của công ty ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh hoặc thỏa thuận của công ty với công ty ; sức mạnh và khả năng thực thi của quyền sở hữu trí tuệ của công ty hoặc quyền của bên thứ ba; chi phí và thiệt hại uy tín tiềm ẩn do kiện tụng mà công ty có thể trở thành một bên, bao gồm cả yêu cầu trách nhiệm sản phẩm; Những thay đổi trong luật pháp và quy định áp dụng cho hoạt động kinh doanh của công ty và không tuân thủ các luật và quy định đó; sự gián đoạn kinh doanh hoặc kinh tế do thảm họa hoặc các sự kiện khác, bao gồm thảm họa tự nhiên hoặc khủng hoảng sức khỏe cộng đồng; và không có khả năng trả nợ và sự không chắc chắn của công ty đối với nhu cầu và khả năng tiếp cận vốn trong tương lai của công ty. Nhìn vào các tuyên bố bởi vì, theo bản chất của chúng, các tuyên bố hướng tới liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn bởi vì chúng liên quan đến các sự kiện và phụ thuộc vào các trường hợp có thể hoặc không thể xảy ra trong tương lai. Để biết thêm thông tin về các rủi ro và sự không chắc chắn có thể ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của công ty, vui lòng xem các yếu tố được thảo luận trong mục 1A, "các yếu tố rủi ro" trong báo cáo thường niên của công ty về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và bất kỳ tiếp theo nào Hồ sơ công ty với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC).

Công ty cảnh báo độc giả không đặt sự phụ thuộc quá mức vào bất kỳ tuyên bố hướng tới nào như vậy, chỉ nói về ngày của thông cáo báo chí này. Công ty từ chối mọi nghĩa vụ, ngoại trừ theo yêu cầu cụ thể của pháp luật và các quy tắc của SEC, để cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố nào như vậy để phản ánh bất kỳ thay đổi nào trong kỳ vọng hoặc trong các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh mà bất kỳ tuyên bố nào có thể được dựa trên Điều đó có thể ảnh hưởng đến khả năng kết quả thực tế sẽ khác với các kết quả được nêu trong các câu lệnh hướng tới.

Đã đăng : 2025-02-19 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến