gefurulimab nanobody ที่มีผลผูกพันสองครั้งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกในกิจกรรมการทำงานของการใช้ชีวิตประจำวันในผู้ใหญ่ที่มี myasthenia gravis ทั่วไปในการทดลองระยะที่ 3

ติดตาม Drugslib ได้ที่

24 กรกฎาคม 2568-ผลการทดลองระดับสูงในเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ III ที่ควบคุมด้วยยาหลอกแบบสุ่ม, double-blind, placebo-controlled ในผู้ใหญ่ที่มีแอนติบอดี anti-acetylcholine antibody-positive (AB+) myasthenia gravis (GMG) แสดงให้เห็นว่า gefurulimab ข้อมูลแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกจากพื้นฐานในกิจกรรม Myasthenia gravis ของการใช้ชีวิตประจำวัน (MG-ADL) คะแนนรวมในสัปดาห์ที่ 26 เมื่อเทียบกับยาหลอก

GMG เป็นโรคที่เกิดจากการสูญเสียของกล้ามเนื้อ เปลือกตาและความอ่อนแอโดยมีอาการรุนแรงขึ้นเมื่อโรคดำเนินไปรวมถึงความเหนื่อยล้าอย่างรุนแรงการกลืนลำบากการสำลักและการหายใจล้มเหลว 2,3

Kelly Gwathmey, MD, รองศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยา, หัวหน้าแผนกประสาทและกล้ามเนื้อ, มหาวิทยาลัยเวอร์จิเนียเครือจักรภพ, ริชมอนด์, VA, รองประธานของสภาที่ปรึกษาทางการแพทย์และวิทยาศาสตร์ MGFA และผู้ตรวจสอบหลักในการพิจารณาคดี ทุก ๆ สัปดาห์ตัวเลือกการรักษา C5 ที่บริหารด้วยตนเองจะให้ความสะดวกสบายแก่ผู้ป่วยและความเป็นอิสระในการจัดการสภาพของพวกเขาช่วยให้พวกเขาสามารถควบคุมการบำบัดได้มากขึ้น”

Marc Dunoyer ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Alexion เสนอการควบคุมโรคอย่างรวดเร็วและยั่งยืนสำหรับชุมชนผู้ป่วยนี้

gefurulimab ได้รับการยอมรับอย่างดีและโปรไฟล์ความปลอดภัยนั้นสอดคล้องกับการทดลองก่อนหน้านี้ของสารยับยั้ง C5 ใน GMG โดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่ที่สังเกตได้ ข้อมูลเหล่านี้จะถูกนำเสนอในการประชุมทางการแพทย์ที่กำลังจะมาถึงและแบ่งปันกับหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลก

GMG GMG เป็นโรคแพ้ภูมิตัวเองที่หายากซึ่งโดดเด่นด้วยการสูญเสียการทำงานของกล้ามเนื้อและความอ่อนแอของกล้ามเนื้ออย่างรุนแรง 1

ร้อยละแปดสิบห้าของคนที่มี GMG เป็นความหมายของแอนติบอดี ACHR พวกเขาผลิตแอนติบอดีที่เฉพาะเจาะจง (ต่อต้าน ACHR) ที่ผูกกับสัญญาณตัวรับที่ทางแยกประสาทและกล้ามเนื้อ (NMJ) จุดเชื่อมต่อระหว่างเซลล์ประสาทและกล้ามเนื้อ Muscles.5

GMG สามารถเกิดขึ้นได้ทุกวัย แต่ส่วนใหญ่จะเริ่มต้นสำหรับผู้หญิงก่อนอายุ 40 ปีและสำหรับผู้ชายหลังจากอายุ 60.6 อาการเริ่มต้นอาจรวมถึงการพูดแบบเบลอการมองเห็นสองครั้ง, เปลือกตา droopy และขาดความสมดุล; สิ่งเหล่านี้มักจะนำไปสู่อาการที่รุนแรงมากขึ้นเมื่อโรคดำเนินไปเช่นการกลืนที่บกพร่องการสำลักความเหนื่อยล้ามากและการหายใจล้มเหลว 2,3

gefurulimab gefurulimab ซึ่งเป็นสารยับยั้งการสืบสวน C5 เป็น nanobody ที่มีผลผูกพันคู่ใหม่ที่ได้รับการปรับให้เหมาะสมสำหรับการจัดการตนเองใต้ผิวหนังในการพัฒนาเพื่อรักษา ACHR-AB+ GMG ยาสืบสวนทำงานโดยมีผลผูกพันกับโปรตีน C5 ในเทอร์มินัลเสริมน้ำตกซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย เมื่อเปิดใช้งานในลักษณะที่ไม่สามารถควบคุมได้น้ำตกที่มีการตอบสนองมากเกินไปทำให้ร่างกายโจมตีเซลล์ที่มีสุขภาพดีของตัวเอง การเชื่อมโยงกับซีรั่มอัลบูมินของ Gefurulimab นั้นให้ครึ่งชีวิตที่ยืดเยื้อทำให้การใช้ยาครั้งละครั้ง Gefurulimab ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษา myasthenia gravis

เหนือกว่า (ALXN1720-MG-301) เหนือกว่า (ALXN1720-MG-301) เป็นระดับโลก, เฟส III, แบบสุ่ม, double-blind, ยาหลอก, การศึกษาทั่วไป การพิจารณาคดีลงทะเบียนผู้ป่วย 260 รายจาก 20 ประเทศทั่วอเมริกาเหนือยุโรปเอเชียและภูมิภาคแปซิฟิก ผู้เข้าร่วมจะต้องได้รับการยืนยันการวินิจฉัย myasthenia gravis อย่างน้อยสามเดือนก่อนการเยี่ยมชมการตรวจคัดกรองด้วยการทดสอบทางเซรุ่มวิทยาเชิงบวกสำหรับ autoantibodies กับ ACHR และ Myasthenia Gravis Foundation ของการจำแนกทางคลินิกของอเมริกา Class II ถึง IV

ผู้ป่วยได้รับการสุ่ม 1: 1 เพื่อรับ gefurulimab หรือยาหลอกเป็นเวลา 26 สัปดาห์ในระยะเวลาการรักษาแบบสุ่มควบคุม ผู้ป่วยได้รับปริมาณการโหลดตามน้ำหนักเดียวในวันที่ 1 ตามด้วยการบำรุงรักษาน้ำหนักตามปกติเริ่มต้นในวันที่ 8 และทุก ๆ สัปดาห์หลังจากนั้น จุดสิ้นสุดหลักของการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในกิจกรรม Myasthenia gravis ของคะแนนรวมทุกวัน (MG-ADL) ระดับผู้ป่วยรายงานที่ประเมินความสามารถของผู้ป่วยในการทำกิจกรรมประจำวันได้รับการประเมินในสัปดาห์ที่ 26 พร้อมกับจุดสิ้นสุดที่สอง ประสิทธิภาพของ gefurulimab ซึ่งกำลังดำเนินอยู่ 7

Alexion Alexion, AstraZeneca โรคหายากมุ่งเน้นไปที่การให้บริการผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่หายากและเงื่อนไขการทำลายล้างผ่านการค้นพบการพัฒนาและการส่งมอบยาที่เปลี่ยนแปลงชีวิต ผู้นำผู้บุกเบิกในโรคที่หายากมานานกว่าสามทศวรรษ Alexion เป็นคนแรกที่แปลชีววิทยาที่ซับซ้อนของระบบเติมเต็มให้เป็นยาที่เปลี่ยนแปลงได้และในวันนี้มันยังคงสร้างท่อที่หลากหลายในพื้นที่โรคที่มีความต้องการที่ไม่คาดคิดอย่างมีนัยสำคัญ ในฐานะที่เป็นส่วนหนึ่งของ AstraZeneca Alexion ได้ขยายการขยายพื้นที่ทางภูมิศาสตร์ระดับโลกอย่างต่อเนื่องเพื่อให้บริการผู้ป่วยโรคที่หายากมากขึ้นทั่วโลก มีสำนักงานใหญ่ในบอสตันสหรัฐอเมริกา

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่นำโดยวิทยาศาสตร์และการค้นพบการพัฒนา การเผาผลาญและระบบทางเดินหายใจและภูมิคุ้มกันวิทยา AstraZeneca ซึ่งตั้งอยู่ในเคมบริดจ์ประเทศสหราชอาณาจักรยาที่เป็นนวัตกรรมของ AstraZeneca ขายในกว่า 125 ประเทศและใช้โดยผู้ป่วยหลายล้านคนทั่วโลก กรุณาเยี่ยมชม AstraZeneca.com และติดตาม บริษัท บนโซเชียลมีเดีย @AstraZeneca.

การอ้างอิง

  • Jung-Plath W, et al. การประเมินคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย myasthenia gravis วารสารการพยาบาลระบบประสาทและระบบประสาท 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. การนำเสนอทางคลินิกของ myasthenia gravis ต่อมไทมัส 2019.
  • Farid Zr, et al. ปัจจัยที่มีผลต่อการวางนัยทั่วไปของ myasthenia gravis Sriwijaya วารสารจักษุวิทยา 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia Gravis: ความจำเพาะของ autoantibody และบทบาทของพวกเขาในการจัดการ MG เซลล์ประสาทด้านหน้า 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. การสร้างภาพและการจำแนกลักษณะของการเปิดใช้งานส่วนประกอบใน acetylcholine receptor antibody seropositive myasthenia gravis เส้นประสาทกล้ามเนื้อ 2024.
  • Cavanagh N, et al. การสำรวจความบกพร่องและการใช้ประโยชน์จากผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพของพันธมิตรในผู้ที่มี myasthenia gravis: การศึกษาแบบตัดขวาง J Clin Neurosci 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ ALXN1720 ในผู้ใหญ่ที่มี myasthenia gravis ทั่วไป ตัวระบุ NCT: NCT05556096 มีให้ ที่นี่ เข้าถึงกรกฎาคม 2025

    • ที่มา: AstraZeneca

    โพสต์แล้ว : 2025-07-28 18:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม