Az FDA által jóváhagyott első génszerkesztő terápia sarlósejtes betegség, Casgevy és Lyfgenia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2023. december 9.

A Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

PÉNTEK, 2023. december 8. – Két mérföldkő génterápia Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyta a sarlósejtes betegség kezelésére.

A Casgevy az első olyan gyógyszer, amely az Egyesült Államokban kapható genetikai betegségek kezelésére a CRISPR génszerkesztési technikával. Az egyszeri kezelés véglegesen megváltoztatja a DNS-t a páciens vérsejtjeiben, így egy életre megszabadítja a sarlósejtes betegség gyötrelmes tüneteitől. A másik jóváhagyott terápia, a Lyfgenia, egy közönséges vírust használ a genetikai módosítások eljuttatására a páciens vérének őssejtjeibe a csontvelőben.

Mindkét terápia során az őssejteket eltávolítják a páciens véréből kezelés céljából. A Casgevy segítségével a CRISPR génszerkesztő technológia kiiktat egy gént, amely hibás, félhold alakú vérsejtek kialakulását váltja ki. Eközben az orvostudomány elpusztítja a hibás vértermelő sejteket a betegekben, akiknek ezután visszaadják saját megváltozott őssejtjeit. Ugyanez történik a Lyfgenia esetében is, csak egy vírust használnak fel olyan genetikai teher szállítására, amely hatására a vérsejtek egészséges hemoglobint termelnek. A genetikailag módosított vér őssejteket ezt követően egyszeri, egyszeri infúzióban adják vissza a betegnek.

A Casgevy jóváhagyását alátámasztó bizonyíték egy 44, génszerkesztéssel kezelt betegen végzett vizsgálatból származik. folyamat. A 31 beteg közül, akiknek elegendő nyomon követési ideje volt az értékeléshez, 29 teljes mértékben mentesült a sarlósejtes exacerbáció során fellépő súlyos fájdalomtól és szervkárosodástól. Ezen túlmenően egyetlen betegnél sem fordult elő graft-elégtelenség vagy graftkilökődés. A Lyfgenia jóváhagyását egy 24 hónapos vizsgálat támasztotta alá, amelyben 32 beteg kapott terápiát. Ezek közül 28-nál nem volt sarlósejtes esemény az átültetést követően.

A Casgevy és a Lyfgenia jóváhagyását a Vertex Pharmaceuticals, illetve a Bluebird Bio kapta.

További információ

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2023-12-11 08:15

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak