A Minzasolmin Proof-of-Concept ORCHESTRA tanulmányának eredményei az UCB Parkinson kutatási programjának következő lépései

Kövesse a Drugslib-et

Brüsszel, Belgium – 2024. december 16. – Az UCB a mai napon bejelentette az ORCHESTRA elméleti bizonyítási vizsgálatát a minzasolminról – egy orális, kis molekulájú, alfa-synuclein hibás hajtogatást gátló gátlóról. a korai Parkinson-kór kezelésére szolgáló Novartisszal együttműködve nem felelt meg az elsődleges és másodlagos klinikai végpontoknak.

Az UCB korai fázisú preklinikai és klinikai programjaiból álló portfólióval rendelkezik, amelyek többféle és eltérő lehetséges új kezelési megközelítést értékelnek a Parkinson-kórban. Az alfa-synuclein hibás feltekeredése és aggregációja a Parkinson-kór kulcsfontosságú patológiás mozgatórugója2, ezért a minzasolmin mellett, amely az intracelluláris alfa-synuclein hibás hajtogatásának gátlására összpontosított, az UCB továbbfejleszti az UCB7583-at, amelyet jelenleg vizsgálnak az extracelluláris alfa-synuklein terjedésének megakadályozására. Az alfa-synuclein patológián túlmutatóan az UCB továbbfejleszti a glovadalen (UCB0022), egy szájon át beszerezhető, agyba hatoló, kis molekulát, amelyet arra terveztek, hogy fokozza a dopamin hatékonyságát, amikor és ahol szükséges, aktiválja a dopamin D1 receptort, és ezáltal javítja a tünetek kontrollját. .3,4

Alistair Henry, az UCB tudományos igazgatója így nyilatkozott: „Csapatunk hálás a minzasolmin fejlesztési programban részt vevő betegeknek, családoknak és egészségügyi szakembereknek. A Parkinson-kór erős és bizonyított örökségével az UCB továbbra is elkötelezett a tudomány és a betegek által vezérelt stratégia mellett, hogy mind az okokat, mind a tüneteket kezelje. A legújabb biológiai bizonyítékok felhasználásával az UCB stratégiája magában foglalja azon mechanizmusok vizsgálatát, amelyek megakadályozzák az alfa-synuclein hibás feltekeredését és szaporodását – a feltételezések szerint a neurodegeneráció terjedésének hátterében álló folyamatokat. Ezzel párhuzamosan előmozdítjuk a tünetkontroll innovatív terápiáinak kutatását, felismerve az egyes betegek eltérő szükségleteit a betegség teljes pályája során.”

Az ORCHESTRA tanulmányi eredmények értékelését követően az UCB intézkedéseket kezdeményezett a program kiterjesztési szakaszának leállítására. Ez a döntés azon alapul, hogy mind az elsődleges, mind a másodlagos végpontokban nincs bizonyíték a klinikai előnyökre. A betegség biomarker adatait, amelyekben előzetes jel volt, még elemzik.5 A minzasolmin biztonsági profilja összhangban volt a korábbi ismeretekkel, és nem azonosítottak új biztonsági aggályokat.5 A tanulmány eredményeit benyújtották egy közelgő tudományos vizsgálatnak. ülésén, és egy lektorált folyóiratban közzé kell tenni.

Az

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) egy nagy, 2a fázisú, randomizált, placebo-kontrollos, 18 hónapos vizsgálat, amely az orális minzazolmin hatékonyságát, biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakokinetikáját értékelte korai stádiumú Parkinson-kórban szenvedő betegeknél. A vizsgálat célja az volt, hogy felmérje a minzasolmin biztonságosságát és tolerálhatóságát, és bebizonyítsa, hogy a korai stádiumú Parkinson-kórral diagnosztizált résztvevőknél jobb a placebóval szemben a betegség 12-18 hónapos progressziójának klinikai tünetei. Az elsődleges végpont a Mozgási Zavarok Társasága-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS) I–III. rész összesített pontszámának előrehaladása volt. Világszerte több mint 450 beteget vontak be a vizsgálatba. A kezelésből adódó nemkívánatos események előfordulási gyakorisága a vizsgálat mindhárom kezelési csoportjában (180 mg/nap, 360 mg/nap vagy placebo) összehasonlítható volt, és nem azonosítottak új biztonsági kockázatokat.5

A UCBUCB, Brüsszel, Belgium (www.ucb.com) egy globális biogyógyszeripari vállalat, amely olyan innovatív gyógyszerek és megoldások felfedezésére és fejlesztésére összpontosít, amelyek megváltoztatják az együtt élő emberek életét. az immunrendszer vagy a központi idegrendszer súlyos betegségei. Körülbelül 40 országban körülbelül 9000 embert foglalkoztató cég 5,3 milliárd eurós bevételt termelt 2023-ban. Az UCB az Euronext Brussels listán szerepel (szimbólum: UCB). Kövessen minket a Twitteren: @UCB_news.

Jövőre tekintő kijelentések Ez a sajtóközlemény tartalmazhat jövőre vonatkozó kijelentéseket, beleértve a korlátozás nélkül a „hisz”, „előrelát”, „vár”, „szándékában”, „tervezésben” szavakat tartalmazó kijelentéseket. , „keres”, „becslések”, „lehet”, „lesz”, „folytatás” és hasonló kifejezések. Ezek az előretekintő kijelentések a vezetés jelenlegi tervein, becslésein és meggyőződésein alapulnak. Minden kimutatás, kivéve a múltbeli tényekre vonatkozó nyilatkozatokat, olyan állítások, amelyek előretekintőnek tekinthetők, beleértve a bevételekre, működési haszonkulcsokra, tőkekiadásokra, készpénzre, egyéb pénzügyi információkra, várható jogi, választottbírósági, politikai, szabályozási vagy klinikai eredményekre vonatkozó becsléseket, ill. gyakorlatok és más hasonló becslések és eredmények. Az ilyen előretekintő kijelentések természetüknél fogva nem jelentenek garanciát a jövőbeli teljesítményre, és ismert és ismeretlen kockázatoknak, bizonytalanságoknak és feltételezéseknek vannak kitéve, amelyek az UCB tényleges eredményeit, pénzügyi helyzetét, teljesítményét vagy eredményeit vagy az iparági eredményeket lényegesen eltérhetnek. azoktól, amelyeket a jelen sajtóközleményben szereplő ilyen előretekintő kijelentések kifejezhetnek vagy utalhatnak. Az ilyen különbségeket előidéző ​​fontos tényezők a következők: a COVID-19 globális terjedése és hatása, az általános gazdasági, üzleti és versenyfeltételek változása, a szükséges hatósági engedélyek megszerzésének, illetve azok elfogadható feltételekkel vagy várható időn belüli megszerzésének lehetetlensége, költségek kutatással és fejlesztéssel kapcsolatos, a folyamatban lévő vagy az UCB által fejlesztés alatt álló termékek kilátásainak változásai, jövőbeli bírósági határozatok vagy kormányzati vizsgálatok hatásai, biztonsági, minőségi, adatintegritási vagy gyártási problémák; az adatbiztonság és az adatvédelem lehetséges vagy tényleges megsértése, információtechnológiai rendszereink megszakadása, termékfelelősségi követelések, termékek vagy termékjelöltek szabadalmi védelmével kapcsolatos kihívások, verseny más termékekkel, beleértve a biohasonló termékeket, törvényi vagy szabályozási változások, árfolyam-ingadozások, változások vagy az adójoggal vagy az ilyen törvények adminisztrációjával kapcsolatos bizonytalanságok, valamint az alkalmazottak felvétele és megtartása. Nincs garancia arra, hogy új termékjelölteket fedeznek fel vagy azonosítanak a folyamatban, továbbhaladnak a termékjóváhagyásig, vagy hogy a meglévő termékekhez új indikációkat dolgoznak ki és hagynak jóvá. A koncepciótól a kereskedelmi termék felé való elmozdulás bizonytalan; A preklinikai eredmények nem garantálják a termékjelöltek biztonságosságát és hatékonyságát embereken. Az emberi test összetettsége egyelőre nem reprodukálható számítógépes modellekkel, sejttenyésztő rendszerekkel vagy állatmodellekkel. A klinikai vizsgálatok befejezésének és a termékmarketingre vonatkozó hatósági engedély megszerzésének időtartama a múltban változott, és az UCB hasonló kiszámíthatatlanságra számít a jövőben is. A partnerségek, vegyesvállalatok vagy engedélyezési együttműködések tárgyát képező termékek vagy potenciális termékek nézeteltérések tárgyát képezhetik a partnerek között, vagy nem bizonyulhatnak olyan biztonságosnak, hatékonynak vagy kereskedelmileg sikeresnek, mint ahogyan azt az UCB hitte az ilyen partnerség kezdetén. . Előfordulhat, hogy az UCB erőfeszítései más termékek vagy vállalatok megszerzésére és az ilyen felvásárolt vállalatok működésének integrálására nem olyan sikeresek, mint ahogyan azt az UCB a felvásárlás pillanatában hitte. Ezenkívül az UCB vagy mások biztonsági, mellékhatásokat vagy gyártási problémákat fedezhetnek fel termékeivel és/vagy eszközeivel a forgalomba hozatalt követően. Az UCB egyik termékéhez hasonló termékkel kapcsolatos jelentős problémák felfedezése, amelyek egy teljes termékosztályt érintenek, lényeges negatív hatással lehet az érintett termékek teljes osztályának értékesítésére. Ezen túlmenően, az eladásokat befolyásolhatják az irányított gondozási és egészségügyi költségek visszafogására irányuló nemzetközi és hazai trendek, beleértve az árképzési nyomást, a politikai és nyilvános ellenőrzést, az ügyfelek és a felírók szokásait vagy gyakorlatait, valamint a harmadik felek fizetők által megszabott visszatérítési politikákat, valamint a jogszabályokat. befolyásolja a biogyógyszer-árazási és -térítési tevékenységeket és eredményeket. Végül egy meghibásodás, kibertámadás vagy információbiztonsági megsértés veszélyeztetheti az UCB adatainak és rendszereinek bizalmas kezelését, integritását és elérhetőségét.

Tekintettel ezekre a bizonytalanságokra, ne hagyatkozzon indokolatlanul egyetlen ilyen előretekintő kijelentésre sem. Nem garantálható, hogy a jelen sajtóközleményben ismertetett vizsgált vagy jóváhagyott termékeket eladásra vagy további jelzésekre vagy címkézésre bármely piacon vagy adott időpontban benyújtják vagy jóváhagyják, és arra sem lehet garanciát vállalni, hogy az ilyen termékek kereskedelmileg sikeres lesz vagy a jövőben is lesz.

Az UCB ezeket az információkat, beleértve az előretekintő nyilatkozatokat is, csak a jelen sajtóközlemény napján bocsátja rendelkezésre, és nem tükrözi a kifejlődő COVID-19 világjárvány semmilyen lehetséges hatását, hacsak másként nem jelezzük. Az UCB szorgalmasan követi a világméretű fejleményeket, hogy felmérje a járvány pénzügyi jelentőségét az UCB számára. Az UCB kifejezetten elhárít minden kötelezettséget a jelen sajtóközleményben található információk frissítésére, akár a tényleges eredmények megerősítésére, akár az előretekintő nyilatkozataiban bekövetkezett változások jelentésére vagy tükrözésére, vagy az eseményekben, feltételekben vagy körülményekben bekövetkezett bármely változásra. nyilatkozat alapul, kivéve, ha ezt a nyilatkozatot a vonatkozó törvények és rendelkezések előírják.

Ezen túlmenően a jelen dokumentumban szereplő információk nem minősülnek értékpapírok eladási ajánlatának vagy vételi ajánlatkérésnek, és nem történhet semmilyen értékpapír-ajánlat, felkérés vagy értékpapír eladás olyan joghatóságban, ahol ilyen az ajánlattétel, felkérés vagy eladás a regisztrációt vagy minősítést megelőzően az ilyen joghatóság értékpapír-törvényei értelmében jogellenes lenne.

Referenciák:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Hozzáférés: 2024. december.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. Az α-synuclein funkciója. Neuron. 2013. szeptember 18.;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Hozzáférés: 2024. december.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Hozzáférés: 2024. december.
  • UCB Data on File. 2024. december.

    • Forrás: UCB

    Elküldve : 2024-12-17 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak