Az FDA kéri a Sarepta Therapeutics felfüggesztését az Elevidys és a klinikai vizsgálatok eloszlását több génterápiás terméknél három haláleset után

Kövesse a Drugslib-et

2025. július 18 -án - Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége ma bejelentette, hogy a Sarepta Therapeutics vizsgálati génterápiás vizsgálatokat a végtagi öv izom disztrófiájára helyezte a klinikai tartáson, miután három halálesetet követően potenciálisan kapcsolódnak ezekhez a termékekhez, és az új biztonsági aggályok, hogy a vizsgálat résztvevői vagy az elbocsátás jelentős kockázatának vannak kitéve, vagy ki vannak téve az ultra. Az FDA szintén visszavonta a Sarepta platform -technológiai megnevezését. A társaság megtagadta ezt.

„Ma bebizonyítottuk, hogy ez az FDA gyors intézkedéseket tesz, amikor a betegek biztonsága veszélyben van.” Marty Makary, M.D., M.P.H. „Hiszünk abban, hogy a kielégítetlen orvosi igényekhez való hozzáférésben hozzáférhetünk, de nem félünk azonnali intézkedéseket tenni, amikor súlyos biztonsági jel merül fel.”

Úgy tűnik, hogy a három haláleset akut májelégtelenség következménye az Equidys -sel kezelt egyéneknél, vagy vizsgálati génterápiát használva, ugyanazon AAVRH74 szerotípus alkalmazásával, amelyet az Equidys -ben alkalmaznak. Az egyik halálesetek egy klinikai vizsgálat során történt, amelyet egy új gyógyszer alkalmazás során végzett klinikai vizsgálat során végeztek a végtagi öv izomdisztrófia kezelésére.

„A betegek biztonságának védelme a legfontosabb prioritásunk, és az FDA nem engedi meg azokat a termékeket, amelyek ártalma nagyobb, mint az előnyök. Az FDA megállítja a vizsgálati termékek klinikai vizsgálatát, ha a klinikai vizsgálatok résztvevői ésszerűtlen és jelentős betegség kockázatának vannak kitéve. Egy adeno-asszociált vírusvektort-alapú génterápia, a Sarepta Therapeutics, Inc. AAVRH74 platform-technológiájával, a Duchenne izomdisztrófia (DMD) kezelésére. Úgy tervezték, hogy a testbe egy olyan gént szállítson, amely az Equidys mikro-disztrofin, a rövidített fehérje termeléséhez vezet (138 kDa, összehasonlítva a normál izomsejtek 427 kDa disztrofin fehérjéjével), amely a normál izomsejtekben jelenlévő dystrophin fehérje doménjeit tartalmazza. A terméket egyetlen intravénás adagként adják be.

A duchenne izomdisztrófia egy ritka és súlyos genetikai állapot, amely idővel romlik, ami gyengeséghez és a test izmainak pazarlásához vezet. A betegség olyan hibás gén miatt következik be, amely rendellenességeket eredményez a dystrophinban, vagy annak hiányában, amely egy olyan fehérje, amely segít megőrizni a test izomsejtjeit. annak a lehetősége, hogy egynél több gyógyszerbe beépíthető vagy felhasználható, anélkül, hogy káros hatással lenne a biztonságra.

A

Elevidys hagyományos jóváhagyást kapott az ambulancia DMD-betegekben történő felhasználás céljából 4 éves vagy annál idősebb, 2024. június 20-án megerősített mutációval a DMD-génben. 2023. június 22-én jóváhagyott jóváhagyási útvonal keretében nem ambulatozó betegek számára hagyták jóvá. Ez az út lehetővé teszi a korábbi jóváhagyást egy helyettesítő végpontra vagy közbenső klinikai végpontra gyakorolt hatás alapján, amely ésszerűen megjósolja a klinikai előnyöket, míg a vállalat megerősítő vizsgálatokat végez a várható klinikai haszon igazolására. A nem ambulatorikus betegek folyamatos jóváhagyása a megerősítő vizsgálatban a klinikai előnyök ellenőrzésétől és leírásától függ. Az új biztonsági információk alapján az FDA értesítette a társaságot, hogy a jelzést korlátozni kell az ambuláns betegekben. Az FDA elkötelezett amellett, hogy tovább vizsgálja a termék biztonságát ambulancia betegekben, és további lépéseket tesz a betegek szükség szerinti védelme érdekében.

Forrás: FDA

Elküldve : 2025-07-21 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak