Những phát hiện từ nghiên cứu ORCHESTRA Proof-of-Concept của Minzasolmin Hình thành các bước tiếp theo trong Chương trình nghiên cứu bệnh Parkinson của UCB

Theo dõi Drugslib trên

Brussels, Bỉ – Ngày 16 tháng 12 năm 2024 -- UCB hôm nay đã công bố nghiên cứu chứng minh khái niệm ORCHESTRA về minzasolmin - một loại thuốc ức chế cuộn sai alpha-synuclein, phân tử nhỏ dùng qua đường uống, mang tính nghiên cứu - đã được phát triển hợp tác với Novartis để điều trị bệnh Parkinson giai đoạn đầu, đã không đáp ứng được các tiêu chí lâm sàng chính và phụ.

UCB có danh mục các sản phẩm tiền lâm sàng giai đoạn đầu và các chương trình lâm sàng đánh giá các phương pháp điều trị mới tiềm năng và khác biệt đối với bệnh Parkinson. Do đó, việc gấp sai và tổng hợp alpha-synuclein là nguyên nhân bệnh lý chính gây ra bệnh Parkinson2, do đó, ngoài minzasolmin, chất tập trung vào việc ức chế việc gấp sai alpha-synuclein nội bào, UCB đang phát triển UCB7583, hiện đang được nghiên cứu để ngăn chặn sự lây lan của alpha-synuclein ngoại bào. Vượt xa bệnh lý alpha-synuclein, UCB đang phát triển glovadalen (UCB0022), một phân tử nhỏ, có thể thẩm thấu vào não, có sẵn qua đường uống, được thiết kế để tăng cường hiệu lực của dopamine 'khi và ở nơi cần thiết' để kích hoạt thụ thể dopamine D1 và do đó cải thiện khả năng kiểm soát triệu chứng .3,4

Alistair Henry, Giám đốc Khoa học, UCB nhận xét: “Nhóm của chúng tôi rất biết ơn các bệnh nhân, gia đình và chuyên gia chăm sóc sức khỏe đã tham gia vào chương trình phát triển minzasolmin. Với bề dày kinh nghiệm đã được chứng minh về bệnh Parkinson, UCB tiếp tục cam kết thực hiện chiến lược dựa trên cơ sở khoa học và bệnh nhân để giải quyết cả nguyên nhân và triệu chứng của bệnh. Bằng cách tận dụng các bằng chứng sinh học mới nhất, chiến lược của UCB bao gồm việc nghiên cứu các cơ chế nhằm ức chế sự gấp cuộn sai và sự lan truyền của alpha-synuclein - các quá trình được cho là nguyên nhân gây ra sự lây lan của bệnh thoái hóa thần kinh. Bên cạnh đó, chúng tôi đang thúc đẩy nghiên cứu các liệu pháp cải tiến để kiểm soát triệu chứng, nhận biết nhu cầu đa dạng của từng bệnh nhân trong suốt quá trình phát triển bệnh của họ.”

Sau khi đánh giá kết quả nghiên cứu ORCHESTRA, UCB đã khởi xướng các biện pháp chấm dứt giai đoạn mở rộng của chương trình này. Quyết định này dựa trên việc không có bằng chứng về lợi ích lâm sàng ở cả tiêu chí chính và phụ. Dữ liệu dấu ấn sinh học bệnh tật, trong đó có tín hiệu sơ bộ, vẫn đang được phân tích.5 Hồ sơ an toàn của minzasolmin phù hợp với kiến ​​thức trước đây và không có mối lo ngại mới nào về an toàn được xác định.5 Những phát hiện từ nghiên cứu này đã được đệ trình lên một cuộc khảo sát khoa học sắp tới. cuộc họp và sẽ được đệ trình để công bố trên một tạp chí được bình duyệt.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) là một nghiên cứu lớn, giai đoạn 2a, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, kéo dài 18 tháng nhằm đánh giá hiệu quả, độ an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của minzasolmin đường uống ở những người mắc bệnh Parkinson giai đoạn đầu. Mục đích của nghiên cứu là đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của minzasolmin và chứng minh tính ưu việt của nó so với giả dược liên quan đến các triệu chứng lâm sàng về tiến triển bệnh trong vòng 12 đến 18 tháng ở những người tham gia được chẩn đoán mắc bệnh Parkinson giai đoạn đầu. Điểm cuối chính là sự tiến triển trong Thang điểm đánh giá PD thống nhất của Hiệp hội Rối loạn Vận động (MDS-UPDRS) Phần I–III. Hơn 450 bệnh nhân đã được ghi danh vào nghiên cứu trên toàn thế giới. Tỷ lệ các tác dụng phụ khẩn cấp khi điều trị là tương đương ở cả ba nhóm điều trị (180mg/ngày, 360mg/ngày hoặc giả dược) trong nghiên cứu và không có rủi ro an toàn mới nào được xác định.5

Giới thiệu UCBUCB, Brussels, Bỉ (www.ucb.com) là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu tập trung vào việc khám phá và phát triển các loại thuốc và giải pháp cải tiến nhằm thay đổi cuộc sống của những người mắc các bệnh nghiêm trọng về hệ thống miễn dịch hoặc bệnh tật. hệ thần kinh trung ương. Với khoảng 9.000 người ở khoảng 40 quốc gia, công ty đã tạo ra doanh thu 5,3 tỷ euro vào năm 2023. UCB được niêm yết trên Euronext Brussels (ký hiệu: UCB). Theo dõi chúng tôi trên Twitter: @UCB_news.

Tuyên bố hướng tới tương lai Thông cáo báo chí này có thể chứa các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố có chứa các từ “tin tưởng”, “dự đoán”, “kỳ vọng”, “dự định”, “kế hoạch” , “tìm kiếm”, “ước tính”, “có thể”, “sẽ”, “tiếp tục” và các cách diễn đạt tương tự. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên các kế hoạch, ước tính và niềm tin hiện tại của ban quản lý. Tất cả các tuyên bố, ngoại trừ tuyên bố về sự thật lịch sử, là những tuyên bố có thể được coi là tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm ước tính về doanh thu, tỷ suất lợi nhuận hoạt động, chi tiêu vốn, tiền mặt, thông tin tài chính khác, kết quả pháp lý, trọng tài, chính trị, quy định hoặc lâm sàng dự kiến ​​hoặc thực tiễn cũng như những ước tính và kết quả tương tự khác. Về bản chất, những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy không phải là sự đảm bảo cho kết quả hoạt động trong tương lai và phải chịu những rủi ro đã biết và chưa biết, những điều không chắc chắn và giả định có thể khiến kết quả thực tế, điều kiện tài chính, hiệu suất hoặc thành tích của UCB hoặc kết quả của ngành khác biệt đáng kể. từ những tuyên bố hướng tới tương lai có thể được thể hiện hoặc ngụ ý trong thông cáo báo chí này. Các yếu tố quan trọng có thể dẫn đến những khác biệt đó bao gồm: sự lây lan và tác động toàn cầu của COVID-19, những thay đổi trong điều kiện kinh tế, kinh doanh và cạnh tranh chung, không thể có được sự chấp thuận theo quy định cần thiết hoặc không thể có được chúng theo các điều khoản có thể chấp nhận được hoặc trong thời gian, chi phí dự kiến liên quan đến nghiên cứu và phát triển, những thay đổi về triển vọng của các sản phẩm đang được triển khai hoặc đang được UCB phát triển, ảnh hưởng của các quyết định tư pháp trong tương lai hoặc các cuộc điều tra của chính phủ, các vấn đề về an toàn, chất lượng, tính toàn vẹn dữ liệu hoặc sản xuất; vi phạm bảo mật dữ liệu và quyền riêng tư dữ liệu tiềm ẩn hoặc thực tế hoặc sự gián đoạn của hệ thống công nghệ thông tin của chúng tôi, khiếu nại trách nhiệm pháp lý sản phẩm, thách thức bảo vệ bằng sáng chế cho sản phẩm hoặc ứng cử viên sản phẩm, cạnh tranh từ các sản phẩm khác bao gồm thuốc sinh học tương tự, thay đổi luật hoặc quy định, biến động tỷ giá hối đoái, thay đổi hoặc sự không chắc chắn trong luật thuế hoặc việc quản lý các luật đó cũng như việc tuyển dụng và giữ chân nhân viên của mình. Không có gì đảm bảo rằng các ứng cử viên sản phẩm mới sẽ được phát hiện hoặc xác định trong quy trình, sẽ tiến tới phê duyệt sản phẩm hoặc các chỉ dẫn mới cho các sản phẩm hiện có sẽ được phát triển và phê duyệt. Việc chuyển từ ý tưởng sang sản phẩm thương mại là không chắc chắn; kết quả tiền lâm sàng không đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm ở người. Cho đến nay, sự phức tạp của cơ thể con người không thể được tái tạo trong các mô hình máy tính, hệ thống nuôi cấy tế bào hay mô hình động vật. Khoảng thời gian để hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng và nhận được sự chấp thuận theo quy định cho việc tiếp thị sản phẩm trước đây đã khác nhau và UCB dự đoán những điều khó lường tương tự trong tương lai. Các sản phẩm hoặc sản phẩm tiềm năng là đối tượng của quan hệ đối tác, liên doanh hoặc hợp tác cấp phép có thể phải chịu tranh chấp về sự khác biệt giữa các đối tác hoặc có thể được chứng minh là không an toàn, hiệu quả hoặc thành công về mặt thương mại như UCB có thể đã tin tưởng khi bắt đầu quan hệ đối tác đó . Những nỗ lực của UCB trong việc mua lại các sản phẩm hoặc công ty khác và tích hợp hoạt động của các công ty bị mua lại đó có thể không thành công như UCB đã tin tưởng vào thời điểm mua lại. Ngoài ra, UCB hoặc các tổ chức khác có thể phát hiện ra các vấn đề về an toàn, tác dụng phụ hoặc vấn đề sản xuất đối với các sản phẩm và/hoặc thiết bị của mình sau khi chúng được bán ra thị trường. Việc phát hiện ra các vấn đề nghiêm trọng với một sản phẩm tương tự như một trong các sản phẩm của UCB có liên quan đến toàn bộ nhóm sản phẩm có thể gây ảnh hưởng bất lợi đáng kể đến doanh số bán của toàn bộ nhóm sản phẩm bị ảnh hưởng. Hơn nữa, doanh số bán hàng có thể bị ảnh hưởng bởi các xu hướng trong nước và quốc tế về quản lý chi phí chăm sóc sức khỏe và chăm sóc sức khỏe, bao gồm áp lực về giá, sự giám sát chính trị và công cộng, mô hình hoặc thông lệ của khách hàng và người kê đơn cũng như các chính sách hoàn trả do bên thứ ba áp đặt cũng như luật pháp. ảnh hưởng đến việc định giá dược phẩm sinh học và các hoạt động và kết quả hoàn trả. Cuối cùng, sự cố, tấn công mạng hoặc vi phạm an ninh thông tin có thể ảnh hưởng đến tính bảo mật, tính toàn vẹn và tính khả dụng của dữ liệu và hệ thống của UCB.

Với những điều không chắc chắn này, bạn không nên phụ thuộc quá mức vào bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy. Không thể đảm bảo rằng các sản phẩm nghiên cứu hoặc phê duyệt được mô tả trong thông cáo báo chí này sẽ được gửi hoặc phê duyệt để bán hoặc cho bất kỳ chỉ dẫn hoặc ghi nhãn bổ sung nào ở bất kỳ thị trường nào hoặc vào bất kỳ thời điểm cụ thể nào, cũng như không thể có bất kỳ đảm bảo nào rằng các sản phẩm đó sẽ đang hoặc sẽ tiếp tục thành công về mặt thương mại trong tương lai.

UCB chỉ cung cấp thông tin này, bao gồm cả các tuyên bố hướng tới tương lai, kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và nó không phản ánh bất kỳ tác động tiềm ẩn nào từ đại dịch COVID-19 đang gia tăng, trừ khi có quy định khác. UCB đang chăm chú theo dõi diễn biến trên toàn thế giới để đánh giá tầm quan trọng tài chính của đại dịch này đối với UCB. UCB từ chối rõ ràng mọi nghĩa vụ cập nhật bất kỳ thông tin nào có trong thông cáo báo chí này, để xác nhận kết quả thực tế hoặc báo cáo hoặc phản ánh bất kỳ thay đổi nào trong các tuyên bố hướng tới tương lai của mình liên quan đến nó hoặc bất kỳ thay đổi nào về các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh mà bất kỳ sự kiện nào như vậy xảy ra. tuyên bố là có cơ sở, trừ khi tuyên bố đó được yêu cầu theo luật và quy định hiện hành.

Ngoài ra, thông tin trong tài liệu này sẽ không phải là lời đề nghị bán hoặc chào mời mua bất kỳ chứng khoán nào, cũng như không có bất kỳ lời đề nghị, chào mời hoặc bán chứng khoán nào trong bất kỳ khu vực pháp lý nào mà việc đó việc chào bán, chào mời hoặc bán hàng sẽ là bất hợp pháp trước khi đăng ký hoặc đủ điều kiện theo luật chứng khoán của khu vực pháp lý đó.

Tài liệu tham khảo:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Truy cập vào tháng 12 năm 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. Chức năng của α-synuclein. Tế bào thần kinh. 2013 ngày 18 tháng 9;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Truy cập vào tháng 12 năm 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Truy cập vào tháng 12 năm 2024.
  • Dữ liệu UCB trên hồ sơ. Tháng 12 năm 2024.

    • Nguồn: UCB

    Đã đăng : 2024-12-17 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến