Casgevy (exagamglogene autotemcel) สำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์ได้รับการอนุมัติเป็นครั้งแรกของการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนที่ใช้ CRISPR ในสหรัฐอเมริกา

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การอนุมัติครั้งแรกของการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนที่ใช้ CRISPR ในสหรัฐอเมริกา , Casgevy (exagamglogene autotemcel) สำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์

BOSTON & ZUG, สวิตเซอร์แลนด์--(BUSINESS WIRE)--1 ธ.ค. 8 ต.ค. 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) และ CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยเซลล์ที่ตัดต่อจีโนม CRISPR/Cas9 สำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์ (SCD) ในผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีภาวะวิกฤตหลอดเลือดอุดตันซ้ำ ( สารอินทรีย์ระเหยง่าย) การอนุมัตินี้หมายความว่า นับเป็นครั้งแรกที่ผู้ป่วย SCD ประมาณ 16,000 รายอาจมีสิทธิ์ได้รับการบำบัดแบบครั้งเดียวที่ยั่งยืนซึ่งมีศักยภาพในการรักษาโรคได้ โดยการกำจัด VOCs ที่รุนแรงและการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลที่เกิดจาก VOCs ที่รุนแรง

“การอนุมัติของ CASGEVY จาก FDA ถือเป็นเรื่องสำคัญ: ถือเป็นการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนด้วย CRISPR ครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกา ที่สำคัญ CASGEVY เป็นวิธีการรักษาระดับเฟิร์สคลาสที่ให้ศักยภาพในการรักษาเพียงครั้งเดียว การบำบัดเพื่อการเปลี่ยนแปลงสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคเคียวเซลล์" นพ. Reshma Kewalramani ประธานเจ้าหน้าที่บริหารและประธาน Vertex กล่าว “ฉันอยากจะแสดงความขอบคุณอย่างสุดซึ้งต่อผู้ป่วยและผู้วิจัยที่ไว้วางใจในโครงการนี้ปูทางไปสู่การอนุมัติครั้งสำคัญนี้”

“เมื่อบริษัทของเราก่อตั้งขึ้น เรามีวิสัยทัศน์ที่จะแปลเทคโนโลยี CRISPR ให้เป็น การบำบัดที่ก้าวหน้าหลายอย่าง ดังนั้น การอนุมัติยาตัวแรกในสหรัฐฯ ที่ใช้การแก้ไขยีน CRISPR ครั้งนี้จึงน่าทึ่งมาก และเป็นช่วงเวลาที่น่ายินดีอย่างแท้จริงสำหรับฉันทั้งเป็นการส่วนตัวและสำหรับทั้งองค์กร” ดร. Samarth Kulkarni ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ CRISPR Therapeutics กล่าว .

“เป็นเรื่องที่น่าทึ่งมากที่ได้เป็นส่วนหนึ่งของโครงการที่ก้าวล้ำนี้” นพ.สเตฟาน กรุปป์ หัวหน้าแผนกการบำบัดด้วยเซลล์และการปลูกถ่ายเซลล์ และผู้อำนวยการของ Kelly Center for Cancer กล่าว การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันที่โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟีย และประธานคณะกรรมการกำกับดูแลโครงการทางคลินิก CLIMB-121 “CASGEVY มีศักยภาพที่จะเป็นการรักษาที่เปลี่ยนแปลงได้สำหรับผู้ป่วย และฉันหวังว่าจะทำงานต่อไปเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสมจะสามารถเข้าถึงการบำบัดนี้ทั่วประเทศ”

การบริหารงานของ CASGEVY ต้องอาศัยประสบการณ์เฉพาะทางในด้านต้นกำเนิด การปลูกถ่ายเซลล์ ดังนั้น Vertex จึงร่วมมือกับโรงพยาบาลที่มีประสบการณ์เพื่อสร้างเครือข่ายศูนย์บำบัด (ATC) ที่ดำเนินการอย่างเป็นอิสระและได้รับอนุญาตทั่วสหรัฐอเมริกา เพื่อเสนอ CASGEVY ให้กับผู้ป่วย ATC ต่อไปนี้เปิดใช้งานแล้ว:

  • Boston Medical Center ในบอสตัน รัฐแมสซาชูเซตส์
  • Children's National Hospital ในวอชิงตัน ดี.ซี.
  • City of Hope Children's ศูนย์มะเร็งในลอสแอนเจลิส แคลิฟอร์เนีย
  • Medical City Children's Hospital ในดัลลาส เท็กซัส
  • Methodist Children's Hospital ในซานอันโตนิโอ เท็กซัส
  • Nationwide Children's Hospital ในโคลัมบัส , โอไฮโอ
  • โรงพยาบาลเด็กที่ TriStar Centennial ในแนชวิลล์ รัฐเทนเนสซี
  • ศูนย์มะเร็งครบวงจรของมหาวิทยาลัยแห่งรัฐโอไฮโอ – โรงพยาบาลมะเร็งเจมส์ และสถาบันวิจัย Solove ในโคลัมบัส รัฐโอไฮโอ
  • University of Chicago/Comer Children's Hospital ในชิคาโก รัฐอิลลินอยส์

    • ATC เพิ่มเติมจะเปิดใช้งานในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า และสามารถเข้าถึงรายชื่อ ATC ทั้งหมด รวมถึงการอัปเดตภายหลังการอนุมัติ จะสามารถเข้าถึงได้ ที่ CASGEVY.com.

    เกี่ยวกับ CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY คือ การบำบัดด้วยเซลล์ที่ผ่านการตัดต่อจีโนมซึ่งประกอบด้วยเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSC) CD34+ แบบอัตโนมัติที่แก้ไขโดยเทคโนโลยี CRISPR/Cas9 ที่บริเวณเอนแฮนเซอร์ที่จำเพาะต่ออีรีทรอยด์ของยีน BCL11A CASGEVY มุ่งหมายสำหรับการบริหารให้ครั้งเดียวผ่านขั้นตอนการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด โดยที่เซลล์ CD34+ ของผู้ป่วยเองได้รับการแก้ไขเพื่อลดการแสดงออกของ BCL11A ในเซลล์เชื้อสายอีรีทรอยด์ ซึ่งนำไปสู่การผลิตฮีโมโกลบิน (HbF) ของทารกในครรภ์เพิ่มขึ้น HbF คือรูปแบบของฮีโมโกลบินที่มีออกซิเจนซึ่งมีอยู่ตามธรรมชาติในระหว่างพัฒนาการของทารกในครรภ์ ซึ่งจะเปลี่ยนไปเป็นฮีโมโกลบินในรูปแบบผู้ใหญ่หลังคลอด CASGEVY แสดงให้เห็นว่าสามารถลดหรือขจัดวิกฤตหลอดเลือดอุดตันในผู้ป่วย SCD ได้

    CASGEVY ได้รับอนุญาตทางการตลาดแบบมีเงื่อนไขในสหราชอาณาจักรโดยหน่วยงานกำกับดูแลผลิตภัณฑ์ยาและผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพแห่งสหราชอาณาจักร และโดยหน่วยงานกำกับดูแลสุขภาพแห่งชาติ ในประเทศบาห์เรนสำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี SCD ซึ่งมีลักษณะของวิกฤตหลอดเลือดอุดตันซ้ำหรือเบตาธาลัสซีเมียที่ขึ้นอยู่กับการถ่ายเลือด (TDT) ซึ่งการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดมีความเหมาะสม และแอนติเจนของเม็ดเลือดขาวของมนุษย์ที่เข้าคู่กันกับผู้บริจาคเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดที่เกี่ยวข้อง มีอยู่. ขณะนี้ CASGEVY อยู่ระหว่างการตรวจสอบโดย European Medicines Agency และสำนักงานอาหารและยาของซาอุดิอาระเบียสำหรับทั้ง SCD และ TDT

    การใช้ CASGEVY ในการรักษา TDT ในสหรัฐอเมริกายังคงอยู่ระหว่างการสอบสวน Vertex ได้ยื่น BLA ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับศักยภาพในการใช้ CASGEVY สำหรับผู้ป่วยที่มี TDT อายุ 12 ปีขึ้นไป และได้รับมอบหมายให้ดำเนินการตามเป้าหมายการดำเนินการตามพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 30 มีนาคม 2024

    เกี่ยวกับการรายงานทางการเงินของ Vertex/CRISPR Collaboration Vertex เป็นผู้นำการพัฒนา การผลิต และการจำหน่าย CASGEVY ในระดับโลก โดยได้รับการสนับสนุนจาก CRISPR Therapeutics เมื่อรวมกับการอนุมัติของ CASGEVY จาก FDA แล้ว Vertex จะจ่ายเงินจำนวน 200 ล้านดอลลาร์ให้กับ CRISPR ซึ่งจะถูกแปลงเป็นทุนและตัดจำหน่ายเป็นต้นทุนขาย นอกจากนี้ Vertex จะบันทึกรายได้ของ CASGEVY 100 เปอร์เซ็นต์ ต้นทุนการขาย และค่าใช้จ่ายในการขาย ทั่วไป และบริหาร และจะบันทึกส่วนแบ่ง 40 เปอร์เซ็นต์ของ CRISPR ในกำไรหรือขาดทุนสุทธิจาก CASGEVY ภายในต้นทุนขาย สุดท้าย Vertex จะบันทึกค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนา 60 เปอร์เซ็นต์ ซึ่งสุทธิจากส่วนแบ่ง 40 เปอร์เซ็นต์ของ CRISPR

    เกี่ยวกับโรคเซลล์รูปเคียว โรคเซลล์รูปเคียว (SCD) เป็นโรคที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอ ก้าวหน้า และ โรคที่ทำให้อายุสั้นลง ผู้ป่วย SCD รายงานคะแนนคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพต่ำกว่าประชากรทั่วไป และค่าใช้จ่ายในการดูแลสุขภาพตลอดชีวิตในสหรัฐอเมริกาในการจัดการ SCD สำหรับผู้ป่วยที่มี VOC ซ้ำๆ คาดว่าจะอยู่ระหว่าง 4 ถึง 6 ล้านเหรียญสหรัฐ SCD เป็นโรคเลือดที่สืบทอดมาซึ่งส่งผลต่อเซลล์เม็ดเลือดแดง ซึ่งจำเป็นสำหรับการลำเลียงออกซิเจนไปยังอวัยวะและเนื้อเยื่อทั้งหมดของร่างกาย SCD ทำให้เกิดความเจ็บปวดอย่างรุนแรง อวัยวะถูกทำลาย และอายุขัยสั้นลงเนื่องจากเซลล์เม็ดเลือดแดงมีรูปร่างผิดปกติหรือ "เคียว" จุดเด่นทางคลินิกของ SCD คือ VOCs ซึ่งเกิดจากการอุดตันของหลอดเลือดโดยเซลล์เม็ดเลือดแดงรูปเคียว ส่งผลให้เกิดอาการปวดอย่างรุนแรงและทำให้ร่างกายอ่อนแอลงซึ่งสามารถเกิดขึ้นได้ทุกที่ในร่างกายตลอดเวลา SCD ต้องใช้เวลารักษาตลอดชีวิตและส่งผลให้อายุขัยลดลง ในสหรัฐอเมริกา อายุเฉลี่ยของการเสียชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรค SCD คือประมาณ 45 ปี วิธีรักษาโรค SCD ในปัจจุบันคือการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาคที่ตรงกัน แต่ทางเลือกนี้มีให้เฉพาะผู้ป่วยส่วนเล็กๆ ที่อาศัยอยู่กับ SCD เท่านั้น เนื่องจากไม่มีผู้บริจาคที่มีอยู่

    การช่วยเหลือผู้ป่วย บน CASGEVY Journey Vertex Connects™ เป็นโปรแกรมสำหรับผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ในสหรัฐอเมริกาซึ่งได้รับการสั่งจ่ายยา CASGEVY ผ่าน Vertex Connects ผู้จัดการฝ่ายดูแลพร้อมที่จะมอบทรัพยากรทางการศึกษา การสื่อสาร และการสนับสนุนเพื่อนำทางเส้นทางการรักษา และให้ความช่วยเหลือเพิ่มเติมสำหรับผู้ป่วยที่มีสิทธิ์

    สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ ATC เส้นทางการรักษา CASGEVY และ Vertex Connects โทร 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — และเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับโปรแกรมการสนับสนุนผู้ป่วยของเราที่ VertexConnects.com.

    สหรัฐอเมริกา ข้อบ่งชี้และข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญสำหรับ CASGEVY (exagamglogene autotemcel)

    CASGEVY เป็นการบำบัดเพียงครั้งเดียวที่ใช้ในการรักษาผู้ที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเคียวเซลล์ (SCD) ซึ่งมีหลอดเลือดบ่อยครั้ง วิกฤตการอุดตันหรือ VOCs

    CASGEVY ถูกสร้างขึ้นมาสำหรับผู้ป่วยแต่ละรายโดยเฉพาะ โดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดที่ได้รับการแก้ไขของผู้ป่วย และเพิ่มการผลิตฮีโมโกลบินชนิดพิเศษที่เรียกว่าฮีโมโกลบิน F (ฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์หรือ HbF) การมี HbF มากขึ้นจะเพิ่มระดับฮีโมโกลบินโดยรวม และแสดงให้เห็นว่าสามารถปรับปรุงการผลิตและการทำงานของเซลล์เม็ดเลือดแดงได้ วิธีนี้สามารถกำจัดสารอินทรีย์ระเหยในผู้ที่มี SCD ได้

    ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ

    ข้อมูลที่สำคัญที่สุดที่ฉันควรรู้เกี่ยวกับ CASGEVY คืออะไร หลังการรักษาด้วย CASGEVY คุณจะมีเซลล์เม็ดเลือดน้อยลงชั่วระยะเวลาหนึ่งจนกว่า CASGEVY จะยึด (ปลูกถ่าย) เข้าไปในไขกระดูกของคุณ ซึ่งรวมถึงเกล็ดเลือดในระดับต่ำ (เซลล์ที่มักจะช่วยให้เลือดแข็งตัว) และเซลล์เม็ดเลือดขาว (เซลล์ที่มักจะต่อสู้กับการติดเชื้อ) แพทย์ของคุณจะติดตามสิ่งนี้และให้การรักษาตามความจำเป็น แพทย์จะแจ้งให้คุณทราบเมื่อระดับเซลล์เม็ดเลือดกลับสู่ระดับที่ปลอดภัย

  • แจ้งผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณทันที หากคุณพบอาการใดๆ ต่อไปนี้ ซึ่งอาจเป็นสัญญาณของ เซลล์เกล็ดเลือดในระดับต่ำ:
  • ปวดศีรษะรุนแรง
  • รอยช้ำผิดปกติ
  • เลือดออกเป็นเวลานาน
  • มีเลือดออกโดยไม่มีการบาดเจ็บ เช่น เลือดกำเดา; มีเลือดออกจากเหงือก เลือดในปัสสาวะอุจจาระหรืออาเจียน หรือไอเป็นเลือด
  • แจ้งผู้ให้บริการด้านการรักษาพยาบาลของคุณทันที หากคุณพบอาการใดๆ ต่อไปนี้ ซึ่งอาจเป็นไปได้ สัญญาณของเม็ดเลือดขาวในระดับต่ำ:
  • ไข้
  • หนาวสั่น
  • การติดเชื้อ

    • คุณอาจพบผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับยาอื่นๆ ที่ให้เป็นส่วนหนึ่งของแผนการรักษาด้วย CASGEVY พูดคุยกับแพทย์ของคุณเกี่ยวกับผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นเหล่านั้น ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณอาจให้ยาอื่นแก่คุณเพื่อรักษาผลข้างเคียง

    ฉันจะได้รับ CASGEVY ได้อย่างไร ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะให้ยาอื่นๆ แก่คุณ รวมถึงยาปรับสภาพ ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการรักษาด้วย CASGEVY สิ่งสำคัญคือต้องพูดคุยกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับความเสี่ยงและประโยชน์ของยาทั้งหมดที่เกี่ยวข้องกับการรักษาของคุณ

    หลังจากได้รับยาปรับสภาพแล้ว คุณอาจไม่สามารถตั้งครรภ์หรือเป็นพ่อของลูกได้ คุณควรปรึกษาทางเลือกในการรักษาภาวะเจริญพันธุ์กับผู้ให้บริการด้านการแพทย์ก่อนการรักษา

    ขั้นตอนที่ 1: ก่อนการรักษา CASGEVY แพทย์จะให้ยาเพื่อการเคลื่อนไหวแก่คุณ ยานี้ย้ายเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกเข้าสู่กระแสเลือด จากนั้นเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดจะถูกรวบรวมในเครื่องเพื่อแยกเซลล์เม็ดเลือดต่างๆ (เรียกว่าอะฟีเรซิส) กระบวนการทั้งหมดนี้อาจเกิดขึ้นมากกว่าหนึ่งครั้ง ในแต่ละครั้งอาจใช้เวลานานถึงหนึ่งสัปดาห์

    ในระหว่างขั้นตอนนี้ เซลล์กู้ภัยจะถูกรวบรวมและเก็บไว้ที่โรงพยาบาลด้วย เหล่านี้เป็นเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดที่คุณมีอยู่และจะไม่ได้รับการรักษาในกรณีที่เกิดปัญหาในกระบวนการรักษา หากไม่สามารถให้ CASGEVY ได้หลังการให้ยาปรับสภาพ หรือหากเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดที่ดัดแปลงไม่สามารถจับ (ปลูกถ่าย) ในร่างกายได้ เซลล์ช่วยเหลือเหล่านี้จะถูกส่งคืนให้กับคุณ หากคุณได้รับเซลล์ช่วยชีวิต คุณจะไม่ได้รับประโยชน์ในการรักษาใดๆ จาก CASGEVY

    ขั้นตอนที่ 2: หลังจากเก็บเซลล์ต้นกำเนิดแล้ว เซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดของคุณจะถูกส่งไปยังสถานที่ผลิต ที่ใช้ทำ CASGEVY อาจใช้เวลาถึง 6 เดือนนับจากเวลารวบรวมเซลล์ของคุณเพื่อผลิตและทดสอบ CASGEVY ก่อนที่จะถูกส่งกลับไปยังผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณ

    ขั้นตอนที่ 3: ไม่นานก่อนต้นกำเนิดของคุณ การปลูกถ่ายเซลล์ ผู้ให้บริการด้านการแพทย์จะให้ยาปรับสภาพแก่คุณเป็นเวลาสองสามวันในโรงพยาบาล วิธีนี้จะเตรียมคุณให้พร้อมสำหรับการรักษาโดยการล้างเซลล์ออกจากไขกระดูก เพื่อให้สามารถแทนที่ด้วยเซลล์ที่ถูกดัดแปลงใน CASGEVY หลังจากที่คุณได้รับยานี้ ระดับเซลล์เม็ดเลือดของคุณจะลดลงสู่ระดับที่ต่ำมาก คุณจะอยู่ในโรงพยาบาลสำหรับขั้นตอนนี้และอยู่ในโรงพยาบาลจนกระทั่งหลังการฉีดยา CASGEVY

    ขั้นตอนที่ 4: จะมีการมอบ CASGEVY หนึ่งขวดหรือมากกว่าเข้าไปในหลอดเลือดดำ (การฉีดเข้าเส้นเลือดดำ) ในช่วงเวลาสั้น ๆ

    หลังจากการฉีด CASGEVY คุณจะอยู่ในโรงพยาบาลเพื่อให้ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณสามารถติดตามการฟื้นตัวของคุณอย่างใกล้ชิด อาจใช้เวลา 4-6 สัปดาห์ แต่เวลาอาจแตกต่างกันไป ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะเป็นผู้ตัดสินใจว่าคุณสามารถกลับบ้านได้เมื่อใด

    ฉันควรหลีกเลี่ยงอะไรหลังจากได้รับ CASGEVY

  • อย่าบริจาคเลือด อวัยวะ เนื้อเยื่อหรือเซลล์ได้ตลอดเวลาในอนาคต

    • ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้หรือสมเหตุสมผลของ CASGEVY คืออะไร? ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ CASGEVY ได้แก่:

  • ระดับเซลล์เกล็ดเลือดต่ำ ซึ่งอาจลดความสามารถในการแข็งตัวของเลือดและอาจทำให้เลือดออกได้
  • ต่ำ ระดับเม็ดเลือดขาวซึ่งอาจทำให้คุณเสี่ยงต่อการติดเชื้อมากขึ้น

    • ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะทดสอบเลือดของคุณเพื่อตรวจหาระดับเซลล์เม็ดเลือดต่ำ (รวมถึงเกล็ดเลือดและเซลล์เม็ดเลือดขาว) แจ้งผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทันที หากคุณมีอาการใดๆ ต่อไปนี้:

  • มีไข้
  • หนาวสั่น
  • การติดเชื้อ
  • รุนแรง ปวดศีรษะ
  • รอยช้ำผิดปกติ
  • เลือดออกเป็นเวลานาน
  • มีเลือดออกโดยไม่มีการบาดเจ็บ เช่น เลือดกำเดา; มีเลือดออกจากเหงือก เลือดในปัสสาวะอุจจาระหรืออาเจียน หรือไอเป็นเลือด

    • สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมดของ CASGEVY โทรปรึกษาแพทย์ของคุณเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ได้ที่ 1-800-FDA-1088

    ข้อมูลทั่วไปเกี่ยวกับการใช้ CASGEVY อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ พูดคุยกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับปัญหาด้านสุขภาพ

    โปรดดูข้อมูลการสั่งจ่ายยา รวมถึง ข้อมูลผู้ป่วย สำหรับ CASGEVY

    เกี่ยวกับ Vertex Vertex คือบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระดับโลกที่ลงทุนในนวัตกรรมทางวิทยาศาสตร์เพื่อสร้างยาที่เปลี่ยนแปลงได้สำหรับผู้ป่วยโรคร้ายแรง บริษัทได้อนุมัติยาที่ใช้รักษาสาเหตุที่แท้จริงของโรคทางพันธุกรรมเรื้อรังหลายชนิดที่ทำให้อายุสั้นลง ได้แก่ โรคซิสติกไฟโบรซิส โรคเคียวเซลล์ และเบต้าธาลัสซีเมียที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด และยังคงพัฒนาโครงการทางคลินิกและการวิจัยเกี่ยวกับโรคเหล่านี้อย่างต่อเนื่อง นอกจากนี้ Vertex ยังมีแนวทางการรักษาทางคลินิกที่มีประสิทธิภาพในด้านการบำบัดเชิงสืบสวนในรูปแบบต่างๆ สำหรับโรคร้ายแรงอื่นๆ โดย Vertex มีข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับชีววิทยาของมนุษย์เชิงสาเหตุ ซึ่งรวมถึงโรคไตที่เกิดจาก APOL1, อาการปวดเฉียบพลันและโรคระบบประสาท, โรคเบาหวานประเภท 1 และภาวะพร่องอัลฟ่า-1 แอนติไทรพซิน .

    Vertex ก่อตั้งขึ้นในปี 1989 และมีสำนักงานใหญ่ระดับโลกในบอสตัน และมีสำนักงานใหญ่ระดับนานาชาติในลอนดอน นอกจากนี้ บริษัทยังมีสถานที่วิจัยและพัฒนา และสำนักงานเชิงพาณิชย์ในอเมริกาเหนือ ยุโรป ออสเตรเลีย และละตินอเมริกา Vertex ได้รับการยอมรับมาโดยตลอดว่าเป็นหนึ่งในสถานที่ทำงานชั้นนำของอุตสาหกรรม ซึ่งรวมถึงรายชื่อ Top Employers ของนิตยสาร Science เป็นเวลา 14 ปีติดต่อกัน และเป็นหนึ่งใน 100 บริษัทที่น่าทำงานด้วยมากที่สุดของ Fortune หากต้องการทราบข้อมูลอัปเดตของบริษัทและเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับประวัติความเป็นมาด้านนวัตกรรมของ Vertex โปรดไปที่ www.vrtx.com หรือติดตามเราบน LinkedIn, Facebook, อินสตาแกรม , YouTube และ Twitter/X.

    เกี่ยวกับ CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics เป็นบริษัทตัดต่อยีนชั้นนำที่มุ่งเน้นการพัฒนายาที่ใช้ยีนเพื่อการเปลี่ยนแปลงสำหรับโรคร้ายแรง โดยใช้แพลตฟอร์ม CRISPR/Cas9 ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท CRISPR/Cas9 คือเทคโนโลยีการแก้ไขยีนปฏิวัติวงการที่ช่วยให้สามารถเปลี่ยนแปลง DNA ของจีโนมได้โดยตรงและแม่นยำ CRISPR Therapeutics ได้จัดตั้งกลุ่มโปรแกรมการรักษาครอบคลุมโรคต่างๆ มากมาย รวมถึงโรคฮีโมโกลบิน เนื้องอกวิทยา เวชศาสตร์ฟื้นฟู และโรคหายาก เพื่อเร่งและขยายความพยายาม CRISPR Therapeutics ได้สร้างความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับบริษัทชั้นนำ ซึ่งรวมถึง Bayer, Vertex Pharmaceuticals และ ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG มีสำนักงานใหญ่ในเมืองซูก ประเทศสวิตเซอร์แลนด์ โดยมี CRISPR Therapeutics, Inc. ซึ่งเป็นบริษัทในเครือในสหรัฐ และการดำเนินงานด้านการวิจัยและพัฒนาในบอสตัน แมสซาชูเซตส์ และซานฟรานซิสโก แคลิฟอร์เนีย และสำนักงานธุรกิจในลอนดอน สหราชอาณาจักร สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ www.crisrtx.com.

    เครื่องหมายคำและการออกแบบ CRISPR THERAPEUTICS® เป็นเครื่องหมายการค้าและเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนของ CRISPR บำบัด เอจี เครื่องหมายการค้าและเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนอื่นๆ ทั้งหมดเป็นทรัพย์สินของเจ้าของที่เกี่ยวข้อง

    โพสต์แล้ว : 2023-12-11 08:15

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม