Az FDA támogatja a Soligenix árva gyógyszer -jelölését a Behçet -kór kezelésére, miután áttekintette a legutóbbi 2. fázisú klinikai vizsgálati eredményeket

Kövesse a Drugslib-et

Princeton, N. J., 2025. augusztus 18. / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix vagy The Company), egy késői szakaszban, a BioPharmaceutical Company a ritka betegségek kezelésére szolgáló termékek kezelésére szolgáló termékek fejlesztésére és forgalmazására összpontosított (az Egyesült Államok) FDA-t. granted orphan drug designation to dusquetide, the active ingredient in SGX945, for "treatment of Behçet's Disease" following review of recent Phase 2a clinical results demonstrating biological efficacy and safety in patients with Behçet's Disease.

The U.S. Orphan Drug Act is intended to assist and encourage companies to develop safe and effective therapies for the treatment of rare diseases and disorders, defined as one that affects fewer Az Egyesült Államokban az Egyesült Államokban 200 000 ember, az FDA végleges jóváhagyásakor hétéves piaci kizárólagossági időtartam mellett az árva kábítószer-jelölés a Soligenix-et arra is képes arra, hogy a pénzügyi és szabályozási előnyök széles skáláját kiaknázza, ideértve a kormányzati támogatásokat a klinikai vizsgálatok elvégzésére, a drága FDA felhasználói díjak lemondására egy új kábítószer-kérelem benyújtásához (NDA), és bizonyos adójogok.

"Behçet-kór a kielégítetlen orvosi igények területe, legfeljebb 18 000 ember az Egyesült Államokban, 50 000 Európában, 350 000 ember Törökországban és akár 1 millió embert érinti világszerte Ehhez a nehéz kezelhető és krónikus autoimmun betegségtől szenvedve "-mondta Christopher J. Schaber, PhD, a Soligenix elnöke és vezérigazgatója. "Az FDA azon döntése, hogy az árva kábítószer -jelölést az SGX945 programnak adja meg, fontos lépést jelent a Soligenix számára, mivel továbbra is továbbfejlesztjük a programot, és jelentősen hozzájárulunk az új technológiát körülvevő meglévő szellemi tulajdonhoz."

a Dusquetide -ről

Dusquetide, az SGX945 (Behçet -kór) és az SGX942 (orális mucositis) aktív összetevője egy veleszületett védelmi szabályozó (IDR), a rövid, szintetikus peptidek új osztálya. Ez egy új hatási mechanizmussal rendelkezik, amelynek során modulálja a test reakcióját mind a sérülésekre, mind a fertőzésre a gyulladásgátló, a fertőzésellenes és a szöveti gyógyulásra. Az IDR-knek nincs közvetlen antibiotikum-aktivitása, de a gazdaszervezet veleszületett immunrendszeri válaszai modulálásával növelik a túlélést a GRAM-negatív és GRAM-pozitív baktériumkórokozók széles skálájának által okozott fertőzések után. A Dusquetide felgyorsítja a szöveti károsodások felbontását is, miután különféle ágenseknek való kitettséget követően, beleértve a baktériumkórokozókat, a traumát, valamint a kemo- és/vagy sugárterápiát. A preklinikai hatékonyságot és a biztonságot számos állati betegség modellben kimutatták, beleértve a nyálkahártyát, a kolitisz, a makrofágok aktiválási szindrómáját, valamint a bakteriális fertőzéseket. Ezenkívül több in vitro és in vivo xenograft vizsgálatban kimutatták a potenciális tumorellenes aktivitást. A 2. és 3. fázisban, a Dusquetide-vel végzett klinikai vizsgálatok során több mint 350 szájon át tartó mucositiszben szenvedő, a fej- és nyakrák kemotersaradációs terápiája miatt a pozitív hatékonysági eredményeket mutatták be, ideértve a lehetséges hosszú távú kiegészítő előnyöket is.

A

A Dusquetide biológiai hatékonyságát és biztonságát is kimutatta egy 2A fázisú kísérleti vizsgálatban 8 Behçet -kórban szenvedő betegnél. A 2A. Fázisú tanulmány egy nyíltan összehasonlítható (például tanulmányi végpontok, beillesztési-kizárási kritériumok) volt a 3. fázisú tanulmányhoz, amelyet az APRemilast (OTEZLA®) a Behçet-kórban az orális fekélyek esetében az Apremilast (Otezla®) támogatására használták fel. A 3. fázisú APREMILAST vizsgálat elsődleges végpontja a fekélyek átlagos számának (AUC) alatti területe volt az idővel szemben. Ugyanezt a végpontot felhasználva 4 hetes kezelés után az SGX945 kezelt csoport 40% -kal javult a placebo csoporthoz képest a 3. fázisú APRemilast -tanulmányból, míg az Apremilast 37% -kal javult a placebóval szemben. Ezt a javulást az SGX945 kezelés utáni 4 hetes nyomon követés során fenntartották, a 8. héten 32% -os javulást értékeltek, annak ellenére, hogy a kezelés a 4. héten leállt. Ezzel szemben az Apremilast, amelyet folyamatosan beadtak a 12. héten, 41% -os javulást végeztek a 8. héten. Az egyik beteg elindította a vizsgálatot, és ez a 4-hetes kezelés során az SGX94 4-es kezelés során is elhatározta a vizsgálatot. A bőrfekélyeket általában nagyon nehéz megoldani, és általában elhúzódó kezelést igényelnek. Nevezetesen, néhány beteg kifejezetten arról is beszámolt, hogy kevesebb fekélyt és fájdalmat tapasztal a 4 hetes nyomon követési időszakban, amint azt a numerikus elemzés is tükrözi. Az SGX945 jól tolerálódott, kezeléssel kapcsolatos mellékhatások nélkül. Az apremilast általános mellékhatásai a hasmenés (a betegek 41% -a), a hányinger (a betegek 19% -a) és a fejfájás (a betegek 14% -a), amelyek egyikét sem figyelték meg az SGX945 -rel. A Dusquetide -t B. Brett Finlay, PhD és Robert Hancock professzorok felfedezései alapján fejlesztették ki, a kanadai Brit Columbia Egyetem PhD -je. A Dusquetide gyorsított megnevezést kapott a Behçet-kór orális elváltozásainak és az árva gyógyszer-megnevezésnek a Behçet-kór kezelésére az FDA általi kezelésére.

A Behçet -kórról

Behçet -kór általában az erek gyulladásos rendellenessége (vaszkulitisz). A fiatal felnőtteknél gyakran diagnosztizálják, annak hatása és súlyossága idővel zsákmány és csökken. A fő tünetek és tünetek általában a szájfekélyek (a betegek kb. 95% -a), a bőrkiütés és a sérülések (a betegek kb. 50% -a), a nemi sebek (a betegek kb. 50% -a), a lábfekélyek (a betegek kb. 40% -a) és a szemgyulladás (a betegek kb. 15% -a). Fájdalmas betegség, közvetlenül befolyásolva a beteg életminőségét és képességét az élettevékenységekben, beleértve a munkát is.

Úgy gondolják, hogy a

Behçet-kór autoimmun betegségnek, mind genetikai, mind környezeti tényezőkkel. A leggyakoribb a Közel -Kelet és Kelet -Ázsia "Selyemút" mentén, beleértve Törökországot, Iránt, Japánt és Kínát. Körülbelül 18 000 ismert eset van a Behçet -kórban az Egyesült Államokban és több mint 50 000 Európában. Világszerte 1 000 000 ember él Behçet -kórban.

A Behçet -kórhoz nincs gyógymód, inkább a kezeléseket írják elő a tünetek kezelésére. A kezelések magukban foglalhatják mind a karbantartási terápiákat, mind azokat, amelyek kifejezetten a fáklyákkal foglalkoznak (például szájfekélyek, nemi fekélyek és lábfekélyek). A kortikoszteroidokat általában topikálisan alkalmazzák a sebekre és a szemcseppekként, és szisztematikusan is adhatók a gyulladás csökkentése érdekében. Noha gyakran használják, hosszú távon korlátozott hatékonysággal rendelkeznek, és jelentős mellékhatásokkal rendelkeznek, amelyek jobban kapcsolódnak a krónikusabb felhasználáshoz. A nemi fekélyek gyakran kapcsolódnak a nemi hegesedéshez, míg a lábfekélyek poszt-trombotikus szindrómát eredményezhetnek. A Behçet -kóros fáklyák egyéb kezelései magukban foglalják az immunrendszer gyógyszerekkel történő elnyomását (például ciklosporin vagy ciklofoszfamid). Ezeknek a gyógyszereknek nagyobb a fertőzés, a máj- és vese problémák, az alacsony vérszám és a magas vérnyomás kockázata. Végül gyulladásgátló gyógyszereket is használnak, beleértve az anti-TNF gyógyszereket is. A Behçet -kór egyetlen jóváhagyott gyógyszere az Apremilast, amelyet fenntartó terápiaként használnak az orális fekélyek kialakulásának megakadályozására. Sajnos az Apremilast -ot folyamatosan kell használni, hogy hatékonyan működjön, és mind a magas költségekkel, mind a mellékhatásokkal, beleértve a hasmenést, az émelygést, a felső légúti fertőzést és a fejfájást is.

a soligenix

Soligenix egy késői stádiumú biofarmakon vállalat, amely a termékek fejlesztésére és forgalmazására összpontosít a ritka betegségek kezelésére, ahol kielégítetlen orvosi igény van. Speciális bioterápiás üzleti szegmensünk a Hybryte ™ (SGX301 vagy szintetikus hipericin-nátrium) potenciális forgalomba hozatalát fejleszti és mozgatja új fotodinamikai terápiaként, biztonságos látható fény felhasználásával a bőr T-sejt limfóma (CTCL) kezelésére. A második 3. fázisú tanulmány sikeres befejezésével a szabályozási jóváhagyásokra törekszenek a potenciális kereskedelem támogatására világszerte. A fejlesztési programok ebben az üzleti szegmensben magukban foglalják a szintetikus hipericin (SGX302) psoriasisba történő kiterjesztését, az első osztályú veleszületett védelmi szabályozó (IDR) technológiát, a Dusquetide-t (SGX942) a gyulladásos betegségek kezelésére, beleértve az orális nyálkahártyát a fej- és nyakrákban, valamint (SGX945).

A közegészségügyi megoldások üzleti szegmense magában foglalja a RiVAX®, a Ricin Toxin Vakcinák jelöltünk fejlesztési programjait, valamint a filovírusokat (például a Marburg és az Ebola) és a CIVAX ™ oltási programokat, a COVID-19 (a SARS-COV-2 által okozott oltással). A vakcinázási programjaink fejlesztése magában foglalja a Termovax® néven ismert védett hőstabilizációs platform technológia használatát. A mai napig ezt az üzleti szegmenst támogatták a Nemzeti Allergia és Fertőző Betegségek Nemzeti Intézetének (NIAID), a Védelmi Veszélyes Ügynökség (DTRA) és az Orvostudományi Advanced Research and Fejlesztési Hatóság (BARDA) állami támogatásokkal és szerződésekkel. AT @soligenix_inc.

Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmazhat, amelyek tükrözik a Soligenix jelenlegi elvárásait a jövőbeli eredményeivel, teljesítményével, kilátásaival és lehetőségeivel kapcsolatban, ideértve, de nem kizárólag, a potenciális piaci méretek, a betegpopulációk, a klinikai vizsgálat beiratkozása, az itt leírt ajánlat bezárásának várható időzítése és az ebből származó bevételek tervezett felhasználásának várható időzítése. Az olyan nyilatkozatok, amelyek nem történelmi tények, mint például a "várakozás", "becslések", "hisznek", "remények", "szándékok", "tervek", "várnak", "cél", "lehet", "javasolnak", "" potenciális "vagy hasonló kifejezések, előretekintő nyilatkozatok. Ezeknek a kijelentéseknek számos olyan kockázata, bizonytalansága és egyéb tényezők vonatkoznak, amelyek a tényleges eseményeket vagy eredményeket a jövőbeni időszakokban jelentősen különbözhetik meg attól, amit ezek a kijelentések kifejeznek, vagy azt állítják be, és tartalmazzák az ajánlatból származó bevételek várható összegét és felhasználását, valamint az ajánlat várható záró dátumát. A Soligenix nem tudja biztosítani Önöket, hogy technológiái alapján sikeresen fejlesztheti, szabályozási jóváhagyást érjen el vagy forgalmazza a termékeket, különös tekintettel a terápiás és oltások fejlesztésére vonatkozó jelentős bizonytalanságra, a bioterror fenyegetésekkel és a termeléssel és az oltásokkal foglalkozó erőfeszítések és a termékek előkészítése és a termékek készítése, valamint a termékek gyártása és a gyártási erőfeszítések megszerzése, valamint a gyártási erőfeszítések megszerzése, valamint a gyártási erőfeszítések, valamint a gyártási erőfeszítések megszerzése, valamint a gyártási erőfeszítések, valamint a gyártási erőfeszítések nem. csökkentse vagy megszüntesse a klinikai vizsgálatok nehézségei vagy késleltetése miatt, vagy a kutatási és fejlesztési erőfeszítések pozitív eredményei vagy pozitív eredményei miatt, hogy sikeresen megszerezzék a termékfejlesztés és a forgalmazási erőfeszítések támogatására szolgáló további finanszírozást, ideértve az Egyesült Államok kormányával vagy más országokkal való részvételével kapcsolatos meglévő támogatásokat, amelyek a nagyobb és jobb finanszírozók számára köthetők, és a nagyobb pénzfinanszírozók számára, és a nagyobb finanszírozókhoz köthetők. A biotechnológiai ipar, amely az egészségügyi gyakorlatban bekövetkező változások, a harmadik felek visszatérítési korlátai, valamint a szövetségi és/vagy állami egészségügyi reform kezdeményezései nem befolyásolják üzleti tevékenységét, vagy hogy az Egyesült Államok Kongresszusa nem fogad el olyan jogszabályokat, amelyek további finanszírozást nyújtanak a projekt BioShield programhoz. Ezen túlmenően nem lehet bizonyosság a klinikai/preklinikai vizsgálatának időzítésében vagy sikeréről. Annak ellenére, hogy az első Hybryte ™ (SGX301) 3. fázisú klinikai vizsgálat a bőr T-sejt limfóma kezelésére elért statisztikailag szignifikáns eredményt, a második Hybryte ™ (SGX301) 3. fázisú vizsgálata nem lesz sikeres, vagy hogy az FDA vagy az EMA marketing-engedélyezése biztosítható. Ezenkívül, bár az EMA beleegyezett a második Hybryte ™ (SGX301) 3. fázisú klinikai vizsgálat kulcsfontosságú tervezési alkotóelemeivel, nem lehet biztosítani, hogy a vállalat módosítsa a fejlesztési útvonalat az FDA aggodalmainak megfelelő kezelése érdekében, vagy hogy az FDA nem igényel hosszabb időtartamú összehasonlító vizsgálatot. Az első Hybryte ™ (SGX301) 3. fázisú klinikai vizsgálatának ellenére a bőr T-sejt limfóma kezelésére szolgáló klinikai vizsgálat és az SGX302 2A fázisú klinikai vizsgálata a psoriasis kezelésére vonatkozóan, az SGX302 klinikai vizsgálatainak ütemezésében vagy sikerében nem lehet biztosítékot a psoriasis kezelésére. Ezenkívül a kemoterápia és a sugárzás által kiváltott afthous fekélyekben megfigyelt biológiai aktivitás ellenére nem lehet garantálni az SGX945 klinikai vizsgálatainak időzítését vagy sikerét a Behçet -kór kezelésére. Ezenkívül nem lehet garantálni, hogy a RIVAX® jogosult a BiodeFense Priority Review utalványra (PRV), vagy hogy a PRV -k előzetes eladásai jelzik a RiVax® PRV esetleges eladási árát. Ezenkívül nem lehet biztosítani, hogy a társaság megkapja vagy folytatja a nem hígító kormányzati finanszírozást olyan támogatásokból és szerződésekből, amelyeket a jövőben a vállalat jelentkezik, vagy amelyekre a társaság jelentkezik. Ezeket és más kockázati tényezőket időről időre leírják az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal (a "SEC") benyújtásban, ideértve, de nem kizárólag, a Soligenix 10-Q és 10-K űrlapról szóló jelentéseit. A törvény nem előírja, a Soligenix nem vállal kötelezettséget az új információk vagy a jövőbeli események eredményeként előretekintő nyilatkozatok frissítésére vagy felülvizsgálatára.

Elküldve : 2025-08-19 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak