A FORE Biotherapeutics áttörést jelentő terápiás jelölést kapott a plixorafenibért

Kövesse a Drugslib-et

PHILADELPHIA–(BUSINESS WIRE) 2026. április 1. – A FORE Biotherapeutics, egy regisztrációs szakaszban lévő vállalat, amely a rákos betegek kezelésére célzott terápiák kifejlesztésével foglalkozik, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) áttörést jelentő terápiás jelölést (BTD) adományozott a BRmutációt okozó V60 felnőtt betegek BRmutated V60b kezelésében. magas fokú glioma (HGG). A Fore Bio úgy véli, hogy ez az első BTD, amelyet a HGG célzott terápiájára adtak. A plixorafenib egy új BRAF-inhibitor, amely a BRAF-elváltozásokra nagy szelektivitással rendelkező dimer-megszakító.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Az FDA által adott kijelölés elismeri a plixorafenibben, egy új, vizsgált paradoxontörőben és BRAF-inhibitorban rejlő potenciált, amely jelentős javulást jelent a rendelkezésre álló terápiákhoz képest. A High-Grade Glioma (HGG) a Fast Track elnevezésen és a Ritka Gyógyszer megjelölésen kívül a plixorafenib már megkapta a központi idegrendszeri daganatokat is.
  • Topline eredmények a Fore Bio FORTE Basket programjából, amely a plixorafenib monoterápiát értékeli a visszatérő vagy progresszív BRAF tumorok miatt
    • Forli>Forli>for BRAF V6026 A Bio véleménye szerint az ebből a központi idegrendszeri kosárból származó elsődleges elemzés, ha pozitív, támogatná egy új gyógyszer iránti kérelem benyújtását az Egyesült Államok FDA-hoz a gyorsított jóváhagyási eljárás szerint.

    Az FDA a befejezett 1/2a klinikai vizsgálatban és a folyamatban lévő FORIXBRAFENAFE 2. fázisban lévő, körülbelül 25 beteg adatai alapján adta ki ezt a BTD-t. V600E-mutált központi idegrendszeri (CNS) daganatok. A FORTE-ban kezelt központi idegrendszeri daganatok közé tartozik a HGG, az alacsony fokú gliomák (LGG) és más elsődleges agy- és gerincvelődaganatok felnőtteknél és gyermekeknél. A BTD célja, hogy felgyorsítsa a súlyos vagy életveszélyes állapotok kezelésére szánt új gyógyszerek fejlesztését és szabályozási felülvizsgálatát, és amelyek biztató korai eredményeket mutattak, amelyek jelentős javulást mutatnak egy vagy több klinikailag jelentős végpont tekintetében (pl. jobb hatékonyság vagy nagyobb biztonság hasonló hatékonysággal stb.), a rendelkezésre álló terápiákhoz képest.

    „A magas fokú gliomák agresszív elsődleges agydaganatok, amelyek a multimodalitású kezelési megközelítések ellenére rossz eredménnyel járnak” – mondta Macarena de la Fuente M.D., a Miami Miller Egyetem Orvostudományi Karának Sylvester Átfogó Rákkutató Központjának Neurológiai Osztályának Neuro-onkológiai Osztályának vezetője. „Korlátozott prognózisuk mellett a betegek jelentős morbiditást tapasztalnak magával a betegséggel és a jelenlegi terápiák toxicitásával összefüggésben. Ezért továbbra is kritikus igény van olyan újszerű kezelésekre, amelyek nemcsak hatékonyak, de jobban is tolerálhatók.”

    „Az áttörést jelentő terápia elnevezése a plixorafenib egyedülálló fejlődési mérföldköve, amely tovább erősíti a plixorafenib hatásmechanizmusát, és tovább erősíti a hatásmechanizmusunkat. A BRAF-módosult daganatokban megfigyelhető hatékonysági profil rámutat arra, hogy a plixorafenib kezelési lehetőség a nehezen kezelhető rákos megbetegedésekben szenvedő betegek számára” – mondta Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., a Fore főorvosa. „A BRAF-elváltozások fontos hajtóerőt jelentenek a molekulárisan integrált klinikai döntési paradigmában a magas fokú gliomák kezelésében, és a plixorafenib differenciált profilt mutatott a primer központi idegrendszeri daganatokban, köztük a glioblasztómában és más magas fokú gliomában szenvedő betegeknél. A FORTE-ból származó adatok érlelése segíthet ezeknek az eredményeknek az érvényesítésében, a BTD státusz további előrejelzésével. folytatni az együttműködést az FDA-val a plixorafenib további fejlesztése érdekében, valamint a FORTE kosárvizsgálatunk előrehaladását a BRAF-módosított rosszindulatú daganatok számos típusában.”

    Az 1/2a fázisú vizsgálatból származó adatok, amelyeket korábban az ASCO 2023-on és az SNO 2023-on mutattak be, azt mutatják, hogy a plixorafenib 67%-os általános válaszarányt (ORR) ért el a betegek egy előre meghatározott alcsoportjában, akiknél refrakter MAPK-gátló naiv BRAF V600-válasz, valamint klinikai mutációval rendelkező primer tumorellenes aktivitással (a klinikailag további erős tumorellenes CNS-tumor aktivitással) rendelkezik. haszon arány (CBR) a BRAF-módosított daganattípusok és a központi idegrendszer szövettanai között. A legutóbbi jelentés időpontjában a FORTE tanulmány BRAF V600E elsődleges központi idegrendszeri kosara megfelelt az előre meghatározott időközi elemzésnek, és a Független Adatfigyelő Bizottság (IDMC) támogatta, hogy a tanulmány a tervezettnek megfelelően folytatódhasson a vak független központi felülvizsgálat (BICR) által értékelt válaszok alapján, az IDMC folyamatos BT-felügyelete mellett, és

    többszöri felügyeletet biztosít a biztonság érdekében.

    az FDA-tól és az FDA-val folytatott párbeszéd, beleértve a vezető értékelők bevonását, valamint a marketingkérelem gördülő és elsőbbségi felülvizsgálatára való jogosultságot. Ezek az előnyök felgyorsíthatják a plixorafenib fejlesztését és felülvizsgálatát.

    A plixorafenib korábban Fast Track minősítést kapott a BRAF 1. osztályú (V600) és 2. osztályú (beleértve a fúziókat) elváltozásokat hordozó rákos betegek kezelésére, akik kimerítették a korábbi terápiákat és az Orphan Drug (ODD) elnevezést az elsődleges agyi és központi idegrendszeri rosszindulatú daganatok kezelésére. Ezek a BTD mellett továbbra is támogatják a plixorafenib fejlesztését a BRAF-módosított primer központi idegrendszeri daganatok kezelésére felnőtteknél és gyermekeknél, mivel a FORTE szélesebb adatállománya folyamatosan érik, hogy elegendő számú beteget biztosítson ahhoz, hogy támogassa a robusztus haszon-kockázat profilt a refrakter magas és alacsony fokú központi idegrendszeri biomarker-szelektált pháziszekcióban. FORTE Basket StudyA regisztrációhoz szükséges FORTE Master Protocol egy globális, 2. fázisú klinikai vizsgálat, amely négy alprotokoll kosarat tartalmaz, amelyek a plixorafenibet értékelik különböző betegpopulációkban. A jelenleg értékelés alatt álló három monoterápiás javallat a visszatérő vagy progresszív BRAF V600 elsődleges központi idegrendszeri daganatok, a BRAF fúziós szolid tumorok és a ritka BRAF V600 mutációval rendelkező szolid tumorok. A kísérlet Bayes-féle adaptív tervezésének részeként minden kosárban időközi hatékonysági elemzéseket végeznek, amelyekre vonatkozóan a vállalat a BRAF V600 CNS kosár pozitív eredményéről számolt be 2025 harmadik negyedévében.

    A BRAF megváltozott visszatérő elsődleges központi idegrendszeri daganatairólA BRAF megváltozott visszatérő elsődleges központi idegrendszeri daganatai nagy kielégítetlen orvosi szükségletet és nagy piaci lehetőséget jelentenek a plixorafenib számára. A fejlett kezelési környezetben a betegeknek jelenleg jóváhagyott terápiákat kínálnak, de ezeknek a terápiáknak jelentős korlátai vannak a hatékonyság, a tolerálhatóság és a biztonságosság tekintetében.

    A plixorafenibrőlA plixorafenib egy új BRAF-gátló, egyedülálló hatásmechanizmussal, amely dimerként és klinikailag eltérő klinikai és paradoxonprofilként is működik. tanulmányokat. Egy korábban végzett 1/2. fázisú vizsgálatban MAPK-gátlóval korábban nem kezelt BRAF V600 primer recidiváló központi idegrendszeri daganatokban (n=9) szenvedő betegeknél a plixorafenib monoterápia 67%-os ORR-t és 75%-nál nagyobb klinikai előnyt mutatott. Azoknál a V600 elváltozásokkal rendelkező betegeknél, akik még nem kezelték MAPK-inhibitort, a plixorafenib 42%-os válaszarányt ért el meghosszabbított válaszidő mellett (mDOR 17,8 hónap), a klinikai haszon >70% mellett. A plixorafenib kedvező biztonságossági és tolerálhatósági profilt is mutatott a tumortípusok között, beleértve a különféle BRAF-módosult daganatok kezelésének jelenlegi standardját, a gyógyszerrel összefüggő nemkívánatos események miatti megszakítási arány kevesebb, mint 2%. Fore úgy véli, hogy a plixorafenib a BRAF-ot célzó egyedi hatásmechanizmusa révén képes legyőzni a jelenleg elérhető BRAF-inhibitorok korlátait, miközben elkerüli a korábbi generációs BRAF-inhibitorok korlátait, amelyek a betegség gyors kiújulásához és a MEK-inhibitorral való kombináció szükségességéhez vezettek.

    A FORE Biotherapeutics-ról

    A Fore egy regisztrációs szakaszban megcélzott onkológiai vállalat, amelynek célja olyan innovatív kezelések kifejlesztése, amelyek jobb eredményeket biztosítanak a legnehezebben kezelhető rákos betegek számára. A Vállalat vezető eszköze a plixorafenib (FORE8394; korábban PLX8394) egy V600 és nem V600 BRAF-inhibitor, amelyet racionálisan terveztek első osztályú mechanizmussal az 1. és 2. generációs BRAF-gátlók kezelési hiányosságainak kezelésére. További információért látogasson el a www.fore.bio oldalra, vagy kövessen minket az X-en és a LinkedIn-en.

    Forrás: FORE Biotherapeutics

    Forrás: HealthDay

    További hírforrások

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszerjóváhagyások
    • Triglials
  • Eredmények
  • Általános gyógyszerengedélyek
  • Drugs.com Podcast

    • Iratkozzon fel hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-04-03 08:59

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak