Az első egészséges önkéntes, aki HT-4253-at kapott, egy új orális LRRK2 gátlót, amely az Alzheimer-kór ideggyulladását célozza meg

Kövesse a Drugslib-et

LEHI, Utah, 2024. október 7.. A Halia Therapeutics, a gyulladásos és neurodegeneratív betegségek innovatív kezeléseinek fejlesztésében élenjáró, klinikai szakaszban lévő biogyógyszeripari vállalat ma bejelentette, hogy az első egészséges önkéntest az 1. fázisú klinikai vizsgálat során adagolták. az LRRK2 inhibitor, a HT-4253 értékelése az Alzheimer-kór lehetséges kezelésében.

"A HT-4253 1. fázisú vizsgálatának első alanyának beadása jelentős lépést jelent a neurodegeneratív betegségek elleni küzdelemben, mint pl. Alzheimer-kór” – mondta Dr. David Bearss, a Halia Therapeutics vezérigazgatója. "Úgy gondoljuk, hogy a HT-4253 úttörő kezelési lehetőséget biztosít azoknak a betegeknek, akiknek jelenleg kevés választási lehetőségük van az Alzheimer-kór kialakulásának megelőzésére vagy késleltetésére, mivel a gyógyszer a neurokognitív betegségek kialakulásához kapcsolódó ideggyulladást célozza meg."

Az 1. fázisú klinikai vizsgálat (ClinicalTrials.gov azonosító: NCT06537817) egy első emberben végzett, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálat, amely a biztonságot, a tolerálhatóságot, a farmakokinetikát (PK) és a farmakodinámiát (PD) értékeli. HT-4253. Ebben a tanulmányban egyetlen növekvő dózisú (SAD) és többszörös növekvő dózisú (MAD) formátumot alkalmaznak, amelyek célja a HT-4253 LRRK2 gátlásában rejlő potenciáljának feltárása – egy kritikus enzim, amelyet a HT-4253 LRRK2 gátlásában rejlő potenciáljának feltárására terveztek. A legújabb humán genetikai vizsgálatok kimutatták, hogy a Rab10 gén specifikus változatai megvédik az APOE4 genotípusú egyéneket – ez az Alzheimer-kór ismert kockázati tényezője. Ezek a variánsok gátolják a Rab10-et, az LRRK2 által aktivált kulcsfontosságú fehérjét, így csökkentve az ideggyulladást és idegvédelmet kínálnak. A Halia LRRK2 inhibitora, a HT-4253 ezeket a Rab10 variánsokat utánozza az LRRK2 blokkolásával, ami viszont megakadályozza a Rab10 aktiválódását. Ez a mechanizmus ígéretesnek tűnik az Alzheimer-kór kialakulásának megelőzésében vagy késleltetésében az APOE4-hordozókban azáltal, hogy megismétli a reziliens egyéneknél megfigyelt védőhatásokat.

A HT-4253-ról

A HT-4253 egy orálisan beadható kis molekulájú tabletta, amely kiváló agyi behatolást biztosít. Célja az LRRK2, az ideggyulladás egyik kulcsfontosságú közvetítője. A krónikus agygyulladás számos neurodegeneratív betegséget, köztük a Parkinson-kórt és az Alzheimer-kórt is kiváltja. A Halia tudósai bebizonyították, hogy az LRRK2 kulcsfontosságú az ideggyulladás szabályozásában. Az LRRK2 gátlásával a HT-4253 új megközelítést kínálhat a gyulladásos összetevőt tartalmazó neurodegeneratív betegségek kezelésére, amelyek potenciálisan megváltoztathatják a betegség progresszióját.

A Halia Therapeutics, Inc.-ről

A Halia Therapeutics úttörő új terápia, amely javítja a krónikus gyulladásos betegségek és neurodegeneratív betegségek által érintett betegek életét. Kezdeti programjaink a NEK7 és LRRK2 célokra összpontosítanak. Vezető jelöltünk, a HT-6184 – egy új NEK7/NLRP3 inhibitor – sikeresen befejezte az I. fázisú vizsgálatot (NCT05447546). Ez a vizsgálat a HT-6184 biztonságosságát és tolerálhatóságát értékelte, ha egyszeri vagy többszöri orális adagban, növekvő szinten adják be egészséges önkénteseknél. Ezenkívül befejeztünk egy II. fázisú vizsgálatot, amely a HT-6184 hatékonyságát értékeli a gyulladás és fájdalom eljárás utáni diagnosztikai biomarkereire (NCT06241742). Jelenleg egy II. fázisú kísérletet végzünk a HT-6184 hatékonyságának vizsgálatára az alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindrómák (LR-MDS) kezelésében.

Székhelye Lehiben (Utah) található. A Halia Therapeutics az innovatív fejlesztések élvonalába tartozik. gyógyszerfejlesztés.

FORRÁS Halia Therapeutics

Elküldve : 2024-10-08 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak