FDA ให้การทบทวนลำดับความสำคัญของการใช้ยา Mirdametinib ใหม่ของ SpringWorks Therapeutics ในการรักษาผู้ใหญ่และเด็กที่มี NF1-PN

การรักษาสำหรับ: โรคนิวโรไฟโบรมาโทซิส

FDA ให้การทบทวนลำดับความสำคัญแก่การสมัครยาใหม่ของ SpringWorks Therapeutics สำหรับ Mirdametinib สำหรับการรักษาผู้ใหญ่และเด็กที่มี NF1 -PN

STAMFORD, Conn., Aug. 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่มุ่งเน้นเกี่ยวกับโรคร้ายแรงและมะเร็งที่หายาก ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับใบสมัครยาใหม่ของบริษัท (NDA) สำหรับยา mirdametinib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง MEK ที่ใช้ในการวิจัย สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีโรคนิวโรไฟโบรมาโทซิสประเภท 1 ที่เกี่ยวข้องกับเพลซิฟอร์มนิวโรไฟโบรมา (NF1-PN) ). NDA ได้รับการทบทวนลำดับความสำคัญและได้รับการดำเนินการตามพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 28 กุมภาพันธ์ 2025 นอกจากนี้ FDA ยังระบุด้วยว่าขณะนี้ยังไม่มีแผนที่จะจัดการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเพื่อหารือเกี่ยวกับการสมัคร . SpringWorks ยังประกาศในวันนี้ด้วยว่า European Medicines Agency (EMA) ได้ตรวจสอบ Marketing Authorization Application (MAA) สำหรับยา mirdametinib สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีภาวะ NF1-PN Mirdametinib มีศักยภาพที่จะเป็นวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติครั้งแรกสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ และเป็นการบำบัดที่ดีที่สุดในระดับเดียวกันสำหรับเด็กที่มี NF1-PN

"เหตุการณ์สำคัญเหล่านี้ทำให้เราเข้าใกล้เป้าหมายในการส่งมอบยาเพื่อการเปลี่ยนแปลงให้กับทั้งผู้ใหญ่และเด็กที่มี NF1-PN ในสหรัฐอเมริกาและยุโรป" Saqib Islam ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ SpringWorks กล่าว “ผู้คนที่อาศัยอยู่กับ NF1-PN ต้องการความก้าวหน้าใหม่ๆ และเราหวังว่าจะได้ร่วมงานกับ FDA และ EMA ในระหว่างกระบวนการตรวจสอบ ในขณะที่เราเตรียมที่จะนำยาตัวที่สองของเราไปให้กับผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคร้ายแรง”

FDA ให้สิทธิ์การทบทวนลำดับความสำคัญแก่การสมัครขอรับยาที่เสนอการปรับปรุงที่สำคัญเหนือตัวเลือกที่มีอยู่ หากได้รับการอนุมัติ หรือที่ให้ทางเลือกในการรักษาในกรณีที่ไม่มีการบำบัดที่เพียงพอในปัจจุบัน ก่อนหน้านี้ FDA และคณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุมัติยา Orphan Drug สำหรับยา mirdametinib ในการรักษา NF1 นอกจากนี้ FDA ยังให้การรับรอง Fast Track สำหรับการรักษาผู้ป่วยอายุ ≥ 2 ปีที่มี NF1-PN ที่กำลังดำเนินไปหรือก่อให้เกิดการเจ็บป่วยที่มีนัยสำคัญ และการกำหนดโรคในเด็กที่หายากสำหรับการรักษาโรค NF1

“Plexiform neurofibromas อาจนั่งข้างหรือล้อมรอบอวัยวะสำคัญ และอาจทำให้เกิดภาวะแทรกซ้อนทางการแพทย์ที่ร้ายแรงสำหรับผู้ป่วย แม้ว่าจะมีความคืบหน้า แต่ก็ยังมีความจำเป็นเร่งด่วนสำหรับทางเลือกการรักษาเพิ่มเติม โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับผู้ใหญ่ที่ปัจจุบันยังไม่ได้รับการบำบัดที่ได้รับอนุมัติ” ดร.แอนเน็ตต์ บัคเกอร์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของมูลนิธิ Children's Tumor Foundation (CTF) และประธานคณะกรรมการกล่าว ของซีทีเอฟยุโรป “CTF ทุ่มเทในการสละเวลา ความสามารถ และเงินทุนเพื่อเร่งการพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ๆ เราขอแสดงความยินดีกับ SpringWorks ซึ่งเป็นพันธมิตรระยะยาวของเรากับความสำเร็จครั้งสำคัญนี้ และเรารู้สึกตื่นเต้นที่ผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาและยุโรปจะได้รับการบำบัดแบบใหม่สำหรับพวกเขาในไม่ช้า”

ผลงานที่ส่งมาทั้งสองรายการประกอบด้วย ข้อมูลจากการทดลองสำคัญระยะที่ 2b ReNeu ซึ่งประเมินยา Mirdametinib ในผู้ป่วยอายุ ≥ 2 ปีที่มีภาวะ PN ที่เกี่ยวข้องกับ NF1 ซึ่งก่อให้เกิดการเจ็บป่วยอย่างมีนัยสำคัญ ผลลัพธ์ถูกนำเสนอในการนำเสนอแบบปากเปล่าในการประชุมประจำปี American Society of Clinical Oncology ประจำปี 2024 และแสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วยยา mirdametinib ส่งผลให้เกิดอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ที่แข็งแกร่ง ซึ่งได้รับการยืนยันโดยการทบทวนจากส่วนกลางโดยปกปิดข้อมูล การตอบสนองที่ลึกซึ้งและคงทน การปรับปรุงความเจ็บปวด และคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ รวมถึงโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่จัดการได้สำหรับทั้งกลุ่มผู้ใหญ่และเด็ก1

เกี่ยวกับการทดลองใช้ ReNeu

ReNeu (NCT03962543) คือการทดลองเฟส 2b แบบเปิดที่มีป้ายกำกับหลายศูนย์ที่กำลังดำเนินอยู่ เพื่อประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และความทนทานของยา mirdametinib ในผู้ป่วยอายุ ≥ 2 ปีที่มี PN ที่เกี่ยวข้องกับ NF1 ที่ไม่สามารถผ่าตัดได้ ส่งผลให้เกิดการเจ็บป่วยอย่างมีนัยสำคัญ การศึกษานี้รวบรวมผู้ป่วย 114 รายที่ได้รับยา mirdametinib ในขนาด 2 มก./ตารางเมตร วันละสองครั้ง (ขนาดสูงสุด 4 มก. วันละสองครั้ง) โดยไม่คำนึงถึงอาหาร Mirdametinib รับประทานทางปากเป็นเวลา 3 สัปดาห์ นอกตารางการให้ยา 1 สัปดาห์ในรูปแบบแคปซูลหรือยาเม็ดที่กระจายตัวได้ จุดสิ้นสุดหลักได้รับการยืนยันว่าอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ที่ประเมินโดยสัดส่วนของผู้ป่วยที่มีปริมาตรเนื้องอกเป้าหมายลดลง ≥ 20% ในการสแกนติดต่อกันในระหว่างระยะการรักษา 24 รอบ ตามที่วัดโดย MRI และประเมินโดยการตรวจสอบจากส่วนกลางที่เป็นอิสระแบบปกปิด จุดสิ้นสุดรอง ได้แก่ ความปลอดภัยและความทนทาน ระยะเวลาการตอบสนอง และการเปลี่ยนแปลงในผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงานตั้งแต่การตรวจวัดพื้นฐานจนถึงรอบที่ 13 ระยะการรักษาของการทดลองเสร็จสมบูรณ์และผลลัพธ์ถูกนำเสนอในการประชุมประจำปีของ American Society of Clinical Oncology ประจำปี 2024 ผู้ป่วยที่เสร็จสิ้นระยะการรักษาจะมีสิทธิ์รับการรักษาต่อในส่วนการติดตามผลระยะยาวของการศึกษาซึ่งกำลังดำเนินการอยู่

เกี่ยวกับ NF1-PN

Neurofibromatosis type 1 (NF1) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งเกิดจากตัวแปรที่สูญเสียการทำงานในยีน NF1 ซึ่งเข้ารหัสสำหรับนิวโรไฟโบรมิน ซึ่งเป็นตัวยับยั้งที่สำคัญของวิถีทาง MAPK2,3 NF1 เป็นรูปแบบของโรคนิวโรไฟโบรมาโตซิสที่พบบ่อยที่สุด โดยมีอัตราการเกิดทั่วโลกโดยประมาณที่ประมาณ 1 ใน 2,500 ราย และผู้ป่วยประมาณ 100,000 รายที่อาศัยอยู่กับ NF1 ในสหรัฐอเมริกา .4,5 อาการทางคลินิกของ NF1 มีความหลากหลายและแสดงอาการได้หลากหลายทั่วทั้งระบบอวัยวะต่างๆ รวมถึงการสร้างเม็ดสีผิวที่ผิดปกติ ความผิดปกติของโครงกระดูก การเติบโตของเนื้องอก และภาวะแทรกซ้อนทางระบบประสาท เช่น ความบกพร่องทางสติปัญญา6 ผู้ป่วย NF1 มี 8 ถึง อายุขัยเฉลี่ยลดลงเมื่อเปรียบเทียบกับประชากรทั่วไปที่อายุ 15 ปี3

ผู้ป่วย NF1 มีความเสี่ยงตลอดชีวิตประมาณ 30-50% ในการพัฒนาเพล็กซิฟอร์มนิวโรไฟโบรมาหรือ PN ซึ่งเป็นเนื้องอกที่เติบโตในรูปแบบที่แทรกซึมไปตามปลอกประสาทส่วนปลาย และอาจทำให้เกิดการเสียโฉม ความเจ็บปวด และ ความบกพร่องทางการทำงาน ในบางกรณีที่พบไม่บ่อย NF1-PN อาจถึงแก่ชีวิตได้ 7,8 NF1-PN มักได้รับการวินิจฉัยในช่วงสองทศวรรษแรกของชีวิต 7 เนื้องอกเหล่านี้อาจลุกลามและสัมพันธ์กับการเจ็บป่วยที่มีนัยสำคัญทางคลินิก โดยทั่วไปแล้วจะเติบโตอย่างรวดเร็วในช่วงวัยเด็ก9,10 การผ่าตัดเอาเนื้องอกเหล่านี้ออกเป็นเรื่องที่ท้าทายเนื่องจากรูปแบบการเติบโตของเนื้องอกที่แทรกซึมไปตามเส้นประสาท และอาจนำไปสู่ความเสียหายของเส้นประสาทอย่างถาวรและทำให้เสียโฉม11 สารยับยั้ง MEK ได้กลายเป็นระดับการรักษาที่ได้รับการตรวจสอบสำหรับ NF1-PN.12

เกี่ยวกับเมียร์ดาเมตินิบ

Mirdametinib เป็นสารยับยั้ง MEK โมเลกุลขนาดเล็กแบบ allosteric ทางปากที่มีศักยภาพในการพัฒนาเพื่อเป็นการบำบัดเดี่ยวสำหรับนิวโรไฟโบรมาที่เกิดจากเพล็กซิฟอร์มที่เกี่ยวข้องกับนิวโรไฟโบรมาโทซิสประเภท 1 (NF1-PN) และไกลโอมาเกรดต่ำ (LGG) ) และเป็นการบำบัดแบบผสมผสานสำหรับการบำบัดชุดย่อยหลายชุดของเนื้องอกก้อนเนื้อร้ายที่แพร่กระจายที่กำหนดโดยตัวชี้วัดทางชีวภาพ Mirdametinib เป็นยาที่ใช้ในการวิจัยซึ่งยังไม่มีการระบุความปลอดภัยและประสิทธิภาพ

Mirdametinib ได้รับการออกแบบมาเพื่อยับยั้ง MEK1 และ MEK2 ซึ่งครองตำแหน่งสำคัญในวิถีทาง MAPK วิถีทาง MAPK เป็นเครือข่ายการส่งสัญญาณหลักที่ควบคุมการเจริญเติบโตและการอยู่รอดของเซลล์ และมีบทบาทสำคัญในการเกิดมะเร็งหลายชนิดและโรคหายากเมื่อมีการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรม

FDA และคณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุมัติยา Orphan Drug สำหรับยา Mirdametinib ในการรักษา NF1 นอกจากนี้ FDA ยังให้การรับรอง Fast Track สำหรับการรักษาผู้ป่วยอายุ ≥ 2 ปีที่มี NF1-PN ที่กำลังดำเนินไปหรือก่อให้เกิดการเจ็บป่วยที่มีนัยสำคัญ และการกำหนดโรคในเด็กที่หายากสำหรับการรักษาโรค NF1

เกี่ยวกับ SpringWorks Therapeutics

SpringWorks เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่ใช้แนวทางการแพทย์ที่แม่นยำในการพัฒนาและส่งมอบยาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตให้กับผู้ที่เป็นโรคร้ายแรงและมะเร็งที่หายาก OGSIVEO® (nirogacestat) ซึ่งได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเดสมอยด์ที่กำลังลุกลาม ซึ่งจำเป็นต้องได้รับการรักษาอย่างเป็นระบบ ถือเป็นการบำบัดครั้งแรกของบริษัทที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA นอกจากนี้ SpringWorks ยังมีแนวทางการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมายที่หลากหลาย ครอบคลุมเนื้องอกที่เป็นของแข็งและมะเร็งทางโลหิตวิทยา โดยมีโปรแกรมต่างๆ ตั้งแต่การพัฒนาพรีคลินิกไปจนถึงการทดลองทางคลินิกขั้นสูง นอกเหนือจากโครงการที่ SpringWorks เป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียว SpringWorks ยังได้ร่วมมือกับนักสร้างสรรค์นวัตกรรมในอุตสาหกรรมและสถาบันการศึกษาเพื่อปลดล็อกศักยภาพสูงสุดสำหรับพอร์ตโฟลิโอของบริษัท และสร้างโซลูชันเพิ่มเติมสำหรับผู้ป่วยที่ต้องการความช่วยเหลือ

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ www.springworkstx.com และติดตาม @SpringWorksTx บน X (ชื่อเดิม Twitter), LinkedIn และ YouTube

แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าของ SpringWorks

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วย "แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า" ตามความหมายของกฎหมาย Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ตามที่แก้ไขเพิ่มเติม ซึ่งเกี่ยวข้องกับธุรกิจ การดำเนินงาน และเงื่อนไขทางการเงินของเรา รวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะความเชื่อ ความคาดหวัง และสมมติฐานในปัจจุบันเกี่ยวกับอนาคตของธุรกิจของเรา แผนและกลยุทธ์ในอนาคต แผนการพัฒนาและการพาณิชย์ของเรา ผลลัพธ์พรีคลินิกและทางคลินิกของเรา รวมถึงเกี่ยวข้องกับเงื่อนไขอื่น ๆ ในอนาคต คำศัพท์เช่นแต่ไม่จำกัดเพียง “ตั้งตารอ” “เชื่อ” “คาดหวัง” “คาดการณ์” “ประมาณการณ์” “ตั้งใจ” “วางแผน” “จะ” “ควร” และ “สามารถ ” และสำนวนหรือถ้อยคำที่คล้ายกัน ระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนใหม่ๆ อาจเกิดขึ้นเป็นครั้งคราว และไม่สามารถคาดการณ์ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนทั้งหมดได้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ในการนำเสนอนี้อิงตามความคาดหวังและความเชื่อในปัจจุบันของฝ่ายบริหาร และขึ้นอยู่กับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยสำคัญหลายประการที่อาจทำให้เหตุการณ์หรือผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ที่มีอยู่ในการนำเสนอนี้ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ: (i) ผลลัพธ์ทางคลินิกและพรีคลินิกของการศึกษา mirdametinib จะเป็นไปตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบเพื่อขออนุมัติจาก FDA หรือโดย EMA ของ mirdametinib สำหรับการรักษาในเด็กและทารกหรือไม่ ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี NF1-PN (ii) ปฏิสัมพันธ์กับ FDA หรือ EMA รวมถึงการทบทวนและการตรวจสอบ ระยะเวลาที่เกี่ยวข้องและผลลัพธ์ (iii) ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับประโยชน์ในการรักษาที่เป็นไปได้ ข้อมูลด้านความปลอดภัย และประสิทธิผลของ mirdametinib สำหรับผู้ป่วย กับ NF1-PN (iv) ไม่ว่า NDA หรือ MAA จะได้รับการอนุมัติหรือไม่ และ (v) หากได้รับการอนุมัติ ไม่ว่า mirdametinib จะประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์หรือไม่

ยกเว้นตามที่กฎหมายที่เกี่ยวข้องกำหนด เราไม่วางแผนที่จะอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ในที่นี้ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต สถานการณ์ที่เปลี่ยนแปลง หรืออย่างอื่น แม้ว่าเราจะเชื่อว่าความคาดหวังที่แสดงในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวมีความสมเหตุสมผล แต่เราไม่สามารถรับประกันได้ว่าความคาดหวังดังกล่าวจะพิสูจน์ได้ว่าถูกต้อง ดังนั้น ผู้อ่านจึงควรระมัดระวังไม่ให้เชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยอื่น ๆ ที่อาจทำให้เกิดความแตกต่างระหว่างความคาดหวังของ SpringWorks และผลลัพธ์ที่แท้จริง คุณควรตรวจสอบ "ปัจจัยความเสี่ยง" ในหัวข้อ 1A ของส่วนที่ II ของ รายงานประจำไตรมาสของ SpringWorks ในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 มิถุนายน 2024 รวมถึงการหารือเกี่ยวกับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยสำคัญอื่นๆ ที่อาจเกิดขึ้นในการยื่นเอกสารของ SpringWorks ครั้งต่อไป

ข้อมูลอ้างอิง

  • Moertel C, et al., ReNeu: การทดลองระยะสำคัญ 2b ของ mirdametinib ใน เด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นโรค neurofibromatosis ประเภท 1 (NF1) - เกี่ยวข้องกับอาการ neurofibroma plexiform ที่ไม่สามารถผ่าตัดได้ (PN) วารสารคลินิกมะเร็งวิทยา 42, 3016-3016(2024) ดอย:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. บทคัดย่อสมาคมเนื้องอกวิทยาทางคลินิกแห่งอเมริกา 3016 พฤษภาคม 2024
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. ยีน NF1 กลับมาอีกครั้ง - จากม้านั่งไปจนถึงข้างเตียง Oncotarget. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene และ Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: มูลนิธิเนื้องอกเด็ก ใหม่และปรับปรุง: วิธีพูดคุยเกี่ยวกับ NF ข่าวประชาสัมพันธ์. 9 พฤษภาคม 2023 เข้าถึงเมื่อ 2 กุมภาพันธ์ 2024
  • Lee: Lee TJ, et al. อุบัติการณ์และความชุกของ neurofibromatosis ประเภท 1 และ 2: การทบทวนอย่างเป็นระบบและการวิเคราะห์เมตาดาต้า Orphanet J Rare Dis. 2023;18(1):292. เผยแพร่เมื่อ 14 กันยายน 2023 doi:10.1186/s13023-023-02911-2
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: การทดลองทางคลินิก Consortium ระยะที่ 2 ของ Neurofibromatosis Clinical Trials ของ MEK Inhibitor Mirdametinib (PD-0325901) ในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มี Plexiform Neurofibromas ที่เกี่ยวข้องกับ NF1 วารสารคลินิกมะเร็งวิทยา. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ, et al. neurofibromas plexiform ในเด็ก: ผลกระทบต่อการเจ็บป่วยและการเสียชีวิตใน neurofibromatosis ประเภท 1 J Pediatr 2012;160(3):461-467
  • Miller: Miller DT, et al. การดูแลด้านสุขภาพสำหรับเด็กที่เป็นโรคนิวโรไฟโบรมาโทซิสประเภทที่ 1 กุมารเวชศาสตร์ 2019;143(5):e20190660.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, et al. ความสัมพันธ์ของการเปลี่ยนแปลงปริมาตรของ plexiform neurofibroma และการพัฒนาของการเจ็บป่วยทางคลินิกใน neurofibromatosis 1. Neuro Oncol 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • เหงียน อาร์, ดอมบี อี, ไวด์มันน์ บี, et al. พลวัตการเจริญเติบโตของ plexiform neurofibromas: การศึกษาย้อนหลังของผู้ป่วย 201 รายที่เป็น neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • เข็ม M, Cnaan A, Dattilo J, et al. สัญญาณการพยากรณ์โรคในการจัดการการผ่าตัดของ plexiform neurofibroma: ประสบการณ์ของโรงพยาบาลเด็กแห่งฟิลาเดลเฟีย พ.ศ. 2517-2537 เจ กุมาร. 1997;131(5):678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 และ neurofibromatosis 2: มุมมองแห่งศตวรรษที่ 21 ประสาทวิทยามีดหมอ. 2007;6(4):340-351. ดอย:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.
  • อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม