Tình nguyện viên khỏe mạnh đầu tiên được dùng HT-4253, một chất ức chế LRRK2 mới bằng đường uống nhằm mục đích gây viêm thần kinh trong bệnh Alzheimer

Theo dõi Drugslib trên

LEHI, Utah, ngày 7 tháng 10 năm 2024. Halia Therapeutics, một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng đi đầu trong việc phát triển các phương pháp điều trị cải tiến cho các bệnh viêm nhiễm và thoái hóa thần kinh, hôm nay thông báo rằng tình nguyện viên khỏe mạnh đầu tiên đã được tiêm thuốc trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 đang đánh giá chất ức chế LRRK2 của nó, HT-4253, để tìm ra phương pháp điều trị tiềm năng cho Bệnh Alzheimer.

"Việc sử dụng liều đầu tiên cho đối tượng trong thử nghiệm Giai đoạn 1 của HT-4253 đánh dấu một bước quan trọng trong cuộc chiến chống lại các bệnh thoái hóa thần kinh như Bệnh Alzheimer,” Tiến sĩ David Bearss, Giám đốc điều hành của Halia Therapeutics cho biết. "Chúng tôi tin rằng HT-4253 sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị đột phá cho những bệnh nhân hiện có ít lựa chọn để ngăn ngừa hoặc trì hoãn sự khởi phát của bệnh Alzheimer, vì loại thuốc này nhắm vào tình trạng viêm thần kinh tiềm ẩn có liên quan đến việc gây ra bệnh thần kinh nhận thức."

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) là nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên, đối chứng giả dược, đầu tiên trên người nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học (PK) và dược lực học (PD) của HT-4253. Nghiên cứu này sẽ sử dụng định dạng liều tăng dần duy nhất (SAD) và nhiều liều tăng dần (MAD), được thiết kế để khám phá tiềm năng của HT-4253 trong việc ức chế LRRK2—một loại enzyme quan trọng được thiết kế để khám phá tiềm năng của HT-4253 trong việc ức chế LRRK2. Các nghiên cứu di truyền gần đây ở người đã tiết lộ các biến thể cụ thể của gen Rab10 bảo vệ các cá nhân có kiểu gen APOE4—một yếu tố nguy cơ đã biết đối với bệnh Alzheimer. Những biến thể này ức chế Rab10, một loại protein chủ chốt được kích hoạt bởi LRRK2, do đó làm giảm tình trạng viêm thần kinh và mang lại khả năng bảo vệ thần kinh. Chất ức chế LRRK2 của Halia, HT-4253, bắt chước các biến thể Rab10 này bằng cách chặn LRRK2, từ đó ngăn chặn việc kích hoạt Rab10. Cơ chế này cho thấy hứa hẹn ngăn ngừa hoặc trì hoãn sự khởi phát bệnh Alzheimer ở ​​những người mang APOE4 bằng cách tái tạo các tác dụng bảo vệ quan sát được ở những cá nhân kiên cường.

Giới thiệu về HT-4253

HT-4253 là dạng viên phân tử nhỏ dùng qua đường uống có khả năng thâm nhập não tuyệt vời. Nó nhắm mục tiêu LRRK2, một chất trung gian chính của tình trạng viêm thần kinh. Viêm não mãn tính gây ra một số bệnh thoái hóa thần kinh, bao gồm bệnh Parkinson và Alzheimer. Các nhà khoa học Halia đã chứng minh rằng LRRK2 rất quan trọng trong việc điều chỉnh tình trạng viêm thần kinh. Bằng cách ức chế LRRK2, HT-4253 có thể đưa ra một phương pháp mới để điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh có thành phần gây viêm, có khả năng làm thay đổi sự tiến triển của bệnh.

Giới thiệu về Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics là công ty tiên phong trong các phương pháp trị liệu mới nhằm nâng cao cuộc sống của bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi các chứng rối loạn viêm mãn tính và các bệnh thoái hóa thần kinh. Các chương trình ban đầu của chúng tôi tập trung vào các mục tiêu NEK7 và LRRK2. Ứng cử viên chính của chúng tôi, HT-6184—một chất ức chế NEK7/NLRP3 mới—đã hoàn thành thành công nghiên cứu Giai đoạn I (NCT05447546). Nghiên cứu này đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của HT-6184 khi dùng dưới dạng liều đơn hoặc nhiều liều ở mức độ leo thang ở những người tình nguyện khỏe mạnh. Ngoài ra, chúng tôi đã hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn II đánh giá hiệu quả của HT-6184 đối với các dấu ấn sinh học chẩn đoán sau thủ thuật về tình trạng viêm và đau (NCT06241742). Hiện tại, chúng tôi đang tiến hành thử nghiệm Giai đoạn II để điều tra hiệu quả của HT-6184 trong việc điều trị các hội chứng loạn sản tủy có nguy cơ thấp hơn (LR-MDS).

Có trụ sở chính tại Lehi, Utah, Halia Therapeutics luôn đi đầu trong lĩnh vực đổi mới phát triển thuốc.

NGUỒN Trị liệu Halia

Đã đăng : 2024-10-08 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến