Bệnh nhân đầu tiên được dùng liều trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1a/b của RGT-61159, một phân tử nhỏ qua đường uống nhắm mục tiêu MYB, trong ung thư biểu mô nang tuyến và ung thư đại trực tràng

Theo dõi Drugslib trên

WOBURN, Mass., ngày 8 tháng 10 năm 2024. Rgenta Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học tiên phong phát triển một loại phân tử nhỏ qua đường miệng mới nhắm mục tiêu điều hòa RNA và RNA cho bệnh ung thư và rối loạn thần kinh, hôm nay thông báo rằng những bệnh nhân đầu tiên đã được điều trị được dùng trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1a/b của RGT-61159. Loại thuốc mới này đang được phát triển để điều trị tiềm năng ung thư biểu mô nang tuyến (ACC), ung thư đại trực tràng (CRC) và các khối u rắn khác cũng như bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML).

"Hiện nay, có Lillian Siu, MD, giám đốc Chương trình Giai đoạn I và đồng nghiệp, cho biết không có lựa chọn điều trị toàn thân hiệu quả nào cho ACC. -giám đốc Chương trình Phát triển Thuốc Bras và Gia đình tại Trung tâm Ung thư Princess Margaret, Toronto, Canada. Enrique Sanz-Garcia, M.D., bác sĩ chuyên khoa ung thư và là nhà nghiên cứu chính của cuộc thử nghiệm tại Trung tâm Ung thư Princess Margaret cho biết thêm, "Chất ức chế MYB, RGT-61159, đại diện cho một phương pháp cải tiến được thiết kế để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của ACC và chúng tôi đang rất vui được đánh giá ứng cử viên thuốc mới này trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 đầu tiên trên người."

"Bệnh nhân ung thư đại trực tràng thất bại trong điều trị ban đầu cũng có kết quả kém", Alexander Spira, M.D., Ph.D., giám đốc điều hành và giám đốc lâm sàng của NEXT Oncology-Virginia nhận xét. "RGT-61159 có cơ chế hoạt động mới và nhắm vào tác nhân gây ung thư đã biết. Chúng tôi rất vui được cộng tác với Rgenta trong việc khám phá tiềm năng của tác nhân mới này."

"Chúng tôi rất vui mừng được di chuyển tài sản đầu tiên của mình Simon Xi, Ph.D., đồng sáng lập và giám đốc điều hành của Rgenta, cho biết: “Vào phòng khám là một cột mốc quan trọng đối với Rgenta và hợp tác với một nhóm bác sĩ lâm sàng đẳng cấp thế giới trong thử nghiệm này”. "Tại Rgenta, chúng tôi đã thiết lập một nền tảng để khám phá và phát triển các loại thuốc nhắm mục tiêu RNA phân tử nhỏ với mục tiêu khai thác tiềm năng điều trị của các mục tiêu không thể dùng được trong lịch sử đối với các bệnh ở người và chúng tôi mong muốn thiết lập một hệ thống tài sản lâm sàng mạnh mẽ."

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1a/b của RGT-61159 của Rgenta là một nghiên cứu tăng dần và mở rộng liều nghiên cứu nhãn mở, đa trung tâm ở những bệnh nhân mắc ACC hoặc CRC tái phát nặng hoặc khó chữa. Nghiên cứu Giai đoạn 1a/b sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học, mức độ gắn kết mục tiêu và hiệu quả lâm sàng của RGT-61159 ở bệnh nhân mắc ACC hoặc CRC. Bạn có thể truy cập thông tin bổ sung về thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1a/b tại ClinicTrials.gov (NCT06462183).

Giới thiệu về RGT-61159RGT-61159 là một phân tử nhỏ dùng qua đường uống được thiết kế để điều chỉnh đặc biệt sự ghép nối của yếu tố phiên mã MYB dẫn đến ức chế sản xuất protein MYB gây ung thư, có khả năng ức chế sự tăng sinh hoặc gây chết tế bào của các tế bào ung thư biểu hiện quá mức protein MYB. MYB hoạt động như một cơ quan điều chỉnh chính các quá trình biệt hóa tăng sinh tế bào và biểu hiện bất thường của nó đã được chứng minh ở nhiều dạng ung thư ở người bao gồm ung thư biểu mô nang tuyến (ACC), bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào T (T-ALL) , ung thư đại trực tràng (CRC), ung thư phổi tế bào nhỏ (SCLC) và ung thư vú.

Giới thiệu về ung thư biểu mô nang tuyến (ACC)Ước tính có khoảng 200.000 người đang sống chung với ACC trên toàn thế giới, trong đó có 11.000 người ở Hoa Kỳ. Mặc dù là một bệnh ung thư hiếm gặp nhưng ACC là loại ung thư phổ biến thứ hai phát sinh ở tuyến nước bọt và là một khối u ác tính mạnh với xu hướng xâm nhập vào các dây thần kinh xung quanh và di căn đến các vị trí xa. Việc kích hoạt quá mức gen gây ung thư MYB đã được mô tả như một dấu hiệu đặc trưng của ACC và được ghi nhận ở hơn 90% ACC. Điều trị ACC cực kỳ khó khăn và có thể bao gồm phẫu thuật và/hoặc xạ trị, thường không kiểm soát được sự tái phát khối u cục bộ và di căn xa. Không có liệu pháp nhắm mục tiêu hiệu quả dành cho bệnh nhân mắc bệnh tái phát và/hoặc di căn. Do đó, nhu cầu y tế chưa được đáp ứng về các mục tiêu điều trị mới và chiến lược điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh ung thư gây tử vong này.

Giới thiệu về Ung thư đại trực tràng (CRC)CRC là loại ung thư phổ biến thứ ba và là bệnh ung thư phổ biến nhất nguyên nhân thứ hai gây tử vong liên quan đến ung thư trên toàn thế giới. Theo Tổ chức Y tế Thế giới, năm 2022, hơn 1,9 triệu trường hợp CRC được chẩn đoán. Mặc dù việc phát hiện sớm CRC đã được cải thiện và sự thành công gần đây của phương pháp điều trị nhắm mục tiêu, khoảng 15% -30% bệnh nhân có di căn và 20% -50% bệnh nhân mắc bệnh cục bộ ban đầu sẽ phát triển di căn. Những bệnh nhân bị CRC tái phát hoặc khó chữa đã sử dụng hết tất cả các lựa chọn điều trị chăm sóc tiêu chuẩn hiện có, có tiên lượng rất xấu. MYB được biểu hiện quá mức đáng kể ở 80-85% CRC và thường được coi là dấu ấn sinh học dự đoán về mức độ xâm lấn của khối u và tiên lượng xấu. Việc phát triển các liệu pháp mới để điều trị bệnh nhân CRC di căn vẫn là một nhu cầu y tế lớn chưa được đáp ứng.

Giới thiệu về Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics đang phát triển một hệ thống thuốc uống nhắm mục tiêu RNA phân tử nhỏ với trọng tâm ban đầu là ung thư và rối loạn thần kinh. Nền tảng độc quyền của chúng tôi khai thác dữ liệu gen khổng lồ để xác định các sự kiện xử lý RNA có thể nhắm mục tiêu và thiết kế các loại keo phân tử nhỏ để điều chỉnh sự tương tác giữa spliceosome, protein điều hòa và RNA. Các chương trình chính và phương pháp tiếp cận độc đáo của chúng tôi đang mở ra tiềm năng điều trị của các mục tiêu không thể bỏ qua trong lịch sử đối với các bệnh ở người.

NGUỒN Rgenta Therapeutics

Đã đăng : 2024-10-09 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến