FDA cấp chỉ định bệnh nhi hiếm gặp cho thuốc ức chế MASP-3 của Omero Zaltenibart để điều trị bệnh cầu thận C3

Theo dõi Drugslib trên

Seattle--(BUSINESS WIRE)--Tháng 10 Ngày 24 tháng 1 năm 2024-- Tập đoàn Omeros hôm nay thông báo rằng zaltenibart (OMS906) đã nhận được chỉ định bệnh nhi hiếm gặp từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị bệnh cầu thận bổ sung 3 (C3G), một bệnh thận tiến triển cực kỳ hiếm gặp, chủ yếu là rối loạn thận tiến triển. làm khổ trẻ em và thanh thiếu niên. Nguyên nhân là do rối loạn điều hòa con đường bổ sung thay thế, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt đối với C3G, điều này thường dẫn đến bệnh thận giai đoạn cuối trong vòng 10 năm kể từ khi được chẩn đoán. Zaltenibart là chất ức chế gần nhất của con đường thay thế. Nó chặn serine protease-3 (MASP-3) liên kết với mannan liên kết với mannan, chất kích hoạt chính của con đường thay thế, ngăn chặn sự chuyển đổi yếu tố tiền bổ thể D (pro-CFD) thành CFD trưởng thành. Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đối với zaltenibart trong C3G dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào năm tới.

“C3G đang tàn phá trẻ em cũng như người lớn và việc chúng tôi được FDA chỉ định là bệnh nhi hiếm gặp là một sự thừa nhận đáng hoan nghênh đối với zaltenibart như một phương pháp điều trị tiềm năng cho căn bệnh chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt này,” Gregory A Demopulos, chủ tịch và giám đốc điều hành của Omeros cho biết. “Với các nghiên cứu lâm sàng về zaltenibart đang diễn ra ở cả PNH và C3G cũng như quá trình chuẩn bị bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3, chúng tôi mong muốn đưa zaltenibart ra thị trường, mở rộng danh sách các chỉ định nhắm mục tiêu và chứng minh lợi thế của nó so với các chất ức chế con đường thay thế khác.”

Các công ty được chỉ định bệnh nhi hiếm gặp sẽ nhận được phiếu đánh giá ưu tiên về bệnh nhi hiếm gặp từ FDA khi loại thuốc được chỉ định này được phê duyệt cho chỉ định liên quan ở nhóm trẻ em. Chứng từ cho phép công ty nhận được sự đánh giá ưu tiên của FDA đối với Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) hoặc Đơn đăng ký cấp phép sinh học (BLA) cho một sản phẩm và/hoặc chỉ định khác, giảm thời gian xem xét và đẩy nhanh mọi phê duyệt được cấp và gia nhập thị trường tiếp theo bằng cách ít nhất bốn tháng. Phiếu thưởng có thể được người nhận ban đầu sử dụng hoặc có thể bán cho công ty khác để người mua sử dụng.

Omeros cũng đang phát triển zaltenibart để điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH), một căn bệnh cực kỳ hiếm gặp và bệnh máu đe dọa tính mạng. Omeros đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ FDA cho zaltenitbart trong chỉ định này. Gần đây đã tổ chức các cuộc họp hữu ích với các cơ quan quản lý – cuộc họp cuối giai đoạn 2 với FDA và cuộc họp tư vấn khoa học ở Châu Âu – Omeros đã có lộ trình rõ ràng và đang tập trung vào việc bắt đầu các nghiên cứu giai đoạn 3 về zaltenibart ở PNH vào cuối quý này. Vào năm 2023, quy mô thị trường điều trị PNH là 3,9 tỷ USD và dự kiến ​​sẽ tăng lên 10,1 tỷ USD vào năm 2032.

Giới thiệu về Tập đoàn Omeros

Omeros là một công ty dược phẩm sinh học tiên tiến cam kết khám phá, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị bằng protein và phân tử nhỏ cho các chỉ định dành cho thị trường lớn và các chỉ định dành cho trẻ mồ côi nhắm vào các rối loạn miễn dịch, bao gồm các bệnh qua trung gian bổ thể và ung thư, cũng như các rối loạn gây nghiện và cưỡng chế. Narsoplimab, chất ức chế MASP-2 dẫn đầu của Omeros, nhắm vào con đường bổ sung của lectin và là đối tượng của đơn xin cấp giấy phép sinh học đang chờ FDA để điều trị bệnh vi mạch huyết khối liên quan đến cấy ghép tế bào gốc tạo máu. Thuốc ức chế MASP-2 tác dụng kéo dài OMS1029 của Omeros đã hoàn thành thành công các nghiên cứu lâm sàng tăng liều đơn và đa liều Giai đoạn 1. OMS906, chất ức chế MASP-3 của Omero, chất kích hoạt chính của con đường bổ thể thay thế, đang tiến tới các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 đối với bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm và bệnh cầu thận bổ thể. Được tài trợ bởi Viện lạm dụng ma túy quốc gia, chất ức chế phosphodiesterase 7 chì OMS527 của Omeros đang được phát triển lâm sàng để điều trị rối loạn sử dụng cocaine. Omeros cũng đang thúc đẩy một danh mục rộng rãi gồm năm chương trình ung thư miễn dịch tế bào và phân tử mới. Để biết thêm thông tin về Omeros và các chương trình của nó, hãy truy cập www.omeros.com.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933 và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1933. 1934, phải tuân theo “bến đỗ an toàn” do các bộ phận đó tạo ra cho những tuyên bố như vậy. Tất cả các tuyên bố ngoại trừ tuyên bố về sự thật lịch sử đều là những tuyên bố hướng tới tương lai, thường được biểu thị bằng các thuật ngữ như “dự đoán”, “tin tưởng”, “có thể”, “ước tính”, “kỳ vọng”, “mục tiêu”, “dự định”, “có khả năng”, “mong đợi”, “có thể”, “khách quan”, “kế hoạch”, “tiềm năng”, “dự đoán”, “dự án”, “nên”, “phương án”, “mục tiêu”, “sẽ”, “sẽ” và các cách diễn đạt tương tự cũng như các biến thể của chúng. Các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm các tuyên bố về thời gian và kết quả dự đoán của các sự kiện hoặc quy trình quản lý, tính sẵn có của dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, triển vọng nhận được sự chấp thuận của FDA đối với bất kỳ loại thuốc nào hoặc trong bất kỳ dấu hiệu, kỳ vọng nào về việc bắt đầu, tiếp tục hoặc kết quả của các thử nghiệm lâm sàng đánh giá các ứng cử viên thuốc của Omeros, kỳ vọng về chi tiêu tiền mặt trong tương lai và kỳ vọng về khả năng đủ nguồn vốn của chúng tôi để tài trợ cho hoạt động, đều dựa trên niềm tin và giả định của ban quản lý cũng như dựa trên thông tin chỉ có sẵn cho ban quản lý kể từ ngày phát hành báo chí này. Kết quả thực tế của Omeros có thể khác biệt đáng kể so với những kết quả được dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai này vì nhiều lý do, bao gồm nhưng không giới hạn ở các kết quả không lường trước được hoặc ngoài mong đợi của các quy trình quản lý ở các khu vực pháp lý liên quan, các hoạt động phát triển lâm sàng và tiền lâm sàng chưa được chứng minh, việc Quốc hội không cho phép lại quyền ưu tiên xem xét chương trình chứng từ hoặc các phát triển pháp lý khác, tình trạng tài chính và kết quả hoạt động của chúng tôi, bất kỳ việc không thể huy động được vốn cần thiết để tài trợ cho các hoạt động theo kế hoạch, quy trình quản lý và giám sát, những thách thức liên quan đến việc sản xuất hoặc cung cấp các sản phẩm nghiên cứu hoặc lâm sàng của chúng tôi, những thay đổi trong việc hoàn trả và thanh toán chính sách của chính phủ và người thanh toán thương mại hoặc việc áp dụng các chính sách đó, khiếu nại về sở hữu trí tuệ, diễn biến cạnh tranh, kiện tụng và rủi ro, sự không chắc chắn cũng như các yếu tố khác được mô tả trong tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của chúng tôi theo Mẫu 10-K nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 1 tháng 4 năm 2024 và trong Báo cáo hàng quý được nộp sau đó của chúng tôi theo Mẫu 10-Q. Với những rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác, bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này và chúng tôi không có nghĩa vụ phải cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai này, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác, ngoại trừ như được yêu cầu bởi luật hiện hành.

Nguồn: Tập đoàn Omeros

Đã đăng : 2024-10-25 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến