Premières thérapies d'édition génétique pour la drépanocytose, Casgevy et Lyfgenia, approuvées par la FDA

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 9 décembre 2023.

Par le personnel de briefing du médecin HealthDay Reporter

VENDREDI 8 décembre 2023 – Deux thérapies géniques marquantes pour la drépanocytose ont été approuvés par la Food and Drug Administration des États-Unis.

Casgevy est le premier médicament disponible aux États-Unis pour traiter une maladie génétique à l'aide de la technique d'édition génétique CRISPR. Ce traitement unique modifie de façon permanente l'ADN des cellules sanguines d'un patient, le libérant ainsi à vie des symptômes atroces de la drépanocytose. L'autre thérapie approuvée, Lyfgenia, utilise un virus commun pour apporter des modifications génétiques aux cellules souches sanguines d'un patient dans sa moelle osseuse.

Dans les deux thérapies, les cellules souches sont prélevées du sang d'un patient à des fins de traitement. Avec Casgevy, la technologie d’édition génétique CRISPR élimine un gène qui déclenche le développement de cellules sanguines défectueuses en forme de croissant. Pendant ce temps, les médicaments tuent les cellules productrices de sang défectueuses chez les patients, qui reçoivent ensuite leurs propres cellules souches modifiées. La même chose se produit avec Lyfgenia, seul un virus est utilisé pour fournir une charge génétique qui amène les cellules sanguines à commencer à produire de l'hémoglobine saine. Les cellules souches sanguines génétiquement modifiées sont ensuite restituées au patient sous forme de perfusion unique à dose unique.

Les preuves étayant l'approbation de Casgevy provenaient d'une étude portant sur 44 patients traités avec le système d'édition de gènes. processus. Sur 31 patients bénéficiant d'un suivi suffisant pour être évalués, 29 étaient totalement indemnes de la douleur intense et des lésions organiques pouvant survenir lors d'une exacerbation de la drépanocytose. De plus, aucun patient n’a présenté d’échec ou de rejet de greffe. L'approbation de Lyfgenia a été étayée par une étude de 24 mois au cours de laquelle 32 patients ont reçu le traitement. Parmi eux, 28 n'ont eu aucun événement drépanocytaire après leur greffe.

L'approbation de Casgevy et Lyfgenia a été accordée à Vertex Pharmaceuticals et Bluebird Bio, respectivement.

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Source : HealthDay

Publié : 2023-12-11 08:15

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