Các liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên cho bệnh hồng cầu hình liềm, Casgevy và Lyfgenia, được FDA phê duyệt

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 9 tháng 12 năm 2023.

Bởi Nhân viên Báo cáo tóm tắt của Bác sĩ HealthDay Reporter

THỨ SÁU, ngày 8 tháng 12 năm 2023 -- Hai liệu pháp gen quan trọng điều trị bệnh hồng cầu hình liềm đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt.

Casgevy là loại thuốc đầu tiên có sẵn ở Hoa Kỳ để điều trị bệnh di truyền bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR. Việc điều trị một lần sẽ làm thay đổi vĩnh viễn DNA trong tế bào máu của bệnh nhân, giúp họ thoát khỏi các triệu chứng đau đớn của bệnh hồng cầu hình liềm suốt đời. Liệu pháp còn lại đã được phê duyệt, Lyfgenia, sử dụng một loại virus thông thường để cung cấp các biến đổi di truyền cho tế bào gốc trong máu của bệnh nhân trong tủy xương của họ.

Trong cả hai liệu pháp, tế bào gốc được lấy ra khỏi máu của bệnh nhân để điều trị. Với Casgevy, công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR sẽ loại bỏ một gen kích hoạt sự phát triển của các tế bào máu hình lưỡi liềm, khiếm khuyết. Trong khi đó, thuốc tiêu diệt các tế bào tạo máu có khiếm khuyết ở bệnh nhân, sau đó họ được trả lại tế bào gốc đã bị thay đổi của chính họ. Điều tương tự cũng xảy ra với Lyfgenia, chỉ có một loại virus được sử dụng để cung cấp tải trọng di truyền khiến các tế bào máu bắt đầu sản xuất huyết sắc tố khỏe mạnh. Các tế bào gốc máu biến đổi gen sau đó được đưa lại cho bệnh nhân dưới dạng tiêm truyền một lần, một liều.

Bằng chứng ủng hộ việc phê duyệt Casgevy là từ một nghiên cứu trên 44 bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp chỉnh sửa gen quá trình. Trong số 31 bệnh nhân có đủ thời gian theo dõi để đánh giá, 29 bệnh nhân hoàn toàn không bị đau nặng và tổn thương nội tạng có thể xảy ra trong đợt trầm trọng của bệnh hồng cầu hình liềm. Hơn nữa, không có bệnh nhân nào gặp phải tình trạng mảnh ghép thất bại hoặc bị thải ghép. Sự chấp thuận của Lyfgenia được hỗ trợ bởi một nghiên cứu kéo dài 24 tháng trong đó 32 bệnh nhân được điều trị. Trong số đó, 28 người không gặp biến chứng hồng cầu hình liềm sau khi cấy ghép.

Casgevy và Lyfgenia lần lượt được cấp cho Vertex Pharmaceuticals và Bluebird Bio.

Thông tin thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2023-12-11 08:15

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến