การบำบัดด้วยการตัดต่อยีนครั้งแรกสำหรับโรคเคียวเซลล์ Casgevy และ Lyfgenia ได้รับการอนุมัติจาก FDA

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 9 ธันวาคม 2023

โดย Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

วันศุกร์ที่ 8 ธันวาคม 2023 -- การบำบัดด้วยยีนสองเหตุการณ์สำคัญ สำหรับโรคเม็ดเคียวได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา

Casgevy เป็นยาชนิดแรกที่มีวางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมโดยใช้เทคนิคการแก้ไขยีน CRISPR การรักษาเพียงครั้งเดียวจะเปลี่ยน DNA ในเซลล์เม็ดเลือดของผู้ป่วยอย่างถาวร โดยช่วยให้เซลล์เหล่านั้นปลอดจากอาการอันแสนสาหัสของโรคเคียวเซลล์ไปตลอดชีวิต การรักษาอีกวิธีหนึ่งที่ได้รับการอนุมัติคือ Lyfgenia ใช้ไวรัสทั่วไปในการดัดแปลงพันธุกรรมไปยังสเต็มเซลล์ในเลือดของผู้ป่วยในไขกระดูก

ในการรักษาทั้งสองวิธี สเต็มเซลล์จะถูกเอาออกจากเลือดของผู้ป่วยเพื่อทำการรักษา ด้วย Casgevy เทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR จะกำจัดยีนที่กระตุ้นให้เกิดการพัฒนาเซลล์เม็ดเลือดรูปพระจันทร์เสี้ยวที่มีข้อบกพร่อง ในขณะเดียวกัน ยาจะฆ่าเซลล์ที่สร้างเลือดที่มีข้อบกพร่องในผู้ป่วย จากนั้นจึงนำสเต็มเซลล์ที่เปลี่ยนแปลงไปกลับคืนมา สิ่งเดียวกันนี้เกิดขึ้นกับ Lyfgenia มีเพียงไวรัสเท่านั้นที่ใช้ในการส่งมอบปริมาณทางพันธุกรรมที่ทำให้เซลล์เม็ดเลือดเริ่มผลิตฮีโมโกลบินที่แข็งแรง จากนั้นเซลล์ต้นกำเนิดเลือดดัดแปลงพันธุกรรมจะถูกส่งกลับไปยังผู้ป่วยโดยการฉีดยาครั้งเดียว

หลักฐานที่สนับสนุนการอนุมัติของ Casgevy มาจากการศึกษาผู้ป่วย 44 รายที่ได้รับการรักษาด้วยการตัดต่อยีน กระบวนการ. จากผู้ป่วย 31 รายที่มีเวลาติดตามผลเพียงพอในการประเมิน มี 29 รายที่เป็นอิสระจากความเจ็บปวดอย่างรุนแรงและความเสียหายของอวัยวะที่อาจเกิดขึ้นระหว่างอาการกำเริบของเซลล์รูปเคียว นอกจากนี้ ไม่มีผู้ป่วยรายใดประสบความล้มเหลวของการปลูกถ่ายอวัยวะหรือการปฏิเสธการรับสินบน การอนุมัติ Lyfgenia ได้รับการสนับสนุนจากการศึกษา 24 เดือนซึ่งมีผู้ป่วย 32 รายได้รับการรักษา ในจำนวนดังกล่าว มี 28 รายที่ไม่มีอาการเคียวเซลล์หลังการปลูกถ่าย

Vertex Pharmaceuticals และ Bluebird Bio ได้รับการอนุมัติ Casgevy และ Lyfgenia ตามลำดับ

ข้อมูลเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

แหล่งที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2023-12-11 08:15

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม