Az FDA megadja a Revascor (Rexlemestrocel-L) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) elnevezést veleszületett szívbetegségben szenvedő gyermekeknél

Kövesse a Drugslib-et

NEW YORK, 2024. december 4. (GLOBE NEWSWIRE) -- A Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), a gyulladásos betegségek allogén sejtes gyógyszereinek globális vezető gyártója ma bejelentette az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságát (FDA) ) megadta második generációs allogén, STRO3-mal immunszelektált és iparilag előállított stromasejtek terápiáját, a Revascor® (rexlemestrocel-L) A Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) elnevezés a hipoplasztikus bal szív szindrómában (HLHS) szenvedő gyermekeknél végzett randomizált, kontrollos vizsgálat eredményeinek benyújtását követően, amely potenciálisan életveszélyes veleszületett szívbetegség.

Mezoblaszt vezető Silviu Itescu ügyvezető a következőket mondta: „Nagyra értékeljük az FDA támogatását a Revascor RMAT és RPD státuszának kijelölésében, ezzel is elismerve a cégünk lehetséges hatását. terápia ezen kétségbeesetten beteg gyermekek hosszú távú káros következményeire. Az RMAT megjelölés alatt azt tervezzük, hogy találkozunk az FDA-val, hogy megvitassuk a lehetséges jóváhagyási módot ebben a javallatban.”

Az év elején az FDA a Revascornak Ritka Gyermekbetegségek Minősítést (RPDD) és Orphan-Drog minősítést (ODD) is megadta a HLHS-ben szenvedő gyermekek kezelésére. Az RPDD bizonyítja, hogy a betegség súlyos vagy életveszélyes, és a megnyilvánulásai elsősorban a születéstől 18 éves korig terjedő egyéneket érintenek, beleértve a gyakran újszülötteknek, csecsemőknek, gyermekeknek és serdülőknek nevezett korcsoportokat, és hogy a betegség ritka betegség vagy állapot. Ha az FDA jóváhagyta a Revascor számára a HLHS kezelésére szolgáló BLA-t, a Mesoblast jogosult lehet Priority Review Voucher (PRV) elnyerésére, amely bármely későbbi marketing alkalmazásra beváltható, illetve eladható vagy átruházható harmadik félnek.

Az RMAT-megjelölések célja a regeneratív gyógyászati ​​terápiák fejlesztésének felgyorsítása, amelyek célja egy súlyos vagy életveszélyes betegség vagy állapot kezelése, módosítása, visszafordítása vagy gyógyítása. Az előzetes klinikai bizonyítékok azt mutatják, hogy a gyógyszer képes kielégíteni a betegséggel vagy állapottal kapcsolatos kielégítetlen orvosi szükségleteket. A rexlemestrocel-L RMAT-jelölése biztosítja az áttörési és gyorsított jelölések összes előnyét, beleértve a gördülő felülvizsgálatot és a biológiai engedélykérelem (BLA) benyújtásakor történő elsőbbségi felülvizsgálatra való jogosultságot.

Az Egyesült Államokban, HLHS-ben szenvedő gyermekeken végzett, vak, randomizált, placebo-kontrollos prospektív vizsgálat eredményeit a The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open) folyóirat 2023. decemberi számában tették közzé. 1 A 19 gyermek bevonásával végzett HLHS-vizsgálatban a Revascor egyszeri intramyocardialis beadása a szakaszos műtét idején a kívánt eredményt, a bal kamrai (LV) végsisztolés és végdiasztolés térfogatok szignifikánsan nagyobb növekedését eredményezte 12 hónap alatt, mint a 3D echokardiográfiával mért kontrollokhoz képest (p=0,009 és p=0,020).

Ezek a változások a kis bal kamra klinikailag jelentős növekedését jelzik, ami megkönnyíti a sikeres műtéti korrekciót, teljes biventricularis (BiV) konverzióként ismert, amely lehetővé teszi a normál kétkamrás keringést úgy, hogy a műtétileg javított bal kamra átveszi a keringés támogatását a szervezet számára. Teljes BiV-konverzió nélkül a jobb szívkamra túlzott igénybevételnek van kitéve, ami megnövekszik a szívelégtelenség, a májelégtelenség és a halál kockázata miatt.

A hipoplasztikus bal szívszindrómáról (HLHS)A HLHS egy súlyos veleszületett szívbetegség, amelyben a szív bal oldala nem fejlődik ki teljesen, és a bal kamra hatékonyan pumpálja az oxigéndús vért a többibe. a szervezetben csökken. A születés utáni azonnali műtét nélkül a prognózis rossz, a HLHS összességében az újszülöttkori szívhalálozás 25-40%-áért felelős.2 Hosszabb távon olyan műtét, amely kétkamrás sorozatú keringést hoz létre a bal kamra pumpálásával. vér a testbe és a jobb kamra pumpálja a vért a tüdőbe az ideális anatómiai javítás. Sajnos ennek a célnak az elérését korlátozza, hogy a legtöbb betegnél a bal kamra nem képes kellően megnőni ahhoz, hogy támogassa a keringést a szervezetbe.

A Revascorról® (rexlemestrocel-L) szívbetegségbenA Revascor immunszelektált és tenyésztéssel kiterjesztett mezenchimális prekurzor sejtek allogén készítménye, amelyekről korábban kimutatták, hogy többszörös hatásmechanizmusok, amelyek előnyösek lehetnek a HLHS-ben szenvedő gyermekek számára, ideértve a neovaszkularizációt, az antifibrózist, az apoptózist, az immunmodulációt, a gyulladás csökkentését és az endothel diszfunkció visszafordítását. A DREAM-HF randomizált ál-placebo-kontrollos prospektív Revascor vizsgálatában 565, randomizált, alacsony ejekciós frakcióval (HFrEF) szenvedő szívelégtelenségben szenvedő felnőtt beteg bevonásával a Revascor egyszeri intramyocardialis beadása a bal kamrába szignifikáns javulást eredményezett az LV ejekciós frakciójában 12 évesen. hónap,3 megerősített általános LV szisztolés funkcióra utal. A legnagyobb kezelési előnyt a 2- és 3-pontos súlyos szív- és érrendszeri események (MACE) okozták, különösen azoknál a betegeknél, akiknél ischaemiával és gyulladással járó HFrEF-ben szenved, és akiknél a legnagyobb a halálozási kockázat.4

A MesoblastrólA Mesoblast (a Vállalat) világelső a súlyos és életveszélyes gyulladásos állapotok kezelésére szolgáló allogén (kivételes) sejtes gyógyszerek fejlesztésében. A Vállalat a szabadalmaztatott mezenchimális vonalú sejtterápiás technológiai platformot felhasználva olyan késői stádiumú termékjelöltek széles portfólióját hozta létre, amelyek a súlyos gyulladásokra olyan gyulladásgátló faktorok felszabadításával reagálnak, amelyek ellensúlyozzák és modulálják az immunrendszer több effektor karját, ami jelentős csökkenést eredményez. A Mesoblast erős és kiterjedt globális szellemi tulajdon-portfólióval rendelkezik, amely legalább 2041-ig terjedő védelemmel rendelkezik. minden nagyobb piacra. A Társaság saját fejlesztésű gyártási folyamataiból ipari méretű, mélyhűtött, készen kapható, sejtalapú gyógyszerek készülnek. Ezek a sejtterápiák meghatározott gyógyszerészeti felszabadulási kritériumokkal a tervek szerint világszerte elérhetőek lesznek a betegek számára.

A Mesoblast a remestemcel-L és a rexlemestrocel-L allogén stromasejt technológiai platformjain alapuló, különböző indikációkra jelölt termékeket fejleszt. A Remestemcel-L-t gyermekek és felnőttek gyulladásos betegségeire fejlesztették ki, beleértve a szteroid rezisztens akut graft versus host betegséget és a biológiailag rezisztens gyulladásos bélbetegséget. A Rexlemestrocel-L-t előrehaladott krónikus szívelégtelenség és krónikus derékfájás kezelésére fejlesztették ki. A Mesoblast engedélyesei két terméket hoztak forgalomba Japánban és Európában, és a vállalat kereskedelmi partnerségeket hozott létre Európában és Kínában bizonyos 3. fázisú eszközök tekintetében.

A Mesoblast Ausztráliában, az Egyesült Államokban és Szingapúrban található, és az Ausztrál Értékpapírtőzsdén (MSB) és a Nasdaq-on (MESO) jegyzik. További információért látogasson el a www.mesoblast.com, a LinkedIn: Mesoblast Limited és a Twitter: @Mesoblast

webhelyekre.

Referenciák / lábjegyzetek

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Prospektív randomizált, kontrollált vizsgálat egy új mesenchymalis prekurzor sejtterápia biztonságosságáról és megvalósíthatóságáról hypoplasiás bal szív szindrómában, JTCVS Open Volume 16, dec. 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M. et al. (2022). Hipoplasztikus bal szív szindróma.
  • Perin EC. et al. Szívelégtelenségben szenvedő betegek célzott transzendokardiális mezenchimális prekurzorsejt-terápiájának randomizált vizsgálata. JACC Vol. 81, 2023. 9. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. et al. A mesenchymális prekurzor sejtek csökkentik a mortalitást és a fő morbiditást gyulladással járó ischaemiás szívelégtelenségben: DREAM-HF. Eur J Szívelégtelenség 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Jövőre tekintő nyilatkozatokEz a sajtóközlemény olyan előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek jövőbeli eseményekre vagy jövőbeni pénzügyi teljesítményünkre vonatkoznak, és ismert és ismeretlen kockázatokat, bizonytalanságokat és egyéb tényezőket tartalmaznak, amelyek tényleges eredményeink, tevékenységünk szintjeink, teljesítményünk vagy eredményeink lényegesen eltérnek az ezekben az előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazott jövőbeni eredményektől, tevékenységi szintektől, teljesítményeinktől vagy teljesítményeinktől. Ilyen előretekintő kijelentéseket teszünk az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvényének és más szövetségi értékpapírtörvényeknek a biztonságos kikötő rendelkezései alapján. A jövőre vonatkozó kijelentéseket nem szabad a jövőbeli teljesítmény vagy eredmények garanciájaként értelmezni, és a tényleges eredmények eltérhetnek az ezekben az előretekintő kijelentésekben várt eredményektől, és a különbségek lényegesek és kedvezőtlenek lehetnek. Az előretekintő kijelentések közé tartoznak többek között a következőkre vonatkozó kijelentések: a Mesoblast preklinikai és klinikai tanulmányainak, valamint a Mesoblast kutatási és fejlesztési programjainak megkezdése, időzítése, előrehaladása és eredményei; A Mesoblast azon képessége, hogy a termékjelölteket előmozdítsa a klinikai vizsgálatokba, beiratkozzon és sikeresen befejezze, beleértve a multinacionális klinikai vizsgálatokat is; a Mesoblast azon képessége, hogy javítsa gyártási képességeit; a hatósági bejelentések és jóváhagyások időzítése vagy valószínűsége (beleértve az FDA által az SR-aGVHD-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek remestemcel-L-re vonatkozó BLA-ra vonatkozó jövőbeni döntéseit), gyártási tevékenységek és termékmarketing tevékenységek, ha vannak; a Mesoblast termékjelöltjeinek kereskedelmi forgalomba hozatala, ha jóváhagyják; az őssejtalapú terápiák használatával kapcsolatos szabályozási vagy közvélemény és piaci elfogadottság; annak lehetősége, hogy a Mesoblast termékjelöltjeit – ha vannak ilyenek – kivonják a piacról a betegek nemkívánatos eseményei vagy halálozása miatt; a stratégiai együttműködési megállapodások lehetséges előnyei és a Mesoblast azon képessége, hogy létrejöjjön és fenntartsa a kialakult stratégiai együttműködéseket; a Mesoblast azon képessége, hogy szellemi tulajdont hozzon létre és tartson fenn termékjelöltjein, valamint a Mesoblast azon képessége, hogy sikeresen megvédje ezeket állítólagos jogsértések esetén; a védelem köre a Mesoblast képes létrehozni és fenntartani a szellemi tulajdonjogokat a termékjelöltekre és a technológiára vonatkozóan; becslések a Mesoblast kiadásairól, jövőbeli bevételeiről, tőkeszükségleteiről és további finanszírozási igényeiről; a Mesoblast pénzügyi teljesítménye; a Mesoblast versenytársaival és iparágával kapcsolatos fejlesztések; valamint a Mesoblast termékjelöltjeinek árképzése és költségtérítése, ha jóváhagyják. Olvassa el ezt a sajtóközleményt kockázati tényezőinkkel együtt, a SEC-hez benyújtott legutóbbi jelentéseinkben vagy weboldalunkon. Bizonytalanságok és kockázatok, amelyek miatt a Mesoblast tényleges eredményei, teljesítménye vagy eredményei lényegesen eltérhetnek azoktól, amelyeket az ilyen kijelentések kifejezhetnek vagy sugalmaznak, és ennek megfelelően nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre az előretekintő kijelentésekre. Nem vállalunk semmilyen kötelezettséget semmilyen előretekintő nyilatkozat nyilvános frissítésére vagy felülvizsgálatára, akár új információk, akár jövőbeli fejlemények eredményeként vagy egyéb módon.

    Forrás: Mesoblast Limited

    Elküldve : 2024-12-09 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak