Đơn xin cấp phép sinh học Garetosmab được chấp nhận để FDA xem xét ưu tiên trong điều trị chứng loạn sản sợi xương tiến triển (FOP)

Điều trị: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Đơn xin cấp giấy phép sinh học Garetosmab được chấp nhận để FDA xem xét ưu tiên về điều trị Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

TARRYTOWN, N.Y., ngày 19 tháng 2 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đánh giá Ưu tiên Đơn xin cấp phép Sinh học (BLA) cho garetosmab để điều trị chứng loạn sản sợi xương tiến triển (FOP) cho người lớn. Garetosmab là một kháng thể đơn dòng có tác dụng ngăn chặn Activin A, một loại protein mà các nhà khoa học Regeneron phát hiện ra là rất quan trọng trong việc phát triển các tổn thương cốt hóa dị dưỡng (HO) ở những người mắc FOP. Ngày hành động mục tiêu cho quyết định của FDA là tháng 8 năm 2026.

FOP là một chứng rối loạn di truyền cực hiếm được đặc trưng bởi sự hình thành xương bất thường xâm nhập vào cơ, gân, dây chằng và các mô liên kết khác, dẫn đến tình trạng khuyết tật đáng kể

Nếu được chấp thuận, garetosmab sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được chứng minh là làm giảm số lượng và khối lượng các tổn thương xương dị dưỡng mới ở người lớn mắc FOP

FOP là một chứng rối loạn di truyền cực kỳ hiếm gặp, trong đó cơ, gân, dây chằng và các mô liên kết khác bị xâm nhập dần dần do quá trình hình thành xương bất thường, một quá trình được gọi là HO, dẫn đến sự rối loạn chức năng đáng kể của các cấu trúc này và biến dạng xương. HO của hàm, cột sống, hông và lồng xương sườn có thể gây khó khăn khi nói, ăn, đi lại hoặc thở, dẫn đến sụt cân và ngày càng mất khả năng vận động. Hầu hết những người mắc bệnh FOP đều phải ngồi xe lăn ở độ tuổi 30 và độ tuổi sống sót trung bình là khoảng 56 tuổi. Khoảng 900 người được chẩn đoán mắc bệnh FOP trên toàn thế giới, trong đó nhiều người khác được cho là vẫn chưa được chẩn đoán hoặc chẩn đoán sai.

BLA được hỗ trợ bởi dữ liệu về tính hiệu quả và an toàn từ thử nghiệm OPTIMA giai đoạn 3 tích cực đánh giá garetosmab ở người lớn mắc bệnh FOP. Cả hai liều garetosmab (3 mg/kg và 10 mg/kg) được đánh giá trong thử nghiệm đều có hiệu quả cao trong việc giảm tổng số lượng và thể tích tổn thương HO mới sau 56 tuần, so với giả dược. Về phân tích điểm cuối chính về việc giảm tổng số tổn thương HO mới so với giả dược (n=21), những người dùng liều 3 mg/kg (n=19) giảm 94% (1 tổn thương so với 19 tổn thương; p=0,0274), trong khi những người dùng liều 10 mg/kg (n=23) giảm 90% (2 tổn thương so với 19 tổn thương; p=0,0260). Một phân tích hậu kiểm cũng cho thấy cả hai liều garetosmab đều cho thấy tổng thể tích trung bình (cm3) của các tổn thương HO mới giảm hơn 99% so với giả dược (3 mg/kg: 0,01 cm3 so với 10,45 cm3; p=0,0013 danh nghĩa; 10 mg/kg: 0,02 cm3 so với 10,45 cm3; p danh nghĩa = 0,0005).

Sau 56 tuần, trong số tất cả 63 người mắc FOP từ 18 tuổi trở lên tham gia thử nghiệm OPTIMA, các tác dụng phụ nghiêm trọng xảy ra trong điều trị xảy ra ở 1 bệnh nhân được điều trị bằng garetosmab 3 mg/kg, 2 bệnh nhân được điều trị bằng garetosmab 10 mg/kg và 2 bệnh nhân được điều trị bằng giả dược. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥30%) là chảy máu cam, tăng mọc tóc, áp xe và mụn trứng cá.

Quyền xem xét ưu tiên được cấp cho các đơn đăng ký quản lý đang tìm kiếm sự chấp thuận cho các liệu pháp có tiềm năng mang lại những cải thiện đáng kể trong việc điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa các tình trạng nghiêm trọng. FDA trước đây đã cấp chỉ định Fast Track và chỉ định thuốc mồ côi cho garetosmab để ngăn ngừa HO ở bệnh nhân mắc FOP. Garetosmab cũng đã được cấp Danh hiệu mồ côi ở Liên minh Châu Âu và dự kiến sẽ đệ trình thêm quy định về garetosmab ở các quốc gia trên thế giới.

Tính an toàn và hiệu quả của garetosmab, cũng như khả năng sử dụng của nó để điều trị FOP, đang được nghiên cứu và chưa được đánh giá hoặc phê duyệt đầy đủ bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào.

Giới thiệu về Thử nghiệm lâm sàng OPTIMAOPTIMA là thử nghiệm đa quốc gia, giai đoạn 3, đa trung tâm để đánh giá hiệu quả của garetosmab trong việc giảm sự hình thành xương dị dưỡng, cũng như tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của nó ở những bệnh nhân mắc bệnh FOP. FOP đang hoạt động.

Thử nghiệm bao gồm 63 người tham gia từ 18 tuổi trở lên có bất kỳ biến thể gây ra FOP nào của thụ thể Activin A loại I (ACVR1), biểu hiện hoạt động của bệnh FOP hoặc sự tiến triển của các tổn thương HO và có thang điểm liên quan đến khớp tương tự tích lũy (CAJIS) khi sàng lọc là 19. CAJIS là một công cụ được bác sĩ lâm sàng đánh giá, với điểm số càng cao thể hiện mức độ nghiêm trọng của bệnh càng cao (thang điểm: 0 đến 30). Những người tham gia đủ điều kiện được chọn ngẫu nhiên để nhận qua đường tĩnh mạch 3 mg/kg garetosmab, 10 mg/kg garetosmab hoặc giả dược bốn tuần một lần trong 56 tuần. Sau đó, những người tham gia có thể chọn kéo dài thời gian điều trị ít nhất 84 tuần hoặc ngừng điều trị và chuyển sang nhánh chỉ quan sát.

Trong thời gian điều trị, hiệu quả được đánh giá thông qua chụp cắt lớp vi tính toàn cơ thể (CT) để tìm các tổn thương HO; đánh giá của bác sĩ và bệnh nhân về các đợt bùng phát; sử dụng CAJIS để đánh giá chức năng chung; và quan sát sự thay đổi về mức độ nghiêm trọng của bệnh. Đánh giá an toàn bao gồm các báo cáo về tác dụng phụ, đo các dấu hiệu sinh tồn, khám thực thể và xét nghiệm đông máu.

Thử nghiệm garetosmab Giai đoạn 3 ở thanh thiếu niên và trẻ em mắc FOP, OPTIMA 2, dự kiến sẽ bắt đầu vào cuối năm nay. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập trang web thử nghiệm lâm sàng Regeneron, liên hệ với [email protected] hoặc gọi số +1 844-734-6643.

Giới thiệu về GaretosmabRegeneron đã tham gia nghiên cứu FOP trong nhiều thập kỷ và giúp cung cấp những hiểu biết cơ bản về sinh học và lịch sử tự nhiên của căn bệnh này. Các nhà khoa học của Regeneron đã phát hiện ra rằng Activin A đóng vai trò quan trọng trong FOP bằng cách thúc đẩy HO, bệnh lý chính của FOP. Garetosmab là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của con người, có nguồn gốc từ VelocImmune, có tác dụng liên kết và vô hiệu hóa Activin A, chất có liên quan đến sự phát triển của xương dị dưỡng ở những người mắc bệnh FOP.

Giới thiệu về Công nghệ VelocImmuneCông nghệ VelocImmune của Regeneron sử dụng nền tảng chuột biến đổi gen độc quyền được trang bị hệ thống miễn dịch được nhân bản hóa về mặt di truyền để tạo ra các kháng thể ở người được tối ưu hóa hoàn toàn. Khi Người đồng sáng lập, Chủ tịch và Giám đốc khoa học của Regeneron, George D. Yancopoulos, còn là nghiên cứu sinh với người hướng dẫn Frederick W. Alt vào năm 1985, họ là những người đầu tiên hình dung ra việc tạo ra một con chuột được nhân bản hóa về mặt di truyền như vậy và Regeneron đã dành nhiều thập kỷ để phát minh và phát triển VelocImmune cũng như các công nghệ VelociSuite® liên quan. Tiến sĩ Yancopoulos và nhóm của ông đã sử dụng công nghệ VelocImmune để tạo ra một tỷ lệ đáng kể tất cả các kháng thể đơn dòng hoàn toàn nguyên gốc ở người được FDA phê chuẩn. Điều này bao gồm Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab và odesivimab-ebgn) và Veopoz® (pozelimab-bbfg). Ngoài ra, REGEN-COV® (casirivimab và imdevimab) đã được FDA cấp phép trong đại dịch COVID-19 cho đến năm 2024. Garetosmab cũng được tạo ra bằng công nghệ VelocImmune của Regeneron.

Giới thiệu về Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) là một công ty công nghệ sinh học hàng đầu phát minh, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc thay đổi cuộc sống cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Được thành lập và lãnh đạo bởi các bác sĩ-nhà khoa học, khả năng độc đáo của chúng tôi trong việc chuyển đổi khoa học thành y học một cách liên tục và nhất quán đã dẫn đến nhiều phương pháp điều trị và sản phẩm được phê duyệt đang được phát triển, hầu hết đều được phát triển trong phòng thí nghiệm của chúng tôi. Thuốc và hệ thống thuốc của chúng tôi được thiết kế để giúp các bệnh nhân mắc các bệnh về mắt, bệnh dị ứng và viêm nhiễm, ung thư, bệnh tim mạch và chuyển hóa, bệnh thần kinh, bệnh về huyết học, bệnh truyền nhiễm và các bệnh hiếm gặp.

Regeneron vượt qua các ranh giới của khám phá khoa học và đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc bằng cách sử dụng các công nghệ độc quyền của chúng tôi, chẳng hạn như VelociSuite, công nghệ tạo ra các kháng thể hoàn toàn được tối ưu hóa ở người và các nhóm kháng thể đặc hiệu kép mới. Chúng tôi đang định hình biên giới y học tiếp theo với những hiểu biết dựa trên dữ liệu từ Trung tâm Di truyền Regeneron® và các nền tảng y học di truyền tiên phong, cho phép chúng tôi xác định các mục tiêu đổi mới và các phương pháp tiếp cận bổ sung để điều trị hoặc chữa khỏi bệnh.

Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.Regeneron.com hoặc theo dõi Regeneron trên LinkedIn, Instagram, Facebook hoặc X.

Tuyên bố hướng tới tương lai và việc sử dụng phương tiện kỹ thuật số

Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến các sự kiện trong tương lai cũng như hiệu quả hoạt động trong tương lai của Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” hoặc “Công ty”), đồng thời các sự kiện hoặc kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với các tuyên bố hướng tới tương lai này. Các từ như “dự đoán”, “mong đợi”, “dự định”, “kế hoạch”, “tin tưởng”, “tìm kiếm”, “ước tính”, các biến thể của những từ đó và các cách diễn đạt tương tự nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai đó, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ xác định này. Những tuyên bố này quan ngại và những rủi ro cũng như sự không chắc chắn này bao gồm, cùng với những rủi ro khác, bản chất, thời gian, khả năng thành công và ứng dụng điều trị của các sản phẩm được tiếp thị hoặc thương mại hóa bởi Regeneron và/hoặc các cộng tác viên hoặc người được cấp phép của Regeneron (gọi chung là “Sản phẩm của Regeneron”) và các sản phẩm ứng viên đang được phát triển bởi Regeneron và/hoặc các cộng tác viên hoặc người được cấp phép của Regeneron (gọi chung là “Ứng viên Sản phẩm của Regeneron”) cũng như các chương trình nghiên cứu và lâm sàng hiện đang được tiến hành hoặc lên kế hoạch, bao gồm nhưng không giới hạn ở garetosmab; khả năng, thời gian và phạm vi phê duyệt theo quy định và triển khai thương mại các Ứng viên Sản phẩm của Regeneron cũng như các chỉ định mới cho Sản phẩm của Regeneron, bao gồm cả garetosmab để điều trị chứng loạn sản sợi xương tiến triển ở người lớn như đã thảo luận trong thông cáo báo chí này; sự không chắc chắn về việc sử dụng, sự chấp nhận của thị trường và thành công thương mại của Sản phẩm của Regeneron và Ứng viên Sản phẩm của Regeneron cũng như tác động của các nghiên cứu (dù được thực hiện bởi Regeneron hay người khác và được ủy quyền hay tự nguyện), bao gồm các nghiên cứu được thảo luận hoặc tham chiếu trong thông cáo báo chí này, đối với bất kỳ điều nào nêu trên hoặc bất kỳ phê duyệt pháp lý tiềm năng nào đối với Sản phẩm của Regeneron và Ứng viên Sản phẩm của Regeneron (chẳng hạn như garetosmab); khả năng các cộng tác viên, người được cấp phép, nhà cung cấp hoặc bên thứ ba khác của Regeneron (nếu có) thực hiện sản xuất, đóng gói, hoàn thiện, đóng gói, dán nhãn, phân phối và các bước khác liên quan đến Sản phẩm của Regeneron và Ứng viên Sản phẩm của Regeneron; khả năng của Regeneron trong việc quản lý chuỗi cung ứng cho nhiều sản phẩm và các ứng cử viên sản phẩm cũng như rủi ro liên quan đến thuế quan và các hạn chế thương mại khác; các vấn đề về an toàn do việc sử dụng Sản phẩm của Regeneron và Ứng viên Sản phẩm của Regeneron (chẳng hạn như garetosmab) ở bệnh nhân, bao gồm các biến chứng nghiêm trọng hoặc tác dụng phụ liên quan đến việc sử dụng Sản phẩm của Regeneron và Ứng viên Sản phẩm của Regeneron trong các thử nghiệm lâm sàng; các quyết định của cơ quan quản lý và hành chính của chính phủ có thể trì hoãn hoặc hạn chế khả năng của Regeneron trong việc tiếp tục phát triển hoặc thương mại hóa Sản phẩm của Regeneron và Ứng viên Sản phẩm của Regeneron; các nghĩa vụ pháp lý hiện hành và hoạt động giám sát ảnh hưởng đến Sản phẩm, các chương trình nghiên cứu và lâm sàng cũng như hoạt động kinh doanh của Regeneron, bao gồm cả những vấn đề liên quan đến quyền riêng tư của bệnh nhân; tính sẵn có và mức độ hỗ trợ hoàn trả hoặc đồng thanh toán cho Sản phẩm của Regeneron từ bên thanh toán bên thứ ba và các bên thứ ba khác, bao gồm các chương trình bảo hiểm và chăm sóc sức khỏe của bên thanh toán tư nhân, tổ chức bảo trì sức khỏe, công ty quản lý lợi ích nhà thuốc và các chương trình của chính phủ như Medicare và Medicaid; quyết định về phạm vi bảo hiểm và hoàn trả của những người trả tiền đó và các bên thứ ba khác cũng như các chính sách và thủ tục mới được những người trả tiền đó và các bên thứ ba khác áp dụng; những thay đổi về quy định và yêu cầu về giá thuốc cũng như chiến lược định giá của Regeneron; những thay đổi khác về luật, quy định và chính sách ảnh hưởng đến ngành chăm sóc sức khỏe; các sản phẩm cạnh tranh và các sản phẩm ứng cử viên (bao gồm cả các sản phẩm sinh học tương tự) có thể vượt trội hơn hoặc hiệu quả hơn về mặt chi phí so với Sản phẩm của Regeneron và Sản phẩm ứng cử viên của Regeneron; mức độ mà kết quả từ các chương trình nghiên cứu và phát triển do Regeneron và/hoặc các cộng tác viên hoặc người được cấp phép thực hiện có thể được nhân rộng trong các nghiên cứu khác và/hoặc dẫn đến việc đưa các sản phẩm phù hợp vào thử nghiệm lâm sàng, ứng dụng điều trị hoặc phê duyệt theo quy định; chi phí ngoài dự kiến; chi phí phát triển, sản xuất và bán sản phẩm; khả năng Regeneron đáp ứng bất kỳ dự báo hoặc hướng dẫn tài chính nào và những thay đổi đối với các giả định làm cơ sở cho những dự báo hoặc hướng dẫn đó; khả năng mọi thỏa thuận cấp phép, hợp tác hoặc cung cấp, bao gồm cả thỏa thuận của Regeneron với Sanofi và Bayer (hoặc các công ty liên kết tương ứng của họ, nếu có), bị hủy bỏ hoặc chấm dứt; tác động của các đợt bùng phát sức khỏe cộng đồng, dịch bệnh hoặc đại dịch đối với hoạt động kinh doanh của Regeneron; và rủi ro liên quan đến kiện tụng và các thủ tục tố tụng khác cũng như điều tra của chính phủ liên quan đến Công ty và/hoặc hoạt động của Công ty (bao gồm các thủ tục tố tụng dân sự đang chờ xử lý được khởi xướng hoặc tham gia bởi Bộ Tư pháp Hoa Kỳ và Văn phòng Luật sư Hoa Kỳ tại Quận Massachusetts), rủi ro liên quan đến sở hữu trí tuệ của các bên khác và các vụ kiện tụng đang chờ xử lý hoặc trong tương lai liên quan đến chúng (bao gồm nhưng không giới hạn các vụ kiện tụng bằng sáng chế và các thủ tục tố tụng liên quan khác liên quan đến việc tiêm EYLEA® (aflibercept)), kết quả cuối cùng của bất kỳ thủ tục tố tụng và điều tra nào như vậy cũng như tác động mà bất kỳ điều nào nêu trên có thể gây ra về hoạt động kinh doanh, triển vọng, kết quả hoạt động và điều kiện tài chính của Regeneron. Bạn có thể tìm thấy mô tả đầy đủ hơn về những rủi ro này và các rủi ro trọng yếu khác trong hồ sơ của Regeneron gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ, bao gồm Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025. Mọi tuyên bố hướng tới tương lai đều được đưa ra dựa trên niềm tin và phán đoán hiện tại của ban quản lý, đồng thời lưu ý người đọc không nên dựa vào bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào do Regeneron đưa ra. Regeneron không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ cập nhật (công khai hoặc cách khác) bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, bao gồm nhưng không giới hạn bất kỳ dự báo hoặc hướng dẫn tài chính nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác.

Regeneron sử dụng trang web truyền thông và quan hệ nhà đầu tư cũng như các phương tiện truyền thông xã hội của mình để công bố thông tin quan trọng về Công ty, bao gồm thông tin có thể được coi là quan trọng đối với các nhà đầu tư. Thông tin tài chính và thông tin khác về Regeneron được đăng thường xuyên và có thể truy cập được trên trang web truyền thông và quan hệ nhà đầu tư của Regeneron (https://investor.regeneron.com) và trang LinkedIn của nó (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

Nguồn: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Nguồn: HealthDay

Lịch sử phê duyệt của FDA của Garetosmab

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc của FDA Medwatch

Daily MedNews

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-02-24 09:41

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.