FDA ขอให้ Sarepta Therapeutics ระงับการกระจายของ Elevidys และสถานที่ทดลองทางคลินิกที่ถูกระงับไว้สำหรับผลิตภัณฑ์การบำบัดด้วยยีนหลายรายการหลังจากการเสียชีวิตสามครั้ง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

18 กรกฎาคม 2568 - สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาประกาศในวันนี้ว่าได้ทำการทดลองทางคลินิกของ Sarepta Therapeatics การทดลองทางคลินิกสำหรับการถือครองทางคลินิกของแขนขา องค์การอาหารและยาได้เพิกถอนการกำหนดเทคโนโลยีแพลตฟอร์มของ Sarepta

ความเป็นผู้นำขององค์การอาหารและยายังได้พบกับ Sarepta Therapeutics และขอให้หยุดการจัดส่งทั้งหมดของ Elevidys ในวันนี้ บริษัท ปฏิเสธที่จะทำเช่นนั้น

“ วันนี้เราได้แสดงให้เห็นว่าองค์การอาหารและยาแห่งนี้ดำเนินการอย่างรวดเร็วเมื่อความปลอดภัยของผู้ป่วยตกอยู่ในความเสี่ยง” ผู้บัญชาการองค์การอาหารและยา Marty Makary, M.D. , M.P.H. กล่าว “ เราเชื่อในการเข้าถึงยาเสพติดสำหรับความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการแก้ไข แต่ไม่กลัวที่จะดำเนินการทันทีเมื่อสัญญาณความปลอดภัยที่รุนแรงเกิดขึ้น”

การเสียชีวิตทั้งสามดูเหมือนจะเป็นผลมาจากตับวายเฉียบพลันในบุคคลที่ได้รับการรักษาด้วยการบำบัดด้วยยีน Elevidys หนึ่งในผู้เสียชีวิตเกิดขึ้นในระหว่างการทดลองทางคลินิกดำเนินการภายใต้การใช้ยาใหม่สำหรับการรักษาแขนขากล้ามเนื้อ dystrophy

“ การปกป้องความปลอดภัยของผู้ป่วยเป็นสิ่งสำคัญที่สุดของเราและองค์การอาหารและยาจะไม่อนุญาตให้ผลิตภัณฑ์ที่มีอันตรายมากกว่าผลประโยชน์องค์การอาหารและยาจะหยุดการทดลองทางคลินิกของผลิตภัณฑ์สืบสวนหากผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกจะได้รับความเสี่ยงและการบาดเจ็บที่ไม่สมเหตุสมผล การบำบัดด้วยยีนที่เกี่ยวข้องกับไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno โดยใช้เทคโนโลยีแพลตฟอร์ม AAVRH74 ของ Sarepta Therapeutics, Inc. สำหรับการรักษา Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) มันถูกออกแบบมาเพื่อส่งมอบยีนที่นำไปสู่การผลิตของ Elevidys micro-dystrophin โปรตีนที่สั้นลง (138 kDa เมื่อเทียบกับโปรตีน 427 kDa dystrophin ของเซลล์กล้ามเนื้อปกติ) ที่มีโดเมนที่เลือกของโปรตีน dystrophin ในเซลล์กล้ามเนื้อปกติ ผลิตภัณฑ์ได้รับการบริหารเป็นขนาดยาทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว

Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy เป็นสภาพทางพันธุกรรมที่หายากและร้ายแรงซึ่งแย่ลงเมื่อเวลาผ่านไปนำไปสู่ความอ่อนแอและการสูญเสียกล้ามเนื้อของร่างกาย โรคนี้เกิดขึ้นเนื่องจากยีนที่มีข้อบกพร่องซึ่งส่งผลให้เกิดความผิดปกติในหรือไม่มี dystrophin ซึ่งเป็นโปรตีนที่ช่วยให้เซลล์กล้ามเนื้อของร่างกายยังคงอยู่

ต่อไปวันนี้ FDA ได้เพิกถอนเทคโนโลยีแพลตฟอร์ม ที่จะรวมอยู่ในหรือใช้โดยยามากกว่าหนึ่งยาโดยไม่มีผลกระทบต่อความปลอดภัย

Elevidys ได้รับการอนุมัติแบบดั้งเดิมสำหรับการใช้งานในผู้ป่วยผู้ป่วยนอก DMD อายุ 4 ปีขึ้นไปพร้อมกับการกลายพันธุ์ที่ได้รับการยืนยันในยีน DMD เมื่อวันที่ 20 มิถุนายน 2567 ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาเมื่อวันที่ 22 มิถุนายน 2566 ภายใต้เส้นทางการอนุมัติเร่งความเร็ว เส้นทางนี้สามารถอนุญาตให้ได้รับการอนุมัติก่อนหน้านี้ตามผลกระทบต่อจุดสิ้นสุดของตัวแทนหรือจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลางซึ่งมีแนวโน้มที่จะทำนายผลประโยชน์ทางคลินิกในขณะที่ บริษัท ดำเนินการศึกษายืนยันเพื่อตรวจสอบผลประโยชน์ทางคลินิกที่คาดการณ์ไว้ การอนุมัติอย่างต่อเนื่องสำหรับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษานั้นขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและคำอธิบายของผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองเชิงยืนยัน จากข้อมูลความปลอดภัยใหม่องค์การอาหารและยาได้แจ้ง บริษัท ว่าข้อบ่งชี้ควรถูก จำกัด ให้ใช้ในผู้ป่วยผู้ป่วยนอก องค์การอาหารและยามุ่งมั่นที่จะตรวจสอบความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์ในผู้ป่วยผู้ป่วยนอกและจะดำเนินการเพิ่มเติมเพื่อปกป้องผู้ป่วยตามความจำเป็น

องค์การอาหารและยายังคงดำเนินการตรวจสอบความเสี่ยงของการล้มเหลวของตับเฉียบพลัน

แหล่งที่มา: FDA

โพสต์แล้ว : 2025-07-21 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม