Az FDA hagyományos jóváhagyást ad a Retevmo-nak (selpercatinib) RET-mutációval rendelkező medulláris pajzsmirigyrák kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

2024. szeptember 27-én az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság hagyományos jóváhagyást adott a selperkatinibnek (Retevmo, Eli Lilly and Company) előrehaladott vagy áttétes medulláris pajzsmirigyrákban (MTC) szenvedő felnőtt és 2 éves vagy annál idősebb gyermekek számára. Az FDA által jóváhagyott teszttel kimutatott RET-mutáció, akik szisztémás terápiát igényelnek.

A selpercatinib 2020-ban gyorsított jóváhagyást kapott erre a javallatra a 12 éves és idősebb betegek számára. 2024. május 29-én az FDA gyorsított jóváhagyást adott erre a javallatra 2 éves vagy annál idősebb gyermekgyógyászati ​​betegek számára.

A hatékonyságot a LIBRETTO-531 (NCT04211337) randomizált, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálatban értékelték felnőtteknél és serdülőknél, akik előrehaladott vagy metasztatikus RET-mutáns MTC-ben szenvednek. A betegeket randomizálták (2:1), hogy vagy selpercatinibet (160 mg naponta kétszer), vagy az orvos által választott kabozantinibet (140 mg naponta egyszer) vagy vandetanibet (300 mg naponta egyszer) kapjanak. A betegeket a RET-mutáció (M918T vs. egyéb) és a tervezett kezelés alapján osztályozták, ha randomizálták a kontroll karba (cabozantinib vs. vandetanib).

A fő hatékonysági mérőszám a progressziómentes túlélés (PFS) volt, amelyet egy elvakult független felülvizsgáló bizottság állapított meg a RECIST v1.1 szerint. A medián PFS-t nem érték el (NR) (95% CI: nem értékelhető [NE], NE) a selpercatinib karon és 16,8 hónapot (95% CI: 12,2, 25,1) a kabozantinib/vandetanib karon (kockázati arány 0,280 [95%). CI: 0,165, 0,475] p-érték <0,0001). A selpercatinib klinikai előnyeit a betegek által jelentett összehasonlító mellékhatások előre meghatározott elemzése támasztotta alá; A selpercatinib-karban lévő betegek kevesebb időről számoltak be súlyos mellékhatás-zavarról, mint azok, akik kabozantinibet vagy vandetanibet kaptak.

A leggyakoribb mellékhatások (≥25%) a magas vérnyomás, ödéma, szájszárazság, fáradtság és hasmenés voltak. A leggyakoribb 3. vagy 4. fokozatú laboratóriumi eltérések (≥5%) a limfociták csökkenése, az alanin-aminotranszferáz (ALT) csökkenése, a neutrofilek csökkenése, az alkalikus foszfatáz (ALP), a vér kreatininszintjének emelkedése, a kalciumszint csökkenése és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) emelkedése voltak.

A 2 és 12 évesnél fiatalabb gyermekek számára a javasolt selperkatinib adag a testfelületen, a 12 éves vagy annál idősebb betegek testsúlyán alapul. A konkrét adagolási információkért tekintse meg a felírási információkat.

Gyorsított programok

Ez a felülvizsgálat az Assessment Aid-t használta, amely a kérelmező önkéntes beadványa az FDA értékelésének megkönnyítése érdekében.

Ez a kérelem elsőbbségi felülvizsgálatot, áttörést jelentő megjelölést és ritka betegségek gyógyszerként való minősítést kapott. Az FDA gyorsított programjait a Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics című dokumentum írja le.

Az egészségügyi szakembereknek minden olyan súlyos nemkívánatos eseményt jelenteniük kell az FDA MedWatch jelentési rendszerének, vagy az 1-800-FDA-1088 telefonszámon.

Ha segítségre van szükségük egyetlen gyógyszer vagy eszköz használatához. - A vizsgálati onkológiai termékek esetében az egészségügyi szakemberek kapcsolatba léphetnek az OCE Project Facilitate szervezetével a 240-402-0004 telefonszámon vagy e-mailben az [email protected].

Forrás: FDA

Elküldve : 2024-10-02 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak