FDA cấp phê duyệt truyền thống cho Retevmo (selpercatinib) điều trị ung thư tuyến giáp thể tuỷ có đột biến RET

Theo dõi Drugslib trên

Vào ngày 27 tháng 9 năm 2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã cấp phê duyệt truyền thống cho selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company) dành cho bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc bệnh ung thư tuyến giáp thể tuỷ tiến triển hoặc di căn (MTC) có biểu hiện Đột biến RET, được phát hiện bởi một xét nghiệm được FDA phê chuẩn, cần phải điều trị toàn thân.

Selpercatinib đã nhận được sự chấp thuận nhanh chóng cho chỉ định này cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên vào năm 2020. Vào ngày 29 tháng 5 năm 2024, FDA đã cấp phép nhanh chóng cho chỉ định này cho bệnh nhi từ 2 tuổi trở lên.

Hiệu quả đã được đánh giá trong LIBRETTO-531 (NCT04211337), một nghiên cứu ngẫu nhiên, đa trung tâm, nhãn mở ở người lớn và thanh thiếu niên mắc MTC đột biến RET tiến triển hoặc di căn. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên (2:1) để nhận selpercatinib (160 mg hai lần mỗi ngày) hoặc lựa chọn của bác sĩ là Cabozantinib (140 mg một lần mỗi ngày) hoặc vandetanib (300 mg một lần mỗi ngày). Bệnh nhân được phân tầng dựa trên đột biến RET (M918T so với loại khác) và dự định điều trị nếu được phân ngẫu nhiên vào nhóm đối chứng (cabozantinib so với vandetanib).

Thước đo kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ sống không bệnh tiến triển (PFS), được xác định bởi ủy ban đánh giá độc lập mù quáng theo RECIST v1.1. Không đạt được PFS trung bình (NR) (KTC 95%: không thể đánh giá [NE], NE) ở nhóm selpercatinib và 16,8 tháng (KTC 95%: 12,2, 25,1) ở nhóm cabozantinib/vandetanib (Tỷ lệ nguy hiểm 0,280 [95% CI: 0,165, 0,475] giá trị p <0,0001). Lợi ích lâm sàng của selpercatinib được hỗ trợ bởi phân tích được chỉ định trước về tác động tác dụng phụ so sánh được bệnh nhân báo cáo; bệnh nhân trong nhóm dùng selpercatinib cho biết họ gặp ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn so với những người dùng Cabozantinib hoặc vandetanib.

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>25%) là tăng huyết áp, phù nề, khô miệng, mệt mỏi và tiêu chảy. Các bất thường xét nghiệm cấp độ 3 hoặc 4 phổ biến nhất ( ≥5%) là giảm tế bào lympho, tăng alanine aminotransferase (ALT), giảm bạch cầu trung tính, tăng phosphatase kiềm (ALP), tăng creatinine trong máu, giảm canxi và tăng aspartate aminotransferase (AST).

Liều selpercatinib được khuyến nghị cho bệnh nhi từ 2 đến dưới 12 tuổi dựa trên diện tích bề mặt cơ thể và dựa trên cân nặng của bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. Xem thông tin kê đơn để biết thông tin về liều lượng cụ thể.

Chương trình cấp tốc

Đánh giá này sử dụng Hỗ trợ đánh giá, một bản đệ trình tự nguyện của người nộp đơn để tạo điều kiện thuận lợi cho việc đánh giá của FDA.

Đơn đăng ký này đã được cấp quyền đánh giá ưu tiên, chỉ định đột phá và chỉ định thuốc mồ côi. Các chương trình cấp tốc của FDA được mô tả trong Hướng dẫn dành cho ngành: Chương trình cấp tốc dành cho các tình trạng nghiêm trọng-Thuốc và sinh phẩm.

Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên báo cáo tất cả các tác dụng phụ nghiêm trọng bị nghi ngờ có liên quan đến việc sử dụng bất kỳ loại thuốc và thiết bị nào cho Hệ thống báo cáo MedWatch của FDA hoặc bằng cách gọi tới số 1-800-FDA-1088.

Để được hỗ trợ về vấn đề đơn lẻ - IND dành cho bệnh nhân đối với các sản phẩm điều trị ung thư, các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có thể liên hệ với Dự án Hỗ trợ của OCE theo số 240-402-0004 hoặc gửi email tới [email protected].

Nguồn: FDA

Đã đăng : 2024-10-02 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến