Bệnh nhân đầu tiên đăng ký vào Chương trình lâm sàng toàn cầu giai đoạn 3 về Elamipretide ở bệnh nhân thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô

Theo dõi Drugslib trên

NEEDHAM, Mass., ngày 05 tháng 6 năm 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. ("Công ty" hay "Stealth"), một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới điều trị các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể , hôm nay thông báo rằng họ đã đăng ký và dùng thuốc cho bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm ReNEW (NCT06373731) như một phần của chương trình lâm sàng Giai đoạn 3 đối với elamipretide ở những bệnh nhân bị thoái hóa điểm vàng khô liên quan đến tuổi tác (AMD khô). Chương trình bao gồm hai thử nghiệm Giai đoạn 3, ReNEW và ReGAIN. Cả hai thử nghiệm sẽ đánh giá hiệu quả, độ an toàn và dược động học của việc tiêm elamipretide dưới da hàng ngày ở những người tham gia mắc bệnh AMD thể khô. Điểm cuối về hiệu quả chính sẽ đo lường tốc độ thay đổi ở vùng hoàng điểm bị mất tế bào cảm quang, được đánh giá bằng phương pháp chụp cắt lớp kết hợp miền quang học (SD-OCT) và lập bản đồ vùng ellipsoid (EZ) ở tuần thứ 48.

" Reenie McCarthy, Giám đốc điều hành cho biết, việc đăng ký bệnh nhân đầu tiên vào chương trình Giai đoạn 3 của chúng tôi giúp chúng tôi tiến một bước gần hơn đến việc mang lại lựa chọn điều trị tại nhà tiềm năng hàng đầu cho những bệnh nhân mắc bệnh AMD thể khô. "Với nhiều địa điểm hiện đang hoạt động và có thể ghi danh bệnh nhân ở Hoa Kỳ, chúng tôi đang có một khởi đầu tuyệt vời và mong muốn đánh giá hiệu quả và độ an toàn của elamipretide ở những bệnh nhân mắc bệnh AMD thể khô trong các thử nghiệm quan trọng Giai đoạn 3 này."

"Vẫn có nhu cầu rất lớn về các liệu pháp mới với các cơ chế hoạt động khác biệt để điều trị bệnh AMD thể khô, đặc biệt là những liệu pháp có thể dễ dàng sử dụng để kiểm soát các giai đoạn bệnh sớm hơn", Charles Wykoff, MD, PhD từ Retinal Consultants of Texas. "Elamipretide, một liệu pháp nhắm mục tiêu vào ty thể, có thể được bệnh nhân tự sử dụng tại nhà. Nó có tiềm năng trở thành một phương pháp mang tính biến đổi để quản lý bệnh AMD khô bằng cách nhắm vào sự mất cân bằng năng lượng sinh học liên quan đến sự mất dần dần các tế bào cảm quang xác định AMD và dẫn đến bệnh AMD tiến triển." suy giảm thị lực."

Giới thiệu về ReNEW và ReGAINReNEW và ReGAIN là các thử nghiệm lâm sàng toàn cầu Giai đoạn 3 đánh giá hiệu quả và độ an toàn của việc tiêm elamipretide dưới da mỗi ngày một lần ở những người tham gia mắc bệnh AMD thể khô. Điểm cuối chính của các thử nghiệm là tốc độ thay đổi vùng điểm vàng bị mất tế bào cảm quang được đánh giá bằng phương pháp chụp cắt lớp kết hợp miền quang-quang phổ và lập bản đồ vùng ellipsoid. Trong thử nghiệm ReNEW, 360 bệnh nhân sẽ được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 dùng elamipretide hoặc giả dược trong 96 tuần với lựa chọn cho người tham gia đăng ký vào thử nghiệm mở rộng nhãn mở, ReTAIN.

Giới thiệu về AMD thể khôAMD là nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa không thể phục hồi và được Hệ thống giám sát sức khỏe mắt và thị giác ước tính sẽ ảnh hưởng đến 19,8 triệu người Mỹ từ 40 tuổi trở lên (Rein 2022), trong đó 85% đến 90% trường hợp là AMD thể khô (Schultz 2021). AMD khô là một bệnh võng mạc tiến triển trong đó các tế bào cảm quang, là các tế bào thần kinh chuyên biệt được tìm thấy trong võng mạc, chuyển đổi ánh sáng thành tín hiệu điện cần thiết cho chức năng thị giác bình thường, bị tổn thương dần dần và tử vong, dẫn đến mất thị lực. Rối loạn chức năng ty thể, có liên quan đến lão hóa, hút thuốc, béo phì và sức khỏe tim mạch, được biết là xuất hiện trước các triệu chứng lâm sàng của AMD và tăng tương ứng với sự tiến triển của bệnh AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Sự mất mát của tế bào cảm quang có thể được định lượng bằng cách đo độ dày giữa EZ và biểu mô sắc tố võng mạc (tức là độ dày EZ-RPE). Việc mất các tế bào cảm quang, hay suy giảm EZ, đã được chứng minh là có trước và dự đoán sự mất chức năng thị giác cũng như các vùng teo bản đồ ở bệnh AMD thể khô.

Giới thiệu về Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh di truyền hiếm gặp và liên quan đến tuổi tác liên quan đến rối loạn chức năng ty thể. Công ty đang bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 của elamipretide, ứng cử viên sản phẩm nghiên cứu chính của mình, trong bệnh thoái hóa điểm vàng khô liên quan đến tuổi tác. Elamipretide cũng đang được thử nghiệm trong một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 được đăng ký đầy đủ trên bệnh cơ ty thể nguyên phát, một bệnh cơ xương hiếm gặp và đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm xem xét đối với hội chứng Barth, một bệnh tim mạch cực hiếm. Công ty đang phát triển ứng cử viên giai đoạn lâm sàng thế hệ thứ hai, bevemipretide (SBT-272), để chỉ định bệnh nhãn khoa và thần kinh. Công ty có một hệ thống chuyên sâu gồm các hợp chất mới nhắm vào ty thể đang được đánh giá là ứng cử viên cho sản phẩm trị liệu.

NGUỒN Công ty trị liệu sinh học Stealth

Đã đăng : 2024-06-11 16:48

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến