FDA ให้การอนุมัติแบบดั้งเดิมแก่ Retevmo (selpercatinib) สำหรับมะเร็งต่อมไทรอยด์เกี่ยวกับไขกระดูกด้วยการกลายพันธุ์ RET

ติดตาม Drugslib ได้ที่

เมื่อวันที่ 27 กันยายน พ.ศ. 2567 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติแบบดั้งเดิมให้ใช้ยา selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly และ Company) สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นมะเร็งต่อมไทรอยด์เกี่ยวกับไขกระดูกระยะลุกลามหรือระยะลุกลาม (MTC) โดยมี การกลายพันธุ์ของ RET ซึ่งตรวจพบโดยการทดสอบที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งจำเป็นต้องมีการบำบัดทั่วร่างกาย

Selpercatinib ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับข้อบ่งชี้นี้สำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปในปี 2020 ในวันที่ 29 พฤษภาคม 2024 FDA ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับข้อบ่งชี้นี้สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไป

ประสิทธิภาพได้รับการประเมินใน LIBRETTO-531 (NCT04211337) ซึ่งเป็นการศึกษาแบบสุ่ม แบบหลายศูนย์ แบบ open-label ในผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่มี MTC กลายพันธุ์ RET ขั้นสูงหรือระยะแพร่กระจาย ผู้ป่วยได้รับการสุ่ม (2:1) เพื่อรับ selpercatinib (160 มก. วันละสองครั้ง) หรือตัวเลือกของแพทย์คือ cabozantinib (140 มก. วันละครั้ง) หรือ vandetanib (300 มก. วันละครั้ง) ผู้ป่วยได้รับการแบ่งชั้นตามการกลายพันธุ์ของ RET (M918T เทียบกับอื่นๆ) และการรักษาที่ตั้งใจไว้หากสุ่มไปที่กลุ่มควบคุม (คาโบซานตินิบ เทียบกับ วานเดตานิบ)

การวัดผลการรับรู้ประสิทธิภาพหลักคือการอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลาม (PFS) ตามที่กำหนดโดยคณะกรรมการตรวจสอบอิสระที่ปกปิดข้อมูลตาม RECIST v1.1 ค่ามัธยฐาน PFS ไม่ถึง (NR) (95% CI: ไม่สามารถประเมินได้ (NE), NE) ในแขน selpercatinib และ 16.8 เดือน (95% CI: 12.2, 25.1) ในแขน cabozantinib/vandetanib (อัตราส่วนอันตราย 0.280 [95% CI: 0.165, 0.475] ค่า p <0.0001) ประโยชน์ทางคลินิกของ selpercatinib ได้รับการสนับสนุนจากการวิเคราะห์ผลกระทบข้างเคียงจากการเปรียบเทียบที่ผู้ป่วยรายงานไว้ล่วงหน้า ผู้ป่วยที่ใช้ยา selpercatinib รายงานว่ามีเวลาน้อยลงและมีผลข้างเคียงที่รุนแรงกว่าผู้ป่วยที่ได้รับคาโบแซนตินิบหรือแวนเดทานิบ

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥25%) ได้แก่ ความดันโลหิตสูง อาการบวมน้ำ ปากแห้ง เหนื่อยล้า และท้องร่วง ความผิดปกติในห้องปฏิบัติการระดับ 3 หรือ 4 ที่พบบ่อยที่สุด (≥5%) ได้แก่ เม็ดเลือดขาวลิมโฟไซต์ลดลง อะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรส (ALT) เพิ่มขึ้น นิวโทรฟิลลดลง อัลคาไลน์ฟอสฟาเตส (ALP) เพิ่มขึ้น ครีเอตินีนในเลือดเพิ่มขึ้น แคลเซียมลดลง และเพิ่มแอสปาร์เตตอะมิโนทรานสเฟอเรส (AST)

ขนาดยา selpercatinib ที่แนะนำสำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 2 ถึง 12 ปี ขึ้นอยู่กับพื้นที่ผิวของร่างกาย และขึ้นอยู่กับน้ำหนักสำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป ดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาเฉพาะ

โปรแกรมเร่งด่วน

การทบทวนนี้ใช้ Assessment Aid ซึ่งเป็นการส่งโดยสมัครใจจากผู้สมัครเพื่ออำนวยความสะดวกในการประเมินของ FDA

การสมัครนี้ได้รับการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญ การกำหนดความก้าวหน้า และการกำหนดยากำพร้า โปรแกรมเร่งด่วนของ FDA มีอธิบายไว้ในคำแนะนำสำหรับอุตสาหกรรม: โปรแกรมเร่งด่วนสำหรับสภาวะร้ายแรง-ยาและชีววิทยา

ผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพควรรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงทั้งหมดที่สงสัยว่าเกี่ยวข้องกับการใช้ยาและอุปกรณ์ใดๆ ไปยังระบบการรายงาน MedWatch ของ FDA หรือโดยการโทรไปที่ 1-800-FDA-1088

หากต้องการความช่วยเหลือเกี่ยวกับ -ผู้ป่วย IND สำหรับผลิตภัณฑ์ด้านเนื้องอกวิทยาที่ทำการสอบสวน ผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพสามารถติดต่อ Project Facilitate ของ OCE ได้ที่ 240-402-0004 หรือส่งอีเมลไปที่ [email protected]

ที่มา: อย.

โพสต์แล้ว : 2024-10-02 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม