ผู้ป่วยรายแรกที่ลงทะเบียนในโครงการทางคลินิกระดับโลกระยะที่ 3 สำหรับยา Elamipretide ในผู้ป่วยโรคจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยแห้ง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

นีดแฮม แมสซาชูเซตส์ วันที่ 5 มิถุนายน 2024 Stealth BioTherapeutics Inc. ("บริษัท" หรือ "Stealth") บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่มุ่งเน้นในการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายวิธีการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโตคอนเดรีย ประกาศว่าบริษัทได้ลงทะเบียนและให้ยาผู้ป่วยรายแรกในการทดลอง ReNEW (NCT06373731) โดยเป็นส่วนหนึ่งของโครงการทางคลินิกระยะที่ 3 สำหรับยาอีลามิเพรไทด์ในผู้ป่วยโรคจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยแห้ง (dry AMD) โปรแกรมประกอบด้วยการทดลองระยะที่ 3 สองการทดลอง ReNEW และ ReGAIN การทดลองทั้งสองจะประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และเภสัชจลนศาสตร์ของการฉีดอีลามิเพรไทด์ใต้ผิวหนังทุกวันในผู้เข้าร่วมที่เป็นโรค AMD แบบแห้ง จุดสิ้นสุดของการรับรู้ประสิทธิภาพหลักจะวัดอัตราการเปลี่ยนแปลงในพื้นที่จอประสาทตาของการสูญเสียเซลล์รับแสง ประเมินโดยการตรวจเอกซเรย์เชื่อมโยงเชิงแสงและโดเมนสเปกตรัม (SD-OCT) และการทำแผนที่โซนทรงรี (EZ) ในสัปดาห์ที่ 48

" การลงทะเบียนผู้ป่วยรายแรกในโครงการระยะที่ 3 ของเราทำให้เราเข้าใกล้การนำเสนอทางเลือกการรักษาที่บ้านระดับเฟิร์สคลาสที่มีศักยภาพสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรค AMD แบบแห้ง" Reenie McCarthy ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าว "เนื่องจากมีสถานที่หลายแห่งที่เปิดใช้งานอยู่และสามารถลงทะเบียนผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาได้ เราก็เริ่มต้นได้อย่างยอดเยี่ยมและตั้งตารอที่จะประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาอีลามิเพรไทด์ในผู้ป่วยที่เป็นโรค AMD แบบแห้งในการทดลองที่สำคัญระยะที่ 3 เหล่านี้"

"การรักษาแบบใหม่ที่มีกลไกการออกฤทธิ์ที่แตกต่างยังคงมีความต้องการอย่างมากในการรักษาโรค AMD แบบแห้ง โดยเฉพาะอย่างยิ่งการรักษาที่สามารถนำมาใช้ในการจัดการโรคในระยะเริ่มแรกได้" Charles Wykoff, MD, PhD จาก Retinal Consultants of เท็กซัส “Elamipretide ซึ่งเป็นการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมายแบบไมโตคอนเดรีย สามารถให้การรักษาด้วยตนเองโดยผู้ป่วยที่บ้านได้ ซึ่งถือเป็นแนวทางที่มีศักยภาพในการเป็นแนวทางการเปลี่ยนแปลงในการจัดการ AMD แบบแห้ง โดยมุ่งเป้าไปที่ความไม่สมดุลของพลังงานชีวภาพที่เกี่ยวข้องกับการสูญเสียเซลล์รับแสงที่ก้าวหน้าซึ่งกำหนด AMD และนำไปสู่ความก้าวหน้าที่ก้าวหน้า การมองเห็นลดลง"

เกี่ยวกับ ReNEW และ ReGAINReNEW และ ReGAIN เป็นการทดลองทางคลินิกระดับโลกระยะที่ 3 ที่ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการฉีดอีลามิเพรไทด์ใต้ผิวหนังวันละครั้งในผู้เข้าร่วมที่มีภาวะ AMD แบบแห้ง จุดสิ้นสุดหลักสำหรับการทดลองคืออัตราการเปลี่ยนแปลงในพื้นที่จอประสาทตาของการสูญเสียเซลล์รับแสงที่ประเมินโดยการตรวจเอกซเรย์การเชื่อมโยงกันของโดเมนสเปกตรัมและการทำแผนที่โซนทรงรี ในการทดลอง ReNEW ผู้ป่วย 360 รายจะได้รับการสุ่ม 2:1 เพื่อรับยาอีลามิเพรไทด์หรือยาหลอกเป็นเวลา 96 สัปดาห์ โดยมีทางเลือกให้ผู้เข้าร่วมลงทะเบียนใน ReTAIN ซึ่งเป็นการทดลองขยายเวลาแบบ open-label

เกี่ยวกับ AMD แบบแห้งAMD เป็นสาเหตุหลักของการตาบอดแบบถาวร และประเมินโดย Vision and Eye Health Surveillance System ว่าจะส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกัน 19.8 ล้านคนที่มีอายุ 40 ปีขึ้นไป (Rein 2022) โดย 85% 90% ของเคสเป็น AMD แบบแห้ง (Schultz 2021) Dry AMD เป็นโรคจอประสาทตาแบบลุกลาม ซึ่งเซลล์รับแสงซึ่งเป็นเซลล์ประสาทเฉพาะทางที่พบในเรตินาที่แปลงแสงเป็นสัญญาณไฟฟ้าที่จำเป็นสำหรับการทำงานของการมองเห็นตามปกติ ได้รับความเสียหายและเสียชีวิตอย่างต่อเนื่อง ส่งผลให้สูญเสียการมองเห็น ความผิดปกติของไมโตคอนเดรียซึ่งสัมพันธ์กับความชรา การสูบบุหรี่ โรคอ้วน และสุขภาพหัวใจและหลอดเลือด เป็นที่รู้กันว่าเกิดขึ้นก่อนอาการทางคลินิกของ AMD และเพิ่มตามการลุกลามของโรค AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015) การสูญเสียเซลล์รับแสงสามารถวัดปริมาณได้โดยการวัดความหนาระหว่าง EZ และเยื่อบุเม็ดสีเรตินา (นั่นคือ ความหนาของ EZ-RPE) การสูญเสียเซลล์รับแสงหรือการลดทอนของ EZ แสดงให้เห็นว่าเกิดขึ้นก่อนและคาดการณ์การสูญเสียการทำงานของการมองเห็นและพื้นที่ของการฝ่อทางภูมิศาสตร์ใน AMD แบบแห้ง

เกี่ยวกับ Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics คือ เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่มุ่งเน้นการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายวิธีการรักษาใหม่ๆ สำหรับโรคทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับอายุและโรคทางพันธุกรรมที่หายากที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโตคอนเดรีย บริษัทกำลังเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของยาอีลามิเพรไทด์ ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่ใช้ในการวิจัยชั้นนำของบริษัท ในการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยแห้ง นอกจากนี้ Elamipretide ยังได้รับการทดสอบในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่ลงทะเบียนอย่างสมบูรณ์เกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้อหัวใจไมโตคอนเดรียปฐมภูมิ ซึ่งเป็นโรคกล้ามเนื้อโครงร่างที่หายาก และอยู่ระหว่างการตรวจสอบโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสำหรับกลุ่มอาการ Barth ซึ่งเป็นโรคหลอดเลือดหัวใจและกระดูกที่พบได้น้อยมาก บริษัทกำลังพัฒนาตัวเลือก bevemipretide (SBT-272) ทางคลินิกระยะที่สอง สำหรับการบ่งชี้โรคตาและระบบประสาท บริษัทมีสารประกอบที่มีเป้าหมายเป็นไมโตคอนเดรียจำนวนมากภายใต้การประเมินว่าเป็นตัวเลือกผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาโรค

แหล่งข่าว Stealth BioTherapeutics Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-06-11 16:48

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม