FDA อนุมัติให้ Revascor (Rexlemestrocel-L) เวชศาสตร์ฟื้นฟูขั้นสูง (RMAT) ในเด็กที่เป็นโรคหัวใจพิการแต่กำเนิด

ติดตาม Drugslib ได้ที่

นิวยอร์ก, Dec. 04, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB) ผู้นำระดับโลกในด้านยารักษาเซลล์ที่มีสารอัลโลจีนิกสำหรับโรคอักเสบ ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ) ได้ให้ Revascor(R) การบำบัดด้วยเซลล์สโตรมัลแบบอัลโลจีนิก รุ่นที่สอง ที่ได้รับการกระตุ้นภูมิคุ้มกันด้วย STRO3 และผลิตโดยอุตสาหกรรม (rexlemestrocel-L) การกำหนดการบำบัดด้วยเวชศาสตร์ฟื้นฟูขั้นสูง (RMAT) ภายหลังการส่งผลจากการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมในเด็กที่เป็นภาวะหัวใจห้องล่างซ้ายผิดปกติ (HLHS) ซึ่งเป็นภาวะหัวใจพิการแต่กำเนิดที่อาจคุกคามถึงชีวิต

หัวหน้า Mesoblast ผู้บริหาร Silviu Itescu กล่าวว่า "เราขอขอบคุณที่ FDA สนับสนุนในการกำหนดสถานะ Revascor ทั้ง RMAT และ RPD ซึ่งเป็นการตระหนักถึงผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการบำบัดของเราต่อผลลัพธ์ที่ไม่พึงประสงค์ในระยะยาวของผู้ป่วยที่ป่วยหนักเหล่านี้ เด็ก. ภายใต้การกำหนดของ RMAT เราวางแผนที่จะพบปะกับ FDA เพื่อหารือเกี่ยวกับแนวทางการอนุมัติที่เป็นไปได้ในข้อบ่งชี้นี้”

เมื่อต้นปีนี้ FDA ได้ให้ Revascor ทั้งการกำหนดโรคในเด็กที่หายาก (RPDD) และการกำหนดยาเด็กกำพร้า (ODD) สำหรับการรักษาเด็กที่มี HLHS RPDD แสดงให้เห็นว่าโรคนี้ร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิต และอาการส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อบุคคลที่มีอายุตั้งแต่แรกเกิดถึง 18 ปี รวมถึงกลุ่มอายุที่มักเรียกว่าทารกแรกเกิด ทารก เด็ก และวัยรุ่น และโรคนี้เป็นโรคหรืออาการที่พบได้ยาก เมื่อ FDA อนุมัติ BLA สำหรับ Revascor ในการรักษา HLHS แล้ว Mesoblast อาจมีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher (PRV) ซึ่งสามารถนำไปแลกสำหรับการสมัครทางการตลาดใดๆ ในภายหลัง หรืออาจขายหรือโอนให้กับบุคคลที่สาม

การกำหนด RMAT มีจุดมุ่งหมายเพื่อเร่งการพัฒนาวิธีการรักษาด้วยเวชศาสตร์ฟื้นฟูที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อรักษา ดัดแปลง ย้อนกลับ หรือรักษาโรคหรือสภาวะที่ร้ายแรงหรือคุกคามถึงชีวิต โดยที่หลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นบ่งชี้ว่ายานั้นมี มีศักยภาพที่จะตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับโรคหรืออาการต่างๆ การกำหนด RMAT สำหรับ rexlemestrocel-L ให้ประโยชน์ทั้งหมดของการกำหนดแบบก้าวหน้าและแบบ Fast Track ซึ่งรวมถึงการตรวจสอบแบบต่อเนื่องและคุณสมบัติสำหรับการตรวจสอบลำดับความสำคัญในการยื่นใบสมัครขอใบอนุญาต Biologics (BLA)

ผลลัพธ์จากการทดลอง Revascor ในอนาคตแบบปกปิด สุ่ม และมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งดำเนินการในสหรัฐอเมริกาในเด็กที่มี HLHS ได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร peer reviewed The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open) ฉบับเดือนธันวาคม 2023 1 ในการศึกษา HLHS ที่ดำเนินการในเด็ก 19 คน การให้ Revascor เข้ากล้ามเนื้อหัวใจเพียงครั้งเดียว ณ เวลาที่ทำการผ่าตัดตามขั้นตอน ส่งผลให้ผลลัพธ์ที่ต้องการเพิ่มขึ้นมากขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ ในปริมาตรหัวใจห้องล่างซ้าย (LV) ซิสโตลิกปลายและปลายไดแอสโตลิกมากกว่า 12 เดือน เปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมที่วัดโดยการตรวจหัวใจด้วยคลื่นไฟฟ้าหัวใจ 3 มิติ (p=0.009 & p=0.020 ตามลำดับ)

การเปลี่ยนแปลงเหล่านี้บ่งชี้ถึงทางคลินิก การเติบโตที่สำคัญของหัวใจห้องล่างซ้ายขนาดเล็ก เอื้ออำนวยต่อความสามารถในการผ่าตัดแก้ไขให้สำเร็จ เรียกว่า การแปลงไบเวนตริคูลาร์เต็ม (BiV) ซึ่งช่วยให้สามารถผ่าตัดได้ 2 ครั้งตามปกติ การไหลเวียนของหัวใจห้องล่างโดยที่หัวใจห้องล่างซ้ายที่ได้รับการซ่อมแซมโดยการผ่าตัดจะเข้ามาช่วยสนับสนุนระบบไหลเวียนโลหิตในร่างกาย หากไม่มีการแปลง BiV เต็มรูปแบบ ห้องหัวใจด้านขวาจะอยู่ภายใต้ความเครียดมากเกินไป โดยมีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นต่อภาวะหัวใจล้มเหลว ตับวาย และเสียชีวิต

เกี่ยวกับภาวะหัวใจห้องล่างซ้ายผิดปกติ (HLHS)HLHS เป็นโรคหัวใจพิการแต่กำเนิดชนิดรุนแรงที่หัวใจซีกซ้ายยังพัฒนาได้ไม่เต็มที่ และการสูบฉีดเลือดที่มีออกซิเจนไปยังหัวใจห้องล่างซ้ายอย่างมีประสิทธิภาพ ของร่างกายลดลง หากไม่มีการผ่าตัดทันทีหลังคลอด การพยากรณ์โรคจะไม่ค่อยดีนัก โดย HLHS โดยรวมมีส่วนรับผิดชอบต่อการเสียชีวิตของหัวใจในทารกแรกเกิดทั้งหมด 25% ถึง 40%2 ในระยะยาว การผ่าตัดที่สร้างการไหลเวียนของซีรีย์ 2-ventricle โดยมีการปั๊มของ ventricle ด้านซ้าย (LV) เลือดไปยังร่างกายและช่องขวาที่สูบฉีดเลือดไปยังปอดเป็นการซ่อมแซมทางกายวิภาคในอุดมคติ น่าเสียดายที่ความสำเร็จของวัตถุประสงค์นี้ถูกจำกัดด้วยการที่ผู้ป่วยส่วนใหญ่ในช่องซ้ายไม่สามารถเติบโตได้เพียงพอที่จะรองรับการไหลเวียนไปยังร่างกาย

เกี่ยวกับ Revascor® (rexlemestrocel-L) ในโรคหัวใจRevascor คือการเตรียมสารอัลโลจีนิกของเซลล์สารตั้งต้นมีเซนไคมอลที่ได้รับการคัดเลือกโดยภูมิคุ้มกันและขยายจากการเพาะเลี้ยง ซึ่งก่อนหน้านี้พบว่ามีกลไกการออกฤทธิ์หลายอย่าง ที่อาจเป็นประโยชน์ต่อเด็กที่มี HLHS รวมถึงการสร้างหลอดเลือดใหม่ การต่อต้านการเกิดพังผืด การต่อต้านการตายของเซลล์ การปรับภูมิคุ้มกัน การลดการอักเสบ และการกลับคืนของความผิดปกติของเยื่อบุผนังหลอดเลือด ในการทดลอง Revascor แบบสุ่มตัวอย่างแบบสุ่มที่มีการควบคุมด้วยยาหลอก DREAM-HF ในผู้ป่วยผู้ใหญ่แบบสุ่มจำนวน 565 รายที่มีภาวะหัวใจล้มเหลวและมีอัตราการขับออกต่ำ (HFrEF) การให้ยา Revascor ภายในหัวใจห้องล่างเพียงครั้งเดียวส่งผลให้สัดส่วนการขับ LV ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญที่ 12 เดือนที่ 3 บ่งชี้ถึงการทำงานของซิสโตลิก LV โดยรวมที่แข็งแกร่งขึ้น ประโยชน์การรักษาสูงสุดอยู่ที่เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากโรคหัวใจและหลอดเลือด (MACE) แบบ 2 และ 3 จุด โดยเฉพาะอย่างยิ่งในผู้ป่วย HFrEF ที่มีภาวะขาดเลือดขาดเลือดและการอักเสบ ซึ่งมีความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตสูงสุด4

เกี่ยวกับ MesoblastMesoblast (บริษัท) เป็นผู้นำระดับโลกในการพัฒนายาระดับเซลล์ที่มีลักษณะคล้ายคลึงกัน (มีจำหน่ายทั่วไป) สำหรับการรักษาภาวะการอักเสบที่รุนแรงและคุกคามถึงชีวิต บริษัทได้ใช้ประโยชน์จากแพลตฟอร์มเทคโนโลยีเซลล์บำบัด mesenchymal lineage ที่เป็นเอกสิทธิ์ของบริษัท เพื่อสร้างกลุ่มผลิตภัณฑ์ระยะสุดท้ายที่หลากหลาย ซึ่งตอบสนองต่อการอักเสบที่รุนแรง โดยการปล่อยปัจจัยต้านการอักเสบที่ตอบโต้และปรับแขนเอฟเฟกต์หลายแขนของระบบภูมิคุ้มกัน ส่งผลให้การลดลงอย่างมีนัยสำคัญ ของกระบวนการอักเสบที่สร้างความเสียหาย

Mesoblast มีผลงานด้านทรัพย์สินทางปัญญาระดับโลกที่แข็งแกร่งและกว้างขวาง พร้อมความคุ้มครองที่ขยายไปจนถึงปี 2041 เป็นอย่างน้อยในตลาดหลักๆ ทั้งหมด กระบวนการผลิตที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัททำให้ได้ยาในระดับอุตสาหกรรม เก็บรักษาด้วยความเย็นจัด และมีจำหน่ายในท้องตลาด การบำบัดด้วยเซลล์เหล่านี้ซึ่งมีเกณฑ์การปลดปล่อยทางเภสัชกรรมที่กำหนดไว้ ได้รับการวางแผนเพื่อให้พร้อมสำหรับผู้ป่วยทั่วโลก

Mesoblast กำลังพัฒนากลุ่มผลิตภัณฑ์สำหรับการบ่งชี้ที่แตกต่างกัน โดยอาศัยแพลตฟอร์มเทคโนโลยีเซลล์สโตรมอลแบบอัลโลจีนิก remestemcel-L และ rexlemestrocel-L Remestemcel-L กำลังได้รับการพัฒนาสำหรับโรคเกี่ยวกับการอักเสบในเด็กและผู้ใหญ่ รวมถึงโรคกราฟต์เฉียบพลันเทียบกับโฮสต์ที่ดื้อต่อสเตียรอยด์ และโรคลำไส้อักเสบที่ดื้อต่อชีววิทยา Rexlemestrocel-L ได้รับการพัฒนาสำหรับภาวะหัวใจล้มเหลวเรื้อรังขั้นสูงและอาการปวดหลังส่วนล่างเรื้อรัง ผลิตภัณฑ์สองรายการได้รับการจำหน่ายในญี่ปุ่นและยุโรปโดยผู้ได้รับอนุญาตของ Mesoblast และบริษัทได้สร้างความร่วมมือทางการค้าในยุโรปและจีนสำหรับสินทรัพย์ระยะที่ 3 บางส่วน

Mesoblast มีสถานที่ตั้งในออสเตรเลีย สหรัฐอเมริกา และสิงคโปร์ และอยู่ จดทะเบียนใน Australian Securities Exchange (MSB) และ Nasdaq (MESO) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูที่ www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited และ Twitter: @Mesoblast

ข้อมูลอ้างอิง / เชิงอรรถ

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, การทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มเปรียบเทียบในอนาคต ของความปลอดภัยและความเป็นไปได้ของการบำบัดเซลล์ต้นกำเนิด mesenchymal ในภาวะหัวใจห้องล่างซ้ายชนิด hypoplastic, JTCVS Open Volume 16, ธ.ค. 2023, ดอย: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M, และคณะ (2022) ภาวะหัวใจห้องล่างซ้ายผิดปกติ
  • Perin EC และคณะ การทดลองแบบสุ่มของการบำบัดด้วยเซลล์ต้นกำเนิดมีเซนไคมัลผ่านเยื่อหุ้มหัวใจในผู้ป่วยภาวะหัวใจล้มเหลว JACC ฉบับที่ 81 ฉบับที่ 9, 2023 https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • เปริน อีซี. และคณะ เซลล์สารตั้งต้นของ Mesenchymal ช่วยลดอัตราการเสียชีวิตและการเจ็บป่วยที่สำคัญในภาวะหัวใจล้มเหลวขาดเลือดที่มีการอักเสบ: DREAM-HF Eur J หัวใจล้มเหลว 2024 https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่เกี่ยวข้องกับเหตุการณ์ในอนาคตหรือผลการดำเนินงานทางการเงินในอนาคตของเรา และเกี่ยวข้องกับความเสี่ยง ความไม่แน่นอนและปัจจัยอื่น ๆ ที่ทราบและไม่ทราบที่อาจทำให้เกิด ผลลัพธ์ที่แท้จริงของเรา ระดับของกิจกรรม ประสิทธิภาพหรือความสำเร็จจะแตกต่างอย่างมากจากผลลัพธ์ในอนาคต ระดับของกิจกรรม ประสิทธิภาพหรือความสำเร็จที่แสดงหรือโดยนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ เราจัดทำข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวตามบทบัญญัติการคุ้มครองของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 และกฎหมายหลักทรัพย์ของรัฐบาลกลางอื่นๆ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ควรอ่านเพื่อรับประกันผลการดำเนินงานหรือผลลัพธ์ในอนาคต และผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างจากผลลัพธ์ที่คาดการณ์ไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ และความแตกต่างอาจมีสาระสำคัญและเป็นผลเสีย ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงข้อความเกี่ยวกับ: การเริ่มต้น ช่วงเวลา ความคืบหน้า และผลลัพธ์ของการศึกษาพรีคลินิกและทางคลินิกของ Mesoblast และโครงการวิจัยและพัฒนาของ Mesoblast; ความสามารถของ Mesoblast ในการผลักดันกลุ่มผลิตภัณฑ์เข้าสู่ ลงทะเบียน และสำเร็จการศึกษาทางคลินิก รวมถึงการทดลองทางคลินิกข้ามชาติอย่างประสบความสำเร็จ ความสามารถของ Mesoblast ในการพัฒนาขีดความสามารถด้านการผลิต ระยะเวลาหรือความเป็นไปได้ของการยื่นและการอนุมัติตามกฎระเบียบ (รวมถึงการตัดสินใจในอนาคตใดๆ ที่ FDA อาจทำเกี่ยวกับ BLA สำหรับ remestemcel-L สำหรับผู้ป่วยเด็กที่มี SR-aGVHD) กิจกรรมการผลิตและกิจกรรมการตลาดผลิตภัณฑ์ หากมี การจำหน่ายผลิตภัณฑ์ของ Mesoblast ในเชิงพาณิชย์ หากได้รับอนุมัติ การรับรู้ด้านกฎระเบียบหรือสาธารณะ และการยอมรับของตลาดเกี่ยวกับการใช้การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์ ศักยภาพที่ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Mesoblast (ถ้ามี) ได้รับการอนุมัติ จะถูกถอนออกจากตลาดเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์หรือการเสียชีวิตของผู้ป่วย ประโยชน์ที่เป็นไปได้ของข้อตกลงความร่วมมือเชิงกลยุทธ์และความสามารถของ Mesoblast ในการเข้าร่วมและรักษาความร่วมมือเชิงกลยุทธ์ที่จัดตั้งขึ้น ความสามารถของ Mesoblast ในการสร้างและรักษาทรัพย์สินทางปัญญาในกลุ่มผลิตภัณฑ์ของตน และความสามารถของ Mesoblast ในการปกป้องสิ่งเหล่านี้ได้สำเร็จในกรณีที่ถูกกล่าวหาว่าละเมิด; ขอบเขตของการคุ้มครอง Mesoblast สามารถสร้างและรักษาสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาซึ่งครอบคลุมกลุ่มผลิตภัณฑ์และเทคโนโลยีของตน การประมาณการค่าใช้จ่ายของ Mesoblast รายได้ในอนาคต ความต้องการเงินทุน และความต้องการทางการเงินเพิ่มเติม ผลการดำเนินงานทางการเงินของ Mesoblast; การพัฒนาที่เกี่ยวข้องกับคู่แข่งและอุตสาหกรรมของ Mesoblast และราคาและการคืนเงินให้กับกลุ่มผลิตภัณฑ์ของ Mesoblast หากได้รับอนุมัติ คุณควรอ่านข่าวประชาสัมพันธ์นี้พร้อมกับปัจจัยเสี่ยงของเราในรายงานที่เรายื่นกับ SEC ล่าสุดหรือบนเว็บไซต์ของเรา ความไม่แน่นอนและความเสี่ยงที่อาจทำให้ผลลัพธ์ ประสิทธิภาพ หรือความสำเร็จที่แท้จริงของ Mesoblast แตกต่างอย่างมากจากที่อาจแสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความดังกล่าว และด้วยเหตุนี้ คุณจึงไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป เราไม่มีข้อผูกมัดใดๆ ในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ การพัฒนาในอนาคต หรืออื่นๆ

    ที่มา: Mesoblast Limited

    โพสต์แล้ว : 2024-12-09 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม