A gefurulimab kettős kötő nanobody statisztikailag szignifikáns és klinikailag értelmes javulást mutatott a napi élet funkcionális aktivitásában felnőtteknél, akiknek általános myasthenia gravis-ben szenvedő felnőttek a III. Fázisú vizsgálatban

Kövesse a Drugslib-et

2025. július 24.-Pozitív magas szintű eredmények egy globális, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos III. Fázisú vizsgálatból anti-acetilkolin receptor (ACHR) antitest-pozitív (AB+) általánosított myasthenia gravis (GMG) felnőtteknél azt mutatják, hogy a gefurulimab megfelel az elsődleges és az összes másodlagos végpontnak. Az adatok statisztikailag szignifikáns és klinikai szempontból jelentős javulást mutattak a kiindulási értékhez képest a Myasthenia Gravis-aktivitásában (MG-ADL) a 26. héten a placebóval összehasonlítva. A szemhéjak és a gyengeség, mivel a tünetek egyre súlyosabbak a betegség előrehaladtával, beleértve a szélsőséges fáradtságot, a nyelési nehézségeket, a fulladást és a légzési elégtelenséget.2,3

Kelly Gwathmey, MD, a neurológiai docens, a Virginia Nemzetközösségi Egyetem, a Virginia Nemzetközösségi Egyetem, a VA, az MGFA Orvosi és Tudományos Tanácsadó Tanácsa alelnöke, valamint a vizsgálatban a GMG -vel kapcsolatos, a korai életkori előmozdítást és a kiszámíthatatlan fogyatékosságot, amely a GMG -vel összefüggésben kapcsolódik, az MGFA Orvosi és Tartós Folytatásának fő kutatója. Az egyszeri, önálló, önálló C5 kezelési lehetőség nagyobb kényelmet és függetlenséget kínálna a betegeknek az állapotuk kezelésében, felhatalmazva őket arra, hogy jobban ellenőrizzék a terápiát. ” Gyors és tartós betegség-ellenőrzést kínálnak a betegközösség számára.A

gefurulimab jól tolerálódott, és a biztonsági profil összhangban volt a GMG-ben a C5-gátlók korábbi kísérleteivel, új biztonsági jelek megfigyelése nélkül. Ezeket az adatokat egy közelgő orvosi találkozón mutatják be, és megosztják a globális szabályozó hatóságokkal.

A GMG-ben szenvedő emberek nyolcvanöt százaléka ACHR antitest-pozitív jelentőségű, és specifikus antitesteket (anti-ACR) termelnek, amelyek kötődnek a neuromuscularis csomóponton (NMJ) jelreceptorokhoz, az idegsejtek és az izmok közötti csatlakozási pont, amely az agyi kommunikációs rendszert irányítja. izmok.5

GMG bármilyen életkorban előfordulhat, de a leggyakrabban a nők számára 40 éves kor előtt és a férfiak számára a 60,6 éves kor után kezdődik a kezdeti tünetek között elcsúsztatott beszéd, kettős látás, droopy szemhéjak és az egyensúly hiánya; Ezek gyakran súlyosabb tünetekhez vezethetnek a betegség előrehaladtával, például a károsodott nyelés, a fulladás, a szélsőséges fáradtság és a légzési elégtelenség.2,3

A gefurulimab gefurulimab, a C5 inhibitora vizsgálati komplement, egy új, kettős kötő nanobody, amelyet a szubkután önbe adáshoz optimalizáltak az ACHR-AB+ GMG kezeléseként. A vizsgálati gyógyszerek úgy működik, hogy a C5 fehérjéhez kötődnek a terminális komplement kaszkádban, amely a test immunrendszerének része. Ha ellenőrizetlen módon aktiválják, a komplement kaszkád túlre reagál, és arra készteti a testet, hogy megtámadja saját egészséges sejtjeit. A Gefurulimab egyidejű szérumalbuminhoz való kötődése meghosszabbított felezési időt biztosít, lehetővé téve az egyszeri adagolást. A gefurulimabot árva gyógyszer -megnevezést kaptak az Egyesült Államokban a myasthenia gravis kezelésére.

uralkodnak (alxn1720-mg-301) Peril (AlxN1720-Mg-301) egy globális, III. Fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos, multicentrikus tanulmány, amely az általános myasztenia-gmishenia (GMG) biztonságosságát és hatékonyságát értékeli (GMG). A vizsgálat 260 beteget vett fel 20 országból Észak -Amerikában, Európában, Ázsiában és a Csendes -óceáni térségben. A résztvevőknek legalább három hónappal a szűrési látogatást megelőzően a szűrési látogatást megelőzően megerősített myasthenia gravis diagnózisra kötelezték, hogy az ACHR és a Myasthenia gracis Alapítvány pozitív szerológiai tesztelésével II. IV.

A betegeket 1: 1 -re randomizáltuk, hogy a randomizált kontrollos kezelési időszakban összesen 26 héten keresztül gefurulimabot vagy placebót kapjanak. A betegek egyetlen súlyalapú rakodási adagot kaptak az 1. napon, majd a 8. napon és hetente egyszeri rendszeres súlyalapú karbantartási adagolást követően. A Myasthenia Gravis Gravis aktivitásának (MG-ADL) teljes pontszámának, a beteg által bejelentett skálán, amely felméri a betegek napi tevékenységeinek elvégzésének képességeit, a 26. héten, a többszörös másodlagos végpontokkal együtt, a betegek általi javulást, a betegségben, a betegség javulásának, az elsődleges értékelését, az alapérték első pontszámának elsődleges végpontját, amely a betegek napi tevékenységeinek elvégzéséhez értékeli. A gefurulimab hatékonysága, amely folyamatban van.7

Alexion Alexion, AstraZeneca ritka betegség, a ritka betegségek és a pusztító állapotok által érintett betegek és családok kiszolgálására összpontosít az életmódosító gyógyszerek felfedezésével, fejlesztésével és szülésével. A ritka betegségek több mint három évtizede úttörő vezetője, az Alexion volt az első, aki a komplementrendszer komplex biológiáját transzformáló gyógyszerekké alakította, és ma továbbra is diverzifikált csővezetéket épít a betegségterületek területén, amelyek jelentős kielégítetlen szükségletekkel rendelkeznek, számos innovatív módszer felhasználásával. Az AstraZeneca részeként az Alexion folyamatosan bővíti globális földrajzi lábnyomát, hogy a világ minden tájáról ritkább betegségek betegeit szolgálja. A székhelye Boston, USA. Metabolizmus, valamint a légzési és immunológia. Az Egyesült Királyságban, Cambridge -ben található, az AstraZeneca innovatív gyógyszereit több mint 125 országban értékesítik, és világszerte több millió beteg használja fel. Kérjük, látogasson el az AstraZeneca.com webhelyre, és kövesse a társaságot a közösségi média @astrazeneca.

Hivatkozások

  • Jung-Plath W, et al. A Myasthenia gravis -betegek életminőségének értékelése. A neurológiai és idegsebészeti ápolás folyóirat. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. A Myasthenia gravis klinikai bemutatása. Thymus. 2019.
  • Farid Zr, et al. Az okuláris myasthenia gravis általi általánosítást befolyásoló tényezők. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. MYASTHENIA GRAGIT: Autoantitest specifitásai és szerepe az MG kezelésében. Elülső neurol. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. A komplement aktiválásának megjelenítése és jellemzése az acetil -kolin receptor antitestben a Seropositive Myasthenia gravis -ban. Izomideg. 2024.
  • Cavanagh N, et al. A károsodások és a szövetséges egészségügyi szakmai felhasználás feltárása a myasthenia gravis-ban szenvedő embereknél: keresztmetszeti tanulmány. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • clinicaltrials.gov. Az ALXN1720 biztonsága és hatékonysága felnőtteknél, akiknek általános myasthenia gravis. NCT azonosító: NCT0556096. Elérhető itt . Hozzáférés 2025. júliusban.

    • Forrás: AstraZeneca

    Elküldve : 2025-07-28 18:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak