Những bệnh nhân đầu tiên được điều trị trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của thuốc ức chế STAT3 kết hợp với xạ trị để điều trị u nguyên bào thần kinh đệm

Theo dõi Drugslib trên

HOUSTON, ngày 9 tháng 9 năm 2024. Moleculin Biotech, Inc., ("Moleculin" hoặc "Công ty), một công ty dược phẩm ở giai đoạn lâm sàng Giai đoạn 3 với danh mục rộng rãi các loại thuốc nhắm đến các khối u khó điều trị và virus, hôm nay đã công bố tuyển sinh và điều trị bệnh nhân trong một nghiên cứu Giai đoạn 2 do Điều tra viên khởi xướng đánh giá WP1066 kết hợp với xạ trị để điều trị bệnh u nguyên bào thần kinh đệm cho người lớn (NU 21C06). Nghiên cứu này đang được tiến hành trong khuôn khổ Ứng dụng Thuốc mới Điều tra của Đại học Northwestern ( IND) tham chiếu chéo IND của chính Công ty, đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào tháng 4 năm 2022. Thử nghiệm này được tài trợ bởi Viện Y tế Quốc gia (NIH) và BrainUp, một tổ chức phi lợi nhuận chuyên nghiên cứu về nâng cao nhận thức về bệnh ung thư não.

Thử nghiệm NU 21C06 là thử nghiệm xạ trị đa nhánh, giai đoạn 2, nhãn mở, kết hợp với WP1066 ở loại hoang dã IDH (isocitrate dehydrogenase) mới được chẩn đoán, MGMT -bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm không được methyl hóa. Thước đo kết quả chính của nghiên cứu là khả năng sống sót không tiến triển và các thước đo kết quả phụ bao gồm phân tích môi trường vi mô khối u.

Tiến sĩ. Priya Kumthekar, Phó Giáo sư tại Đại học Northwestern và là Người đồng nghiên cứu của nghiên cứu nhận xét: "Việc bắt đầu dùng thuốc cho bệnh nhân là một bước quan trọng hướng tới việc giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị u nguyên bào thần kinh đệm. Chúng tôi rất được khích lệ bởi dữ liệu tiền lâm sàng được chứng minh bởi WP1066 kết hợp với xạ trị giúp tăng khả năng sống sót và tạo ra phản ứng miễn dịch chống khối u và rất vui mừng khi cuối cùng cũng có thể điều trị cho bệnh nhân bằng phương pháp này."

Dr. Amy Heimberger, Đồng điều tra viên và Phó Chủ tịch Nghiên cứu, Khoa Phẫu thuật Thần kinh của Đại học Northwestern cho biết thêm: "Tầm quan trọng của nhu cầu chưa được đáp ứng có thể được thấy rõ qua tốc độ tuyển dụng cho thử nghiệm này. Trong vài tháng đầu tiên kể từ khi mở thử nghiệm, chúng tôi có bốn đối tượng đang tham gia nghiên cứu và dự kiến ​​sẽ sớm điền vào nhóm dẫn đầu về an toàn gồm sáu đối tượng. Nếu việc điều trị được dung nạp tốt ở những đối tượng này, chúng tôi sẽ tiếp tục đăng ký để cân bằng thử nghiệm."

WP1066 là Bộ điều biến phiên mã/miễn dịch hàng đầu của Moleculin được thiết kế để kích thích phản ứng miễn dịch đối với các khối u bằng cách ức chế hoạt động sai lầm của các tế bào T điều hòa đồng thời ức chế các yếu tố phiên mã gây ung thư quan trọng, bao gồm p-STAT3 (bộ chuyển tín hiệu phosphoryl hóa và chất kích hoạt phiên mã 3) , c-Myc (một bộ chuyển đổi tín hiệu tế bào được đặt tên theo một loại virus gia cầm tương đồng có tên là Myelocytomatosis) và HIF-1α (yếu tố gây thiếu oxy 1α). Các yếu tố phiên mã này là mục tiêu được tìm kiếm rộng rãi vì vai trò của chúng trong sự tồn tại và tăng sinh của tế bào ung thư, hình thành mạch (mạch máu nuôi dưỡng để cung cấp máu), xâm lấn, di căn và viêm liên quan đến khối u.

"Nghiên cứu NU 21C06 là một bước quan trọng tiếp theo trong việc phát triển các công nghệ nhắm mục tiêu STAT3 từ lâu đã là mục tiêu truyền tín hiệu tế bào được săn đón nhưng khó nắm bắt trong liệu pháp điều trị ung thư nhưng công việc chúng tôi đang thực hiện với sự cộng tác của Đại học Northwestern do NIH và BrainUp® hỗ trợ có thể thay đổi. tất cả những điều đó Chúng tôi tin rằng dựa trên dữ liệu đã được chứng minh cho đến nay, WP1066 có tiềm năng hoạt động chống khối u đáng kể ở nhiều loại bệnh ung thư khó điều trị,” ông Walter Klemp, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Moleculin cho biết thêm. .

Glioblastoma là một loại khối u phổ biến có nguồn gốc từ não. Tỷ lệ mắc bệnh u nguyên bào thần kinh đệm trung bình hàng năm được điều chỉnh theo độ tuổi là 3,19 trên 100.000 người ở Hoa Kỳ.1 Glioblastoma là khối u não nguyên phát ác tính ác tính nhất với thời gian sống trung bình chỉ 15 tháng2. Đây là khối u não nguyên phát ác tính phổ biến nhất, chiếm 54% tổng số u thần kinh đệm và 16% tổng số khối u não nguyên phát.3 Bất chấp những tiến bộ đối với các bệnh ung thư khác, tỷ lệ sống sót của bệnh u nguyên bào thần kinh đệm không thay đổi đáng kể trong ba thập kỷ qua.4

Moleculin đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi cho WP1066 để điều trị các khối u não, cũng như chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp cho ba chỉ định nhi khoa khác. Để biết thêm thông tin về nghiên cứu Giai đoạn 2 của NU 21C06, hãy truy cập vào trang web Clinictrials.gov và mã nhận dạng tham chiếu NCT05879250.

Giới thiệu về Moleculin Biotech, Inc.Moleculin Biotech, Inc. là một công ty dược phẩm ở giai đoạn lâm sàng Giai đoạn 3 đang phát triển một nhóm ứng viên trị liệu nhằm giải quyết các khối u và vi rút khó điều trị. Chương trình chính của Công ty, Annamycin, là anthracycline thế hệ tiếp theo được thiết kế để tránh các cơ chế kháng đa thuốc và loại bỏ độc tính trên tim thường gặp với các anthracycline được kê đơn hiện nay. Annamycin hiện đang được phát triển để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) tái phát hoặc khó chữa và di căn phổi sarcoma mô mềm (STS).

Công ty đang khởi động MIRACLE (Đánh giá lâm sàng Moleculin R/R AML AnnAraC) ) Thử nghiệm (MB-108), thử nghiệm then chốt, thiết kế thích ứng Giai đoạn 3 đánh giá Annamycin kết hợp với cytarabine, cùng được gọi là AnnAraC, để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính tái phát hoặc khó chữa. Sau khi nghiên cứu Giai đoạn 1B/2 thành công (MB-106), với thông tin đầu vào từ FDA, Công ty tin rằng họ đã giảm thiểu đáng kể rủi ro trên lộ trình phát triển hướng tới khả năng phê duyệt Annamycin để điều trị AML. Nghiên cứu này sẽ được nộp hồ sơ phù hợp trong tương lai và có thể có phản hồi bổ sung từ FDA và các cơ quan tương đương ở nước ngoài.

Ngoài ra, Công ty đang phát triển WP1066, một Bộ điều biến miễn dịch/phiên mã có khả năng ức chế p-STAT3 và các yếu tố phiên mã gây ung thư khác, đồng thời kích thích phản ứng miễn dịch tự nhiên, nhắm vào các khối u não, tuyến tụy và các bệnh ung thư khác. Moleculin cũng tham gia vào việc phát triển danh mục các chất chống chuyển hóa, bao gồm WP1122 để điều trị virus cũng như một số chỉ định về ung thư.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Một số tuyên bố trong bản phát hành này là những tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934 và Đạo luật Cải cách Tranh tụng Chứng khoán Tư nhân năm 1995, liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn. Mặc dù Moleculin tin rằng những kỳ vọng được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy là hợp lý kể từ ngày đưa ra, nhưng những kỳ vọng có thể khác biệt về mặt vật chất so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý bởi những tuyên bố hướng tới tương lai đó. Moleculin đã cố gắng xác định các tuyên bố hướng tới tương lai bằng thuật ngữ bao gồm 'niềm tin', 'ước tính', 'dự đoán', 'kỳ vọng', 'kế hoạch', 'dự án' 'dự định', 'tiềm năng' 'có thể' 'có thể' ,' 'có thể', 'sẽ', 'nên' 'xấp xỉ' hoặc các từ khác truyền tải sự không chắc chắn về các sự kiện hoặc kết quả trong tương lai để xác định những tuyên bố hướng tới tương lai này. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm nhưng không giới hạn ở khả năng nghiên cứu có thể hoàn thành kịp thời nhóm sáu đối tượng dẫn đầu về an toàn và liệu các kết quả tiền lâm sàng có được chứng minh trong thử nghiệm Giai đoạn 2 hay không. Những tuyên bố này chỉ mang tính dự đoán và liên quan đến những rủi ro, sự không chắc chắn đã biết và chưa biết cũng như các yếu tố khác, bao gồm cả những yếu tố được thảo luận ở Mục 1A. "Các yếu tố rủi ro" trong Mẫu 10-K được nộp gần đây nhất của chúng tôi được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC) và được cập nhật thường xuyên trong hồ sơ Mẫu 10-Q của chúng tôi cũng như trong các hồ sơ công khai khác của chúng tôi gửi cho SEC. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong bản phát hành này chỉ có giá trị kể từ ngày phát hành. Chúng tôi không có nghĩa vụ phải cập nhật bất kỳ tuyên bố mang tính dự đoán nào trong bản phát hành này để phản ánh các sự kiện hoặc tình huống xảy ra sau ngày phát hành hoặc để phản ánh việc xảy ra các sự kiện không lường trước được.

Tài liệu tham khảo

1 Thakkar J, Dolecek TA, Horbinski C, Ostrom QT, Lightner DD, Barnholtz-Sloan JS, và những người khác. Đánh giá dịch tễ học và tiên lượng phân tử của u nguyên bào thần kinh đệm. Dịch tễ học ung thư. Dấu ấn sinh học Rev. 2014;23(10):1985-96.2 Koshy M, Villano JL, Dolecek TA, Howard A, Mahmood U, Chmura SJ, et al. Cải thiện xu hướng thời gian sống sót của u nguyên bào thần kinh đệm bằng cách sử dụng cơ quan đăng ký dựa trên dân số SEER 17. J Neuro Oncol. 2012;107(1):207-123 Ostrom QT, Gittleman H, Farah P, Ondracek A, Chen Y, Wolinsky Y, và cộng sự. Báo cáo thống kê CBTRUS: Các khối u nguyên phát ở não và hệ thần kinh trung ương được chẩn đoán ở Hoa Kỳ năm 2006-2010. Thần kinh Oncol. 2013;15 Phụ lục:2ii-56.4 De Vleeschouwer S, biên tập viên. Brisbane (AU): Nhà xuất bản Codon; 2017 ngày 27 tháng 9.

Đã đăng : 2024-09-11 09:39

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến