FDA yêu cầu Sarepta Therapeutics đình chỉ phân phối ELEVIDYS và các thử nghiệm lâm sàng bị giữ cho nhiều sản phẩm trị liệu gen sau ba trường hợp tử vong

Theo dõi Drugslib trên

ngày 18 tháng 7 năm 2025 - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm nay tuyên bố đã đặt Sarepta Therapeutics điều tra gen điều trị lâm sàng thử nghiệm lâm sàng đối với chứng loạn dưỡng cơ limb crade đối với việc giữ lâm sàng sau ba trường hợp tử vong có thể liên quan đến các sản phẩm này và những lo ngại về an toàn mới. FDA cũng đã thu hồi chỉ định công nghệ nền tảng của Sarepta. Công ty từ chối làm như vậy.

Hôm nay, chúng tôi đã chỉ ra rằng FDA này có hành động nhanh chóng khi sự an toàn của bệnh nhân có nguy cơ. Ủy viên FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. Chúng tôi tin rằng việc tiếp cận với các loại thuốc cho các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng nhưng không ngại hành động ngay lập tức khi tín hiệu an toàn nghiêm trọng xuất hiện. Một trong những trường hợp tử vong xảy ra trong một thử nghiệm lâm sàng được thực hiện theo đơn đăng ký thuốc mới để điều trị chứng loạn dưỡng cơ chân tay.

Bảo vệ an toàn cho bệnh nhân là ưu tiên cao nhất của chúng tôi và FDA sẽ không cho phép các sản phẩm có tác hại lớn hơn lợi ích. Một liệu pháp gen dựa trên vector virus liên quan đến Adeno sử dụng công nghệ nền tảng Sarepta Therapeutics, Inc. Nó được thiết kế để đưa vào cơ thể một gen dẫn đến việc sản xuất các dystrophin vi mô ELEVIDYS, một protein rút ngắn (138 kDa, so với protein dystrophin 427 KDA của các tế bào cơ bình thường) có chứa các miền được chọn của protein dystrophin trong các tế bào cơ bình thường. Sản phẩm được sử dụng dưới dạng một liều tiêm tĩnh mạch.

Dystropher cơ bắp là một tình trạng di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng trở nên tồi tệ theo thời gian, dẫn đến sự yếu đuối và lãng phí cơ thể của cơ thể. Bệnh xảy ra do gen bị lỗi dẫn đến bất thường trong, hoặc không có dystrophin, một loại protein giúp giữ cho cơ thể các tế bào cơ bắp nguyên vẹn. Khả năng được kết hợp trong hoặc được sử dụng bởi, nhiều hơn một loại thuốc không có tác dụng phụ đối với an toàn.

Elevidys đã nhận được sự chấp thuận truyền thống để sử dụng ở bệnh nhân DMD cấp cứu từ 4 tuổi trở lên với đột biến được xác nhận trong gen DMD vào ngày 20 tháng 6 năm 2024. Nó đã được phê duyệt cho bệnh nhân không điều trị vào ngày 22 tháng 6 năm 2023 theo con đường phê duyệt tăng tốc. Con đường này có thể cho phép phê duyệt sớm hơn dựa trên ảnh hưởng đến điểm cuối thay thế hoặc điểm cuối lâm sàng trung gian có khả năng dự đoán lợi ích lâm sàng hợp lý, trong khi công ty tiến hành các nghiên cứu xác nhận để xác minh lợi ích lâm sàng dự đoán. Tiếp tục phê duyệt cho các bệnh nhân không điều trị là tùy thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận. Với thông tin an toàn mới, FDA đã thông báo cho công ty rằng chỉ định nên được hạn chế sử dụng ở bệnh nhân cấp cứu. FDA cam kết điều tra thêm về sự an toàn của sản phẩm ở bệnh nhân cấp cứu và sẽ thực hiện các bước bổ sung để bảo vệ bệnh nhân khi cần thiết.

Nguồn: FDA

Đã đăng : 2025-07-21 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến