Az elamipretid globális fázisú 3. klinikai programjába az első beteg bevont száraz, életkorhoz kapcsolódó makuladegenerációban szenvedő betegeknél

Kövesse a Drugslib-et

NEEDHAM, Mass., 2024. június 5. A Stealth BioTherapeutics Inc. (a "Vállalat" vagy "Stealth"), egy klinikai szakaszban lévő biofarmakon cég, amely a mitokondriális diszfunkcióval járó betegségek új terápiáinak felfedezésére, fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít. , ma bejelentette, hogy bevonta és beadta első páciensét a ReNEW vizsgálatba (NCT06373731) a 3. fázisú elamipretid klinikai programjának részeként száraz, életkorral összefüggő makuladegenerációban (száraz AMD) szenvedő betegeknél. A program két 3. fázisú kísérletből áll, a ReNEW és a ReGAIN. Mindkét vizsgálat értékelni fogja a napi szubkután elamipretid injekciók hatékonyságát, biztonságosságát és farmakokinetikáját száraz AMD-ben szenvedő résztvevőknél. Az elsődleges hatékonysági végpont a fotoreceptor elvesztésének makula területének változásának sebességét méri, spektrális tartomány-optikai koherencia tomográfia (SD-OCT) és ellipszoid zóna (EZ) feltérképezése alapján a 48. héten.

" Az első beteg felvétele a 3. fázisú programunkba egy lépéssel közelebb visz bennünket ahhoz, hogy első osztályú, otthoni kezelési lehetőséget biztosítsunk a száraz AMD-ben szenvedő betegek számára” – mondta Reenie McCarthy, vezérigazgató. "Mivel az Egyesült Államokban jelenleg több telephely működik, és képesek betegeket regisztrálni, remekül kezdjük, és alig várjuk, hogy kiértékeljük az elamipretid hatásosságát és biztonságosságát száraz AMD-ben szenvedő betegeknél ezekben a kulcsfontosságú, 3. fázisú vizsgálatokban."

"Továbbra is óriási szükség van differenciált hatásmechanizmusú új terápiákra a száraz AMD kezelésére, különösen azokra, amelyek könnyen alkalmazhatók a betegség korábbi stádiumainak kezelésére" - mondta Charles Wykoff, MD, a Retinal Consultants PhD. Texas. "Az elamipretidet, a mitokondriális célzott terápiát a betegek otthon is beadhatják. Átalakító megközelítést jelenthet a száraz AMD kezelésében azáltal, hogy megcélozza a fotoreceptorok fokozatos elvesztésében szerepet játszó bioenergetikai egyensúlyhiányt, amely meghatározza az AMD-t és progresszív kialakulásához vezet. látásromlás."

A ReNEW és a ReGAIN-rőlA ReNEW és a ReGAIN 3. fázisú globális klinikai vizsgálatok, amelyek a naponta egyszer adott elamipretid szubkután injekciók hatásosságát és biztonságosságát értékelik száraz AMD-ben szenvedő betegeknél. A vizsgálatok elsődleges végpontja a fotoreceptorvesztés makula területének változási sebessége, amelyet spektrális domén-optikai koherencia-tomográfiával és ellipszoid zónatérképezéssel értékeltek. A ReNEW vizsgálatban 360 beteget 2:1 arányban randomizálnak elamipretidre vagy placebóra 96 ​​hétig, és a résztvevők részt vehetnek a nyílt elrendezésű kiterjesztett ReTAIN vizsgálatban.

A száraz AMD-rőlAz AMD a visszafordíthatatlan vakság vezető oka, és a Látás- és Szemegészségügyi Felügyeleti Rendszer becslései szerint 19,8 millió 40 éves és idősebb amerikait érint (Rein 2022), 85%-kal Az esetek 90%-a száraz AMD (Schultz 2021). A száraz AMD egy progresszív retinabetegség, amelyben a fotoreceptorok, amelyek a retinában található speciális neuronok, amelyek a fényt a normál látásfunkcióhoz szükséges elektromos jelekké alakítják, progresszív károsodást és halált szenvednek, ami látásvesztéshez vezet. A mitokondriális diszfunkció, amelyet az öregedéssel, a dohányzással, az elhízással és a szív- és érrendszeri egészséggel hoznak összefüggésbe, ismert, hogy megelőzi az AMD klinikai tüneteit, és az AMD betegség progressziójával arányosan fokozódik (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). A fotoreceptor veszteség számszerűsíthető az EZ és a retina pigment epitélium közötti vastagság (azaz EZ-RPE vastagság) mérésével. Kimutatták, hogy a fotoreceptorsejtek elvesztése vagy az EZ-gyengülés megelőzi és előrejelzi a látásfunkció elvesztését és a földrajzi sorvadás területeit száraz AMD-ben.

A Stealth BioTherapeutics-rólA Stealth BioTherapeutics egy klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amely az életkorral összefüggő és ritka, mitokondriális diszfunkcióval járó genetikai betegségek új terápiáinak felfedezésére, fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosított. A Társaság megkezdi a 3. fázisú klinikai vizsgálatokat az elamipretiddel, a vezető vizsgálati termékjelölttel kapcsolatban a száraz időskori makuladegenerációban. Az elamipretidet egy teljesen bevont, 3. fázisú klinikai vizsgálatban is tesztelik primer mitokondriális myopathiában, egy ritka csontrendszeri myopathiás betegségben, és a Food and Drug Administration felülvizsgálja a Barth-szindróma, egy rendkívül ritka szív- és csontrendszeri betegség miatt. A Társaság fejleszti második generációs klinikai stádiumú jelöltjét, a bevemipretidet (SBT-272) szemészeti és neurológiai betegségek indikációira. A Társaság új, mitokondriumokat célzó vegyületek széles kínálatával rendelkezik, amelyek értékelés alatt állnak, mint terápiás termékjelöltek.

FORRÁS Stealth BioTherapeutics Inc.

Elküldve : 2024-06-11 16:48

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak