FDA cấp quyền xem xét ưu tiên cho đơn đăng ký thuốc mới của SpringWorks Therapeutics đối với Mirdametinib để điều trị cho người lớn và trẻ em mắc bệnh NF1-PN
FDA cấp quyền xem xét ưu tiên cho đơn đăng ký thuốc mới của SpringWorks Therapeutics cho Mirdametinib để điều trị cho người lớn và trẻ em mắc bệnh NF1 -PN
STAMFORD, Conn., ngày 28 tháng 8 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại tập trung vào các bệnh hiếm gặp và ung thư, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) của Công ty cho mirdametinib, một chất ức chế MEK đang nghiên cứu, để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc u xơ thần kinh dạng đám rối liên quan đến u xơ thần kinh loại 1 (NF1-PN). ). NDA đã được cấp quyền Đánh giá ưu tiên và đã được ban hành Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) vào ngày 28 tháng 2 năm 2025. Ngoài ra, FDA đã tuyên bố rằng họ hiện không có kế hoạch tổ chức một cuộc họp ủy ban cố vấn để thảo luận về đơn đăng ký. . Hôm nay, SpringWorks cũng thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã xác nhận Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho mirdametinib để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh NF1-PN. Mirdametinib có tiềm năng trở thành liệu pháp được phê duyệt đầu tiên để điều trị cho bệnh nhân người lớn và là liệu pháp tốt nhất cho trẻ em mắc bệnh NF1-PN.
“Những cột mốc quan trọng này đưa chúng tôi đến gần hơn với mục tiêu cung cấp một loại thuốc biến đổi cho cả người lớn và trẻ em mắc bệnh NF1-PN ở Hoa Kỳ và Châu Âu,” Saqib Islam, Giám đốc điều hành của SpringWorks cho biết. “Những người mắc bệnh NF1-PN đang cần những tiến bộ mới và chúng tôi mong muốn được hợp tác với FDA và EMA trong quá trình xem xét của họ khi chúng tôi chuẩn bị đưa loại thuốc thứ hai đến cho những bệnh nhân mắc những căn bệnh hiểm nghèo.”
FDA cấp Đánh giá ưu tiên cho các đơn đăng ký thuốc cung cấp, nếu được phê duyệt, những cải tiến đáng kể so với các lựa chọn sẵn có hoặc cung cấp một lựa chọn điều trị mà hiện tại không có liệu pháp điều trị thích hợp. FDA và Ủy ban Châu Âu trước đây đã cấp chỉ định Thuốc mồ côi cho mirdametinib để điều trị NF1. FDA cũng đã cấp chỉ định Fast Track để điều trị bệnh nhân ≥ 2 tuổi mắc bệnh NF1-PN đang tiến triển hoặc gây bệnh tật đáng kể và chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp để điều trị NF1.
“Các u xơ thần kinh dạng Plexiform có thể nằm cạnh hoặc bao quanh các cơ quan quan trọng và có thể gây ra các biến chứng y tế nghiêm trọng cho bệnh nhân. Mặc dù đã đạt được tiến bộ nhưng vẫn cần có nhiều lựa chọn điều trị hơn, đặc biệt đối với những người lớn hiện chưa có liệu pháp điều trị nào được phê duyệt,” Annette Bakker, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Tổ chức Ung thư Trẻ em (CTF) và Chủ tịch Hội đồng quản trị cho biết. của CTF Châu Âu. “CTF tận tâm triển khai thời gian, tài năng và nguồn tài trợ của mình để thúc đẩy phát triển các phương pháp điều trị mới. Chúng tôi chúc mừng đối tác lâu dài SpringWorks của chúng tôi về cột mốc quan trọng này và chúng tôi rất vui mừng khi các bệnh nhân ở Hoa Kỳ và Châu Âu có thể sớm có được một liệu pháp mới dành cho họ.” Cả hai nội dung gửi đều bao gồm dữ liệu từ thử nghiệm then chốt ReNeu Giai đoạn 2b, đánh giá mirdametinib ở bệnh nhân ≥ 2 tuổi mắc PN liên quan đến NF1 gây ra tỷ lệ mắc bệnh đáng kể. Các kết quả đã được trình bày trong một bài thuyết trình tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ năm 2024 và chứng minh rằng điều trị bằng mirdametinib mang lại tỷ lệ đáp ứng khách quan mạnh mẽ được xác nhận bởi đánh giá trung tâm độc lập mù, phản ứng sâu và lâu dài, cải thiện cơn đau và chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe cũng như hồ sơ an toàn có thể quản lý được trên cả nhóm người lớn và trẻ em.1
Giới thiệu về Thử nghiệm ReNeu
ReNeu (NCT03962543) là thử nghiệm Giai đoạn 2b nhãn mở, đa trung tâm, đang diễn ra nhằm đánh giá tính hiệu quả, an toàn, và khả năng dung nạp của mirdametinib ở bệnh nhân ≥ 2 tuổi có PN liên quan đến NF1 không thể phẫu thuật gây ra tình trạng mắc bệnh đáng kể. Nghiên cứu đã tuyển 114 bệnh nhân nhận mirdametinib với liều 2 mg/m2 hai lần mỗi ngày (liều tối đa 4 mg hai lần mỗi ngày) mà không liên quan đến thức ăn. Mirdametinib được dùng bằng đường uống theo lịch trình dùng thuốc 3 tuần, nghỉ 1 tuần dưới dạng viên nang hoặc viên nén phân tán. Tiêu chí chính được xác nhận là tỷ lệ đáp ứng khách quan được đánh giá theo tỷ lệ bệnh nhân có khối lượng khối u mục tiêu giảm ≥ 20% trong các lần chụp liên tiếp trong giai đoạn điều trị 24 chu kỳ, được đo bằng MRI và được đánh giá bằng tổng quan trung tâm độc lập mù. Các tiêu chí phụ bao gồm độ an toàn và khả năng dung nạp, thời gian đáp ứng và những thay đổi về kết quả được báo cáo của bệnh nhân từ lúc bắt đầu đến Chu kỳ 13. Giai đoạn điều trị của thử nghiệm đã hoàn tất và kết quả được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ năm 2024. Những bệnh nhân đã hoàn thành giai đoạn điều trị đủ điều kiện để tiếp tục được điều trị trong phần theo dõi dài hạn tùy chọn của nghiên cứu đang diễn ra.
Giới thiệu về NF1-PN
Bệnh u xơ thần kinh loại 1 (NF1) là một rối loạn di truyền hiếm gặp phát sinh từ các biến thể mất chức năng trong gen NF1 , mã hóa cho sợi thần kinh, một chất ức chế chính của con đường MAPK.2,3 NF1 là dạng u xơ thần kinh phổ biến nhất, với tỷ lệ sinh toàn cầu ước tính là khoảng 1 trên 2.500 cá thể và khoảng 100.000 bệnh nhân mắc bệnh NF1 ở Hoa Kỳ .4,5 Diễn biến lâm sàng của NF1 không đồng nhất và biểu hiện dưới dạng nhiều triệu chứng khác nhau trên nhiều hệ cơ quan, bao gồm sắc tố da bất thường, biến dạng xương, phát triển khối u và các biến chứng thần kinh như suy giảm nhận thức.6 Bệnh nhân mắc NF1 có từ 8 đến 8 Tuổi thọ của họ giảm trung bình 15 năm so với dân số nói chung.3Bệnh nhân NF1 có khoảng 30-50% nguy cơ phát triển u xơ thần kinh dạng đám rối, hay PN, là những khối u phát triển theo kiểu thâm nhiễm dọc theo vỏ dây thần kinh ngoại biên và có thể gây biến dạng nghiêm trọng, đau đớn và suy giảm chức năng; trong một số trường hợp hiếm gặp, NF1-PN có thể gây tử vong.7,8 NF1-PN thường được chẩn đoán trong hai thập kỷ đầu đời.7 Những khối u này có thể hung hãn và liên quan đến các bệnh lý có ý nghĩa lâm sàng; thông thường, chúng phát triển nhanh hơn trong thời thơ ấu.9,10 Phẫu thuật cắt bỏ những khối u này là một thách thức do mô hình phát triển khối u thâm nhiễm dọc theo dây thần kinh và có thể dẫn đến tổn thương thần kinh vĩnh viễn và biến dạng.11 Thuốc ức chế MEK đã nổi lên như một nhóm điều trị được xác nhận cho NF1-PN.12
Giới thiệu về Mirdametinib
Mirdametinib là một chất ức chế MEK phân tử nhỏ dị lập thể, có khả năng thẩm thấu vào hệ thần kinh trung ương, qua đường uống, đang được phát triển như một phương pháp điều trị đơn trị liệu đối với u xơ thần kinh dạng đám rối liên quan đến u xơ thần kinh loại 1 (NF1-PN) và u thần kinh đệm mức độ thấp (LGG) ), và như một liệu pháp kết hợp để điều trị một số tập hợp con khối u rắn di căn được xác định bằng dấu ấn sinh học. Mirdametinib là một loại thuốc nghiên cứu chưa xác định được độ an toàn và hiệu quả. Mirdametinib được thiết kế để ức chế MEK1 và MEK2, những chất chiếm vị trí then chốt trong con đường MAPK. Con đường MAPK là mạng tín hiệu quan trọng điều chỉnh sự phát triển và sự sống của tế bào, đồng thời đóng vai trò trung tâm trong nhiều bệnh ung thư và bệnh hiếm gặp khi bị biến đổi gen.FDA và Ủy ban Châu Âu đã cấp chỉ định Thuốc mồ côi cho mirdametinib để điều trị NF1. FDA cũng đã cấp chỉ định Fast Track để điều trị bệnh nhân ≥ 2 tuổi mắc bệnh NF1-PN đang tiến triển hoặc gây bệnh tật đáng kể và chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp để điều trị NF1. Giới thiệu về liệu pháp SpringWorksSpringWorks là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại áp dụng phương pháp tiếp cận y học chính xác để phát triển và cung cấp các loại thuốc thay đổi cuộc sống cho những người mắc bệnh ung thư và bệnh hiếm gặp nghiêm trọng. OGSIVEO® (nirogacestat), được phê duyệt tại Hoa Kỳ để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành có khối u desmoid đang tiến triển cần điều trị toàn thân, là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận của Công ty. SpringWorks cũng có một hệ thống trị liệu nhắm mục tiêu đa dạng bao gồm các khối u rắn và ung thư huyết học, với các chương trình từ phát triển tiền lâm sàng đến các thử nghiệm lâm sàng nâng cao. Ngoài các chương trình do mình sở hữu hoàn toàn, SpringWorks cũng đã tham gia nhiều hoạt động hợp tác với các nhà đổi mới trong ngành và học viện để khai thác toàn bộ tiềm năng cho danh mục đầu tư của mình và tạo ra nhiều giải pháp hơn cho những bệnh nhân có nhu cầu. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.springworkstx.com và theo dõi @SpringWorksTx trên X (trước đây là Twitter), LinkedIn và YouTube.
Tuyên bố hướng tới tương lai của SpringWorks
Thông cáo báo chí này chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, như được sửa đổi, liên quan đến hoạt động kinh doanh, hoạt động và điều kiện tài chính của chúng tôi, bao gồm nhưng không giới hạn ở niềm tin, kỳ vọng và giả định hiện tại về tương lai của hoạt động kinh doanh, các kế hoạch và chiến lược trong tương lai, kế hoạch phát triển và thương mại hóa, kết quả lâm sàng và tiền lâm sàng của chúng tôi, cũng như cũng như liên quan đến các điều kiện khác trong tương lai. Những từ như, nhưng không giới hạn, “mong đợi”, “tin tưởng”, “mong đợi”, “dự đoán”, “ước tính”, “dự định”, “kế hoạch”, “sẽ”, “nên” và “có thể”, ” và những cách diễn đạt hoặc từ ngữ tương tự, xác định những tuyên bố hướng tới tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn mới đôi khi có thể xuất hiện và không thể dự đoán được tất cả các rủi ro và sự không chắc chắn. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong phần trình bày này đều dựa trên kỳ vọng và niềm tin hiện tại của ban quản lý, đồng thời phải chịu một số rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý trong bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào. có trong phần trình bày này, bao gồm nhưng không giới hạn các rủi ro liên quan đến: (i) liệu kết quả lâm sàng và tiền lâm sàng của các nghiên cứu mirdametinib có đáp ứng các yêu cầu pháp lý để FDA hoặc EMA phê duyệt thuốc mirdametinib để điều trị cho trẻ em và trẻ em hay không. bệnh nhân trưởng thành mắc NF1-PN, (ii) tương tác với FDA hoặc EMA, bao gồm đánh giá và kiểm tra, thời gian liên quan và kết quả của chúng, (iii) kỳ vọng của chúng tôi về lợi ích điều trị tiềm năng, hồ sơ an toàn và hiệu quả của mirdametinib đối với bệnh nhân với NF1-PN (iv) liệu NDA hay MAA sẽ được phê duyệt hay không và (v) nếu được phê duyệt, liệu mirdametinib có thành công về mặt thương mại hay không. Trừ khi luật hiện hành yêu cầu, chúng tôi không có kế hoạch cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong tài liệu này, cho dù là do bất kỳ thông tin mới nào, sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh đã thay đổi hay lý do khác. Mặc dù chúng tôi tin rằng những kỳ vọng được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy là hợp lý nhưng chúng tôi không thể đảm bảo rằng những kỳ vọng đó sẽ được chứng minh là đúng. Theo đó, độc giả được cảnh báo không nên tin tưởng quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Để biết thêm thông tin về rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác có thể gây ra sự khác biệt giữa kỳ vọng của SpringWorks và kết quả thực tế, bạn nên xem lại “Các yếu tố rủi ro” trong Mục 1A Phần II của Báo cáo hàng quý của SpringWorks trên Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2024 cũng như các cuộc thảo luận về những rủi ro tiềm ẩn, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác trong hồ sơ tiếp theo của SpringWorks.Tài liệu tham khảo
Moertel C, và cộng sự, ReNeu: Thử nghiệm then chốt giai đoạn 2b của mirdametinib ở trẻ em và người lớn mắc u xơ thần kinh loại 1 (NF1) có triệu chứng liên quan đến u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật (PN). Tạp chí Ung thư Lâm sàng 42, 3016-3016(2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. Bản tóm tắt của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ năm 3016. Tháng 5 năm 2024.
Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. Gen NF1 được xem xét lại - từ băng ghế đến đầu giường. Mục tiêu trực tiếp. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene và Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
CTF: Tổ chức Ung thư Trẻ em. Mới và cải tiến: Cách nói về NF. Thông cáo báo chí. Ngày 9 tháng 5 năm 2023. Truy cập ngày 2 tháng 2 năm 2024.
Lee: Lee TJ, et al. Tỷ lệ mắc và tỷ lệ mắc bệnh u xơ thần kinh loại 1 và 2: tổng quan hệ thống và phân tích tổng hợp. Orphanet J Rare Dis. 2023;18(1):292. Xuất bản năm 2023, ngày 14 tháng 9. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Thử nghiệm lâm sàng về bệnh u xơ thần kinh của Hiệp hội thử nghiệm giai đoạn II của thuốc ức chế MEK Mirdametinib (PD-0325901) ở thanh thiếu niên và người lớn mắc u xơ thần kinh dạng Plexiform liên quan đến NF1. Tạp chí Ung thư lâm sàng. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ, et al. U xơ thần kinh dạng đám rối ở trẻ em: tác động đến tỷ lệ mắc bệnh và tử vong ở bệnh u xơ thần kinh loại 1. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
Miller: Miller DT, et al. Giám sát sức khỏe cho trẻ mắc bệnh u sợi thần kinh loại 1. Nhi khoa. 2019;143(5):e20190660.
Gross A, Singh G, Akshintala S, et al. Mối liên quan giữa sự thay đổi thể tích u xơ thần kinh dạng đám rối và sự phát triển của các bệnh lý lâm sàng trong bệnh u xơ thần kinh 1. Ung thư thần kinh. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. Động lực tăng trưởng của u xơ thần kinh dạng đám rối: một nghiên cứu đoàn hệ hồi cứu trên 201 bệnh nhân mắc bệnh u xơ thần kinh 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
Kim M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Các dấu hiệu tiên lượng trong điều trị phẫu thuật u xơ thần kinh dạng đám rối: Kinh nghiệm của Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia, 1974-1994. J Pediatr. 1997;131(5):678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
Ferner R. Neurofibromatosis 1 và Neurofibromatosis 2: góc nhìn của thế kỷ 21. Thần kinh học Lancet. 2007;6(4):340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
