ランセット神経学に掲載された一般化筋無力筋重症（GMG）とともに生きる人々の広範な抗体陽性集団におけるピボットニポカリマブフェーズ3の研究からの発見

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ペンシルベニア州スプリングハウス、（2025年1月23日） - ジョンソン＆ジョンソン（NYSE：JNJ）は本日、ランセット神経学が、広範なFCRNブロッカーであるNipocalimabの重要なフェーズ3研究の結果を広めたと発表しました。抗体陽性陽性筋肉筋重症（GMG）を持つ抗体陽性（抗ACHR+、抗筋肉+、抗LRP4+）の成人の集団。 ADLAスコア1 Nipocalimabには許容可能な安全性プロファイルがあり、有害事象はプラセボと同様の中止率につながりました（Nipocalimabで5.1％対プラセボで7.1％）。1

GMGの抗体陽性成人のこの広範な集団の中で、自己抗体を含むIgGを減らすのに役立つ研究。 Vivacity-MG3研究の肯定的な結果は、Nipocalimabがこの衰弱性自己抗体疾患の根本的な原因に対処する可能性をさらにサポートします」 .B「Lancet神経学で公開されたこの肯定的なデータを見ることは有望です。これは、GMGを使用して生きている広範な抗体陽性患者に持続的な疾患制御を提供する実証された安全性プロファイルを備えた追加の承認された標的療法が継続的に必要であるためです。」

GMGは、慢性的な、生涯にわたる、まれな、自己抗体駆動型疾患であり、現在治療法はありません。 GMGは世界中の推定70万人に影響を与えます。2,3完全なヒトIgG1抗体であるNipocalimabは、自己抗抗体の根原因の1つである病原性IgGを含む低免疫グロブリンG（IgG）に対する臨床試験で示された免疫選択的治療療法です。疾患。1,4フェーズ3の研究からのデータは、ベースラインからの総IgGの中央値が最大75％減少したことが示されました。さらに、ACHR抗体およびMUSK抗体を含む一般的な病原性IgGサブクラスのレベルの低下は、研究の24週間にわたって観察されました。病原性IgG自己抗体の減少が観察された後でもシステム。1

Nipocalimab Plus SoCは、プラセボPlus SoC（P = 0.02133 ）.1 GMGと一緒に住んでいる人の場合、MG-ADLの1〜2ポイントの変化は、通常の食事と食物の頻繁な窒息、または安静時の息切れと人工呼吸器の支援が必要な違いである可能性があります。 /p>

フェーズ3 Vivacity-MG3データは、GMGなどの自己抗体駆動型疾患の潜在的な革新的および変革的アプローチの研究と開発の不動の追求を示しています。革新的な医療。 「私たちは、Lancet神経学におけるこの堅牢なフェーズ3データの公開と、FDAが付与した優先レビューに喜んでいます。 GMGと一緒に住んでいる人々は、IgGの減少後でも保護免疫応答を維持する能力を維持できる可能性のある効果的な免疫選択的治療オプションを必要とします。 2024年8月29日と9月11日にそれぞれGMGでNipocalimabの承認を求めて、食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品機関（EMA）へのマーケティング認可申請（MAA）。 Nipocalimabは、第3相Vivacity-MG3研究の発見によってサポートされているFDAによって優先審査を許可されました。6,7さらに、Nipocalimabは最近、中程度から重度のSjögren病などの成人の治療のために米国のFDAブレークスルー療法指定を受けました。フェーズ2ダリアス研究の結果によってサポートされています。8

注： a。 MG-ADL（Myasthenia gravis - 日常生活の活動）は、総スコア範囲が0〜24の日常生活の活動に影響を与える症状の患者のリコールの迅速な臨床評価を提供します。スコアが高いほど、症状の重症度が大きくなることを示します。カルロ・アントッツィ博士は、ジョンソン・エンド・ジョンソンにコンサルティング、アドバイザリー、スピーキングサービスを提供しています。彼はどのメディア作業に対しても支払われていません。

一般化された筋無力筋（GMG）筋力筋重症（mg）は、免疫系が誤って抗体を作る自己抗体疾患です（例： 、抗アセチルコリン受容体[ACHR]、抗筋肉特異的チロシンキナーゼ[MUSK]または抗低密度リポタンパク質関連タンパク質4 [LRP4]）。筋肉に対して、したがって筋肉の収縮を障害または予防する。2,9,10疾患は世界中の推定70万人に影響を与えます。 12,13少年MG患者の中で、女の子は少女で診断された米国の小児MG症例の65％以上の男の子よりも頻繁に影響を受けます。14,15,16

初期疾患の症状は通常眼ですが、85％以上では、疾患が一般化されます（GMG）。これは、手足の衰弱、垂れ下がったまぶた、二重視力、噛むことの困難などの症状につながる骨格筋の衰弱を変えることを特徴としています。 、飲み込み、発話、呼吸。 GMGは成人の試験から外挿されます。13症候性治療以外に、米国ではGMGの青年の疾患の根本原因に対処する可能性のあるFCRNブロッカーはありません。13

フェーズ3 Vivacity-MG3研究フェーズ3 Vivacity-MG3研究（NCT04951622）は、未熟な必要性が高いこの予測不可能な慢性状態で一貫した投与で持続的な有効性と安全性を測定するように特別に設計されました。抗体陽性または陰性の成人GMG患者（MG-ADL≥6）が進行中のSOC療法に対して特定され、そのうち153人が抗体陽性であり、24週間の二重盲検プラセボ対照試験に登録されています。 24ランダム化は1：1、ニポカリマブと電流SOC（2週間ごとに15 mg/kg/kgが続く30 mg/kg IV荷重用量）またはプラセボと電流SOC.23ベースライン人口統計（77 Nipocalimab、76プラセボ）を越えてバランスが取れていました。 23この研究の主要エンドポイントは、抗体陽性患者の22、23、24週間のベースラインからのMG-ADLAスコアの平均変化でした。主要なセカンダリエンドポイントには、QMGスコアの変更が含まれます。長期の安全性と有効性は、進行中のオープンラベル拡張（OLE）フェーズでさらに評価されました。24

nipocalimabについて nipocalimabは、他の免疫機能に影響を与えることなく、潜在的にFCRNをブロックし、循環免疫グロブリンG（IgG）抗体のレベルを低下させるために高い親和性で結合するように設計された調査モノクローナル抗体です。これには、まれな自己抗体疾患、母体の同種抗体によって媒介される母体胎児疾患を含む自己抗体空間の3つの主要なセグメントにわたって複数の条件の根底にある自己抗体と同種抗体が含まれます。胎盤におけるFCRNへのIgG結合の封鎖は、母体同種抗体の胎児の移動を胎児への移動を制限すると考えられています。34,35

  • U.S。胎児および新生児（HDFN）および暖かい自己免疫溶血性貧血（WAIHA）の溶血性疾患におけるFDAファーストトラックの指定は、2021年12月にGMG、胎児の新生児同種免疫性血小板細胞（FNAIT）が2024年3月に
    • 2019年12月のWAIHAのFDA ORPHAN薬物状態、2020年6月のHDFN、2021年2月にGMG、2021年10月に慢性炎症性脱髄性多発性症状（CIDP）、2023年12月のFNAIT
  • 米国。 2024年2月のHDFNおよび2024年11月のシェーグレン病のFDAブレークスルー療法の指定
  • 米国。 FDAは、2019年10月にHDFNのEU EMA ORPHAN医薬品指定
    • で、2024年第4四半期にGMGで優先レビューを許可しました
  • ジョンソン・エンド・ジョンソンのジョンソン・エンド・ジョンソンについてジョンソン・エンド・ジョンソンで、健康がすべてだと信じています。ヘルスケアの革新における私たちの強さは、複雑な病気が予防され、治療され、治癒する世界を構築することを可能にします。革新的な医療とMedtechの専門知識を通じて、私たちは今日のヘルスケアソリューションの全範囲にわたって革新するために独自に立てています。 www.jnj.com/またはwww.innovativemedicine.jnj.com

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    将来の見通しに関する記述に関する注意このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法で、製品開発とNipocalimabの潜在的な利益と治療の影響に関する「将来の見通しに関する記述」が含まれています。読者は、これらの将来の見通しに関する記述に頼らないように注意されています。これらの声明は、将来の出来事に対する現在の期待に基づいています。根本的な仮定が不正確または既知または未知のリスクまたは不確実性が実現することが証明された場合、実際の結果は、Janssen Research＆Development、LLC、Janssen Biotech、Inc。および/またはJohnson＆Johnsonの期待と予測によって大きく異なる可能性があります。リスクと不確実性には、臨床的成功の不確実性や規制承認の取得など、製品の研究開発に固有の課題と不確実性が含まれますが、これらに限定されません。商業的成功の不確実性。製造の困難と遅延;技術の進歩、競合他社が達成した新製品、特許を含む競争。特許への課題;製品のリコールまたは規制行動をもたらす製品の有効性または安全性の懸念。医療製品とサービスの購入者の行動と支出パターンの変化。グローバルなヘルスケア改革を含む、適用される法律および規制の変更。ヘルスケアコストの封じ込めへの傾向。これらのリスク、不確実性、その他の要因のさらなるリストと説明は、2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kに関するジョンソン＆ジョンソンの年次報告書に記載されています。 」と「アイテム1A。ジョンソン・エンド・ジョンソンのその後の四半期ごとの報告書では、フォーム10-Qおよび証券取引委員会へのその他の提出に関する報告。これらのファイリングのコピーは、www.sec.gov（www.jnj.com）またはJohnson＆Johnsonからのリクエストでオンラインで入手できます。 Janssen Research＆Development、LLC、LLC、Janssen Biotech、Inc。のいずれも、新しい情報や将来のイベントまたは開発の結果として将来の見通しの声明を更新することを約束しません。

    /strong> 1 antozzi、C et al。、一般化筋無力筋筋膜（Vivacity MG3）の成人におけるニポカリマブの有効性と安全性：無作為化、二重盲検、プラセボ対照第3相研究。ランセット神経学。 2025年2月; 24：105–16。 https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422（24）00498-8/fulltext。

    2 Chen J、Tian D-C、Zhang C、et al。中国における筋無力症の発生率、死亡率、および経済的負担：全国的な人口ベースの研究。ランセット地域の健康 - 西太平洋。 2020; 5（100063）。 https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063。

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    6ジョンソン＆ジョンソン。 Nipocalimabは、一般化された筋無力筋（GMG）の治療のために米国FDAの優先レビューを付与しました。 https：//www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-granted-u-s-fda-s-priority-review-for-the-the-the-the-the-the-the-the-generized-myasthenia-gravis-gmg。最終アクセス：2025年1月

    7ジョンソン＆ジョンソンエメア。ジョンソン・エンド・ジョンソンは、Nipocalimabの最初のEUの承認を求めて、抗体陽性全身性筋無力症で生きている患者の幅広い集団を治療しています。 https：//innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/mmunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-t-treat-a-broad-population-of-patients-living - 抗体陽性 - ジェネラル化されたミアステニア - グラビス付き。最終アクセス：2025年1月

    8ジョンソン＆ジョンソン。 Nipocalimabは、中程度から重度のシェーグレン病で生きる成人の治療のために、米国FDAブレークスルー療法の指定を与えられた最初で唯一の治療療法です。 https：//www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-end-nolly投資 - 療法 - めぐるu-s-fda-breakthrough-therapy-designation-forで入手できます - 中程度から重度のスジョグレン様の治療を行う。最終アクセス：2025年1月。

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    11エボリA、バトッキAP、バルトッチオニE、リノMM、ミニスティC、トナリP.前berber標識のある筋肉筋筋腫。神経筋障害。 1998 12月; 8（8）：561-7。 doi：10.1016/s0960-8966（98）00077-7。

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    14 Haliloglu G、Anlar B、Aysun S、Topcu M、Topaloglu H、Turanli G、Yalnizoglu D. Jチャイルドニューロール。 2002年5月; 17（5）：390-2。 doi：10.1177/088307380201700516。英国の発生率と自己免疫性および先天性筋膜の有病率。 Arch Dis Child。 2014年6月; 99（6）：539-42。 doi：10.1136/archdischild-2013-304788。

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    25 Clinicaltrials.gov識別子：NCT04951622。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622で入手可能。最終アクセス：2025年1月

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    28 ClinicalTrials.gov識別子：NCT04119050。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050で入手可能。最終アクセス：2025年1月

    29 Clinicaltrials.gov識別子：NCT05379634。 https：//clinicaltrials.gov/study/NCT05379634で入手可能。最終アクセス：2025年1月

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    31 Clinicaltrials.gov識別子：NCT06028438。 https：//clinicaltrials.gov/study/NCT06028438で入手可能。最終アクセス：2025年1月

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    33 Clinicaltrials.gov識別子：NCT04882878。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878で入手可能。最終アクセス：2025年1月

    34 Lobato G、Soncini CS。産科の歴史とRH（d）同種免疫の重症度の関係。 Arch Gynecol Obstet。 2008年3月; 277（3）：245-8。 doi：10.1007/s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S、Nanovskaya T、Patrikeeva Sなど抗FCRN抗体であるM281は、ヒトin vivo胎盤灌流モデルでのIgG転移を阻害します。 Am J Obstet Gynecol。 2019; 220（5）：498 E491-498 E499。

    出典：Johnson＆Johnson

    投稿しました : 2025-01-28 06:00

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