Az FDA ritka gyermekbetegségek elnevezést ad az Omeros MASP-3 inhibitorának, a Zaltenibartnak a C3 glomerulopathia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--okt. 2024. 24. – Az Omeros Corporation ma bejelentette, hogy a zaltenibart (OMS906) ritka gyermekgyógyászati ​​betegség minősítést kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) a 3-as komplement glomerulopathia (C3G) kezelésére, amely elsősorban egy rendkívül ritka, progresszív vesebetegség. gyermekeket és fiatal felnőtteket sújtja. A komplement alternatív útvonalának diszregulációja miatt nincs jóváhagyott kezelés a C3G-re, ami gyakran végstádiumú vesebetegséghez vezet a diagnózistól számított 10 éven belül. A Zaltenibart az alternatív útvonal legproximálisabb inhibitora. Megakadályozza a mannán-kötő lektin-asszociált szerin-proteáz-3-at (MASP-3), az alternatív útvonal kulcsaktivátorát, megállítva a pro-komplement D faktor (pro-CFD) átalakulását érett CFD-vé. A zaltenibart 3. fázisú klinikai vizsgálatai a C3G-ben a jövő évben kezdődnek.

„A C3G pusztító hatással van a gyermekekre és a felnőttekre is, és az FDA ritka gyermekbetegség-megjelölésének elnyerése üdvözlendő elismerése a zaltenibartnak. potenciális gyógymód erre a betegségre, amelyre nincs jóváhagyott kezelés” – mondta Gregory A Demopulos, az Omeros elnök-vezérigazgatója. „Mivel a zaltenibart klinikai vizsgálatai folyamatban vannak mind a PNH, mind a C3G területén, és folyamatban vannak a 3. fázisú vizsgálatok megkezdésére irányuló előkészületek, várakozással tekintünk a zaltenibart piacra hozatala elé, a célzott indikációk listájának bővítésére és az előnyeinek bemutatására más alternatív útvonal-gátlókkal szemben.”

A ritka gyermekbetegségek minősítését elnyert vállalatok ritka gyermekbetegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványát kapják az FDA-tól, ha a kijelölt gyógyszert jóváhagyják a gyermekpopuláció kapcsolódó javallatára. Az utalvány lehetővé teszi a kedvezményezett vállalat számára, hogy megszerezze az FDA elsőbbségi felülvizsgálatát egy másik termékre és/vagy indikációra vonatkozó új gyógyszerkérelemről (NDA) vagy biológiai engedélykérelemről (BLA), lerövidítve a felülvizsgálati időt és felgyorsítva a jóváhagyást és az azt követő piacra lépést legalább négy hónap. Az utalványt felhasználhatja az eredeti címzett, vagy eladhatja egy másik cégnek a vásárló használatára.

Az Omeros a zaltenibartot a rendkívül ritka paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésére is továbbfejleszti. és életveszélyes vérbetegség. Az Omeros az FDA-tól a zaltenitbart ritka betegségek gyógyszerének minősítését kapott ebben a javallatban. Miután a közelmúltban eredményes megbeszéléseket tartott a szabályozó hatóságokkal – egy 2. fázis végi találkozót az FDA-val és egy tudományos tanácsadási találkozót Európában –, az Omerosnak világos útja van a zaltenibart PNH-ban történő 3. fázisú tanulmányainak megkezdéséhez, és arra összpontosít, hogy még ebben a negyedévben elindítsa. 2023-ban a PNH kezelési piac mérete 3,9 milliárd dollár volt, és az előrejelzések szerint 2032-ben 10,1 milliárd dollárra nő.

Az Omeros Corporationről

Az Omeros egy innovatív biogyógyszeripari vállalat, amely elkötelezett a kismolekulájú és fehérjeterápiás szerek felfedezése, fejlesztése és kereskedelmi forgalomba hozatala mellett, nagy piacú és ritka betegségek indikációihoz, amelyek immunológiai rendellenességeket céloznak meg, ideértve a komplement által közvetített betegségeket és rákos megbetegedéseket, valamint az addiktív és kényszeres betegségeket. Az Omeros vezető MASP-2 gátló narsoplimabja a komplement lektin útját célozza meg, és az FDA előtt függőben lévő biológiai engedélykérelem tárgyát képezi a vérképző őssejt-transzplantációval összefüggő trombotikus mikroangiopátia kezelésére. Az Omeros hosszú hatású MASP-2 gátló, OMS1029 sikeresen befejezte az 1. fázisú egyszeri és többszörös növekvő dózisú klinikai vizsgálatokat. Az OMS906, az Omeros MASP-3-gátlója, a komplement alternatív útvonalának kulcsaktivátora, a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria és a 3-as komplement glomerulopathia 3. fázisú klinikai vizsgálatai felé halad. A National Institute on Drug Abuse által finanszírozott Omeros ólom-foszfodiészteráz-7 gátlója, az OMS527 klinikai fejlesztés alatt áll a kokainhasználati rendellenességek kezelésére. Az Omeros emellett öt új sejtes és molekuláris immunonkológiai program széles portfólióját is előmozdítja. Az Omerosról és programjairól további információért látogasson el a www.omeros.com oldalra.

Jövőre tekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény az 1933. évi értékpapírtörvény 27A. szakasza és az 1933. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. 1934, amelyekre az e szakaszok által az ilyen kijelentésekre létrehozott „biztonságos kikötő” vonatkozik. A történelmi tények kijelentésein kívül minden állítás előretekintő állítás, amelyet gyakran olyan kifejezésekkel jeleznek, mint „előre”, „hiszem”, „lehet”, „becsülni”, „várni”, „cél”, „szándék” „valószínű”, „várom”, „lehet”, „cél”, „terv”, „potenciális”, „jósolni”, „projekt”, „kell”, „slate”, „cél”, „akarat”, „volna” és ezek hasonló kifejezései és változatai. Előretekintő kijelentések, ideértve a szabályozási események vagy folyamatok időzítésével és várható kimenetelével kapcsolatos kijelentéseket, a klinikai vizsgálati adatok elérhetőségét, az FDA jóváhagyásának kilátásait bármely gyógyszerjelöltre vagy bármely indikációra vonatkozóan, a kezelés megkezdésével, folytatásával vagy eredményeivel kapcsolatos elvárásokat. az Omeros gyógyszerjelöltjeit értékelő klinikai vizsgálatok, a jövőbeli készpénzkiadásokkal kapcsolatos várakozások, valamint a tőkeforrásaink működési finanszírozásához való elegendőségére vonatkozó várakozások a vezetőség meggyőződésén és feltételezésein, valamint a jelen sajtóközlemény keltétől a vezetőség rendelkezésére álló információkon alapulnak. Az Omeros tényleges eredményei számos okból lényegesen eltérhetnek az ezekben az előretekintő nyilatkozatokban várt eredményektől, többek között, de nem kizárólagosan, a vonatkozó joghatóságok szabályozási folyamatainak váratlan vagy váratlan kimenetele, a nem bizonyított preklinikai és klinikai fejlesztési tevékenységek, valamint a Kongresszus kudarca a prioritás újbóli felhatalmazásában. felülvizsgálja az utalványprogramot vagy más jogszabályi fejleményeket, pénzügyi helyzetünket és működési eredményeinket, a tervezett műveletek finanszírozásához szükséges tőke megszerzésének képtelenségét, a szabályozási folyamatokat és a felügyeletet, a vizsgálati vagy klinikai termékeink gyártásával vagy szállításával kapcsolatos kihívásokat, a visszatérítésben és a fizetésben bekövetkezett változásokat a kormány és a kereskedelmi fizetők politikái vagy az ilyen politikák alkalmazása, a szellemi tulajdonnal kapcsolatos követelések, a verseny alakulása, a peres eljárások, valamint a kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők, amelyeket a 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentésünk „Kockázati tényezők” címszó alatt ismertetünk. Értékpapír- és Tőzsdefelügyelet 2024. április 1-jén, valamint az ezt követően benyújtott, a 10-Q űrlapon benyújtott negyedéves jelentéseinkben. Tekintettel ezekre a kockázatokra, bizonytalanságokra és egyéb tényezőkre, ne hagyatkozzon indokolatlanul ezekre az előretekintő állításokra, és nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy frissítsük ezeket az előretekintő állításokat, akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként, vagy egyéb módon, kivéve, ha a vonatkozó törvények előírják.

Forrás: Omeros Corporation

Elküldve : 2024-10-25 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak