A pivotális nipocalimab 3. fázisú vizsgálat eredményei széles antitest -pozitív populációban, az általános myasthenia gravis -ban (GMG) élõ emberek, a Lancet Neurológiában közzétett emberek.

Kövesse a Drugslib-et

Spring House, Pa., (2025. január 23.) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ma bejelentette, hogy a Lancet Neurology a Nipocalimab, a vizsgálati FCRN blokkoló 3. fázisának eredményeit közzétette, amelyet széles körben értékelt Az antitestpopuláció (anti-ACHR+, anti-Musk+, anti-LRP4+) felnőttek populációja, myasthenia gravis (GMG). Az ADLA pontszáma.1 A nipocalimab tolerálható biztonsági profilja volt, a káros események a placebóhoz hasonló megszakítási arányhoz vezetnek (5,1% nipocalimab -nál, szemben a placebóval). Az IgG csökkentésére szolgáló vizsgálatok, beleértve az autoantitesteket is, a GMG -vel rendelkező antitest -pozitív felnőttek széles populációja között. A Vivacity-MG3 tanulmány pozitív eredményei tovább alátámasztják a nipocalimab potenciálját ennek a gyengítő autoantitest-betegségnek a mögöttes okainak kezelésére ”-mondta Carlo Antozzi, M. D., a Neuroimmunology és az Izompatológiai Egység. .B „Ígéretes, hogy ezt a Lancet Neurológiában közzétett pozitív adatokat látjuk, mivel folyamatos szükség van további jóváhagyott célzott terápiákra a bemutatott biztonsági profilokkal, amelyek tartós betegség -ellenőrzést kínálnak a GMG -vel élő antitest -pozitív betegek széles skáláján.” p>A

GMG egy krónikus, élethosszig tartó, ritka, autoantitest-vezérelt betegség, amelyre jelenleg nincs gyógymód. A GMG egy becslések szerint 700 000 embert befolyásol világszerte.2,3 A nipocalimab, egy teljesen humán IgG1 antitest, egy immunoszelektív vizsgálati terápia, amelyet a klinikai vizsgálatokban kimutattak az alacsony immunoglobulin G (IgG), beleértve a patogén IgG -t, az autoantitest egyik kiváltó okát. Betegségek.1,4 A 3. fázisú vizsgálatból származó adatok 75% -kal csökkentek a medián pre-dózis teljes IgG-jében az alapvonalból. Ezenkívül a közös kórokozó IgG alosztályok, beleértve az ACHR antitestet és a pézsma antitestet, a vizsgálat 24 hét alatt megfigyelhető. A rendszert a patogén IgG autoantitestek csökkentése után is megfigyelték.1

nipocalimab plusz SOC szignifikánsan nagyobb mértékű csökkenést mutatott az Mg-ADL válaszban (≥2 pont javulás az alapvonalhoz képest), összehasonlítva a placebo plusz SOC-val (p = 0,0213 . /p>

„A 3. fázisú Vivacity-MG3 adatok szembetűnő törekvésünket mutatják be az autoantitest-vezérelt betegségek, például a GMG potenciális innovatív és transzformációs megközelítéseinek kutatásában és fejlesztésében.”-mondta Sindhu Ramchandren, M. D., az idegtudományi ügyvezető orvosi igazgató, Johnson & Johnson, Johnson & Johnson. Innovatív orvoslás. „Örülünk, hogy a Robusztus 3. fázisú adatok a Lancet Neurológiában közzéteszik, valamint az FDA által nyújtott prioritási felülvizsgálatot. A GMG -vel rendelkező emberek további hatékony immunoszelektív terápiás lehetőségeket igényelnek, amelyek potenciálisan megőrizhetik a védő immunválasz fenntartásának képességét még az IgG csökkentése után is. ” Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) és marketing engedélyezési kérelme (MAA) az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) számára, amely a Nipocalimab jóváhagyását kéri a GMG -ben augusztus 29 -én és 2024. szeptember 11 -én. Az FDA prioritási felülvizsgálatot kapott a nipocalimabnak, amelyet a 3. fázisú Vivacity-Mg3 tanulmány eredményei támogattak. a 2. fázisú Dahlias tanulmány eredményeivel támogatja.8

Megjegyzések: a. Az MG-ADL (Myasthenia Gravis-A mindennapi élet tevékenységei) gyors klinikai értékelést nyújt a beteg visszahívásáról a napi élet aktivitását érintő tünetekről, a teljes pontszám 0–24; A magasabb pontszám a tünetek nagyobb súlyosságát jelzi.5b. Dr. Carlo Antozzi tanácsadást, tanácsadási és beszédszolgáltatást nyújtott a Johnson & Johnson számára. Nem fizettek neki semmilyen médiamunkát. , anti-acetil-kolin receptor [ACHR], anti-izom-specifikus tirozin-kináz [pézsma] vagy anti-alacsony sűrűségű lipoproteinnel kapcsolatos 4 [LRP4]) az izmokhoz, ezáltal rontva vagy megakadályozva az izmok összehúzódását.2,9,10 A betegség becslések szerint 700 000 embert befolyásol világszerte.2 Az új MG esetek kb. 12,13 A fiatalkori MG -betegek körében a lányokat gyakrabban érintik, mint a fiúk, akiknek a gyermekeknél több mint 65% -a a gyermekeknél diagnosztizált gyermekeknél. 14,15,16

A kezdeti betegség megnyilvánulása általában szem alakú, de legalább 85% -ban a betegség általánosítja (GMG), amelyet a vázizmok ingadozó gyengesége jellemez, mint a tünetek, például a végtagok gyengesége, a leeső szemhéjak, a kettős látás és a rágás nehézségei. , nyelés, beszéd és légzés. A GMG -vel extrapolálják a felnőttkori vizsgálatokból.13 A tüneti kezelések kivételével nincsenek olyan jóváhagyott FCRN -blokkolók, amelyek foglalkozhatnak a betegség kiváltó okával az Egyesült Államokban a GMG -ben szenvedő serdülők esetében.13

Körülbelül kb. A 3. fázisú Vivacity-MG3 tanulmányt A 3. fázisú Vivacity-MG3 vizsgálatot (NCT04951622) kifejezetten a tartós hatékonyság és biztonság mérésére tervezték, következetes adagolással ebben a kiszámíthatatlan krónikus állapotban, ahol a kielégítetlen igény továbbra is magas. Az antitest pozitív vagy negatív felnőttkori GMG-betegeket, akiknek nem volt elegendő választ (Mg-ADL ≥6) a folyamatban lévő SOC-terápiára, és 199 beteget azonosítottak, akik közül 153 antitest volt, beiratkozott a 24 hetes kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálatba.23, A 24 véletlenszerűsítés 1: 1, nipocalimab plusz a jelenlegi SOC -t (30 mg/kg iv. Betöltési dózis, majd két hetente 15 mg/kg) vagy placebo, valamint a jelenlegi SOC.23 A kiindulási demográfia kiegyensúlyozott volt a karok között (77 nipocalimab, 76 placebo). 23 A vizsgálat elsődleges végpontja az MG-ADLA pontszám átlagos változása volt a kiindulási értékből a 22., 23. és 24. héten az antitest pozitív betegeknél. A kulcsfontosságú másodlagos végpont között szerepelt a QMG pontszám változása. A hosszú távú biztonsági és hatékonyságot tovább vizsgálták a folyamatban lévő nyílt nyitóhosszú (OLE) fázisban.24

a nipocalimab -ról A nipocalimab egy vizsgálati monoklonális antitest, amelynek célja a nagy affinitás kötődik az FCRN blokkolására és a keringő immunoglobulin G (IgG) antitestek szintjének csökkentésére, potenciálisan anélkül, hogy befolyásolnák a többi immunfunkciót. Ide tartoznak az autoantitestek és az alloantitestek, amelyek több körülményt alapulnak az autoantitest tér három kulcsszegmensén, beleértve a ritka autoantitest betegségeket, az anyai magzati betegségek, amelyeket anyai alloantitestek és reumás betegségek közvetítenek.25,26,27,28,29,31,32,32,32,32,32,32,32,32,32,32,32. Úgy gondolják, hogy az IgG -kötés az FCRN -hez a placentában is korlátozza az anyai alloantitestek transzplacentális átadását a magzatba.

  • Egyesült Államok. Az FDA gyors nyomvonal -megnevezése a magzat és az újszülött (HDFN) és a meleg autoimmun hemolitikus vérszegénység (Waiha) hemolitikus betegségében (Waiha), GMG 2021 decemberében és a magzati újszülött alloimmun thrombocytopenia (Fnait) 2024. márciusában
  • Egyesült Államok. Az FDA árva kábítószer -státusza a Waiha számára 2019 decemberében, HDFN 2020 júniusában, GMG 2021 februárjában, krónikus gyulladásos demielinizáló polyneuropathia (CIDP) és az FNAIT 2023 decemberében
  • U.S. Az FDA áttöréses terápiás megnevezése 2024 februárjában és a Sjögren -kór 2024 novemberében
  • U.S. Az FDA prioritási felülvizsgálatot kapott a GMG -ben a 2024 negyedik negyedévben
  • EU EMA Orphan Medical termék -jelölése a HDFN -hez 2019 októberében

    • a Johnson & Johnson -ról a Johnson & Johnsonról úgy gondoljuk, hogy az egészség minden. Az egészségügyi innováció iránti erősségünk felhatalmazza bennünket egy olyan világ felépítésére, ahol az összetett betegségeket megelőzzük, kezeljük és gyógyítsák meg, ahol a kezelések okosabbak és kevésbé invazívak, és a megoldások személyesek. Az innovatív orvostudomány és a MedTech szakértelmünk révén egyedülálló helyzetben vagyunk az innovációhoz az egészségügyi megoldások teljes spektrumában, hogy a holnap áttöréseit megvalósítsuk, és mélyen befolyásoljuk az emberiség egészségét. www.jnj.com/ vagy a www.innovativeDicine.jnj.com

    címen

    Kövessen minket a @Jnjinnovmed oldalon.

    Figyelmeztetések az előretekintő állításokkal kapcsolatban Ez a sajtóközlemény „előretekintő nyilatkozatokat” tartalmaz, amelyeket az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvényben meghatározott a termékfejlesztés, valamint a nipocalimab potenciális előnyei és kezelési hatásairól. Az olvasót figyelmeztetjük, hogy ne támaszkodjon ezekre az előretekintő kijelentésekre. Ezek az állítások a jövőbeli események jelenlegi elvárásain alapulnak. Ha a mögöttes feltételezések pontatlan vagy ismert vagy ismeretlen kockázatok vagy bizonytalanságok bizonyulnak, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a Janssen Research & Development, LLC, a Janssen Biotech, Inc. és/vagy a Johnson & Johnson elvárásaitól és előrejelzéseitől. A kockázatok és a bizonytalanságok között szerepel, de nem korlátozódnak azokra: a termékkutatásban és fejlesztésben rejlő kihívások és bizonytalanságok, ideértve a klinikai siker bizonytalanságát és a szabályozási jóváhagyások megszerzését; a kereskedelmi siker bizonytalansága; gyártási nehézségek és késések; verseny, beleértve a technológiai fejlődéseket, az új termékeket és a versenytársak által elért szabadalmakat; A szabadalmak kihívásai; termékhatékonyság vagy biztonsági aggályok, amelyek termék -visszahívást vagy szabályozási intézkedést eredményeznek; Az egészségügyi termékek és szolgáltatások vásárlóinak viselkedési és kiadási mintáinak változásai; Az alkalmazandó törvények és rendeletek változásai, ideértve a globális egészségügyi reformokat is; és az egészségügyi költségek elszigetelése felé irányuló tendenciák. Ezen kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők további listája és leírása megtalálható a Johnson & Johnson 10-K formájú éves jelentésében a 2023. december 31-én véget ért pénzügyi évre, ideértve a „Vigyázatról szóló figyelmeztetést az előretekintő nyilatkozatokról szóló figyelmeztetésről. És „1A. Tétel. Kockázati tényezők ”, és a Johnson & Johnson későbbi negyedéves jelentéseiben a 10-Q formanyomtatványról és az Értékpapír- és Tőzsdebizottság egyéb bejelentéseiről. Ezen bejelentések másolata online elérhető a www.sec.gov, a www.jnj.com webhelyen vagy a Johnson & Johnson kérésére. A Janssen Research & Development, LLC, a Janssen Biotech, Inc. Nor Johnson & Johnson egyike sem vállalja, hogy új információk vagy jövőbeli események vagy fejlemények eredményeként frissíti az előretekintő nyilatkozatot. /Strong> 1 Antozzi, C et al., A nipocalimab hatékonysága és biztonsága felnőtteknél, akiknek általános myasthenia gravis (Vivacity Mg3): randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat. A Lancet neurológia. 2025. február; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fulltext.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. A myasthenia gravis incidenciája, halálozása és gazdasági terhe Kínában: országos népesség-alapú tanulmány. A Lancet Regionális Health - Csendes -óceán nyugati részén. 2020; 5 (100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063. Myasthenia gravis. Elérhető a következő címen: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Utolsó hozzáférés: 2025. január.

    4 Boes M, et al. Az IgG autoantitestek és autoimmun betegség gyorsított fejlődése szekretált IgM hiányában. Proc Natl Acad Sci U S A. 2000 február 1 .; 97 (3): 1184-9. doi: 10.1073/pnas.97.3.1184. Ideggyógyászat. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson. A Nipocalimab az Egyesült Államok FDA prioritási felülvizsgálatát nyújtotta az általános myasthenia gravis (GMG) kezelésére. Elérhető a következő címen: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-granted-u-s-fda-priority-review-for-the-treatment-of-generalized-myasthenia-gravis-gmg. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    7 Johnson & Johnson EMEA. A Johnson & Johnson a nipocalimab első EU-jóváhagyását kéri az antitest-pozitív myasthenia gravis-ban élő betegek széles körű populációjának kezelésére. Elérhető a következő címen: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eamproval-of-nipocalimab-treat-a-Broad-population-Living -A antitest-pozitív-általánosított-myasthenia-gravis-nal. Utolsó hozzáférés: 2025. január.

    8 Johnson & Johnson. A Nipocalimab az első és egyetlen vizsgálati terápia, amelyet az Egyesült Államok FDA áttöréses terápiás megnevezésére adtak a közepesen súlyos vagy súlyos Sjögren-kórban élő felnőttek kezelésére. Elérhető a következő címen: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-dath-investigation-terapy-granted-u-s-fda-breashrough-terápia-designation-for-for-for-in-investigation-therapy-granted -A felnőttek kezelése-élet-mérsékelt-közepes-súlyos-sjogrens-betegség. Utolsó hozzáférés: 2025. január.

    9 Bacci Ed et al. A myasthenia gravis kezelésének mellékhatásainak megértése és azok mindennapi életre gyakorolt ​​hatása. BMC neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., et al., Útmutató a myasthenikus szindrómák kezelésére. Terápiás fejlődés az idegrendszeri rendellenességekben, 17562864231213240. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    11 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile Myasthenia gravis prepubertal kezdettel. Neuromuscul Disord. 1998 december; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7.

    12 Evoli A. A gyermekkorban megszerezte a myasthenia gravisot. Curr Opin Neurol. 2010. október; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af. Autoimmun dis. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    14 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. A nemek prevalenciája a gyermekkori sclerosis multiplexben és a myasthenia gravhiában. J Child Neurol. 2002. május; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516. Az Egyesült Királyság előfordulása és prevalenciája az autoimmun és a veleszületett myasthenia. Arch Dis Child. 2014. június; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/ArchDischild-2013-304788.

    16 Mansukhani SA, Bothun Ed, Diehl NN, Mohney BG. A gyermekgyógyászati ​​myasthenias incidenciája és szemét. Am J Ophthalmol. 2019. április; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004. és Rowland, L. P. (1983), A Myasthenia okuláris prognózisa. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    18 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Általános betegség kialakulása 2 év alatt az Ocular Myasthenia gravis -ban szenvedő betegeknél. Arch Neurol. 2003 február; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/érsek.60.2.243. PMID: 12580710. Beolvasva 2024 áprilisában a https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    20 MYASTHENIA GARIST: Kezelés és tünetek. (2021, április 7.). Beolvasva 2024 áprilisában a https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg. /p>

    22 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. A fiatalkori myasthenia gravis kezelése. Elülső neurol. 2020 július 24 .; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473. Kivonat a 2024 -es Európai Neurológiai Akadémia kongresszusán. 2024. június.

    24 ClinicalTrials.gov azonosító: NCT04951622. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    25 Clinicaltrials.gov azonosító: NCT04951622. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    26 Clinicaltrials.gov. NCT03842189. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    27 Clinicaltrials.gov azonosító: NCT05327114. Elérhető a következő címen: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    28 ClinicalTrials.gov azonosító: NCT04119050. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    29 Clinicaltrials.gov azonosító: NCT05379634. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634. Utolsó hozzáférés: 2025. január.

    30 Clinicaltrials.gov azonosító: NCT05912517. Elérhető a következő címen: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    31 Clinicaltrials.gov azonosító: NCT06028438. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    32 ClinicalTrials.gov azonosító: NCT04968912. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Utolsó hozzáférés: 2025. január

    33 Clinicaltrials.gov azonosító: NCT04882878. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878. Utolsó hozzáférés: 2025. január.

    34 Lobato G, Soncini CS. A szülészeti történelem és az RH (D) alloimmunizációs súlyosság közötti kapcsolat. Arch Gynecol Obset. 2008. március; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. Az M281, egy anti-FCRN antitest gátolja az IgG transzferét egy humán ex vivo placentális perfúziós modellben. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Forrás: Johnson & Johnson

    Elküldve : 2025-01-28 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak