Az első betegek, akik az 1a/b fázisú klinikai vizsgálatban az RGT-61159-et, egy orális kismolekulájú, MYB-t célzó gyógyszert kaptak adenoid cisztás karcinómában és vastagbélrákban

Kövesse a Drugslib-et

WOBURN, Mass., 2024. október 8.. A Rgenta Therapeutics biotechnológiai vállalat, amely úttörő szerepet vállal az onkológiai és neurológiai rendellenességek RNS- és RNS-szabályozását célzó orális kismolekulák új osztályának kifejlesztésében, ma bejelentette, hogy az első betegeket az RGT-61159 1a/b fázisú klinikai vizsgálatában adagolták. Ezt az új gyógyszerjelöltet az adenoid cisztás karcinóma (ACC), a vastagbélrák (CRC) és más szolid daganatok, valamint az akut mieloid leukémia (AML) lehetséges kezelésére fejlesztik.

"Jelenleg vannak Nincsenek hatékony szisztémás kezelési lehetőségek az ACC számára. Azok a betegek, akiknél ez a ritka és agresszív, a kiújulás és az áttétek kockázatát hordozó rákos megbetegedés sürgősen innovatív kezelési megközelítésekre van szükség” – mondta Lillian Siu, az I. fázisú program igazgatója. - a Melltartó és Családi Gyógyszerfejlesztési Program igazgatója a Princess Margaret Cancer Centre-ben, Torontóban, Kanadában. Enrique Sanz-Garcia, M.D., orvosi onkológus és a Princess Margaret Cancer Center vizsgálatának vezető kutatója hozzátette: „A MYB-gátló, az RGT-61159, az egyik ilyen innovatív megközelítés, amelyet az ACC kiváltó okának kezelésére terveztek. izgatott vagyok, hogy értékelhetem ezt az új gyógyszerjelöltet ebben az első emberben végzett 1. fázisú klinikai vizsgálatban."

"Azoknál a vastag- és végbélrákos betegeknél, akiknél a betegség kezdeti terápiája sikertelen volt, szintén rosszak az eredmények" - jegyezte meg Alexander Spira, M.D., Ph.D., a NEXT Oncology-Virginia vezérigazgatója és klinikai igazgatója. "Az RGT-61159 új hatásmechanizmussal rendelkezik, és egy ismert onkogén tényezőt céloz meg. Örömünkre szolgál, hogy együttműködhetünk a Rgentával az új szerben rejlő lehetőségek feltárásában."

"Izgatottan várjuk első eszközünket a klinikára, amely jelentős mérföldkő Rgenta számára, és hogy világszínvonalú klinikusok csoportjával dolgozzunk együtt ezen a vizsgálaton” – mondta Simon Xi, Ph.D., a Rgenta társalapítója és vezérigazgatója. "A Rgentánál létrehoztunk egy platformot a kis molekulájú RNS-t célzó gyógyszerek felfedezésére és fejlesztésére, azzal a céllal, hogy felszabadítsuk az emberi betegségek történelmileg gyógyíthatatlan célpontjaiban rejlő terápiás potenciált, és várjuk a klinikai eszközök robusztus kínálatát."

A Rgenta 1a/b fázisú klinikai vizsgálata az RGT-61159-re vonatkozóan egy többközpontú, nyílt elrendezésű, dózisemelési és expanziós vizsgálati vizsgálat előrehaladott relapszusos vagy refrakter ACC-ben vagy CRC-ben szenvedő betegeken. Az 1a/b fázisú vizsgálat értékelni fogja az RGT-61159 biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját, a célba való bekapcsolódást és klinikai hatékonyságát ACC-ben vagy CRC-ben szenvedő betegeknél. Az 1a/b fázisú klinikai vizsgálatról további információk érhetők el a ClinicalTrials.gov webhelyen (NCT06462183).

Az RGT-61159-rőlAz RGT-61159 egy szájon át beszerezhető kis molekula, amelyet arra terveztek, hogy specifikusan modulálják a MYB transzkripciós faktor splicingjét, ami az onkogén MYB fehérje termelés gátlását eredményezi, ami képes gátolni a MYB fehérjét túlzottan expresszáló rákos sejtek proliferációját vagy sejthalálát. A MYB a sejtproliferációs differenciálódási folyamatok fő szabályozójaként működik, és rendellenes expresszióját kimutatták az emberi rák többféle formájában, beleértve az adenoid cisztás karcinómát (ACC), az akut myeloid leukémiákat (AML), a T-sejtes akut limfoblasztos leukémiákat (T-ALL). , vastagbélrák (CRC), kissejtes tüdőrák (SCLC) és emlőrák.

Az adenoid cisztás karcinómáról (ACC)A becslések szerint körülbelül 200 000 ember él ACC-vel világszerte, ebből 11 000 az Egyesült Államokban. Noha ez egy ritka rák, az ACC a második leggyakoribb ráktípus, amely a nyálmirigyben alakul ki, és egy agresszív rosszindulatú daganat, amely hajlamos beszivárogni a környező idegekbe, és távoli helyekre metasztatizálni. A MYB onkogén túlzott aktiválódását az ACC jellemzőjeként írták le, és az ACC több mint 90%-ában megfigyelhető. Az ACC kezelése rendkívül nagy kihívást jelent, és magában foglalhat műtétet és/vagy besugárzást, amely gyakran nem képes kontrollálni a helyi daganatok kiújulását és a távoli áttétek kialakulását. Nem állnak rendelkezésre hatékony célzott terápiák visszatérő és/vagy áttétes betegségben szenvedő betegek számára. Így kielégítetlen orvosi igény mutatkozik új terápiás célok és kezelési stratégiák iránt e halálos kimenetelű rákban szenvedő betegek számára.

A vastag- és végbélrákról (CRC)A CRC a harmadik legelterjedtebb rák. a rákkal összefüggő halálozás második vezető oka világszerte. Az Egészségügyi Világszervezet adatai szerint 2022-ben több mint 1,9 millió CRC-s esetet diagnosztizáltak. A CRC korai felismerésének javulása és a célzott terápiák közelmúltbeli sikerei ellenére a betegek körülbelül 15–30%-a metasztázisos, és a kezdetben lokalizált betegségben szenvedő betegek 20–50%-a fejleszt metasztázisokat. Azok a relapszusos vagy refrakter CRC-ben szenvedő betegek, akik kimerítették az összes elérhető standard ellátási terápiás lehetőséget, nagyon rossz prognózisúak. A MYB a CRC 80-85%-ában szignifikánsan túlzottan expresszálódik, és gyakran kiderült, hogy a tumor agresszivitásának és a rossz prognózisnak prediktív biomarkere. A metasztatikus CRC-ben szenvedő betegek kezelésére szolgáló új terápiák kidolgozása továbbra is jelentős kielégítetlen orvosi szükséglet.

A Rgenta Therapeutics-rólA Rgenta Therapeutics orális, kis molekulájú RNS-t célzó gyógyszereket fejleszt, kezdetben az onkológiára és a neurológiai rendellenességekre összpontosítva. Szabadalmaztatott platformunk a hatalmas genomikai adatokat bányászza, hogy azonosítsa a célzott RNS-feldolgozási eseményeket, és kis molekulájú ragasztókat tervezzen a spliceoszóma, a szabályozó fehérjék és az RNS-ek közötti kölcsönhatások modulálására. Vezető programjaink és egyedi megközelítésünk felszabadítja az emberi betegségek történelmileg gyógyíthatatlan célpontjaiban rejlő terápiás potenciált.

FORRÁS Rgenta Therapeutics

Elküldve : 2024-10-09 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak