FORE Biotherapeutics nhận được chỉ định trị liệu đột phá cho Plixorafenib

Theo dõi Drugslib trên

PHILADELPHIA–(BUSINESS WIRE) Ngày 1 tháng 4 năm 2026 –FORE Biotherapeutics, một công ty ở giai đoạn đăng ký chuyên phát triển các liệu pháp nhắm mục tiêu để điều trị bệnh nhân ung thư, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá (BTD) cho plixorafenib để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh u thần kinh đệm cấp độ cao đột biến BRAF V600E (HGG). Fore Bio tin rằng đây là BTD đầu tiên được cấp cho liệu pháp nhắm mục tiêu cho HGG. Plixorafenib là một chất ức chế BRAF mới, là chất phá vỡ dimer có tính chọn lọc cao đối với các thay đổi BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Việc chỉ định do FDA cấp công nhận tiềm năng của plixorafenib, một chất phá vỡ nghịch lý mang tính nghiên cứu và chất ức chế BRAF, nhằm mang lại sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có
  • Chỉ định Liệu pháp Đột phá Đầu tiên được cấp cho một liệu pháp nhắm mục tiêu cho Bệnh Glioma Cấp độ Cao (HGG) bên cạnh Chỉ định Theo dõi Nhanh và Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi plixorafenib đã nhận được các khối u thần kinh trung ương bao trùm
  • Kết quả hàng đầu từ FORTE Basket của Fore Bio đánh giá liệu pháp đơn trị liệu plixorafenib đối với các khối u thần kinh trung ương BRAF V600 tái phát hoặc tiến triển vào cuối năm 2026
  • Fore Bio tin rằng phân tích chính từ nhóm CNS này, nếu dương tính, sẽ hỗ trợ việc nộp Đơn đăng ký thuốc mới cho FDA Hoa Kỳ theo Lộ trình phê duyệt nhanh

    • FDA đã cấp BTD này dựa trên dữ liệu từ khoảng 25 bệnh nhân được điều trị trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2a đã hoàn thành và giỏ FORTE Giai đoạn 2 đang đánh giá plixorafenib trong các khối u hệ thần kinh trung ương (CNS) đã được đột biến BRAF V600E. Các khối u thần kinh trung ương được điều trị bằng FORTE bao gồm HGG, u thần kinh đệm cấp độ thấp (LGG) và các khối u não và tủy sống nguyên phát khác ở người lớn và trẻ em. BTD được thiết kế để tăng tốc độ phát triển và đánh giá theo quy định đối với các loại thuốc mới nhằm điều trị một tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và đã cho thấy những kết quả ban đầu đáng khích lệ, chứng tỏ sự cải thiện đáng kể ở một hoặc nhiều điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng (ví dụ: hiệu quả được cải thiện hoặc độ an toàn được cải thiện với hiệu quả tương tự, v.v.), so với các liệu pháp hiện có.

    Macarena de la Fuente MD, Trưởng khoa Ung thư-Thần kinh, Khoa Thần kinh, Trung tâm Ung thư Toàn diện Sylvester, Trường Y thuộc Đại học Miami Miller, cho biết: “U thần kinh đệm cấp độ cao là các khối u não nguyên phát tích cực, có kết quả kém mặc dù có các phương pháp điều trị đa phương thức”. "Ngoài tiên lượng hạn chế, bệnh nhân còn phải chịu tỷ lệ mắc bệnh đáng kể liên quan đến cả bản thân căn bệnh và độc tính của các liệu pháp hiện tại. Do đó, vẫn cần có những phương pháp điều trị mới không chỉ hiệu quả mà còn được dung nạp tốt hơn."

    "Việc cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá là một cột mốc phát triển quan trọng đối với plixorafenib và củng cố niềm tin của chúng tôi về cơ chế hoạt động độc đáo của nó, được hỗ trợ thêm bởi hồ sơ về khả năng dung nạp và hiệu quả được thấy trong các khối u đã biến đổi BRAF, nhấn mạnh tiềm năng của plixorafenib như một lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư khó điều trị,” Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., Giám đốc Y tế của Fore cho biết. "Những thay đổi của BRAF là động lực hành động quan trọng trong mô hình quyết định lâm sàng tích hợp phân tử để điều trị u thần kinh đệm cấp độ cao và plixorafenib đã chứng minh đặc điểm khác biệt ở những bệnh nhân có khối u thần kinh trung ương nguyên phát, bao gồm u nguyên bào thần kinh đệm và các u thần kinh đệm cấp độ cao khác. Sự hoàn thiện của dữ liệu từ FORTE có thể giúp xác nhận những phát hiện này, với tình trạng BTD tiếp tục đẩy nhanh việc cung cấp liệu pháp đầy hứa hẹn này cho bệnh nhân. Thử nghiệm giỏ FORTE trên một số loại khối u ác tính đã biến đổi BRAF.”

    Dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2a, trước đây đã được trình bày tại ASCO 2023 và SNO 2023, cho thấy plixorafenib đã đạt được tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 67% ở một nhóm nhỏ bệnh nhân được chỉ định trước với chất ức chế MAPK chịu lửa các khối u thần kinh trung ương nguyên phát được đột biến BRAF V600 với hoạt tính chống khối u mạnh mẽ được hỗ trợ thêm bởi thời gian đáp ứng (DOR) và tỷ lệ lợi ích lâm sàng (CBR) trên các khối u thần kinh trung ương đã được thay đổi BRAF loại khối u và mô học CNS. Theo báo cáo gần đây nhất, nhóm CNS chính BRAF V600E của nghiên cứu FORTE đã đáp ứng phân tích tạm thời được chỉ định trước, với Ủy ban giám sát dữ liệu độc lập (IDMC) ủng hộ rằng nghiên cứu có thể tiếp tục theo kế hoạch trên cơ sở các phản hồi được đánh giá bởi trung tâm đánh giá độc lập mù quáng (BICR), bên cạnh sự giám sát liên tục của IDMC về an toàn.

    BTD cung cấp cho Fore hướng dẫn và đối thoại thường xuyên và chuyên sâu hơn với FDA, bao gồm sự tham gia của các nhà đánh giá cấp cao, cũng như khả năng đủ điều kiện để triển khai. và ưu tiên xem xét ứng dụng tiếp thị. Những lợi ích này có khả năng đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá plixorafenib.

    Plixorafenib trước đây đã nhận được Chỉ định theo dõi nhanh để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh ung thư có biến đổi BRAF Loại 1 (V600) và Loại 2 (bao gồm cả sự kết hợp), những người đã sử dụng hết các liệu pháp điều trị trước đó và Chỉ định Thuốc mồ côi (ODD) để điều trị các khối u ác tính ở não nguyên phát và CNS. Những điều này, ngoài BTD, tiếp tục hỗ trợ sự phát triển plixorafenib để điều trị các khối u thần kinh trung ương nguyên phát bị biến đổi BRAF ở người lớn và trẻ em khi bộ dữ liệu rộng hơn từ FORTE tiếp tục hoàn thiện để cung cấp đủ số lượng bệnh nhân nhằm hỗ trợ hồ sơ lợi ích-rủi ro mạnh mẽ trên các mô học được chọn lọc bằng dấu ấn sinh học CNS cấp độ cao và cấp độ thấp chịu lửa.

    Giới thiệu về Nghiên cứu giỏ FORTE giai đoạn 2 toàn cầuGiao thức chính FORTE dự định đăng ký là một giai đoạn toàn cầu Thử nghiệm lâm sàng số 2 bao gồm bốn nhóm giao thức phụ đánh giá plixorafenib ở các nhóm bệnh nhân khác nhau. Ba chỉ định đơn trị liệu hiện đang được đánh giá là các khối u thần kinh trung ương nguyên phát BRAF V600 tái phát hoặc tiến triển, các khối u rắn có sự hợp nhất BRAF và các khối u rắn đột biến BRAF V600 hiếm gặp. Là một phần của thiết kế thử nghiệm thích ứng Bayesian, các phân tích hiệu quả tạm thời được tiến hành trong mỗi nhóm. Công ty đã báo cáo kết quả tích cực từ nhóm BRAF V600 CNS vào quý 3 năm 2025.

    Giới thiệu về các khối u thần kinh trung ương nguyên phát tái phát bị biến đổi BRAFCác khối u thần kinh trung ương nguyên phát tái phát bị biến đổi BRAF thể hiện nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng và cơ hội thị trường lớn cho plixorafenib. Trong môi trường điều trị nâng cao, bệnh nhân được cung cấp các liệu pháp hiện đã được phê duyệt, nhưng những liệu pháp đó có những hạn chế đáng kể về hiệu quả, khả năng dung nạp và độ an toàn.

    Giới thiệu về PlixorafenibPlixorafenib là một chất ức chế BRAF mới, với cơ chế hoạt động độc đáo có chức năng vừa là chất làm mờ vừa là yếu tố phá vỡ nghịch lý, đồng thời đã chứng minh đặc điểm đơn trị liệu khác biệt và hấp dẫn trong các nghiên cứu lâm sàng. Trong một nghiên cứu Giai đoạn 1/2 được tiến hành trước đây, ở những bệnh nhân có khối u thần kinh trung ương tái phát nguyên phát BRAF V600 chưa dùng thuốc ức chế MAPK (n = 9), đơn trị liệu bằng plixorafenib đã chứng minh ORR là 67% và tỷ lệ lợi ích lâm sàng lớn hơn 75%. Ở những bệnh nhân bị thay đổi V600 chưa từng dùng thuốc ức chế MAPK, plixorafenib đạt được tỷ lệ đáp ứng 42% với thời gian đáp ứng kéo dài (mDOR 17,8 tháng), với tỷ lệ lợi ích lâm sàng > 70%. Plixorafenib cũng chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi đối với các loại khối u, bao gồm cả tiêu chuẩn điều trị chăm sóc hiện có đối với các khối u đã biến đổi BRAF khác nhau, với tỷ lệ ngừng thuốc do tác dụng phụ liên quan đến thuốc dưới 2%. Fore tin rằng plixorafenib có khả năng khắc phục những hạn chế của thuốc ức chế BRAF hiện có thông qua cơ chế hoạt động độc đáo nhắm vào BRAF, đồng thời tránh được những hạn chế của thuốc ức chế BRAF thế hệ trước vốn dẫn đến bệnh tái phát nhanh chóng và nhu cầu kết hợp với thuốc ức chế MEK.

    Giới thiệu về FORE Biotherapeutics

    Fore là một giai đoạn đăng ký nhắm vào công ty ung thư chuyên phát triển các phương pháp điều trị cải tiến mang lại kết quả tốt hơn cho những bệnh nhân mắc các bệnh ung thư khó điều trị nhất. Tài sản chính plixorafenib của Công ty (FORE8394; trước đây là PLX8394) là thuốc ức chế BRAF V600 và không phải V600 được thiết kế hợp lý với cơ chế hạng nhất để giải quyết các khoảng trống điều trị từ thuốc ức chế BRAF thế hệ 1 và 2. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.fore.bio hoặc theo dõi chúng tôi trên X và LinkedIn.

    Nguồn: FORE Biotherapeutics

    Nguồn: HealthDay

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Các ứng dụng thuốc mới
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Các loại thuốc gốc được phê duyệt
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-04-03 08:59

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến