การบำบัดด้วยยีนครั้งแรกสำหรับการสูญเสียการได้ยินทางพันธุกรรม Otarmeni ได้รับการอนุมัติจาก FDA

ติดตาม Drugslib ได้ที่

โดย Deanna Neff HealthDay Reporter

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope บรรณาธิการด้านการแพทย์อาวุโส B. Pharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 27 เมษายน 2026

ผ่าน HealthDay

วันจันทร์ที่ 27 เมษายน 2026 — นับเป็นก้าวกระโดดครั้งประวัติศาสตร์ของวิทยาศาสตร์การแพทย์ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ไฟเขียวให้กับการบำบัดด้วยยีนครั้งแรกเพื่อรักษาอาการหูหนวกที่สืบทอดทางพันธุกรรมซึ่งพบได้ยาก

การรักษาที่เรียกว่า Otarmeni ถือเป็นวิธีแก้ปัญหาถาวรสำหรับเด็กที่เกิดมาพร้อมกับการกลายพันธุ์ของยีน ซึ่งก่อนหน้านี้ปล่อยให้พวกเขาตกอยู่ในความเงียบงัน

Otarmeni ได้รับการออกแบบมาสำหรับกลุ่มที่เฉพาะเจาะจงมาก โดยในแต่ละปีจะมีทารกประมาณ 50 รายที่เกิดในสหรัฐอเมริกา โดยมีการกลายพันธุ์ของยีน OTOF แม้ว่าพวกเขาจะมีโครงสร้างหูที่แข็งแรง แต่เด็กเหล่านี้ขาดโปรตีนส่งสารที่สำคัญซึ่งช่วยให้หูและสมองสื่อสารได้

หูเป็นอวัยวะที่ซับซ้อน และสายไฟส่วนใหญ่ไม่เสียหายในผู้ป่วยเหล่านี้ แต่ไม่มีส่วนประกอบสำคัญที่เรียกว่าโอโทเฟอร์ลิน หากไม่มีสิ่งนี้ หูชั้นในก็ไม่สามารถแปลความสั่นสะเทือนของเสียงเป็นสัญญาณไฟฟ้าที่สมองสามารถเข้าใจได้

Otarmeni ทำงานโดยส่งสำเนาการทำงานของยีน OTOF ไปยังหูชั้นในโดยตรง เมื่อยีนเข้าที่แล้ว ร่างกายจะเริ่มผลิตโอโทเฟอร์ลินของตัวเอง ซึ่งจะทำให้วงจรระหว่างหูและเส้นประสาทการได้ยินสมบูรณ์อย่างมีประสิทธิภาพ

การบำบัดนี้แตกต่างจากประสาทหูเทียมที่ต้องใช้ฮาร์ดแวร์และแบตเตอรี่ภายนอก การบำบัดนี้ช่วยให้หูทำงานได้ตามธรรมชาติ

“นี่คือการเปลี่ยนแปลงชีวิตอย่างแท้จริงสำหรับครอบครัวที่มีเด็กที่สูญเสียการได้ยิน” Dr. เอเลียต เชียเรอร์ ผู้เชี่ยวชาญด้านกุมารเวชศาสตร์ที่โรงพยาบาลเด็กบอสตันในบอสตันและเป็นนักวิจัยหลักในการทดลองทางคลินิก CHORD บอกกับ NBC ข่าว

“ฉันได้เห็นผู้เข้าร่วมการทดลองโดยตรงตอบสนองต่อเสียงของแม่ เต้นรำไปกับเสียงเพลง และมีปฏิสัมพันธ์กับโลก และตอนนี้ช่วงเวลาเหล่านี้เป็นไปได้สำหรับเด็กจำนวนมากที่เกิดมาพร้อมกับการสูญเสียการได้ยินในรูปแบบเฉพาะนี้” เขากล่าวใน ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Regeneron ผู้ผลิต Otarmeni

การอนุมัติของ FDA เกิดขึ้นหลังจากการศึกษาในเด็ก 20 คน ผลลัพธ์มีความสอดคล้องกันอย่างน่าทึ่ง: 16 คนจาก 20 คนมีการปรับปรุงการได้ยินอย่างมีนัยสำคัญ ตามรายงานของ NBC News ในที่สุด เด็ก 5 คนก็สามารถได้ยินเสียงที่เงียบราวกับเสียงกระซิบ

แม้ว่าการผ่าตัดจะดำเนินการภายใต้การดมยาสลบและมีความเสี่ยงบางประการ เช่น อาการวิงเวียนศีรษะหรือหูชั้นกลางอักเสบ แต่ประโยชน์ที่ได้รับก็ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญ

แม้ว่าการบำบัดด้วยยีนมักจะต้องใช้เงินหลายล้านดอลลาร์ในการพัฒนา แต่บริษัทผู้ผลิตยา Regeneron ประกาศว่าจะมีการจัดเตรียมยาดังกล่าวให้กับผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาโดยไม่คิดค่าใช้จ่าย

“Regeneron ได้แสดงให้เราเห็นว่าทางเลือกหนึ่งที่เราสามารถพิจารณาได้ซึ่งจะทำให้ผู้ป่วยสามารถเข้าถึงการรักษาเหล่านี้ได้ในราคาไม่แพง คือการไม่เรียกเก็บเงินจากระบบสุขภาพสำหรับการบำบัด” Sarah Emond บอกกับ NBC News เธอเป็น CEO ของ Institute for Clinical and Economic Review ซึ่งเป็นองค์กรไม่แสวงผลกำไรที่ศึกษาต้นทุนและประสิทธิผลของยา

แม้ว่าตัวยาจะไม่มีค่าใช้จ่าย แต่ค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้องกับการเข้าพักในโรงพยาบาลและขั้นตอนการผ่าตัดเพื่อนำส่งการบำบัดจะยังคงมีผลบังคับใช้ การรักษานี้ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหรัฐอเมริกาเท่านั้น

แหล่งที่มา

  • ข่าว NBC, 23 เมษายน 2026
  • Regeneron, ข่าวประชาสัมพันธ์, 23 เมษายน 2026

    • ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้ข้อมูลแนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

    ที่มา: HealthDay

    โพสต์แล้ว : 2026-04-28 02:13

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม