Primi pazienti trattati nella sperimentazione clinica di fase 1a/b di RGT-61159, una piccola molecola orale mirata a MYB, nel carcinoma adenoideo cistico e nel cancro del colon-retto

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WOBURN, Massachusetts, 8 ottobre 2024. Rgenta Therapeutics, un'azienda biotecnologica pioniera nello sviluppo di una nuova classe di piccole molecole orali mirate all'RNA e alla regolazione dell'RNA per l'oncologia e i disturbi neurologici, ha annunciato oggi che i primi pazienti sono stati somministrato nello studio clinico di Fase 1a/b di RGT-61159. Questo nuovo farmaco candidato è in fase di sviluppo per il potenziale trattamento del carcinoma adenoideo cistico (ACC), del cancro del colon-retto (CRC) e di altri tumori solidi, nonché della leucemia mieloide acuta (LMA).

"Attualmente, esistono Non esistono opzioni terapeutiche sistemiche efficaci per l'ACC. I pazienti affetti da questo tumore raro e aggressivo, che comporta un alto rischio di recidiva e metastasi, si trovano ad affrontare un urgente bisogno di approcci terapeutici innovativi", ha affermato Lillian Siu, M.D., direttrice del Programma di Fase I e co. -direttore del Programma di sviluppo dei farmaci Bras and Family presso il Princess Margaret Cancer Centre, Toronto, Canada. Enrique Sanz-Garcia, M.D., oncologo medico e ricercatore principale dello studio presso il Princess Margaret Cancer Center, ha aggiunto: "L'inibitore MYB, RGT-61159, rappresenta un approccio innovativo progettato per affrontare la causa principale dell'ACC e noi siamo entusiasti di valutare questo nuovo farmaco candidato in questo primo studio clinico di Fase 1 condotto sull'uomo."

"Anche i pazienti affetti da cancro del colon-retto la cui malattia ha fallito la terapia iniziale hanno esiti insoddisfacenti", ha osservato Alexander Spira, M.D., Ph.D., amministratore delegato e direttore clinico di NEXT Oncology-Virginia. "RGT-61159 ha un nuovo meccanismo d'azione e prende di mira un noto driver oncogenico. Siamo lieti di collaborare con Rgenta nell'esplorare il potenziale di questo nuovo agente."

"Siamo entusiasti di spostare la nostra prima risorsa nella clinica, che rappresenta una pietra miliare significativa per Rgenta, e di lavorare con un gruppo di medici di livello mondiale su questo studio", ha affermato Simon Xi, Ph.D., co-fondatore e amministratore delegato di Rgenta. "In Rgenta abbiamo creato una piattaforma per scoprire e sviluppare farmaci mirati all'RNA di piccole molecole con l'obiettivo di sbloccare il potenziale terapeutico di bersagli storicamente non farmacologici nelle malattie umane e non vediamo l'ora di creare una solida pipeline di risorse cliniche."

Lo studio clinico di fase 1a/b di Rgenta su RGT-61159 è uno studio multicentrico, in aperto, di incremento ed espansione della dose in pazienti con ACC o CRC avanzato recidivante o refrattario. Lo studio di Fase 1a/b valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, l'impegno target e l'efficacia clinica di RGT-61159 in pazienti con ACC o CRC. Ulteriori informazioni sullo studio clinico di Fase 1a/b sono disponibili su ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Informazioni su RGT-61159RGT-61159 è una piccola molecola disponibile per via orale progettata per modulare specificamente lo splicing del fattore di trascrizione MYB con conseguente inibizione della produzione oncogenica della proteina MYB, che ha il potenziale di inibire la proliferazione o indurre la morte cellulare delle cellule tumorali che sovraesprimono la proteina MYB. MYB agisce come un regolatore principale dei processi di differenziazione della proliferazione cellulare e la sua espressione aberrante è stata dimostrata in molteplici forme di cancro umano tra cui il carcinoma adenoideo cistico (ACC), le leucemie mieloidi acute (AML), le leucemie linfoblastiche acute a cellule T (T-ALL) , cancro del colon-retto (CRC), cancro del polmone a piccole cellule (SCLC) e cancro al seno.

Informazioni sul carcinoma adenoideo cistico (ACC)Si stima che circa 200.000 persone vivano con ACC in tutto il mondo, di cui 11.000 negli Stati Uniti. Sebbene sia un cancro raro, l'ACC è il secondo tipo di cancro più comune che origina nelle ghiandole salivari ed è un tumore maligno aggressivo con la tendenza a infiltrarsi nei nervi circostanti e metastatizzare in siti distanti. L'iperattivazione dell'oncogene MYB è stata descritta come un segno distintivo dell'ACC ed è notata in oltre il 90% degli ACC. Il trattamento dell’ACC è estremamente impegnativo e può comprendere un intervento chirurgico e/o una radioterapia, che spesso non riesce a controllare la recidiva locale del tumore e le metastasi a distanza. Non sono disponibili terapie mirate efficaci per i pazienti con malattia ricorrente e/o metastatica. Esiste quindi un bisogno medico insoddisfatto di nuovi bersagli terapeutici e strategie di trattamento per i pazienti affetti da questo cancro mortale.

Informazioni sul cancro del colon-retto (CRC)Il CRC è il terzo tumore più diffuso e il seconda causa principale di mortalità correlata al cancro nel mondo. Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità, nel 2022 sono stati diagnosticati più di 1,9 milioni di casi di CRC. Nonostante il miglioramento della diagnosi precoce del CRC e il recente successo di terapie mirate, circa il 15%-30% dei pazienti presenta metastasi e il 20%-50% dei pazienti con malattia inizialmente localizzata svilupperà metastasi. I pazienti con CRC recidivante o refrattario che hanno esaurito tutte le opzioni terapeutiche standard disponibili hanno una prognosi molto sfavorevole. MYB è significativamente sovraespresso nell'80-85% dei CRC ed è stato spesso riscontrato come un biomarcatore predittivo dell'aggressività del tumore e della prognosi sfavorevole. Lo sviluppo di nuove terapie per il trattamento dei pazienti affetti da CRC metastatico rimane una delle principali esigenze mediche insoddisfatte.

Informazioni su Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics sta sviluppando una pipeline di farmaci orali mirati all'RNA a piccole molecole con un focus iniziale sull'oncologia e sui disturbi neurologici. La nostra piattaforma proprietaria estrae gli enormi dati genomici per identificare eventi di elaborazione dell'RNA selezionabili e progettare colle di piccole molecole per modulare le interazioni tra lo spliceosoma, le proteine ​​regolatrici e gli RNA. I nostri programmi leader e il nostro approccio unico stanno sbloccando il potenziale terapeutico di bersagli storicamente non farmacologici nelle malattie umane.

FONTE Rgenta Therapeutics

Pubblicato : 2024-10-09 06:00

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