ข้อค้นพบจากการศึกษา Proof-of-Concept ORCHESTRA ของ Minzasolmin กำหนดขั้นตอนต่อไปในโครงการวิจัยของ UCB Parkinson

บรัสเซลส์ เบลเยียม – 16 ธันวาคม 2567 -- วันนี้ UCB ได้ประกาศการศึกษาเชิงพิสูจน์แนวคิดของ ORCHESTRA ของ minzasolmin ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กในช่องปากที่ใช้ในการศึกษาวิจัย ตัวยับยั้งการพับผิดของ alpha-synuclein - ได้รับการพัฒนา ด้วยความร่วมมือกับ Novartis สำหรับโรคพาร์กินสันในระยะเริ่มแรก พบว่าไม่บรรลุผลทางคลินิกในระดับปฐมภูมิและทุติยภูมิ

UCB มีผลงานในระยะเริ่มต้น โปรแกรมก่อนคลินิกและทางคลินิกประเมินแนวทางการรักษาใหม่ที่มีศักยภาพหลายประการและชัดเจนสำหรับโรคพาร์กินสัน การพับผิดและการรวมตัวของ alpha-synuclein เป็นตัวขับเคลื่อนทางพยาธิวิทยาที่สำคัญของโรคพาร์กินสัน ดังนั้น นอกเหนือจาก minzasolmin ซึ่งมุ่งเน้นไปที่การยับยั้งการพับผิดของ alpha-synuclein ในเซลล์แล้ว UCB กำลังดำเนินการ UCB7583 ซึ่งขณะนี้อยู่ระหว่างการตรวจสอบเพื่อป้องกันการแพร่กระจายของ alpha-synuclein ภายนอกเซลล์ นอกเหนือจากพยาธิวิทยาของอัลฟ่า-ซินนิวคลินแล้ว UCB กำลังพัฒนา glovadalen (UCB0022) ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่แทรกซึมเข้าไปในสมอง ซึ่งได้รับการออกแบบมาเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพของโดปามีน 'เมื่อใดและที่ไหนที่จำเป็น' เพื่อกระตุ้นการทำงานของตัวรับโดปามีน D1 และด้วยเหตุนี้จึงปรับปรุงการควบคุมอาการ .3,4

Alistair Henry ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ของ UCB ให้ความเห็นว่า "ทีมงานของเรารู้สึกขอบคุณผู้ป่วย ครอบครัว และผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพที่เกี่ยวข้องกับโครงการพัฒนา minzasolmin ด้วยประวัติอันแข็งแกร่งและได้รับการพิสูจน์แล้วเกี่ยวกับโรคพาร์กินสัน UCB ยังคงมุ่งมั่นต่อวิทยาศาสตร์และกลยุทธ์ที่ขับเคลื่อนโดยผู้ป่วย เพื่อจัดการกับทั้งสาเหตุและอาการ ด้วยการใช้ประโยชน์จากหลักฐานทางชีววิทยาล่าสุด กลยุทธ์ของ UCB รวมถึงการตรวจสอบกลไกในการยับยั้งการพับผิดและการแพร่กระจายของอัลฟ่า-ซินคลิน ซึ่งเป็นกระบวนการที่เชื่อว่ารองรับการแพร่กระจายของการเสื่อมของระบบประสาท นอกจากนี้ เรากำลังพัฒนาการวิจัยเกี่ยวกับนวัตกรรมการรักษาเพื่อควบคุมอาการ โดยตระหนักถึงความต้องการที่หลากหลายของผู้ป่วยแต่ละรายตลอดเส้นทางโรคของพวกเขา”

หลังจากการประเมินผลการศึกษาของ ORCHESTRA แล้ว UCB ได้ริเริ่มมาตรการเพื่อยุติระยะการขยายเวลาของโปรแกรมนี้ การตัดสินใจนี้ขึ้นอยู่กับการไม่มีหลักฐานที่เป็นประโยชน์ทางคลินิกในจุดยุติหลักและรอง ข้อมูลตัวชี้วัดทางชีวภาพของโรคซึ่งมีสัญญาณเบื้องต้น ยังคงอยู่ในระหว่างการวิเคราะห์5 ข้อมูลด้านความปลอดภัยของมินซาโซลมินสอดคล้องกับความรู้เดิม และไม่มีการระบุข้อกังวลด้านความปลอดภัยใหม่5 ข้อค้นพบจากการศึกษานี้ได้ถูกส่งไปยังห้องปฏิบัติการทางวิทยาศาสตร์ที่กำลังจะมีขึ้นเร็วๆ นี้ ประชุมและจะเสนอเพื่อตีพิมพ์ในวารสาร peer-reviewed

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) เป็นการศึกษาระยะ 2a ขนาดใหญ่ แบบสุ่ม ควบคุมด้วยยาหลอก เป็นเวลา 18 เดือน โดยประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย ความสามารถในการทนต่อยา และเภสัชจลนศาสตร์ของมินซาโซลมินแบบรับประทานในผู้ที่เป็นโรคพาร์กินสันระยะเริ่มต้น วัตถุประสงค์ของการศึกษาคือเพื่อประเมินความปลอดภัยและการทนต่อยา minzasolmin และเพื่อแสดงให้เห็นถึงความเหนือกว่ายาหลอก โดยคำนึงถึงอาการทางคลินิกของการลุกลามของโรคในช่วง 12 ถึง 18 เดือนในผู้เข้าร่วมที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคพาร์กินสันระยะเริ่มแรก จุดสิ้นสุดหลักคือความก้าวหน้าในคะแนนรวมของ Movement Disorder Society-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS) ส่วนที่ I–III มีผู้ป่วยมากกว่า 450 รายเข้าร่วมการศึกษาวิจัยทั่วโลก อุบัติการณ์ของการรักษาเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นสามารถเทียบเคียงได้ในกลุ่มการรักษาทั้งสามกลุ่ม (180 มก./วัน, 360 มก./วัน หรือยาหลอก) ในการศึกษา และไม่มีการระบุความเสี่ยงด้านความปลอดภัยใหม่5

เกี่ยวกับ UCB, บรัสเซลส์, เบลเยียม (www.ucb.com) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่มุ่งเน้นการค้นพบและพัฒนายาและโซลูชั่นที่เป็นนวัตกรรมเพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้คนที่ต้องอาศัยอยู่กับโรคร้ายแรงของระบบภูมิคุ้มกันหรือ ระบบประสาทส่วนกลาง ด้วยพนักงานประมาณ 9,000 คนในประมาณ 40 ประเทศ บริษัทสร้างรายได้ 5.3 พันล้านยูโรในปี 2566 UCB จดทะเบียนใน Euronext Brussel (สัญลักษณ์: UCB) ติดตามเราบน Twitter: @UCB_news

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์นี้อาจมีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความที่มีคำว่า "เชื่อ" "คาดการณ์" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "แผนงาน" , “แสวงหา”, “ประมาณการ”, “อาจ”, “จะ”, “ดำเนินการต่อ” และสำนวนที่คล้ายกัน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ขึ้นอยู่กับแผนปัจจุบัน การประมาณการ และความเชื่อของฝ่ายบริหาร ข้อความทั้งหมด นอกเหนือจากข้อความข้อเท็จจริงในอดีต เป็นข้อความที่อาจถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า รวมถึงการประมาณการรายได้ อัตรากำไรจากการดำเนินงาน รายจ่ายฝ่ายทุน เงินสด ข้อมูลทางการเงินอื่นๆ ผลทางกฎหมาย อนุญาโตตุลาการ การเมือง กฎระเบียบหรือทางคลินิกที่คาดหวัง หรือ แนวทางปฏิบัติและการประมาณการและผลลัพธ์อื่น ๆ โดยธรรมชาติแล้ว ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวไม่รับประกันผลการดำเนินงานในอนาคต และขึ้นอยู่กับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และการสันนิษฐานที่ทราบและไม่ทราบ ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริง สถานะทางการเงิน ผลการดำเนินงานหรือความสำเร็จของ UCB หรือผลลัพธ์ในอุตสาหกรรมแตกต่างอย่างมาก จากข้อความที่อาจแสดงหรือบอกเป็นนัยโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ปัจจัยสำคัญที่อาจส่งผลให้เกิดความแตกต่างดังกล่าว ได้แก่: การแพร่กระจายและผลกระทบทั่วโลกของ COVID-19 การเปลี่ยนแปลงของสภาวะเศรษฐกิจโดยทั่วไป ธุรกิจ และการแข่งขัน การไม่สามารถได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบที่จำเป็น หรือได้รับการอนุมัติตามข้อกำหนดที่ยอมรับได้หรือภายในระยะเวลาที่คาดหวัง ต้นทุน ที่เกี่ยวข้องกับการวิจัยและพัฒนา การเปลี่ยนแปลงโอกาสสำหรับผลิตภัณฑ์ในขั้นตอนการผลิตหรืออยู่ระหว่างการพัฒนาโดย UCB ผลกระทบของการตัดสินใจของศาลในอนาคตหรือการสืบสวนของรัฐบาล ความปลอดภัย คุณภาพ ความสมบูรณ์ของข้อมูล หรือปัญหาการผลิต ความปลอดภัยของข้อมูลที่อาจเกิดขึ้นหรือที่เกิดขึ้นจริงและการละเมิดความเป็นส่วนตัวของข้อมูล หรือการหยุดชะงักของระบบเทคโนโลยีสารสนเทศของเรา การเรียกร้องความรับผิดชอบต่อผลิตภัณฑ์ ความท้าทายในการคุ้มครองสิทธิบัตรสำหรับผลิตภัณฑ์หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ การแข่งขันจากผลิตภัณฑ์อื่น ๆ รวมถึงไบโอซิมิลาร์ การเปลี่ยนแปลงในกฎหมายหรือข้อบังคับ ความผันผวนของอัตราแลกเปลี่ยน การเปลี่ยนแปลง หรือความไม่แน่นอนในกฎหมายภาษีหรือการบริหารกฎหมายดังกล่าวและการจ้างและการรักษาพนักงาน ไม่มีการรับประกันว่าผู้สมัครผลิตภัณฑ์ใหม่จะถูกค้นพบหรือระบุในไปป์ไลน์ จะคืบหน้าไปสู่การอนุมัติผลิตภัณฑ์ หรือข้อบ่งชี้ใหม่สำหรับผลิตภัณฑ์ที่มีอยู่จะได้รับการพัฒนาและอนุมัติ การเปลี่ยนแปลงจากแนวคิดไปสู่ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์นั้นไม่แน่นอน ผลลัพธ์พรีคลินิกไม่ได้รับประกันความปลอดภัยและประสิทธิภาพของกลุ่มผลิตภัณฑ์ในมนุษย์ จนถึงขณะนี้ ความซับซ้อนของร่างกายมนุษย์ไม่สามารถทำซ้ำได้ในแบบจำลองคอมพิวเตอร์ ระบบการเพาะเลี้ยงเซลล์ หรือแบบจำลองสัตว์ ระยะเวลาในการเสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกและการได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบสำหรับการตลาดผลิตภัณฑ์นั้นแตกต่างกันไปในอดีต และ UCB คาดว่าจะเกิดความไม่แน่นอนที่คล้ายคลึงกันในอนาคต ผลิตภัณฑ์หรือผลิตภัณฑ์ที่มีศักยภาพซึ่งอยู่ภายใต้การเป็นหุ้นส่วน กิจการร่วมค้า หรือความร่วมมือด้านใบอนุญาตอาจมีข้อพิพาทที่แตกต่างกันระหว่างคู่ค้าหรืออาจพิสูจน์ได้ว่าไม่ปลอดภัย มีประสิทธิภาพ หรือประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ตามที่ UCB อาจเชื่อตั้งแต่เริ่มต้นการเป็นหุ้นส่วนดังกล่าว . ความพยายามของ UCB ในการซื้อผลิตภัณฑ์หรือบริษัทอื่นๆ และบูรณาการการดำเนินงานของบริษัทที่ถูกซื้อกิจการดังกล่าวอาจไม่ประสบความสำเร็จเท่าที่ UCB อาจเชื่อในขณะที่ซื้อกิจการ นอกจากนี้ UCB หรืออื่นๆ อาจค้นพบความปลอดภัย ผลข้างเคียง หรือปัญหาการผลิตที่เกิดขึ้นกับผลิตภัณฑ์และ/หรืออุปกรณ์ของตนหลังจากวางตลาดแล้ว การค้นพบปัญหาสำคัญกับผลิตภัณฑ์ที่คล้ายกับหนึ่งในผลิตภัณฑ์ของ UCB ซึ่งเกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ทั้งประเภทอาจส่งผลกระทบในทางลบอย่างมีสาระสำคัญต่อการขายผลิตภัณฑ์ที่ได้รับผลกระทบทั้งประเภท นอกจากนี้ ยอดขายอาจได้รับผลกระทบจากแนวโน้มระหว่างประเทศและในประเทศที่มีต่อการควบคุมดูแลและการควบคุมค่าใช้จ่ายด้านการดูแลสุขภาพ รวมถึงแรงกดดันด้านราคา การตรวจสอบทางการเมืองและสาธารณะ รูปแบบหรือแนวปฏิบัติของลูกค้าและผู้สั่งจ่ายยา และนโยบายการคืนเงินที่กำหนดโดยผู้จ่ายเงินบุคคลที่สามตลอดจนกฎหมาย ส่งผลกระทบต่อการกำหนดราคาและกิจกรรมการคืนเงินชีวเภสัชภัณฑ์และผลลัพธ์ สุดท้ายนี้ การพังทลาย การโจมตีทางไซเบอร์ หรือการละเมิดความปลอดภัยของข้อมูลอาจส่งผลต่อการรักษาความลับ ความสมบูรณ์ และความพร้อมใช้งานของข้อมูลและระบบของ UCB