FDA มอบการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้า Soligenix สำหรับการรักษาโรคของBehçetหลังจากตรวจสอบผลการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2 ล่าสุด

Princeton, N.J. , 18 ส.ค. , 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (SOLIGENIX หรือ บริษัท ) บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ในระยะสุดท้าย ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าให้กับ Dusquetide สารออกฤทธิ์ที่ใช้งานอยู่ใน SGX945 สำหรับ "การรักษาโรคของBehçet" หลังจากการทบทวนผลทางคลินิกระยะที่ 2A ที่ผ่านมาแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพทางชีวภาพและความปลอดภัยในผู้ป่วยที่เป็นโรคBehçet ผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกานอกเหนือจากการให้ระยะเวลาพิเศษเจ็ดปีของการตลาดเมื่อได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาครั้งสุดท้ายการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้ายังวางตำแหน่ง Soligenix เพื่อให้สามารถใช้ประโยชน์จากผลประโยชน์ทางการเงินและกฎระเบียบที่หลากหลาย

"โรคของBehçetเป็นพื้นที่ที่มีความต้องการทางการแพทย์โดยมีผู้คนมากถึง 18,000 คนในสหรัฐอเมริกา 50,000 คนในยุโรป 350,000 คนในตุรกีและมีผู้คนมากถึง 1 ล้านคนทั่วโลกที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่รักษาไม่หายนี้ ความทุกข์ทรมานจากโรคนี้ยากต่อการรักษาและโรคภูมิคุ้มกันอัตโนมัติเรื้อรัง "Christopher J. Schaber, PhD, ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Soligenix กล่าว "การตัดสินใจขององค์การอาหารและยาที่จะให้การกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าให้กับโปรแกรม SGX945 หมายถึงขั้นตอนสำคัญสำหรับ Soligenix ในขณะที่เรายังคงพัฒนาโปรแกรมและเพิ่มอย่างมีนัยสำคัญให้กับอสังหาริมทรัพย์ทางปัญญาที่มีอยู่รอบ ๆ เทคโนโลยีนวนิยายนี้"

เกี่ยวกับ Dusquetide

Dusquetide ซึ่งเป็นส่วนผสมที่ใช้งานอยู่ใน SGX945 (โรคBehçet) และ SGX942 (mucositis ในช่องปาก) เป็นตัวควบคุมการป้องกันโดยธรรมชาติ (IDR) ซึ่งเป็นเปปไทด์สั้น ๆ สังเคราะห์ มันมีกลไกใหม่ของการกระทำโดยที่มันปรับปฏิกิริยาของร่างกายต่อทั้งการบาดเจ็บและการติดเชื้อไปยังการตอบสนองต่อการต้านการอักเสบต่อต้านการติดเชื้อและการรักษาเนื้อเยื่อ IDRS ไม่มีกิจกรรมยาปฏิชีวนะโดยตรง แต่โดยการปรับการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันโดยธรรมชาติของโฮสต์เพิ่มการอยู่รอดหลังจากการติดเชื้อที่เกิดจากเชื้อโรคแบคทีเรียแกรมลบและแกรมบวก Dusquetide ยังเร่งความละเอียดของความเสียหายของเนื้อเยื่อหลังจากได้รับสารที่หลากหลายรวมถึงเชื้อโรคแบคทีเรียการบาดเจ็บและการบำบัดด้วยเคมีบำบัดและ/หรือการแผ่รังสี ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของพรีคลินิกได้แสดงให้เห็นในแบบจำลองโรคสัตว์จำนวนมากรวมถึงเยื่อเมือก, ลำไส้ใหญ่, อาการลำไส้ใหญ่บวม, กลุ่มอาการของโรคแมคโครฟาจเช่นเดียวกับการติดเชื้อแบคทีเรีย นอกจากนี้กิจกรรมต่อต้านเนื้องอกที่มีศักยภาพได้แสดงให้เห็นในการศึกษาหลายครั้งในหลอดทดลองและในการศึกษา xenograft ในร่างกาย

Dusquetide ได้แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและความทนทานในการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1 ในอาสาสมัครมนุษย์ 84 คน ในการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2 และ 3 กับ Dusquetide ในอาสาสมัครกว่า 350 คนที่มี mucositis ในช่องปากเนื่องจากการรักษาด้วยเคมีบำบัดสำหรับมะเร็งศีรษะและคอผลการรับประสิทธิภาพเชิงบวกได้แสดงให้เห็น

Dusquetide ยังแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพทางชีวภาพและความปลอดภัยในการศึกษานำร่องระยะที่ 2A ในผู้ป่วย 8 รายที่เป็นโรคBehçet การศึกษาระยะที่ 2A เป็นการศึกษาแบบเปิดฉลากที่ออกแบบมาเพื่อเปรียบเทียบได้สูง (เช่นจุดสิ้นสุดการศึกษาเกณฑ์การรวมการรวม) เพื่อการศึกษาระยะที่ 3 ที่ตีพิมพ์ซึ่งใช้เพื่อสนับสนุนการอนุมัติการตลาดของ apremilast (OTEZLA®) สำหรับแผลในช่องปากในโรคBehçet จุดสิ้นสุดหลักในการศึกษาระยะที่ 3 Apremilast คือพื้นที่ภายใต้เส้นโค้ง (AUC) ของจำนวนเฉลี่ยของแผลเมื่อเทียบกับเวลา การใช้จุดสิ้นสุดเดียวกันนี้หลังจากการรักษา 4 สัปดาห์กลุ่มที่ได้รับการรักษา SGX945 มีการปรับปรุง 40% เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอกจากการศึกษาระยะที่ 3 Apremilast ในขณะที่ Apremilast มีการปรับปรุง 37% เมื่อเทียบกับยาหลอก การปรับปรุงนี้ได้รับการสนับสนุนตลอดระยะเวลา 4 สัปดาห์หลังการรักษาด้วย SGX945 โดยมีการปรับปรุงการปรับปรุง 32% ในสัปดาห์ที่ 8 แม้จะหยุดการรักษาในสัปดาห์ที่ 4 ในทางตรงกันข้าม Apremilast ซึ่งได้รับการจัดการอย่างต่อเนื่องผ่านสัปดาห์ที่ 12 มีการปรับปรุง 41% ในสัปดาห์ที่ 8 แผลที่ผิวหนังมักจะถือว่ายากมากที่จะแก้ไขและมักจะต้องได้รับการรักษาที่ยืดเยื้อ โดยเฉพาะอย่างยิ่งผู้ป่วยบางรายยังรายงานอย่างชัดเจนว่ามีแผลและความเจ็บปวดน้อยลงในช่วงระยะเวลาการติดตาม 4 สัปดาห์ดังที่สะท้อนให้เห็นในการวิเคราะห์เชิงตัวเลข SGX945 ได้รับการยอมรับอย่างดีโดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยสำหรับ apremilast รวมถึงท้องเสีย (41% ของผู้ป่วย), คลื่นไส้ (19% ของผู้ป่วย) และปวดศีรษะ (14% ของผู้ป่วย) ซึ่งไม่มีการสังเกตด้วย SGX945.

Soligenix มีตำแหน่งทางปัญญาที่แข็งแกร่งในแพลตฟอร์มเทคโนโลยี IDR Dusquetide ได้รับการพัฒนาตามการค้นพบของอาจารย์ B. Brett Finlay, PhD และ Robert Hancock, ปริญญาเอกของมหาวิทยาลัยบริติชโคลัมเบีย, แคนาดา Dusquetide ได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วสำหรับการรักษารอยโรคปากเปล่าของโรคBehçetและการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าสำหรับการรักษาโรคของBehçetโดย FDA

เกี่ยวกับโรคของBehçet

โรคของBehçetเป็นที่รู้จักกันทั่วไปว่าเป็นโรคอักเสบของหลอดเลือด (vasculitis) บ่อยครั้งที่ได้รับการวินิจฉัยครั้งแรกในผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาวผลกระทบและความรุนแรงจะแว็กซ์และลดลงเมื่อเวลาผ่านไป อาการและอาการแสดงที่สำคัญมักจะรวมถึงแผลในปาก (ประมาณ 95% ของผู้ป่วย), ผื่นผิวหนังและรอยโรค (ประมาณ 50% ของผู้ป่วย), แผลที่อวัยวะเพศ (ประมาณ 50% ของผู้ป่วย), แผลที่ขา (ประมาณ 40% ของผู้ป่วย) และการอักเสบของดวงตา (ประมาณ 15% ของผู้ป่วย) เป็นโรคที่เจ็บปวดส่งผลโดยตรงต่อคุณภาพชีวิตและความสามารถของผู้ป่วยในการมีส่วนร่วมในกิจกรรมชีวิตรวมถึงงาน

โรคของBehçetคิดว่าเป็นโรคภูมิคุ้มกันอัตโนมัติที่มีทั้งปัจจัยทางพันธุกรรมและสิ่งแวดล้อม มันเป็นเรื่องธรรมดามากที่สุดตาม "เส้นทางสายไหม" ในตะวันออกกลางและเอเชียตะวันออกรวมถึงตุรกีอิหร่านญี่ปุ่นและจีน มีผู้ป่วยโรคBehçetประมาณ 18,000 รายในสหรัฐอเมริกาและมากกว่า 50,000 คนในยุโรป มีผู้คนมากถึง 1,000,000 คนทั่วโลกที่อาศัยอยู่กับโรคของBehçet

ไม่มีวิธีรักษาโรคของBehçetค่อนข้างจะมีการรักษาเพื่อจัดการอาการ การรักษาอาจรวมถึงการรักษาด้วยการบำรุงรักษาและผู้ที่พูดถึงเปลวไฟโดยเฉพาะ (เช่นแผลในปาก, แผลที่อวัยวะเพศและแผลที่ขา) Corticosteroids มักใช้กับแผลและเป็นตาและอาจได้รับอย่างเป็นระบบเพื่อลดการอักเสบ แม้ว่าจะใช้บ่อย แต่ก็มีประสิทธิภาพ จำกัด ในระยะยาวและมีผลข้างเคียงที่สำคัญซึ่งเกี่ยวข้องกับการใช้เรื้อรังมากขึ้น แผลที่อวัยวะเพศมักเกี่ยวข้องกับรอยแผลเป็นอวัยวะเพศอย่างมีนัยสำคัญในขณะที่แผลที่ขาอาจส่งผลให้เกิดอาการหลังลิ่มเลือดอุดตัน การรักษาอื่น ๆ สำหรับพลุของBehçetเกี่ยวข้องกับการระงับระบบภูมิคุ้มกันด้วยยา (เช่น cyclosporine หรือ cyclophosphamide) ยาเหล่านี้มีความเสี่ยงสูงต่อการติดเชื้อปัญหาตับและไตจำนวนเลือดต่ำและความดันโลหิตสูง ในที่สุดก็ใช้ยาต้านการอักเสบรวมถึงยาต้าน TNF ยาที่ได้รับการอนุมัติเพียงอย่างเดียวในโรคของBehçetคือ apremilast ซึ่งใช้เป็นวิธีการบำรุงรักษาเพื่อป้องกันการก่อตัวของแผลในช่องปาก น่าเสียดายที่ apremilast จะต้องใช้อย่างต่อเนื่องเพื่อให้มีประสิทธิภาพและเกี่ยวข้องกับทั้งค่าใช้จ่ายสูงและผลข้างเคียงรวมถึงท้องเสีย, คลื่นไส้, การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบนและปวดศีรษะ

เกี่ยวกับ Soligenix

Soligenix เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ขั้นตอนที่มุ่งเน้นไปที่การพัฒนาและการค้าผลิตภัณฑ์เพื่อรักษาโรคที่หายากซึ่งมีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่แน่นอน ส่วนธุรกิจการรักษาทางชีวภาพพิเศษของเราคือการพัฒนาและก้าวไปสู่การค้าที่มีศักยภาพของ Hybryte ™ (SGX301 หรือโซเดียมไฮเปอร์ซินสังเคราะห์) เป็นการบำบัดด้วยแสงแบบใหม่โดยใช้แสงที่มองเห็นได้อย่างปลอดภัยสำหรับการรักษาโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง T-cell (CTCL) ด้วยการสำเร็จการศึกษาระยะที่ 3 ที่ประสบความสำเร็จการอนุมัติด้านกฎระเบียบจะได้รับการสนับสนุนเพื่อสนับสนุนการค้าที่มีศักยภาพทั่วโลก โปรแกรมการพัฒนาในส่วนธุรกิจนี้ยังรวมถึงการขยายตัวของไฮเปอร์ซินสังเคราะห์ (SGX302) ไปสู่โรคสะเก็ดเงิน, เทคโนโลยีการป้องกันการป้องกันโดยธรรมชาติครั้งแรกของเรา, Dusquetide (SGX942) สำหรับการรักษาโรคอักเสบ

กลุ่มธุรกิจด้านการสาธารณสุขของเรารวมถึงโปรแกรมการพัฒนาสำหรับRIVAX®ผู้สมัครวัคซีน Ricin Toxin ของเรารวมถึงโปรแกรมวัคซีนของเราที่กำหนดเป้าหมายไปยัง filoviruses (เช่น Marburg และ Ebola) และ Civax ™ผู้สมัครวัคซีนของเราสำหรับการป้องกัน COVID-19 การพัฒนาโปรแกรมวัคซีนของเรารวมเอาการใช้เทคโนโลยีแพลตฟอร์มความร้อนที่เป็นกรรมสิทธิ์ของเราซึ่งรู้จักกันในชื่อThermoVax® จนถึงปัจจุบันกลุ่มธุรกิจนี้ได้รับการสนับสนุนด้วยเงินช่วยเหลือจากรัฐบาลและการระดมทุนตามสัญญาจากสถาบันโรคภูมิแพ้และโรคติดเชื้อแห่งชาติ (NIAID) หน่วยงานลดการคุกคามการป้องกัน (DTRA) และหน่วยงานวิจัยและพัฒนาขั้นสูงทางชีวการแพทย์ (Barda) และ Twitter ที่ @soligenix_inc.

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้อาจมีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่สะท้อนถึงความคาดหวังในปัจจุบันของ Soligenix เกี่ยวกับผลลัพธ์ในอนาคตประสิทธิภาพโอกาสและโอกาสรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงขนาดตลาดที่มีศักยภาพประชากรผู้ป่วยการลงทะเบียนทดลองทางคลินิกเวลาที่คาดหวังสำหรับการปิดข้อเสนอที่อธิบายไว้ในที่นี้ ข้อความที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์เช่น "คาดการณ์ไว้" "ประมาณการ" "เชื่อ" "หวัง" "ตั้งใจ" "แผน" "คาดหวัง" "เป้าหมาย" "พฤษภาคม" "แนะนำ" "จะ" "ศักยภาพ" หรือการแสดงออกที่คล้ายกัน ข้อความเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความเสี่ยงความไม่แน่นอนและปัจจัยอื่น ๆ ที่อาจทำให้เกิดเหตุการณ์จริงหรือผลลัพธ์ในช่วงเวลาในอนาคตเพื่อแตกต่างอย่างมากจากสิ่งที่แสดงออกมาหรือบอกเป็นนัยโดยข้อความเหล่านี้และรวมถึงจำนวนที่คาดหวังและการใช้เงินที่ได้จากการเสนอขายและวันปิดที่คาดหวังของการเสนอขาย Soligenix ไม่สามารถรับรองได้ว่ามันจะสามารถพัฒนาได้สำเร็จบรรลุการอนุมัติด้านกฎระเบียบสำหรับหรือทำให้ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ตามเทคโนโลยีโดยเฉพาะอย่างยิ่งในแง่ของความไม่แน่นอนที่สำคัญในการพัฒนาการบำบัดและวัคซีนป้องกันการพัฒนาและการทดลองทางคลินิก ลดลงหรือหยุดลงเนื่องจากความยากลำบากหรือความล่าช้าในการทดลองทางคลินิกหรือเนื่องจากขาดความก้าวหน้าหรือผลลัพธ์ในเชิงบวกจากความพยายามในการวิจัยและพัฒนาว่าจะสามารถได้รับเงินทุนเพิ่มเติมเพื่อสนับสนุนการพัฒนาผลิตภัณฑ์ อุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพการเปลี่ยนแปลงการปฏิบัติด้านการดูแลสุขภาพข้อ จำกัด การชำระเงินคืนของบุคคลที่สามและการริเริ่มการปฏิรูปการดูแลสุขภาพของรัฐบาลกลางและ/หรือรัฐจะไม่ส่งผลเสียต่อธุรกิจของตนหรือว่าสภาคองเกรสของสหรัฐอเมริกาอาจไม่ผ่านกฎหมายใด ๆ ที่จะให้เงินทุนเพิ่มเติมสำหรับโครงการ Bioshield โครงการ นอกจากนี้ยังไม่สามารถรับประกันได้ถึงเวลาหรือความสำเร็จของการทดลองทางคลินิก/พรีคลินิกใด ๆ แม้จะมีผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติในการทดลองทางคลินิก Hybryte ™ครั้งแรก (SGX301) การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 สำหรับการรักษามะเร็งต่อมน้ำเหลือง T-cell ผิวหนัง แต่ก็ไม่สามารถรับประกันได้ว่าการทดลองทางคลินิก Hybryte ™ครั้งที่สอง (SGX301) จะประสบความสำเร็จ นอกจากนี้แม้ว่า EMA ได้ตกลงกับองค์ประกอบการออกแบบที่สำคัญของการทดลองทางคลินิก Hybryte ™ครั้งที่ 3 (SGX301) ระยะที่ 3 แต่ก็ไม่สามารถรับประกันได้ว่า บริษัท จะสามารถปรับเปลี่ยนเส้นทางการพัฒนาเพื่อแก้ไขข้อกังวลขององค์การอาหารและยาได้อย่างเพียงพอ แม้จะมีผลในการทดลองทางคลินิก Hybryte ™ครั้งแรก (SGX301) ระยะที่ 3 สำหรับการรักษาโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง T-cell และการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2A ของ SGX302 สำหรับการรักษาโรคสะเก็ดเงินไม่สามารถรับประกันได้ถึงเวลาหรือความสำเร็จของการทดลองทางคลินิกของ SGX302 สำหรับการรักษาโรคสะเก็ดเงิน นอกจากนี้แม้จะมีกิจกรรมทางชีววิทยาที่สังเกตได้ในแผลที่เกิดจากการทำเคมีบำบัดและการแผ่รังสี แต่ก็ไม่สามารถรับประกันได้ถึงเวลาหรือความสำเร็จของการทดลองทางคลินิกของ SGX945 สำหรับการรักษาโรคของBehçet นอกจากนี้ยังไม่สามารถรับประกันได้ว่าRIVAX®จะมีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลตรวจสอบลำดับความสำคัญของ BiodeFense (PRV) หรือว่ายอดขายก่อนหน้าของ PRV จะบ่งบอกถึงราคาขายที่มีศักยภาพสำหรับ PRV สำหรับRIVAX® นอกจากนี้ยังไม่มีการรับประกันว่า บริษัท จะได้รับหรือได้รับเงินทุนจากรัฐบาลที่ไม่ลดทอนจากเงินช่วยเหลือและสัญญาที่ได้รับหรืออาจได้รับรางวัลหรือ บริษัท จะนำไปใช้ในอนาคต ปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้และอื่น ๆ ได้รับการอธิบายเป็นครั้งคราวในการยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ("ก.ล.ต. ") รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงรายงานของ Soligenix ในแบบฟอร์ม 10-Q และ 10-K Soligenix จะไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ อันเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่หรือเหตุการณ์ในอนาคต

Source Soligenix, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-08-19 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำหลักยอดนิยม