A Garetosmab Biologics Licenckérelmet elfogadták az FDA Priority Review of the Treatment of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) számára

Kövesse a Drugslib-et

A következő betegségek kezelése: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Garetosmab Biologics Licenckérelem Elfogadva az FDA Fibrodysplasia kezelésének prioritási felülvizsgálatára (>FTAYTHOP, ossificans, ossificans, ossificans) N.Y., 2026. február 19. (GLOBE NEWSWIRE) – A Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta a Biologics License Application (BLA) elsőbbségi felülvizsgálatát a garetossiaisva progressziójával (fibrodyssiaiosvasmab, fibrodyssiosvaphasphasphas) kezelésére. A garetosmab egy monoklonális antitest, amely blokkolja az Activin A-t, egy olyan fehérjét, amelyről a Regeneron tudósai felfedezték, hogy kritikus szerepe van a FOP-ban szenvedő betegek heterotop csontosodási (HO) lézióinak kialakulásában. Az FDA döntésének céldátuma 2026. augusztus.

  • A FOP egy rendkívül ritka genetikai rendellenesség, amelyet az izmokba, inakba, szalagokba és más kötőszövetekbe beszivárgó abnormális csontképződés jellemez, ami jelentős fogyatékosságot eredményez.
  • Jóváhagyás esetén a garetosmab lenne az első és egyetlen elérhető kezelési lehetőség az új felnőtt csontok mennyiségének és mennyiségének csökkentésével. FOP

    • A FOP egy könyörtelen, rendkívül ritka genetikai rendellenesség, amelyben az izmok, inak, szalagok és más kötőszövetek fokozatosan beszivárognak abnormális csontképződés következtében, ez a folyamat HO néven ismert, ami e struktúrák jelentős működési zavarához és a csontváz deformációjához vezet. Az állkapocs, a gerinc, a csípő és a bordaív HO megnehezítheti a beszédet, az evést, a járást vagy a légzést, ami súlycsökkenéshez és a mobilitás fokozódó elvesztéséhez vezethet. A legtöbb FOP-ban szenvedő ember 30 évesen van kerekesszékhez kötve, és a túlélés medián életkora körülbelül 56 év. Körülbelül 900 embernél diagnosztizálnak FOP-t világszerte, és sok másról azt gondolják, hogy továbbra sem diagnosztizálják vagy rosszul diagnosztizálják.

    A BLA-t a FOP-ban szenvedő felnőtteknél a garetosmabot értékelő, 3. fázisú, pozitív OPTIMA vizsgálat hatékonysági és biztonságossági adatai támasztják alá. A vizsgálatban értékelt mindkét garetosmab dózis (3 mg/kg és 10 mg/kg) rendkívül hatékonyan csökkentette az új HO elváltozások teljes számát és térfogatát az 56. héten a placebóhoz képest. Ami az elsődleges végpont elemzést illeti, az új HO-léziók számának csökkenése a placebóhoz képest (n=21), a 3 mg/kg-os dózist kapók (n=19) 94%-os csökkenést tapasztaltak (1 lézió vs. 19 lézió; p=0,0274), míg a 10 mg/kg-os adagot kapók (n=23) 90%-os csökkenést tapasztaltak (n=23); p=0,0260). Egy post-hoc elemzés azt is kimutatta, hogy a garetosmab mindkét dózisa több mint 99%-kal csökkentette az új HO-léziók átlagos össztérfogatát (cm3) a placebóhoz képest (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs. 10,45 cm3; nominális p=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm0 v4 cm3 névleges cm3). p=.0005).

    At 56 weeks, among all 63 people with FOP aged 18 years and older who participated in the OPTIMA trial, serious treatment-emergent adverse events occurred in 1 patient treated with 3 mg/kg garetosmab, 2 patients treated with 10 mg/kg garetosmab and 2 patients treated with placebo. The most common adverse reactions (incidence ≥30%) are epistaxis, increased hair growth, abscess and acne.

    Priority Review is granted to regulatory applications seeking approval for therapies that have the potential to provide significant improvements in the treatment, diagnosis or prevention of serious conditions. Az FDA korábban Fast Track minősítést és Ritka Gyógyszer megjelölést adott a garetosmab számára a HO megelőzésére FOP-ban szenvedő betegeknél. Garetosmab has also been granted Orphan Designation in the European Union, and additional garetosmab regulatory submissions are planned in countries around the world.

    A garetosmab biztonságosságát és hatásosságát, valamint a FOP kezelésére való lehetséges alkalmazását vizsgálják, és egyetlen szabályozó hatóság sem értékelte ki vagy hagyta jóvá.

    Az OPTIMA klinikai vizsgálatárólAz OPTIMA egy 3. fázisú, többközpontú, multinacionális vizsgálat a csontképződés csökkentésére, a csontképződés csökkentésére. valamint biztonságossága, tolerálhatósága és farmakokinetikája aktív FOP-ban szenvedő betegeknél.

    The trial enrolled 63 participants aged 18 years and older who have any FOP-causing variant of type I Activin A receptor (ACVR1), exhibited FOP disease activity or progression of HO lesions, and had a cumulative analogue joint involvement scale (CAJIS) score at screening of ≤19. A CAJIS egy klinikus által értékelt eszköz, amely magasabb pontszámokkal a betegség súlyosságát jelzi (skála: 0-30). Eligible participants were randomized to intravenously receive 3 mg/kg garetosmab, 10 mg/kg garetosmab, or placebo once every four weeks for 56 weeks. Following this, participants could elect to extend their treatment for at least 84 weeks or discontinue treatment and enter an observation-only arm.

    During the treatment period, efficacy was evaluated through whole body computed tomography (CT) scans for HO lesions; az orvos és a beteg értékelése a fellángolásokról; a CAJIS használata a közös funkciók értékelésére; és a betegség súlyosságának változásának megfigyelése. A biztonsági értékelés magában foglalja a nemkívánatos események jelentését, az életjelek mérését, a fizikális vizsgálatot és a véralvadási tesztet.

    A garetosmab 3. fázisú vizsgálata FOP-ban szenvedő serdülők és gyermekek körében, az OPTIMA 2, a tervek szerint még ebben az évben elkezdődik. További információért látogasson el a Regeneron klinikai vizsgálatok webhelyére, írjon a klinikai vizsgálatokra a [email protected] címre, vagy hívja a +1 844-734-6643 telefonszámot.

    A GaretosmabrólA Regeneron évtizedek óta részt vesz a FOP-kutatásban, és segített alapvető betekintést nyújtani a betegség biológiájába és természettörténetébe. A Regeneron tudósai felfedezték, hogy az Activin A kulcsszerepet játszik a FOP-ban azáltal, hogy elősegíti a HO-t, a FOP fő patológiáját. A garetosmab egy VelocImmune eredetű, teljesen humán monoklonális antitest, amely megköti és semlegesíti az Activin A-t, amely részt vesz a heterotop csont kialakulásában FOP-ban szenvedő betegeknél.

    A Regeneron VelocImmune technológiájárólA Regeneron VelocImmune technológiája egy szabadalmaztatott, génmanipulált egérplatformot használ, amely genetikailag humanizált immunrendszerrel rendelkezik a teljesen optimalizált emberi antitestek előállításához. Amikor 1985-ben a Regeneron társalapítója, elnöke és tudományos főigazgatója, George D. Yancopoulos Frederick W. Alt mentora végzős hallgatója volt, ők voltak az elsők, akik ilyen genetikailag humanizált egeret képzeltek el, és a Regeneron évtizedeket töltött a VelocImmune és a kapcsolódó VelociSuite® technológiák feltalálásával és fejlesztésével. Dr. Yancopoulos és csapata a VelocImmune technológiát használta az összes eredeti, FDA által jóváhagyott, teljesen humán monoklonális antitest jelentős részének létrehozására. Ide tartozik a Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab és odesivimab (odesivimab) fpozelimab és odesivimab (odesivimab) Ezenkívül a REGEN-COV® (casirivimab és imdevimab) a COVID-19 világjárvány idején, 2024-ig engedélyezte az FDA-t. A Garetosmabot szintén a Regeneron VelocImmune technológiájával hozták létre.

    A Regeneronról A Regeneron (NASDAQ) vezető kereskedelmi és biotechnológiai cég feltalálja: REG-t, biotechnológiát. életet átalakító gyógyszerek súlyos betegségben szenvedők számára. Az orvos-tudósok által alapított és vezetett egyedülálló képességünk, hogy a tudományt ismételten és következetesen átültetjük az orvostudományba, számos jóváhagyott kezeléshez és termékjelölthez vezetett, amelyek többsége saját laboratóriumunkban készült. Gyógyszereink és csővezetékeink a szembetegségekben, allergiás és gyulladásos betegségekben, rákban, szív- és érrendszeri és anyagcsere-betegségekben, neurológiai betegségekben, hematológiai állapotokban, fertőző betegségekben és ritka betegségekben szenvedő betegek megsegítésére szolgálnak.

    A Regeneron kitágítja a tudományos felfedezések határait, és felgyorsítja a gyógyszerfejlesztést saját fejlesztésű technológiáink segítségével, mint például a VelociSuite, amely optimalizált, teljesen humán antitesteket és új bispecifikus antitesteket állít elő. A Regeneron Genetics Center® és az úttörő genetikai orvoslás platformjainak adatalapú betekintéseivel alakítjuk ki az orvostudomány következő határát, lehetővé téve számunkra, hogy innovatív célpontokat és kiegészítő megközelítéseket azonosítsunk a betegségek potenciális kezelésére vagy gyógyítására.

    További információért látogasson el a www.Regeneron.com oldalra, vagy kövesse a Regeneron oldalt a LinkedInen, az Instagramon, a Facebookon.

    Jövőre vonatkozó nyilatkozatok és a digitális média használata

    Ez a sajtóközlemény olyan előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. jövőbeli eseményeivel és jövőbeni teljesítményével kapcsolatban ("Regeneron" vagy "Vállalat"), és a tényleges események vagy eredmények lényegesen eltérhetnek ezektől az előretekintő nyilatkozatoktól. Az olyan szavak, mint a „előre”, „vár”, „szándék”, „tervezés”, „hinni”, „keresni”, „becslés”, az ilyen szavak variációi és hasonló kifejezések célja az ilyen előretekintő kijelentések azonosítása, bár nem minden előretekintő állítás tartalmazza ezeket az azonosító szavakat. Ezek a kijelentések vonatkoznak, és ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között a Regeneron és/vagy együttműködői vagy engedélyesei által forgalmazott vagy más módon kereskedelmi forgalomba hozott termékek (együttesen: „Regeneron termékei”), valamint a Regeneron és/vagy együttműködői vagy engedélyesei által kifejlesztett termékjelöltek természetére, időzítésére, lehetséges sikerére és terápiás alkalmazására (együttesen a klinikai kutatási programok és a tervezett Regeneron-programok és a tervezett termékek nélkül) korlátozás garetosmab; a Regeneron termékjelöltek lehetséges hatósági jóváhagyásának és kereskedelmi forgalomba hozatalának valószínűsége, időzítése és hatóköre, valamint a Regeneron termékeinek új javallatai, beleértve a fibrodysplasia ossificans progressiva felnőttek kezelésére szolgáló garetosmabot, amint azt ebben a sajtóközleményben tárgyaljuk; a Regeneron termékeinek és a Regeneron termékjelöltjeinek felhasználásának, piaci elfogadottságának és kereskedelmi sikerének bizonytalansága, valamint a tanulmányok hatása (akár a Regeneron, akár mások végezték-e, akár kötelezőek, akár önkéntesek), beleértve a jelen sajtóközleményben tárgyalt vagy hivatkozott tanulmányokat, a fentiek bármelyikére, vagy bármely lehetséges hatósági jóváhagyásra (a Regeneron termékeként és a Regenerates termékeként) garetosmab); a Regeneron együttműködőinek, engedélyeseinek, beszállítóinak vagy más harmadik feleknek (adott esetben) azon képessége, hogy gyártást, töltést, kikészítést, csomagolást, címkézést, forgalmazást és a Regeneron termékeivel és a Regeneron termékjelöltjeivel kapcsolatos egyéb lépéseket hajtsanak végre; a Regeneron azon képessége, hogy több termék és termékjelölt ellátási láncát, valamint a tarifákkal és egyéb kereskedelmi korlátozásokkal kapcsolatos kockázatokat kezelje; a Regeneron termékek és a Regeneron termékjelöltek (például garetosmab) betegeknél történő beadásából eredő biztonsági problémák, beleértve a Regeneron termékek és a Regeneron termékjelöltek klinikai vizsgálatok során történő használatával kapcsolatos súlyos szövődményeket vagy mellékhatásokat; a szabályozó és adminisztratív kormányzati hatóságok döntései, amelyek késleltethetik vagy korlátozhatják a Regeneron azon képességét, hogy folytassa a Regeneron termékeinek és a Regeneron termékjelöltjeinek fejlesztését vagy forgalmazását; a Regeneron termékeit, kutatási és klinikai programjait, valamint üzleti tevékenységét érintő, folyamatban lévő szabályozói kötelezettségek és felügyelet, beleértve a betegek magánéletével kapcsolatosakat is; a Regeneron-termékek visszatérítési vagy költségtérítési támogatásának elérhetősége és mértéke külső fizetőktől és más harmadik felektől, beleértve a magánfizető egészségügyi és biztosítási programokat, egészségügyi fenntartó szervezeteket, gyógyszertári juttatásokat kezelő társaságokat és kormányzati programokat, mint például a Medicare és a Medicaid; az ilyen kifizetők és más harmadik felek fedezet- és visszatérítési meghatározásai, valamint az ilyen kifizetők és más harmadik felek által elfogadott új szabályzatok és eljárások; a gyógyszerárakra vonatkozó szabályozások és követelmények, valamint a Regeneron árképzési stratégiájának változásai; az egészségügyi ágazatot érintő törvények, rendeletek és irányelvek egyéb változásai; versengő termékek és termékjelöltek (beleértve a biológiailag hasonló termékeket is), amelyek jobbak vagy költséghatékonyabbak lehetnek a Regeneron termékeinél és a Regeneron termékjelöltjeinél; a Regeneron és/vagy közreműködői vagy engedélyesei által végzett kutatási és fejlesztési programok eredményei más vizsgálatokban megismételhetők, és/vagy milyen mértékben vezethetnek a termékjelöltek klinikai vizsgálatokba, terápiás alkalmazásokba vagy hatósági jóváhagyásra; előre nem látható kiadások; a termékek fejlesztésének, előállításának és értékesítésének költségei; a Regeneron azon képessége, hogy megfeleljen bármely pénzügyi előrejelzésének vagy útmutatásának, valamint az ezen előrejelzések vagy útmutatások alapjául szolgáló feltételezések változásainak; bármely licenc-, együttműködési vagy szállítási megállapodás, beleértve a Regeneronnak a Sanofival és a Bayerrel (vagy adott esetben ezek kapcsolt vállalataival) kötött megállapodásait, felmondható vagy felmondható; a közegészségügyi járványok, járványok vagy világjárványok hatása a Regeneron üzletére; valamint a Vállalattal és/vagy annak működésével kapcsolatos peres és egyéb eljárásokkal és kormányzati vizsgálatokkal kapcsolatos kockázatok (beleértve az Egyesült Államok Igazságügyi Minisztériuma és az Egyesült Államok Massachusetts kerületi Ügyészsége által kezdeményezett vagy csatlakozott folyamatban lévő polgári eljárásokat), más felek szellemi tulajdonával kapcsolatos kockázatok, valamint a folyamatban lévő vagy jövőbeni peres eljárások korlátozása nélkül a kapcsolódó szabadalmakkal és EYA-val kapcsolatban (beleértve a peres eljárást is). (aflibercept) Injekció), az ilyen eljárások és vizsgálatok végső kimenetele, valamint a fentiek bármelyikének a Regeneron üzletére, kilátásaira, működési eredményeire és pénzügyi helyzetére gyakorolt hatása. Ezeknek és más lényeges kockázatoknak teljesebb leírása megtalálható a Regeneronnak az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez benyújtott beadványaiban, beleértve a 2025. december 31-én végződő évre vonatkozó 10-K nyomtatványt is. Az előretekintő állítások a menedzsment jelenlegi meggyőződésén és megítélésén alapulnak, és figyelmeztetjük az olvasót, hogy ne hagyatkozzon a Regener által tett előrejelzésekre. A Regeneron nem vállal semmilyen kötelezettséget arra, hogy (nyilvánosan vagy más módon) frissítsen semmilyen előretekintő nyilatkozatot, beleértve korlátozás nélkül a pénzügyi előrejelzéseket vagy útmutatásokat, akár új információk, akár jövőbeli események, akár más módon.

    A Regeneron a média és a befektetői kapcsolatok webhelyét, valamint a közösségi médiát használja arra, hogy fontos információkat tegyen közzé a Vállalatról, beleértve azokat az információkat is, amelyek a befektetők számára lényegesnek minősülhetnek. A Regeneronnal kapcsolatos pénzügyi és egyéb információkat rendszeresen közzétesznek, és ezek elérhetők a Regeneron média- és befektetői kapcsolatok honlapján (https://investor.regeneron.com) és LinkedIn oldalán (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Forrás: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Forrás: HealthDay

    Garetosmab FDA jóváhagyási előzmények

    További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszer-engedélyezések
  • Új gyógyszer-jóváhagyások
  • Új gyógyszer
    • Drugli> Hiányok
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszerjóváhagyások
  • Drugs.com podcast
    • Iratkozzon fel híreinkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-02-24 09:41

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak