FORE Biotherapeutics ได้รับรางวัลการบำบัดแบบใหม่สำหรับ Plixorafenib

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ฟิลาเดลเฟีย–(BUSINESS WIRE) 1 เมษายน 2569 – FORE Biotherapeutics บริษัทที่ขึ้นทะเบียนเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาแบบกำหนดเป้าหมายเพื่อรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็ง ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Breakthrough Therapy Designation (BTD) ให้กับ plixorafenib สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกไกลโอมาเกรดสูงที่กลายพันธุ์ (HGG) ของ BRAF V600E Fore Bio เชื่อว่านี่เป็น BTD แรกที่ได้รับการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมายสำหรับ HGG Plixorafenib เป็นตัวยับยั้ง BRAF ตัวใหม่ที่เป็นไดเมอร์เบรกเกอร์ที่มีความสามารถในการเลือกสูงสำหรับการปรับเปลี่ยน BRAF

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • การแต่งตั้งที่ได้รับจาก FDA ตระหนักถึงศักยภาพของ plixorafenib ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง Paradox ในเชิงสืบสวนและตัวยับยั้ง BRAF ใหม่ เพื่อให้การปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญเหนือการรักษาที่มีอยู่
  • การกำหนดการบำบัดแบบก้าวกระโดดครั้งแรกที่มอบให้กับการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมายสำหรับเนื้องอกในระดับสูง (HGG) เป็นส่วนเพิ่มเติมจาก Fast Track Designation และ Orphan Drug Designation plixorafenib ได้รับเนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลางที่ครอบคลุมแล้ว
  • ผลลัพธ์ยอดนิยมจาก FORTE Basket ของ Fore Bio ซึ่งประเมินการรักษาด้วยยา plixorafenib เพียงอย่างเดียวสำหรับเนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลางหลัก BRAF V600 ที่เกิดซ้ำหรือลุกลามภายในสิ้นปี 2569
  • Fore Bio เชื่อว่าการวิเคราะห์เบื้องต้นจากตะกร้า CNS นี้ หากเป็นบวก จะสนับสนุนการยื่นคำขอรับยาใหม่ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาภายใต้ เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด

    • FDA ให้ BTD นี้โดยอิงจากข้อมูลจากผู้ป่วยประมาณ 25 รายที่ได้รับการรักษาในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2a ที่เสร็จสมบูรณ์ และตะกร้า FORTE ระยะที่ 2 ที่กำลังดำเนินอยู่ เพื่อประเมิน plixorafenib ในเนื้องอกของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) ที่กลายพันธุ์ของ BRAF V600E เนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลางที่รักษาใน FORTE ได้แก่ HGG, ไกลโอมาเกรดต่ำ (LGG) และเนื้องอกในสมองและไขสันหลังหลักอื่น ๆ ในผู้ใหญ่และเด็ก BTD ได้รับการออกแบบมาเพื่อเร่งการพัฒนาและการทบทวนกฎระเบียบของยาใหม่ที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อรักษาอาการร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิต และได้แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่ายินดีในระยะแรก ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในจุดยุติที่มีนัยสำคัญทางคลินิกอย่างน้อยหนึ่งจุด (เช่น ประสิทธิภาพที่ดีขึ้นหรือความปลอดภัยที่ดีขึ้นด้วยประสิทธิภาพที่คล้ายคลึงกัน เป็นต้น) มากกว่าการรักษาที่มีอยู่

    "เนื้องอกไกลโอมาคุณภาพสูงคือเนื้องอกในสมองระยะปฐมภูมิที่ลุกลาม ซึ่งสัมพันธ์กับผลลัพธ์ที่ไม่ดี แม้ว่าจะมีแนวทางการรักษาหลายรูปแบบก็ตาม" นพ. Macarena de la Fuente หัวหน้าแผนกประสาทวิทยาและเนื้องอกวิทยา ภาควิชาประสาทวิทยา ศูนย์มะเร็งครบวงจรซิลเวสเตอร์ คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยไมอามี มิลเลอร์ กล่าว “นอกเหนือจากการพยากรณ์โรคที่จำกัดแล้ว ผู้ป่วยยังมีประสบการณ์การเจ็บป่วยที่สำคัญซึ่งเกี่ยวข้องกับทั้งตัวโรคและความเป็นพิษของการรักษาในปัจจุบัน ดังนั้น ยังคงมีความจำเป็นที่สำคัญสำหรับการรักษาแบบใหม่ที่ไม่เพียงแต่มีประสิทธิผลเท่านั้น แต่ยังสามารถทนต่อยาได้ดีกว่าอีกด้วย”

    “การให้สิทธิ์ Breakthrough Therapy Designation ถือเป็นก้าวสำคัญของการพัฒนาที่สำคัญสำหรับ plixorafenib และตอกย้ำความเชื่อมั่นของเราต่อกลไกการออกฤทธิ์ที่เป็นเอกลักษณ์ซึ่งได้รับการสนับสนุนเพิ่มเติมโดยโปรไฟล์ความสามารถในการทนต่อยาและประสิทธิภาพที่เห็นใน เนื้องอกที่ได้รับการเปลี่ยนแปลงของ BRAF ตอกย้ำศักยภาพของ plixorafenib ในฐานะทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งที่รักษายาก” Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D. ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Fore กล่าว “การเปลี่ยนแปลงของ BRAF เป็นตัวขับเคลื่อนที่สำคัญในกระบวนทัศน์การตัดสินใจทางคลินิกแบบบูรณาการระดับโมเลกุลสำหรับการรักษาไกลโอมาคุณภาพสูง และ plixorafenib ได้แสดงให้เห็นความแตกต่างในผู้ป่วยที่เป็นเนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลางปฐมภูมิ ซึ่งรวมถึงไกลโอบลาสโตมาและไกลโอมาคุณภาพสูงอื่น ๆ การที่ข้อมูลจาก FORTE เติบโตเต็มที่อาจช่วยตรวจสอบการค้นพบเหล่านี้ได้ โดยมีสถานะ BTD ช่วยเร่งการส่งมอบการรักษาที่มีแนวโน้มนี้แก่ผู้ป่วยต่อไป เราหวังว่าจะได้ร่วมมือกับ FDA ต่อไป เพื่อพัฒนายา plixorafenib ต่อไป และเพื่อพัฒนาการทดลองตะกร้า FORTE ของเราในการรักษามะเร็งที่เปลี่ยนแปลงไปหลายประเภทของ BRAF”

    ข้อมูลจากการทดลองระยะที่ 1/2a ซึ่งนำเสนอก่อนหน้านี้ที่ ASCO 2023 และ SNO 2023 แสดงให้เห็นว่า plixorafenib มีอัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) อยู่ที่ 67% ในกลุ่มย่อยที่กำหนดไว้ล่วงหน้าของผู้ป่วยที่มีสารยับยั้ง MAPK ที่ดื้อต่อยา naive BRAF V600 ที่กลายพันธุ์ในระบบประสาทส่วนกลางหลักที่มีฤทธิ์ต้านเนื้องอกที่แข็งแกร่ง โดยมีฤทธิ์ต้านเนื้องอกที่แข็งแกร่งซึ่งได้รับการสนับสนุนเพิ่มเติมด้วยระยะเวลาของการตอบสนอง (DOR) และอัตราผลประโยชน์ทางคลินิก (CBR) ทั่วทั้ง ประเภทของเนื้องอกที่เปลี่ยนแปลงโดย BRAF และการตรวจชิ้นเนื้อของระบบประสาทส่วนกลาง ในการรายงานครั้งล่าสุด ตะกร้า CNS หลัก BRAF V600E ของการศึกษา FORTE ตรงตามการวิเคราะห์ระหว่างกาลที่กำหนดไว้ล่วงหน้า โดยมีคณะกรรมการตรวจสอบข้อมูลอิสระ (IDMC) สนับสนุนว่าการศึกษาอาจดำเนินต่อไปตามที่วางแผนไว้บนพื้นฐานของการตอบสนองที่ประเมินโดยการตรวจสอบจากส่วนกลางที่เป็นอิสระ (BICR) ที่ปกปิดไว้ นอกเหนือจากการควบคุมดูแลอย่างต่อเนื่องด้านความปลอดภัยของ IDMC

    BTD ให้คำแนะนำและการหารือกับ FDA บ่อยครั้งและเข้มข้นมากขึ้นจาก Fore รวมถึงการมีส่วนร่วมของ ผู้ตรวจสอบอาวุโส ตลอดจนสิทธิ์ในการดำเนินการและการตรวจสอบลำดับความสำคัญของแอปพลิเคชันทางการตลาด ประโยชน์เหล่านี้มีศักยภาพในการเร่งการพัฒนาและการทบทวนยา plixorafenib

    ก่อนหน้านี้ Plixorafenib ได้รับการรับรอง Fast Track Designation สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งที่มีการปรับเปลี่ยน BRAF Class 1 (V600) และ Class 2 (รวมถึงการหลอมรวม) ซึ่งหมดการรักษาก่อนหน้านี้ และ Orphan Drug Designation (ODD) สำหรับการรักษาสมองปฐมภูมิและมะเร็งในระบบประสาทส่วนกลาง สิ่งเหล่านี้ นอกเหนือจาก BTD แล้ว ยังคงสนับสนุนการพัฒนา plixorafenib สำหรับการรักษาเนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลางหลักที่ได้รับการเปลี่ยนแปลงโดย BRAF ในผู้ใหญ่และเด็ก เนื่องจากชุดข้อมูลที่กว้างขึ้นจาก FORTE ยังคงเติบโตอย่างต่อเนื่องเพื่อให้มีผู้ป่วยในจำนวนที่เพียงพอ เพื่อสนับสนุนโปรไฟล์ความเสี่ยงต่อผลประโยชน์ที่แข็งแกร่งในการตรวจชิ้นเนื้อที่คัดเลือกตัวชี้วัดทางชีวภาพของ CNS เกรดสูงและเกรดต่ำที่ทนไฟ

    เกี่ยวกับการศึกษา FORTE Basket ทั่วโลกระยะที่ 2จุดประสงค์ในการลงทะเบียน FORTE Master Protocol คือการทดลองทางคลินิกระดับโลกระยะที่ 2 ซึ่งรวมถึงตะกร้าโปรโตคอลย่อยสี่ตะกร้าที่ประเมิน plixorafenib ในประชากรผู้ป่วยที่แตกต่างกัน ข้อบ่งชี้ในการบำบัดเดี่ยวสามประการที่อยู่ระหว่างการประเมิน ได้แก่ เนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลาง BRAF V600 ที่เกิดซ้ำหรือลุกลาม เนื้องอกชนิดแข็งที่มีการหลอมรวม BRAF และเนื้องอกชนิดแข็งกลายพันธุ์ BRAF V600 ที่หายาก การวิเคราะห์ประสิทธิภาพระหว่างกาลจะดำเนินการในตะกร้าแต่ละใบ ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการออกแบบการทดลองแบบปรับเปลี่ยนแบบเบย์ ซึ่งบริษัทได้รายงานผลลัพธ์เชิงบวกจากตะกร้า BRAF V600 CNS ในไตรมาสที่สามของปี 2025

    เกี่ยวกับ BRAF Altered Recurrent Primary CNS TumorsBRAF มีการเปลี่ยนแปลงเนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลางหลักที่เกิดซ้ำ แสดงถึงความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองในระดับสูง และเป็นโอกาสทางการตลาดขนาดใหญ่สำหรับ plixorafenib ในการรักษาขั้นสูง ผู้ป่วยจะได้รับการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน แต่การรักษาเหล่านั้นมีข้อจำกัดที่สำคัญในด้านประสิทธิภาพ ความทนทาน และความปลอดภัย

    เกี่ยวกับ PlixorafenibPlixorafenib เป็นตัวยับยั้ง BRAF ใหม่ โดยมีกลไกการออกฤทธิ์ที่เป็นเอกลักษณ์ซึ่งทำหน้าที่เป็นทั้งตัวแบ่ง dimer และ Paradox และได้แสดงให้เห็นถึงรูปแบบการบำบัดเดี่ยวที่แตกต่างและน่าสนใจในการศึกษาทางคลินิก ในการศึกษาระยะที่ 1/2 ที่ดำเนินการก่อนหน้านี้ ในผู้ป่วยที่เป็นเนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลางที่เกิดซ้ำของ MAPK naïve BRAF V600 (n=9) การบำบัดด้วยยา plixorafenib เพียงอย่างเดียวแสดงให้เห็น ORR 67% และอัตราผลประโยชน์ทางคลินิกมากกว่า 75% ในผู้ป่วยที่มีการเปลี่ยนแปลง V600 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง MAPK โดยไม่ได้ตั้งใจ plixorafenib มีอัตราการตอบสนอง 42% โดยมีระยะเวลาการตอบสนองนานขึ้น (mDOR 17.8 เดือน) โดยมีอัตราผลประโยชน์ทางคลินิก >70% นอกจากนี้ Plixorafenib ยังแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและความสามารถในการทนต่อเนื้องอกทุกประเภท ซึ่งรวมถึงเมื่อเทียบกับมาตรฐานการรักษาที่มีอยู่สำหรับเนื้องอกที่มีการเปลี่ยนแปลงของ BRAF ต่างๆ โดยมีอัตราการหยุดยาเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับยาน้อยกว่า 2% Fore เชื่อว่า plixorafenib มีศักยภาพที่จะเอาชนะข้อจำกัดของสารยับยั้ง BRAF ที่มีอยู่ในปัจจุบัน ผ่านกลไกเฉพาะตัวของการออกฤทธิ์ที่มุ่งเป้าไปที่ BRAF ขณะเดียวกันก็หลีกเลี่ยงข้อจำกัดของสารยับยั้ง BRAF รุ่นก่อนหน้า ซึ่งนำไปสู่การเกิดโรคซ้ำอย่างรวดเร็ว และความจำเป็นในการใช้ร่วมกับสารยับยั้ง MEK

    เกี่ยวกับ FORE Biotherapeutics

    Fore เป็นบริษัทจดทะเบียนที่มุ่งเป้าไปที่บริษัทด้านเนื้องอกวิทยา ซึ่งอุทิศให้กับการพัฒนาวิธีการรักษาเชิงนวัตกรรมที่ให้ผลลัพธ์ที่ดีกว่าสำหรับผู้ป่วยมะเร็งที่รักษายากที่สุด plixorafenib ซึ่งเป็นสินทรัพย์หลักของบริษัท (FORE8394; เดิมชื่อ PLX8394) เป็นตัวยับยั้ง V600 และไม่ใช่ V600 BRAF ที่ได้รับการออกแบบอย่างสมเหตุสมผลด้วยกลไกระดับเฟิร์สคลาสเพื่อจัดการกับช่องว่างในการรักษาจากตัวยับยั้ง BRAF รุ่นที่ 1 และ 2 สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.fore.bio หรือติดตามเราบน X และ LinkedIn

    แหล่งที่มา: FORE Biotherapeutics

    แหล่งที่มา: HealthDay

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • ยาสามัญ การอนุมัติ
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-04-03 08:59

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม