FDA cấp chỉ định thuốc Orphan của Soligenix để điều trị bệnh Behçet sau khi xem xét kết quả nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2 gần đây

Theo dõi Drugslib trên

Princeton, N.J., ngày 18 tháng 8 năm 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix hoặc Công ty) (FDA) đã cấp chỉ định thuốc mồ cphan cho Dusquetide, thành phần hoạt chất trong SGX945, để "điều trị bệnh Behçet" sau khi xem xét các kết quả lâm sàng giai đoạn 2A gần đây cho thấy hiệu quả và sự an toàn của việc điều trị và điều trị đã được xác định và điều trị đã được xác định và Là một điều ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ ngoài việc cung cấp thời hạn độc quyền thị trường bảy năm khi phê duyệt FDA cuối cùng, chỉ định thuốc Orphan cũng định vị Soligenix để có thể tận dụng một loạt các khoản trợ cấp của chính phủ.

"Bệnh Behçet là một lĩnh vực có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, với tới 18.000 người ở Hoa Kỳ, 50.000 ở châu Âu, 350.000 người ở Thổ Nhĩ Kỳ và có tới 1 triệu người trên toàn thế giới bị ảnh hưởng bởi bệnh không thể chữa được này. Bệnh nhân mắc bệnh khó điều trị và bệnh miễn dịch mãn tính này ", Christopher J. Schaber, Tiến sĩ, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Soligenix cho biết. "Quyết định của FDA về việc cấp chỉ định thuốc Orphan cho chương trình SGX945 biểu thị một bước quan trọng đối với Soligenix khi chúng tôi tiếp tục thúc đẩy chương trình và thêm đáng kể vào bất động sản sở hữu trí tuệ hiện tại xung quanh công nghệ mới này."

Giới thiệu về Dusquetide

dusquetide, hoạt chất trong SGX945 (bệnh Behçet) và SGX942 (viêm niêm mạc miệng), là một chất điều chỉnh phòng thủ bẩm sinh (IDR), một loại peptide tổng hợp ngắn, ngắn. Nó có một cơ chế hoạt động mới lạ, theo đó nó điều chỉnh phản ứng của cơ thể đối với cả chấn thương và nhiễm trùng đối với phản ứng chữa bệnh chống viêm, chống nhiễm trùng và mô. IDR không có hoạt động kháng sinh trực tiếp, nhưng bằng cách điều chỉnh các phản ứng của hệ thống miễn dịch bẩm sinh của vật chủ, tăng tỷ lệ sống sau khi nhiễm trùng do một loạt các mầm bệnh vi khuẩn gram âm và gram dương. Dusquetide cũng tăng tốc độ phân giải tổn thương mô sau khi tiếp xúc với nhiều tác nhân bao gồm mầm bệnh vi khuẩn, chấn thương và hóa trị và/hoặc xạ trị. Hiệu quả và an toàn tiền lâm sàng đã được chứng minh trong nhiều mô hình bệnh động vật bao gồm viêm niêm mạc, viêm đại tràng, hội chứng kích hoạt đại thực bào cũng như nhiễm trùng do vi khuẩn. Ngoài ra, hoạt động chống khối u tiềm năng đã được chứng minh trong nhiều nghiên cứu xenograft in vitro và in vivo. Trong các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2 và 3 với Dusquetide ở hơn 350 đối tượng bị viêm niêm mạc miệng do điều trị hóa học đối với ung thư đầu và cổ, kết quả hiệu quả dương tính đã được chứng minh, bao gồm cả lợi ích phụ trợ lâu dài tiềm năng.

Dusquetide cũng đã chứng minh hiệu quả và an toàn sinh học trong một nghiên cứu thí điểm giai đoạn 2A ở 8 bệnh nhân mắc bệnh Behçet. Nghiên cứu giai đoạn 2A là một nghiên cứu nhãn mở được thiết kế để so sánh cao (ví dụ: điểm cuối nghiên cứu, tiêu chí loại trừ bao gồm) với nghiên cứu giai đoạn 3 được công bố được sử dụng để hỗ trợ phê duyệt tiếp thị của apremilast (OTOZLA®) cho bệnh loét miệng trong bệnh. Điểm cuối chính trong nghiên cứu apremilast giai đoạn 3 là khu vực dưới đường cong (AUC) của số lượng loét trung bình so với thời gian. Sử dụng cùng điểm cuối này sau 4 tuần điều trị, nhóm được điều trị SGX945 có cải thiện 40% so với nhóm giả dược từ nghiên cứu Apremilast giai đoạn 3, trong khi apremilast có cải thiện 37% so với giả dược. Sự cải thiện này được duy trì trong suốt 4 tuần theo dõi sau khi điều trị bằng SGX945, với sự cải thiện 32% được đánh giá vào tuần 8 mặc dù điều trị đã dừng ở tuần 4. Ngược lại, apremilast, liên tục được thực hiện trong tuần 12, đã được điều trị bằng một bệnh nhân. Loét da thường được coi là rất khó giải quyết và thường yêu cầu điều trị kéo dài. Đáng chú ý, một số bệnh nhân cũng báo cáo rõ ràng khi bị loét và đau ít hơn trong giai đoạn theo dõi 4 tuần, cũng như được phản ánh trong phân tích số. SGX945 được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ liên quan đến điều trị. Các tác dụng phụ phổ biến đối với apremilast bao gồm tiêu chảy (41% bệnh nhân), buồn nôn (19% bệnh nhân) và đau đầu (14% bệnh nhân), không có bệnh nhân nào được quan sát thấy với SGX945. Dusquetide được phát triển theo những khám phá được thực hiện bởi các giáo sư B. Brett Finlay, Tiến sĩ và Robert Hancock, Tiến sĩ Đại học British Columbia, Canada. Dusquetide đã được chỉ định theo dõi nhanh để điều trị các tổn thương miệng của bệnh Behçet và chỉ định thuốc mồ côi để điều trị bệnh Behçet của FDA.

Về bệnh Behçet

Bệnh Behçet thường được gọi là rối loạn viêm của các mạch máu (viêm mạch máu). Thường được chẩn đoán đầu tiên ở người trẻ tuổi, ảnh hưởng và mức độ nghiêm trọng của nó sẽ sáp và suy yếu theo thời gian. Các dấu hiệu và triệu chứng chính thường bao gồm vết loét miệng (khoảng 95% bệnh nhân), phát ban da và tổn thương (khoảng 50% bệnh nhân), vết loét sinh dục (khoảng 50% bệnh nhân), loét chân (khoảng 40% bệnh nhân) và viêm mắt (khoảng 15% bệnh nhân). Đó là một căn bệnh đau đớn, ảnh hưởng trực tiếp đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân và khả năng tham gia hiệu quả vào các hoạt động sống, bao gồm cả công việc.

Bệnh của Behçet được cho là một bệnh tự miễn dịch với cả yếu tố di truyền và môi trường. Nó là phổ biến nhất dọc theo "con đường lụa" ở Trung Đông và Đông Á, bao gồm Thổ Nhĩ Kỳ, Iran, Nhật Bản và Trung Quốc. Có khoảng 18.000 trường hợp mắc bệnh Behçet ở Hoa Kỳ và hơn 50.000 ở châu Âu. Có tới 1.000.000 người trên toàn thế giới sống với bệnh Behçet.

Không có cách chữa trị cho bệnh Behçet, thay vì các phương pháp điều trị được quy định để quản lý các triệu chứng. Phương pháp điều trị có thể bao gồm cả hai liệu pháp duy trì và những người giải quyết cụ thể pháo sáng (ví dụ: loét miệng, loét sinh dục và loét chân). Corticosteroid thường được áp dụng tại chỗ cho vết loét và như mắt và cũng có thể được cung cấp một cách có hệ thống để giảm viêm. Mặc dù được sử dụng thường xuyên, chúng có hiệu quả hạn chế trong thời gian dài và có tác dụng phụ đáng kể liên quan đến việc sử dụng mãn tính hơn. Loét sinh dục thường liên quan đến sẹo sinh dục đáng kể trong khi loét chân có thể dẫn đến một hội chứng hậu thrombotic. Các phương pháp điều trị khác cho các ngọn lửa của Behçet liên quan đến việc ức chế hệ thống miễn dịch bằng thuốc (ví dụ: cyclosporine hoặc cyclophosphamide). Những loại thuốc này có nguy cơ nhiễm trùng cao hơn, các vấn đề về gan và thận, số lượng máu thấp và huyết áp cao. Cuối cùng, thuốc chống viêm cũng được sử dụng, bao gồm cả thuốc chống TNF. Thuốc duy nhất được phê duyệt trong bệnh Behçet là apremilast, được sử dụng như một liệu pháp duy trì để ngăn ngừa sự hình thành loét miệng. Thật không may, apremilast phải được sử dụng liên tục để có hiệu quả và có liên quan đến cả chi phí cao và tác dụng phụ bao gồm tiêu chảy, buồn nôn, nhiễm trùng đường hô hấp trên và đau đầu.

Giới thiệu về Soligenix

Soligenix là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn cuối tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các sản phẩm để điều trị các bệnh hiếm gặp khi có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Phân khúc kinh doanh sinh học chuyên ngành của chúng tôi đang phát triển và chuyển sang thương mại hóa tiềm năng của Hybryte ™ (SGX301 hoặc hypericin natri tổng hợp) như một liệu pháp quang động mới sử dụng ánh sáng nhìn thấy an toàn để điều trị u lympho tế bào T da (CTCL). Với việc hoàn thành thành công nghiên cứu giai đoạn 3, phê duyệt theo quy định sẽ được tìm cách hỗ trợ thương mại hóa tiềm năng trên toàn thế giới. Các chương trình phát triển trong phân khúc kinh doanh này cũng bao gồm việc mở rộng hypericin tổng hợp (SGX302) thành bệnh vẩy nến, công nghệ điều chỉnh phòng thủ bẩm sinh (IDR) đầu tiên của chúng tôi, Dusquetide (SGX942) để điều trị bệnh viêm

Phân khúc kinh doanh giải pháp sức khỏe cộng đồng của chúng tôi bao gồm các chương trình phát triển cho Rivax®, ứng cử viên vắc-xin độc tố Ricin của chúng tôi, cũng như các chương trình vắc-xin của chúng tôi nhắm mục tiêu filovirus (như Marburg và Ebola) và Civax Sự phát triển của các chương trình vắc -xin của chúng tôi kết hợp việc sử dụng công nghệ nền tảng ổn định nhiệt độc quyền của chúng tôi, được gọi là Thermovax®. Cho đến nay, phân khúc kinh doanh này đã được hỗ trợ với tài trợ của chính phủ và tài trợ hợp đồng từ Viện Dị ứng và Bệnh nhiễm trùng quốc gia (NIAID), Cơ quan Giảm mối đe dọa quốc phòng (DTRA) và Cơ quan nghiên cứu và phát triển nâng cao y sinh (Barda). và Twitter tại @soligenix_inc.

Thông cáo báo chí này có thể chứa các tuyên bố hướng tới tương lai phản ánh những kỳ vọng hiện tại của Soligenix về kết quả, hiệu suất, triển vọng và cơ hội trong tương lai, bao gồm nhưng không giới hạn ở quy mô thị trường tiềm năng, dân số bệnh nhân, đăng ký thử nghiệm lâm sàng, thời gian dự kiến để đóng cửa đề nghị được mô tả ở đây và sử dụng dự định từ trong đó. Các tuyên bố không phải là sự thật lịch sử, chẳng hạn như "dự đoán", "ước tính", "tin rằng", "hy vọng", "có ý định", "kế hoạch", "mong đợi", "mục tiêu", "May", "gợi ý", "Will", "tiềm năng" hoặc các biểu thức tương tự, là những tuyên bố hướng về phía trước. Các tuyên bố này phải chịu một số rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác có thể gây ra các sự kiện hoặc kết quả thực tế trong các giai đoạn trong tương lai khác nhau về mặt vật chất với những gì được thể hiện, hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố này và bao gồm số tiền dự kiến và sử dụng tiền thu được từ việc chào bán và ngày kết thúc dự kiến. Soligenix không thể đảm bảo với bạn rằng nó sẽ có thể phát triển thành công, đạt được sự chấp thuận theo quy định đối với hoặc thương mại hóa các sản phẩm dựa trên các công nghệ của nó, đặc biệt là về sự không chắc chắn đáng kể trong việc phát triển điều trị và vắc -xin chống lại các thử nghiệm và đưa ra các thử nghiệm lâm sàng và đưa ra các thử nghiệm và đưa ra các cuộc thi. giảm hoặc ngừng do những khó khăn hoặc sự chậm trễ trong các thử nghiệm lâm sàng hoặc do thiếu tiến bộ hoặc kết quả tích cực từ các nỗ lực nghiên cứu và phát triển, rằng nó sẽ có thể có được thành công bất kỳ tài trợ nào để hỗ trợ phát triển sản phẩm và các khoản tài trợ tốt hơn, có thể tham gia Ngành công nghệ sinh học, những thay đổi trong thực hành chăm sóc sức khỏe, các hạn chế hoàn trả của bên thứ ba và các sáng kiến cải cách chăm sóc sức khỏe của liên bang và/hoặc tiểu bang sẽ không ảnh hưởng tiêu cực đến hoạt động kinh doanh của mình, hoặc Quốc hội Hoa Kỳ không được thông qua bất kỳ luật pháp nào sẽ cung cấp thêm tài trợ cho Chương trình Dự án Bioshield. Ngoài ra, không thể có sự đảm bảo về thời gian hoặc thành công của bất kỳ thử nghiệm lâm sàng/tiền lâm sàng nào của nó. Mặc dù kết quả có ý nghĩa thống kê đạt được trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của Hybryte ™ (SGX301) để điều trị ung thư hạch tế bào T ở da, không thể đảm bảo rằng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của Hybryte ™ (SGX301) sẽ thành công. Ngoài ra, mặc dù EMA đã đồng ý với các thành phần thiết kế chính của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của Hybryte ™ (SGX301), không có gì đảm bảo rằng công ty sẽ có thể sửa đổi con đường phát triển để giải quyết đầy đủ các mối quan tâm của FDA hoặc FDA sẽ không yêu cầu nghiên cứu thời gian dài hơn. Mặc dù có kết quả trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của Hybryte ™ (SGX301) để điều trị ung thư hạch tế bào T ở da và thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2A của SGX302 để điều trị bệnh vẩy nến, không thể đảm bảo về thời gian hoặc thành công của các thử nghiệm lâm sàng. Ngoài ra, mặc dù hoạt động sinh học được quan sát thấy trong loét aphthous gây ra bởi hóa trị và xạ trị, không thể đảm bảo về thời gian hoặc thành công của các thử nghiệm lâm sàng của SGX945 để điều trị bệnh Behçet. Hơn nữa, không thể đảm bảo rằng RIVAX® sẽ đủ điều kiện nhận chứng từ đánh giá ưu tiên sinh học (PRV) hoặc doanh số PRV trước đó sẽ là dấu hiệu cho thấy bất kỳ giá bán tiềm năng nào cho PRV cho RIVAX®. Ngoài ra, không có sự đảm bảo nào có thể được cung cấp rằng Công ty sẽ nhận hoặc tiếp tục nhận được tài trợ của chính phủ không liên tục từ các khoản tài trợ và hợp đồng đã được hoặc có thể được trao hoặc công ty sẽ nộp đơn trong tương lai. Các yếu tố rủi ro này và các yếu tố rủi ro khác được mô tả theo thời gian trong hồ sơ với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch ("giây"), bao gồm, nhưng không giới hạn ở các báo cáo của Soligenix về Mẫu 10-Q và 10-K. Trừ khi theo luật pháp, Soligenix không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới nào do thông tin mới hoặc các sự kiện trong tương lai.

Đã đăng : 2025-08-19 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến