FDA cấp chỉ định Revascor (Rexlemestrocel-L) Y học tái tạo tiên tiến (RMAT) ở trẻ em mắc bệnh tim bẩm sinh

Theo dõi Drugslib trên

NEW YORK, ngày 04 tháng 12 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), công ty hàng đầu thế giới về thuốc tế bào dị sinh cho các bệnh viêm nhiễm, hôm nay đã công bố Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) ) đã cấp phép cho liệu pháp tế bào cơ địa thế hệ thứ hai, chọn lọc miễn dịch STRO3 và được sản xuất công nghiệp Revascor® (rexlemestrocel-L) Chỉ định Trị liệu nâng cao Y học tái tạo (RMAT) sau khi nộp kết quả từ thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng ở trẻ em mắc hội chứng tim trái giảm sản (HLHS), một bệnh tim bẩm sinh có khả năng đe dọa tính mạng.

Giám đốc điều hành Mesoblast Silviu Itescu cho biết: “Chúng tôi đánh giá cao sự hỗ trợ của FDA trong việc chỉ định Revascor cả trạng thái RMAT và RPD, sự thừa nhận về tác động tiềm tàng của liệu pháp của chúng tôi đối với kết quả bất lợi lâu dài của những đứa trẻ bị bệnh nặng này. Theo chỉ định của RMAT, chúng tôi dự định gặp FDA để thảo luận về lộ trình phê duyệt tiềm năng đối với chỉ định này.”

Đầu năm nay, FDA đã cấp cho Revascor cả Chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm (RPDD) và Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi (ODD) để điều trị cho trẻ em mắc HLHS. RPDD chứng minh rằng căn bệnh này nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và các biểu hiện chủ yếu ảnh hưởng đến những người từ sơ sinh đến 18 tuổi, bao gồm các nhóm tuổi thường được gọi là trẻ sơ sinh, trẻ sơ sinh, trẻ em và thanh thiếu niên, và căn bệnh này là một căn bệnh hoặc tình trạng hiếm gặp. Khi FDA chấp thuận BLA cho Revascor để điều trị HLHS, Mesoblast có thể đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên (PRV) có thể được đổi cho bất kỳ ứng dụng tiếp thị nào tiếp theo hoặc có thể được bán hoặc chuyển giao cho bên thứ ba.

Việc chỉ định RMAT nhằm mục đích thúc đẩy sự phát triển của các liệu pháp y học tái tạo nhằm điều trị, sửa đổi, đảo ngược hoặc chữa khỏi một căn bệnh hoặc tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng trong đó bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy rằng thuốc có khả năng giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đối với căn bệnh hoặc tình trạng đó. Chỉ định RMAT cho rexlemestrocel-L cung cấp tất cả lợi ích của chỉ định Đột phá và Theo dõi nhanh, bao gồm đánh giá luân phiên và khả năng đủ điều kiện để được đánh giá ưu tiên khi nộp Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA).

Kết quả từ một thử nghiệm tiền cứu mù, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược về Revascor được tiến hành ở Hoa Kỳ trên trẻ em mắc HLHS đã được công bố trên tạp chí The Journal of Thoracic and Cardiocard Surgery Open (JTCVS Open) số ra tháng 12 năm 2023. 1 Trong thử nghiệm HLHS được tiến hành ở 19 trẻ em, một lần tiêm Revascor vào cơ tim tại thời điểm phẫu thuật theo giai đoạn đã mang lại kết quả mong muốn là tăng đáng kể lưu lượng thất trái (LV) thể tích cuối tâm thu và cuối tâm trương trong 12 tháng so với nhóm đối chứng được đo bằng siêu âm tim 3D, (lần lượt là p=0,009 & p=0,020).

Những thay đổi này là dấu hiệu cho thấy sự phát triển quan trọng về mặt lâm sàng của phần nhỏ bên trái tâm thất, tạo điều kiện thuận lợi cho khả năng phẫu thuật chỉnh sửa thành công, được gọi là chuyển đổi hai tâm thất hoàn toàn (BiV), cho phép tuần hoàn hai tâm thất bình thường với tâm thất trái được phẫu thuật sửa chữa sẽ đảm nhận hỗ trợ tuần hoàn cho cơ thể. Nếu không chuyển đổi hoàn toàn BiV, buồng tim phải sẽ bị căng thẳng quá mức, làm tăng nguy cơ suy tim, suy gan và tử vong.

Giới thiệu về Hội chứng thiểu sản tim trái (HLHS)HLHS là một bệnh tim bẩm sinh nghiêm trọng trong đó phần bên trái của tim chưa phát triển đầy đủ và việc bơm máu giàu oxy từ tâm thất trái đến phần còn lại một cách hiệu quả của cơ thể bị giảm đi. Nếu không phẫu thuật ngay sau khi sinh, tiên lượng sẽ rất ảm đạm với HLHS tổng thể chịu trách nhiệm cho 25% đến 40% tổng số ca tử vong do tim ở trẻ sơ sinh.2 Về lâu dài, phẫu thuật tạo ra tuần hoàn hai tâm thất với bơm tâm thất trái (LV) máu đi khắp cơ thể và tâm thất phải bơm máu đến phổi là phương pháp sửa chữa giải phẫu lý tưởng. Thật không may, việc đạt được mục tiêu này bị hạn chế do hầu hết bệnh nhân không có khả năng tâm thất trái phát triển đủ để hỗ trợ quá trình tuần hoàn cho cơ thể.

Giới thiệu về Revascor® (rexlemestrocel-L) trong bệnh timRevascor là một chế phẩm đồng loại của các tế bào tiền thân trung mô được nuôi cấy và chọn lọc miễn dịch đã được chứng minh trước đây là có nhiều cơ chế hoạt động có thể có lợi cho trẻ em với HLHS bao gồm tân mạch, chống xơ hóa, chống apoptosis, điều hòa miễn dịch, giảm viêm và đảo ngược rối loạn chức năng nội mô. Trong thử nghiệm tiền cứu ngẫu nhiên có đối chứng giả dược DREAM-HF đối với Revascor ở 565 bệnh nhân trưởng thành ngẫu nhiên bị suy tim với phân suất tống máu thấp (HFrEF), một lần tiêm Revascor vào cơ tim vào tâm thất trái đã dẫn đến cải thiện đáng kể phân suất tống máu LV ở mức 12 tháng,3 cho thấy chức năng tâm thu LV tổng thể được tăng cường. Lợi ích điều trị lớn nhất là về các Biến cố tim mạch bất lợi chính (MACE) 2 và 3 điểm, đặc biệt ở những bệnh nhân HFrEF bị thiếu máu cục bộ và viêm, những người có nguy cơ tử vong cao nhất.4

Giới thiệu về MesoblastMesoblast (Công ty) là công ty hàng đầu thế giới trong việc phát triển các loại thuốc tế bào dị sinh (có sẵn) để điều trị các tình trạng viêm nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Công ty đã tận dụng nền tảng công nghệ trị liệu tế bào dòng trung mô độc quyền của mình để thiết lập một danh mục rộng rãi các ứng cử viên sản phẩm ở giai đoạn cuối đáp ứng tình trạng viêm nặng bằng cách giải phóng các yếu tố chống viêm chống lại và điều chỉnh nhiều nhánh tác động của hệ thống miễn dịch, dẫn đến giảm đáng kể của quá trình viêm nhiễm gây tổn hại.

Mesoblast có danh mục sở hữu trí tuệ toàn cầu mạnh mẽ và rộng khắp với sự bảo vệ kéo dài đến ít nhất là đến năm 2041 ở tất cả các thị trường lớn. Quy trình sản xuất độc quyền của Công ty mang lại các loại thuốc tế bào, được bảo quản lạnh, có sẵn trên thị trường, quy mô công nghiệp. Những liệu pháp tế bào này, với các tiêu chí phát hành dược phẩm xác định, dự kiến ​​sẽ sẵn sàng cung cấp cho bệnh nhân trên toàn thế giới.

Mesoblast đang phát triển các sản phẩm phù hợp cho các chỉ định riêng biệt dựa trên nền tảng công nghệ tế bào mô đệm dị sinh remestemcel-L và rexlemestrocel-L. Remestemcel-L đang được phát triển để điều trị các bệnh viêm nhiễm ở trẻ em và người lớn bao gồm bệnh ghép chống lại vật chủ cấp tính chịu lửa steroid và bệnh viêm ruột kháng sinh học. Rexlemestrocel-L đang được phát triển cho bệnh suy tim mãn tính tiến triển và đau thắt lưng mãn tính. Hai sản phẩm đã được những người được cấp phép của Mesoblast thương mại hóa ở Nhật Bản và Châu Âu, đồng thời Công ty đã thiết lập quan hệ đối tác thương mại ở Châu Âu và Trung Quốc đối với một số tài sản ở Giai đoạn 3.

Mesoblast có địa điểm ở Úc, Hoa Kỳ và Singapore và hiện đang được niêm yết trên Sở Giao dịch Chứng khoán Úc (MSB) và trên Nasdaq (MESO). Để biết thêm thông tin, vui lòng xem www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited và Twitter: @Mesoblast

Tài liệu tham khảo / Chú thích cuối trang

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát triển vọng về sự an toàn và tính khả thi của liệu pháp tế bào tiền thân trung mô mới trong hội chứng thiểu sản tim trái, JTCVS Open Volume 16, tháng 12 năm 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M, và cộng sự. (2022). Hội chứng thiểu sản tim trái.
  • Perin EC. Và cộng sự. Thử nghiệm ngẫu nhiên liệu pháp tế bào tiền thân trung mô xuyên nội tâm mạc nhắm mục tiêu ở bệnh nhân suy tim. JACC Tập. 81, số 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Và cộng sự. Tế bào tiền thân trung mô làm giảm tỷ lệ tử vong và tỷ lệ mắc bệnh chính trong bệnh suy tim thiếu máu cục bộ kèm theo viêm: DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến các sự kiện trong tương lai hoặc hiệu quả tài chính trong tương lai của chúng tôi và liên quan đến những rủi ro đã biết và chưa biết, những điều không chắc chắn cũng như các yếu tố khác có thể gây ra kết quả thực tế của chúng tôi, mức độ hoạt động, hiệu suất hoặc thành tích khác biệt đáng kể so với bất kỳ kết quả, mức độ hoạt động, hiệu suất hoặc thành tích nào trong tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý bởi những tuyên bố hướng tới tương lai này. Chúng tôi đưa ra những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy theo các quy định về nơi trú ẩn an toàn của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 và các luật chứng khoán liên bang khác. Các tuyên bố hướng tới tương lai không nên được coi là sự đảm bảo cho hiệu suất hoặc kết quả trong tương lai và kết quả thực tế có thể khác với kết quả được dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai này và sự khác biệt có thể là quan trọng và bất lợi. Các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm, nhưng không giới hạn, các tuyên bố về: thời điểm bắt đầu, thời gian, tiến độ và kết quả của các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng của Mesoblast cũng như các chương trình nghiên cứu và phát triển của Mesoblast; Khả năng của Mesoblast trong việc thúc đẩy các ứng viên sản phẩm tham gia, đăng ký và hoàn thành thành công các nghiên cứu lâm sàng, bao gồm các thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia; Khả năng nâng cao năng lực sản xuất của Mesoblast; thời gian hoặc khả năng nộp hồ sơ và phê duyệt theo quy định (bao gồm mọi quyết định trong tương lai mà FDA có thể đưa ra đối với BLA đối với thuốc remestemcel-L dành cho bệnh nhi mắc SR-aGVHD), hoạt động sản xuất và hoạt động tiếp thị sản phẩm, nếu có; thương mại hóa các sản phẩm ứng cử viên của Mesoblast, nếu được chấp thuận; nhận thức của công chúng hoặc quy định cũng như sự chấp nhận của thị trường xung quanh việc sử dụng các liệu pháp dựa trên tế bào gốc; khả năng các sản phẩm ứng cử viên của Mesoblast, nếu có được phê duyệt, sẽ bị rút khỏi thị trường do tác dụng phụ hoặc tử vong của bệnh nhân; lợi ích tiềm tàng của các thỏa thuận hợp tác chiến lược và khả năng của Mesoblast trong việc tham gia và duy trì các mối hợp tác chiến lược đã được thiết lập; Khả năng của Mesoblast trong việc thiết lập và duy trì quyền sở hữu trí tuệ đối với các sản phẩm ứng cử viên của mình và khả năng của Mesoblast trong việc bảo vệ thành công những quyền sở hữu này trong các trường hợp bị cáo buộc vi phạm; phạm vi bảo vệ Mesoblast có thể thiết lập và duy trì quyền sở hữu trí tuệ đối với các sản phẩm và công nghệ của mình; ước tính chi phí của Mesoblast, doanh thu trong tương lai, yêu cầu về vốn và nhu cầu tài trợ bổ sung của Mesoblast; Hiệu quả tài chính của Mesoblast; những phát triển liên quan đến đối thủ cạnh tranh và ngành của Mesoblast; cũng như việc định giá và hoàn trả cho các sản phẩm ứng cử viên của Mesoblast, nếu được chấp thuận. Bạn nên đọc thông cáo báo chí này cùng với các yếu tố rủi ro của chúng tôi, trong các báo cáo được nộp gần đây nhất cho SEC hoặc trên trang web của chúng tôi. Những điều không chắc chắn và rủi ro có thể khiến kết quả, hiệu suất hoặc thành tích thực tế của Mesoblast khác biệt đáng kể so với những kết quả có thể được thể hiện hoặc ngụ ý trong những tuyên bố đó và do đó, bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Chúng tôi không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào trong việc cập nhật hoặc sửa đổi công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, dù là do thông tin mới, sự phát triển trong tương lai hay lý do khác.

    Nguồn: Mesoblast Limited

    Đã đăng : 2024-12-09 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến